Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Alternativ för att minska korea vid Huntingtons sjukdom (ARC-HD)

5 november 2021 uppdaterad av: Auspex Pharmaceuticals, Inc.

En öppen långvarig säkerhetsstudie av SD-809 ER hos personer med chorea associerad med Huntingtons sjukdom

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och farmakokinetiken för SD-809 förlängd frisättning (ER) hos deltagare som byter från tetrabenazin till SD-809 ER. Dessutom kommer säkerheten och tolerabiliteten av långtidsbehandling med SD-809 ER att bedömas hos "Switch"-deltagare såväl som "Rollover"-deltagare som genomför en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av SD-809 ER.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

119

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Sydney, Australien, 2145
        • Teva Investigational Site 054
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • Teva Investigational Site 057
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
        • Teva Investigational Site 038
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, Förenta staterna, 72703
        • Teva Investigational Site 298
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Förenta staterna, 80113
        • Teva Investigational Site 052
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
        • Teva Investigational Site 333
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32607
        • Teva Investigational Site 160
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Teva Investigational Site 014
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Teva Investigational Site 032
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Teva Investigational Site 045
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • Teva Investigational Site 024
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • Teva Investigational Site 029
      • Wichita, Kansas, Förenta staterna, 67226
        • Teva Investigational Site 083
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • Teva Investigational Site 087
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Teva Investigational Site 028
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
        • Teva Investigational Site 040
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Teva Investigational Site 027
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89102
        • Teva Investigational Site 194
    • New Jersey
      • Camden, New Jersey, Förenta staterna, 08103
        • Teva Investigational Site 328
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
        • Teva Investigational Site 026
    • New York
      • Albany, New York, Förenta staterna, 12208
        • Teva Investigational Site 037
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Teva Investigational Site 002
      • Patchogue, New York, Förenta staterna, 11772
        • Teva Investigational Site 342
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • Teva Investigational Site 119
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45267
        • Teva Investigational Site 089
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • Teva Investigational Site 020
      • Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43614-2598
        • Teva Investigational Site 093
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Förenta staterna, 74136
        • Teva Investigational Site 341
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232-2551
        • Teva Investigational Site 031
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Teva Investigational Site 007
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Teva Investigational Site 199
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
        • Teva Investigational Site 100
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Förenta staterna, 05401
        • Teva Investigational Site 137
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Förenta staterna, 98034
        • Teva Investigational Site 220
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98108
        • Teva Investigational Site 096
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H2L4M1
        • Teva Investigational Site 098
      • Ottawa, Kanada, K1G 3G4
        • Teva Investigational Site 231
      • Toronto, Kanada, M2K 1E1
        • Teva Investigational Site 300

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagaren är minst 18 år eller myndig (beroende på vilken som är äldre) vid screening.
  • Deltagaren har diagnostiserats med manifest HD, vilket indikeras av karakteristiska motoriska undersökningsegenskaper, och har en dokumenterad upprepning av expanderad cytosin-adeninguanin (CAG) (större än eller lika med >= [37]) vid eller före screening.

  • Deltagaren möter något av följande:

    1. Har framgångsrikt slutfört deltagande i First-HD-studien (SD-809-C-15) eller
    2. Har fått en Food and Drug Administration (FDA)-godkänd dos av tetrabenazin som har varit stabil i >=8 veckor före screening och ger en terapeutisk fördel för kontroll av chorea.
  • Deltagaren har en TFC-poäng (Total Functional Capacity) >=5 vid screening.
  • Deltagaren kan svälja studiemedicinen hel.
  • Deltagaren har lämnat skriftligt, informerat samtycke eller en juridiskt behörig ombud (LAR) har lämnat skriftligt informerat samtycke och försökspersonen har lämnat samtycke.
  • Deltagare har tillhandahållit ett forskningsförskottsdirektiv.
  • Kvinnliga deltagare i fertil ålder samtycker till att använda en acceptabel preventivmetod från screening till studiens slutförande.
  • Deltagaren har en pålitlig vårdgivare som interagerar med deltagaren dagligen, övervakar studieläkemedelsadministrationen, säkerställer närvaro vid studiebesök och deltar i utvärderingar vid behov.
  • Deltagaren kan ambulera utan assistans i minst 20 yards (Obs: Användning av hjälpmedel (som rullator, käpp) är tillåten under ambulering).
  • Har tillräcklig läsförmåga för att förstå deltagarens genomgångna betygsskalor.

Exklusions kriterier:

  • Deltagaren har en allvarlig obehandlad eller underbehandlad psykiatrisk sjukdom, såsom depression, vid Screening eller Baseline.
  • Deltagaren har aktiva självmordstankar vid Screening eller Baseline.
  • Deltagaren har tidigare suicidalt beteende vid screening eller baslinje.
  • Deltagaren har bevis för depression vid baslinjen.
  • Deltagaren har en instabil eller allvarlig medicinsk sjukdom vid Screening eller Baseline.
  • Deltagaren har fått tetrabenazin inom 7 dagar efter baslinjen (endast rollover-deltagare).
  • Deltagaren har fått någon av följande samtidiga mediciner inom 30 dagar efter screening eller baseline: antipsykotika, metoklopramid, monoaminoxidashämmare (MAO-hämmare), levodopa eller dopaminagonister, reserpin, amantadin, memantin (endast rollover-deltagare)
  • Switchdeltagare kan få Memantine om de har en stabil, godkänd dos i minst 30 dagar
  • Deltagaren har signifikant försämrad sväljfunktion vid screening eller baslinje.
  • Deltagaren har avsevärt nedsatt tal vid Screening eller Baseline.
  • Deltagaren behöver behandling med läkemedel som är kända för att förlänga QT-intervallet.
  • Deltagaren har förlängt QT-intervall på 12-avledningselektrokardiogram (EKG) vid screening.
  • Deltagaren har bevis på nedsatt leverfunktion vid screening.
  • Deltagaren har bevis på signifikant nedsatt njurfunktion vid screening.
  • Deltagaren har känt allergi mot någon av komponenterna i studiemedicinen.
  • Deltagaren har deltagit i en annan läkemedels- eller enhetsprövning än SD-809-C-15 inom 30 dagar (eller 5 läkemedelshalveringstider) efter screening, beroende på vilket som är längst.
  • Deltagaren är gravid eller ammar vid Screening eller Baseline.
  • Deltagaren bekräftar nuvarande användning av illegala droger vid screening eller baslinje.
  • Deltagaren har en historia av alkohol- eller drogmissbruk under de senaste 12 månaderna.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Rollover Cohort: SD-809 ER
Deltagare som genomförde studien SD-809-C-15 (NCT01795859, inklusive 1-veckors tvättperiod och vecka 13 utvärdering), kommer att få 6 milligram (mg) SD-809 ER-tablett en gång dagligen som startdos i denna studie. Dostitreringen kommer att fortsätta under vecka 8 för att optimera dosen. Dosen av SD-809 ER kan justeras varje vecka i steg om 6 milligram per dag (mg/dag) (6 eller 12 mg/dag efter att en total daglig dos på 48 mg uppnåtts) baserat på koreakontroll och biverkningar. Dagliga doser av SD-809 ER 12 mg och högre kommer att administreras två gånger dagligen. Maximal total daglig dos av SD-809 ER kommer att vara 72 mg/dag (36 mg två gånger dagligen), såvida inte deltagaren får en stark CYP2D6-hämmare (såsom paroxetin, buproprion, fluoxetin), i vilket fall maximal total daglig dos kommer att vara 42 mg (21 mg två gånger dagligen). Långtidsbehandling med SD-809 ER i en stabil dos (ytterligare dosjusteringar är tillåtna, om det är kliniskt indicerat) kommer att fortsätta tills SD-809 ER blir kommersiellt tillgänglig i USA.
Läkemedel: SD-809
SD-809 tabletter kommer att tillhandahållas i dosstyrkor på 6, 9 och 12 mg.
Andra namn:
  • Deutetrabenazin
Experimentell: Switch Cohort: SD-809 ER
Deltagare som fick en godkänd doseringsregim av tetrabenazin i minst 8 veckor före screening, kommer att konverteras över natten från sin befintliga tetrabenazinregim till SD-809 ER-regim för att uppnå målsatt steady-state area under kurvan (AUC) av totalt ( alfa+beta)- Dihydrotetrabenazin (HTBZ) metaboliter som förutspås vara jämförbara med deltagarens tidigare tetrabenazinregim. Deltagarna kommer att fortsätta på initialdosen av SD-809 ER till och med vecka 1. Dosjustering kommer att fortsätta till och med vecka 4 för att optimera dosen. Dosen av SD-809 ER kan justeras varje vecka (uppåt eller nedåt) i steg om 6 mg per dag (6 mg/dag eller 12 mg/dag efter att en total daglig dos på 48 mg uppnåtts), baserat på koreakontroll och behandling regimens tolerabilitet. Långtidsbehandling med SD-809 ER i en stabil dos (även om ytterligare dosjusteringar är tillåtna, om det är kliniskt indicerat) kommer att fortsätta tills SD-809 ER blir kommersiellt tillgänglig i USA.
Läkemedel: SD-809
SD-809 tabletter kommer att tillhandahållas i dosstyrkor på 6, 9 och 12 mg.
Andra namn:
  • Deutetrabenazin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (TEAE), allvarliga TEAEs, allvarliga TEAEs, drogrelaterade TEAEs och TEAEs som leder till abstinens under hela behandlingsperioden
Tidsram: Baslinje till uppföljningsbesök (upp till cirka 3 år 9 månader)
En biverkning (AE) var varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som fick studieläkemedlet utan hänsyn till möjligheten till orsakssamband. Svår AE = oförmåga att utföra vanliga aktiviteter. Läkemedelsrelaterade TEAE: TEAE med ett möjligt, troligt, definitivt eller saknat samband med studieläkemedlet. Allvarliga biverkningar: dödsfall, livshotande biverkningar, sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, ihållande eller betydande funktionsnedsättning eller funktionsnedsättning, en medfödd anomali eller fosterskada, eller en viktig medicinsk händelse som äventyrade deltagaren och krävde medicinsk intervention för att förhindra 1 av resultat som anges i denna definition. TEAE: händelser som 1) började efter behandling med studieläkemedlet i den aktuella studien och som inte var närvarande vid baslinjen eller 2) om de fanns vid baslinjen, hade förvärrats i svårighetsgrad. Eventuella TEAE inkluderade både allvarliga och icke-allvarliga TEAE. En sammanfattning av andra icke-allvarliga biverkningar och alla allvarliga biverkningar, oavsett orsakssamband, finns i avsnittet Rapporterade biverkningar.
Baslinje till uppföljningsbesök (upp till cirka 3 år 9 månader)
Rollover-kohort: Antal deltagare med TEAE, allvarliga TEAE, allvarliga TEAE, drogrelaterade TEAE och TEAE som leder till tillbakadragande under titrering
Tidsram: Dag 1 till slutet av vecka 8
En AE var varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som fick studieläkemedlet utan hänsyn till möjligheten till orsakssamband. Allvarliga biverkningar = oförmåga att utföra vanliga aktiviteter. Läkemedelsrelaterade TEAE: TEAE med ett möjligt, troligt, definitivt eller saknat samband med att studera läkemedel. Allvarliga biverkningar: dödsfall, livshotande biverkningar, sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, ihållande eller betydande funktionsnedsättning eller funktionsnedsättning, en medfödd anomali eller fosterskada, eller en viktig medicinsk händelse som äventyrade deltagaren och krävde medicinsk intervention för att förhindra 1 av de resultat som anges i denna definition. TEAE: händelser som 1) började efter behandling med studieläkemedlet i den aktuella studien och som inte var närvarande vid baslinjen eller 2) om de fanns vid baslinjen, hade förvärrats i svårighetsgrad. Eventuella TEAE inkluderade både allvarliga och icke-allvarliga TEAE. En sammanfattning av andra icke-allvarliga biverkningar och alla allvarliga biverkningar, oavsett orsakssamband, finns i avsnittet Rapporterade biverkningar.
Dag 1 till slutet av vecka 8
Byteskohort: Antal deltagare med TEAE, allvarliga TEAE, allvarliga TEAE, läkemedelsrelaterade TEAE och TEAE som leder till abstinens under dosjustering
Tidsram: Dag 1 till slutet av vecka 4
En AE var varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som fick studieläkemedlet utan hänsyn till möjligheten till orsakssamband. Allvarliga biverkningar = oförmåga att utföra vanliga aktiviteter. Läkemedelsrelaterade TEAE: TEAE med ett möjligt, troligt, definitivt eller saknat samband med att studera läkemedel. Allvarliga biverkningar: dödsfall, livshotande biverkningar, sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, ihållande eller betydande funktionsnedsättning eller funktionsnedsättning, en medfödd anomali eller fosterskada, eller en viktig medicinsk händelse som äventyrade deltagaren och krävde medicinsk intervention för att förhindra 1 av de resultat som anges i denna definition. TEAE: händelser som 1) började efter behandling med studieläkemedlet i den aktuella studien och som inte var närvarande vid baslinjen eller 2) om de fanns vid baslinjen, hade förvärrats i svårighetsgrad. Eventuella TEAE inkluderade både allvarliga och icke-allvarliga TEAE. En sammanfattning av andra icke-allvarliga biverkningar och alla allvarliga biverkningar, oavsett orsakssamband, finns i avsnittet Rapporterade biverkningar.
Dag 1 till slutet av vecka 4
Antal deltagare med TEAEs, allvarliga TEAEs, allvarliga TEAEs, drogrelaterade TEAEs och TEAEs som leder till abstinens under långvarig stabil dosbehandling
Tidsram: Vecka 8 till uppföljningsbesök (upp till cirka 3 år 9 månader)
En AE var varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som fick studieläkemedlet utan hänsyn till möjligheten till orsakssamband. Allvarliga biverkningar = oförmåga att utföra vanliga aktiviteter. Läkemedelsrelaterade TEAE: TEAE med ett möjligt, troligt, definitivt eller saknat samband med att studera läkemedel. Allvarliga biverkningar: dödsfall, livshotande biverkningar, sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, ihållande eller betydande funktionsnedsättning eller funktionsnedsättning, en medfödd anomali eller fosterskada, eller en viktig medicinsk händelse som äventyrade deltagaren och krävde medicinsk intervention för att förhindra 1 av de resultat som anges i denna definition. TEAE: händelser som 1) började efter behandling med studieläkemedlet i den aktuella studien och som inte var närvarande vid baslinjen eller 2) om de fanns vid baslinjen, hade förvärrats i svårighetsgrad. Eventuella TEAE inkluderade både allvarliga och icke-allvarliga TEAE. En sammanfattning av andra icke-allvarliga biverkningar och alla allvarliga biverkningar, oavsett orsakssamband, finns i avsnittet Rapporterade biverkningar.
Vecka 8 till uppföljningsbesök (upp till cirka 3 år 9 månader)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i kliniska laboratoriehematologiska parametrar (basofiler, eosinofiler, leukocyter, lymfocyter, monocyter, neutrofiler och blodplättar) vid vecka 158
Tidsram: Baslinje, vecka 158
Kliniska laboratoriehematologiska parametrar inkluderade basofiler, eosinofiler, leukocyter, lymfocyter, monocyter, neutrofiler, blodplättar, erytrocyternas medelkroppsvolym, erytrocyter, hematokrit och hemoglobin. Förändring från baseline i basofiler, eosinofiler, leukocyter, lymfocyter, monocyter, neutrofiler och blodplättsceller vid baseline och vecka 158 rapporteras i detta utfallsmått. Observerade värden vid baslinjen och observerade värden vid vecka 158 användes för att beräkna förändringen från baslinjevärdet vid vecka 158.
Baslinje, vecka 158
Förändring från baslinjen i klinisk laboratoriehematologiparameter (Erythrocytes Mean Corpuscular Volym) vid vecka 158
Tidsram: Baslinje, vecka 158
Kliniska laboratoriehematologiska parametrar inkluderade basofiler, eosinofiler, leukocyter, lymfocyter, monocyter, neutrofiler, blodplättar, erytrocyternas medelkroppsvolym, erytrocyter, hematokrit och hemoglobin. Förändring från baslinjen i erytrocyternas medelkroppsvolym vid baslinjen och vecka 158 rapporteras i detta utfallsmått. Observerat värde vid baslinje och observerat värde vid vecka 158 användes för att beräkna förändringen från baslinjevärde vid vecka 158.
Baslinje, vecka 158
Ändring från baslinjen i klinisk laboratoriehematologiparameter (erytrocyter) vid vecka 158
Tidsram: Baslinje, vecka 158
Kliniska laboratoriehematologiska parametrar inkluderade basofiler, eosinofiler, leukocyter, lymfocyter, monocyter, neutrofiler, blodplättar, erytrocyternas medelkroppsvolym, erytrocyter, hematokrit och hemoglobin. Förändring från baslinjen i erytrocyter vid baslinjen och vecka 158 rapporteras i detta utfallsmått. Observerat värde vid baslinje och observerat värde vid vecka 158 användes för att beräkna förändringen från baslinjevärde vid vecka 158.
Baslinje, vecka 158
Ändring från baslinjen i klinisk laboratoriehematologiparameter (hematokrit) vid vecka 158
Tidsram: Baslinje, vecka 158
Kliniska laboratoriehematologiska parametrar inkluderade basofiler, eosinofiler, leukocyter, lymfocyter, monocyter, neutrofiler, blodplättar, erytrocyternas medelkroppsvolym, erytrocyter, hematokrit och hemoglobin. Hematokritnivåer beräknades som förhållandet mellan volymen av röda blodkroppar och volymen av helblod. Förändring från baslinjen i hematokrit vid baslinjen och vecka 158 rapporteras i detta utfallsmått. Observerat värde vid baslinje och observerat värde vid vecka 158 användes för att beräkna förändringen från baslinjevärde vid vecka 158.
Baslinje, vecka 158
Ändring från baslinjen i klinisk laboratoriehematologiparameter (hemoglobin) vid vecka 158
Tidsram: Baslinje, vecka 158
Kliniska laboratoriehematologiska parametrar inkluderade basofiler, eosinofiler, leukocyter, lymfocyter, monocyter, neutrofiler, blodplättar, erytrocyternas medelkroppsvolym, erytrocyter, hematokrit och hemoglobin. Förändring från baslinjen i hemoglobin vid baslinjen och vecka 158 rapporteras i detta utfallsmått. Observerat värde vid baslinje och observerat värde vid vecka 158 användes för att beräkna förändringen från baslinjevärde vid vecka 158.
Baslinje, vecka 158
Förändring från baslinjen i kliniska laboratorieserumkemiparametrar (alaninaminotransferas och alkaliskt fosfatas) vid vecka 158
Tidsram: Baslinje, vecka 158
Kliniska laboratorie-serumkemiparametrar inkluderade alaninaminotransferas, alkaliskt fosfatas, aspartataminotransferas, laktatdehydrogenas, bikarbonat, blodkarbamid, kväve, kalcium, klorid, kolesterol, glukos, magnesium, fosfat, kalium, natrium, triglycerider, natrium, triglycerider, natrium, triglycerider. , kreatinin, direkt bilirubin och urat. Förändring från baslinjen i alaninaminotransferas och alkaliskt fosfatas vid baslinjen och vecka 158 rapporteras i detta utfallsmått. Observerat värde vid baslinje och observerat värde vid vecka 158 användes för att beräkna förändringen från baslinjevärde vid vecka 158.
Baslinje, vecka 158
Förändring från baslinjen i kliniska laboratorieserumkemiparametrar (aspartataminotransferas och laktatdehydrogenas) vid vecka 158
Tidsram: Baslinje, vecka 158
Kliniska laboratorie-serumkemiparametrar inkluderade alaninaminotransferas, alkaliskt fosfatas, aspartataminotransferas, laktatdehydrogenas, bikarbonat, blodkarbamid, kväve, kalcium, klorid, kolesterol, glukos, magnesium, fosfat, kalium, natrium, triglycerider, natrium, triglycerider, natrium, triglycerider. , kreatinin, direkt bilirubin och urat. Förändring från baslinjen i aspartataminotransferas och laktatdehydrogenas vid baslinjen och vecka 158 rapporteras i detta utfallsmått. Observerat värde vid baslinje och observerat värde vid vecka 158 användes för att beräkna förändringen från baslinjevärde vid vecka 158.
Baslinje, vecka 158
Förändring från baslinjen i kliniska laboratorieserumkemiparametrar (bikarbonat, blodkarbamid, kväve, kalcium, klorid, kolesterol, glukos, magnesium, fosfat, kalium, natrium, triglycerider) vid vecka 158
Tidsram: Baslinje, vecka 158
Kliniska laboratorie-serumkemiparametrar inkluderade alaninaminotransferas, alkaliskt fosfatas, aspartataminotransferas, laktatdehydrogenas, bikarbonat, blodkarbamid, kväve, kalcium, klorid, kolesterol, glukos, magnesium, fosfat, kalium, natrium, triglycerider, natrium, triglycerider, natrium, triglycerider. , kreatinin, direkt bilirubin och urat. Förändring från baslinjen i bikarbonat, blodureakväve, kalcium, klorid, kolesterol, glukos, magnesium, fosfat, kalium, natrium och triglycerider vid baslinjen och vecka 158 rapporteras i detta utfallsmått. Observerat värde vid baslinje och observerat värde vid vecka 158 användes för att beräkna förändringen från baslinjevärde vid vecka 158.
Baslinje, vecka 158
Förändring från baslinjen i kliniska laboratorie-serumkemiparametrar (protein och albumin) vid vecka 158
Tidsram: Baslinje, vecka 158
Kliniska laboratorie-serumkemiparametrar inkluderade alaninaminotransferas, alkaliskt fosfatas, aspartataminotransferas, laktatdehydrogenas, bikarbonat, blodkarbamid, kväve, kalcium, klorid, kolesterol, glukos, magnesium, fosfat, kalium, natrium, triglycerider, natrium, triglycerider, natrium, triglycerider. , kreatinin, direkt bilirubin och urat. Förändring från baslinjen i protein och albumin vid baslinjen och vecka 158 rapporteras i detta utfallsmått. Observerat värde vid baslinje och observerat värde vid vecka 158 användes för att beräkna förändringen från baslinjevärde vid vecka 158.
Baslinje, vecka 158
Förändring från baslinjen i klinisk laboratorieserumkemiparameter (kreatininclearance) vid vecka 106
Tidsram: Baslinje, vecka 106
Kliniska laboratorie-serumkemiparametrar inkluderade alaninaminotransferas, alkaliskt fosfatas, aspartataminotransferas, laktatdehydrogenas, bikarbonat, blodkarbamid, kväve, kalcium, klorid, kolesterol, glukos, magnesium, fosfat, kalium, natrium, triglycerider, natrium, triglycerider, natrium, triglycerider. , kreatinin, direkt bilirubin och urat. Förändring från baslinjen i kreatininclearance vid baslinjen och vecka 106 rapporteras i detta utfallsmått. Observerat värde vid baslinje och observerat värde vid vecka 106 användes för att beräkna förändringen från baslinjevärde vid vecka 106.
Baslinje, vecka 106
Förändring från baslinjen i kliniska laboratorieserumkemiparametrar (bilirubin, kreatinin, direkt bilirubin och urat) vid vecka 158
Tidsram: Baslinje, vecka 158
Kliniska laboratorie-serumkemiparametrar inkluderade alaninaminotransferas, alkaliskt fosfatas, aspartataminotransferas, laktatdehydrogenas, bikarbonat, blodkarbamid, kväve, kalcium, klorid, kolesterol, glukos, magnesium, fosfat, kalium, natrium, triglycerider, natrium, triglycerider, natrium, triglycerider. , kreatinin, direkt bilirubin och urat. Förändring från baslinjen i bilirubin, kreatinin, direkt bilirubin och urat vid baslinjen och vecka 158 rapporteras i detta utfallsmått. Observerat värde vid baslinje och observerat värde vid vecka 158 användes för att beräkna förändringen från baslinjevärde vid vecka 158.
Baslinje, vecka 158
Förändring från baslinjen i blodtryck vecka 171
Tidsram: Baslinje, vecka 171
Systoliskt blodtryck (SBP) och diastoliskt blodtryck (DBP) bedömdes i sittande/ryggläge. Observerat värde vid baslinje och observerat värde vid vecka 171 användes för att beräkna förändringen från baslinjevärde vid vecka 171.
Baslinje, vecka 171
Ändring från baslinjen i hjärtfrekvens vid vecka 171
Tidsram: Baslinje, vecka 171
Hjärtfrekvensen bedömdes i sittande/ryggläge. Observerat värde vid baslinje och observerat värde vid vecka 171 användes för att beräkna förändringen från baslinjevärde vid vecka 171.
Baslinje, vecka 171
Ändring från baslinjen i andningsfrekvens vid vecka 171
Tidsram: Baslinje, vecka 171
Observerat värde vid baslinje och observerat värde vid vecka 171 användes för att beräkna förändringen från baslinjevärde vid vecka 171.
Baslinje, vecka 171
Ändring från baslinjen i kroppstemperatur vecka 171
Tidsram: Baslinje, vecka 171
Observerat värde vid baslinje och observerat värde vid vecka 171 användes för att beräkna förändringen från baslinjevärde vid vecka 171.
Baslinje, vecka 171
Elektrokardiogram (EKG) parametervärde (hjärtfrekvens) vid baslinjen och vecka 8
Tidsram: Baslinje, vecka 8
EKG-parametrar inkluderade hjärtfrekvens, PR-intervall, QRS-duration, QT-intervall och Fridericias korrigerade QT-intervall (QTcF). Hjärtfrekvens mätt med EKG vid baslinjen och vecka 8 rapporteras i detta utfallsmått.
Baslinje, vecka 8
EKG-parametervärde (PR-intervall, QRS-varaktighet, QT-intervall, QTcF) vid baslinjen och vecka 8
Tidsram: Baslinje, vecka 8
EKG-parametrar inkluderade hjärtfrekvens, PR-intervall, QRS-längd, QT-intervall och QTcF. PR-intervall, QRS-duration, QT-intervall och QTcF vid baslinjen och vecka 8 rapporteras i detta utfallsmått.
Baslinje, vecka 8
Antal deltagare med kliniskt signifikanta avvikelser i EKG-parametrar
Tidsram: Baslinje, vecka 8
EKG-parametrar inkluderade hjärtfrekvens, PR-intervall, QRS-längd, QT-intervall och QTcF. Klinisk betydelse var enligt utredarens bedömning.
Baslinje, vecka 8
Tidslängd för att uppnå en stabil dos av SD-809 ER
Tidsram: Från dag 1 till den första dagen då deltagaren tog den dosnivå de fick vid vecka 8 (upp till maximalt 1284 dagar)
Tidslängd för att uppnå stabil dos av SD-809, definierat som antalet dagar från dag 1 till den första dagen då deltagaren tog den dosnivå de fick vid vecka 8.
Från dag 1 till den första dagen då deltagaren tog den dosnivå de fick vid vecka 8 (upp till maximalt 1284 dagar)
Förändring från baslinjen i Unified Parkinsons Disease Rating Scale (UPDRS) - Dysartripoäng vid vecka 171
Tidsram: Baslinje, vecka 171
UPDRS är ett omfattande instrument som används för att bedöma tecknen och symtomen på Parkinsons sjukdom och inkluderar patient- och läkarebaserade bedömningar av motoriska, kognitiva och beteendemässiga symtom. UPDRS-dysartrifrågan angående tal/dysartri användes för att övervaka studiedeltagare för parkinsonism. Deltagarna betygsatte sina svar på en skala från 0 till 4, där 0 = normal; 1 = lätt påverkad, inga svårigheter att förstå; 2 = måttligt påverkad, ibland ombedd att upprepa påståenden; 3 = allvarligt drabbad, ofta ombedd att upprepa påståenden; 4 = oförståelig för det mesta. Högre poäng tydde på större funktionsnedsättning.
Baslinje, vecka 171
Förändring från baslinjen i Barnes Akathisia Rating Scale (BARS) Sammanfattningsresultat vid vecka 171
Tidsram: Baslinje, vecka 171
BARS är en betygsskala för utvärdering av läkemedelsinducerad akatisi. Den inkluderar en sammanfattande poäng (objektiv bedömning av akatisi och subjektiva mått [självmedvetenhet och nöd]) och en global klinisk bedömning. Objektiv akatisi bedömd på en skala från 0-3 (0=normala, enstaka rörliga rörelser i armar och ben; 1=karakteristiska rastlösa rörelser under mindre än halva tiden som observerats; 2= karakteristiska rastlösa rörelser under minst halva tiden som observerats; 3=konstant karakteristiska rastlösa rörelser). Subjektiva mått inkluderar medvetenhet om rastlöshet (bedömd på en skala från 0 [avsaknad av inre rastlöshet] till 3 [medvetenhet om intensivt tvång att röra sig]) och ångest relaterad till rastlöshet (betygsatt på en skala från 0 [ingen ångest] till 3 [svår ångest]). Objektiv akatisi och subjektiva mått summerades för att ge sammanfattande poäng från 0 (ingen akatisi och rastlöshet) till 9 (svår akatisi och rastlöshet), där högre poäng tydde på mer akatisi och rastlöshet.
Baslinje, vecka 171
Förändring från baslinjen i Barnes Akathisia Rating Scale (BARS) Global Assessment Score vid vecka 171
Tidsram: Baslinje, vecka 171
BARS är en betygsskala för utvärdering av läkemedelsinducerad akatisi. Den inkluderar en sammanfattande poäng (objektiv bedömning av akatisi och subjektiva mått [självmedvetenhet och nöd]) och en global klinisk bedömning. Global klinisk bedömning betygsatt på en skala från 0 till 5, där 0=Frånvarande. Inga bevis på medvetenhet om rastlöshet; 1=Tveksamt. Ospecifika inre spänningar och rörliga rörelser; 2=Lätt akatisi. Medvetenhet om rastlöshet i benen och/eller inre rastlöshet förvärras när det krävs att stå still. Vibrerande rörelser närvarande, men karakteristiska rastlösa rörelser observeras inte nödvändigtvis; 3=Måttlig akatisi. Medvetenhet om rastlöshet i kombination med karakteristiska rastlösa rörelser; 4=Markerad akatisi. Subjektiv upplevelse av rastlöshet inkluderar en tvångsmässig önskan att gå eller pace; 5=Svår akatisi. Starkt tvång att gå upp och ner för det mesta. Konstant rastlöshet i samband med intensiv ångest och sömnlöshet. Högre poäng tydde på mer akatisi.
Baslinje, vecka 171
Förändring från baslinjen i sjukhusets ångest- och depressionsskala (HADS) ångestunderskala poäng vid vecka 171
Tidsram: Baslinje, vecka 171
HADS är ett självadministrerat instrument som är tillförlitligt för att upptäcka tillstånd av depression och ångest. Det inkluderar 2 underskalor: Hospital Anxiety and Depression Scale - ångest (HADS-A) bedömer tillstånd av generaliserad ångest (oroligt humör, rastlöshet, oroliga tankar, panikattacker); Hospital Anxiety and Depression Scale - depression (HADS-D) bedömer tillstånd av förlorat intresse och minskad njutningsrespons (sänkning av hedonisk ton). Varje delskala bestod av 7 poster med intervallet 0 (ingen förekomst av ångest eller depression) till 3 (svår känsla av ångest eller depression). Totalpoäng varierade från 0 till 21 för varje underskala; där högre poäng indikerade större svårighetsgrad av ångest- och depressionssymtom.
Baslinje, vecka 171
Förändring från baslinjen i Sjukhus Anxiety and Depression Scale (HADS) Depression Subscale Poäng vid vecka 171
Tidsram: Baslinje, vecka 171
HADS är ett självadministrerat instrument som är tillförlitligt för att upptäcka tillstånd av depression och ångest. Det inkluderar 2 underskalor: Hospital Anxiety and Depression Scale - ångest (HADS-A) bedömer tillstånd av generaliserad ångest (oroligt humör, rastlöshet, oroliga tankar, panikattacker); Hospital Anxiety and Depression Scale - depression (HADS-D) bedömer tillstånd av förlorat intresse och minskad njutningsrespons (sänkning av hedonisk ton). Varje delskala bestod av 7 poster med intervallet 0 (ingen förekomst av ångest eller depression) till 3 (svår känsla av ångest eller depression). Totalpoäng varierade från 0 till 21 för varje underskala; där högre poäng indikerade större svårighetsgrad av ångest- och depressionssymtom.
Baslinje, vecka 171
Förändring från baslinjen i Epworth Sleepiness Scale (ESS) totalpoäng vid vecka 171
Tidsram: Baslinje, vecka 171
ESS är ett självadministrativt frågeformulär som består av 8 frågor som ger ett mått på en deltagares allmänna nivå av sömnighet under dagtid. Deltagarna ombads att bedöma sina vanliga chanser att somna eller somna i olika situationer eller aktiviteter som de flesta människor ägnar sig åt som en del av deras dagliga liv (att sitta och läsa; titta på TV; sitta inaktiv på en offentlig plats; som passagerare i en bil i en timme utan paus; ligga ner för att vila på eftermiddagen när omständigheterna tillåter; sitta och prata med någon; sitta tyst efter en lunch utan alkohol; i en bil, medan den stannade några minuter i trafiken), på en 4 -point Likert-skala från 0 till 3, där 0 = ingen chans; 1=liten chans; 2=måttlig chans; 3=hög chans. Totalt ESS-poäng är summan av 8 objektpoäng och kan variera mellan 0 och 24 med en högre poäng som indikerar en högre nivå av sömnighet under dagtid.
Baslinje, vecka 171
Antal deltagare med positiv respons på Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsram: Baslinje upp till 1 veckas uppföljningsbesök (upp till cirka 3 år 9 månader)
C-SSRS är en läkare klassad bedömning av suicidalt beteende och självmordstankar kategoriserad som: Suicidalt beteende=ett "ja" svar på någon av 5 frågor om självmordsbeteende (förberedande handlingar eller beteende, avbrutet försök, avbrutet försök, icke-dödligt självmordsförsök och fullbordat självmord); Självmordstankar=ett "ja" svar på någon av 5 frågor om självmordstankar som inkluderar önskan att vara död, ospecifika aktiva självmordstankar, aktiva självmordstankar med valfri metod (inte plan) utan avsikt att agera, aktiva självmordstankar med vissa avsikt att agera utan specifik plan, aktiva självmordstankar med specifik plan och avsikt. Antal deltagare med positiv respons (svaret "ja") på suicidalt beteende, idéer eller något icke-suicidalt självskadebeteende rapporterades.
Baslinje upp till 1 veckas uppföljningsbesök (upp till cirka 3 år 9 månader)
Förändring från baslinjen i Montreal Cognitive Assessment (MoCA) totalpoäng vid vecka 171
Tidsram: Baslinje, vecka 171
MoCA är ett validerat snabbscreeningsinstrument för att bedöma mild kognitiv dysfunktion. Den bedömer olika kognitiva domäner: uppmärksamhet och koncentration, exekutiva funktioner, minne, språk, visuella konstruktionsförmåga, konceptuellt tänkande, beräkningar och orientering genom att använda 30 frågor test. Tiden för att administrera MoCA© är cirka 10 minuter. Den totala möjliga poängen varierar från 0 (sämsta) till 30 (bästa) poäng; där högre poäng indikerar bättre kognitiv funktion. En poäng på 26 eller högre anses vara normal och en poäng under 26 anses som erkännande dysfunktion.
Baslinje, vecka 171
Förändring från baslinjen i Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Total Behavior Score vid vecka 171
Tidsram: Baslinje, vecka 171
UHDRS är ett forskningsverktyg som utvecklats av studiegruppen Huntington Disease (HD) för att ge en enhetlig bedömning av de kliniska egenskaperna och förloppet av HD. Komponenterna i den fullständiga UHDRS bedömer motorisk funktion, kognition, beteende, funktionella förmågor, oberoende skala och total funktionsförmåga. Det totala beteendepoängen består av delpoäng som utvärderar nedstämdhet, apati, låg självkänsla/skuld, tvångsmässigt beteende, ångest, irriterat beteende, uthålligt/tvangstänkande, störande/aggressivt beteende, självmordstankar, vanföreställningar och hallucinationer. För varje delpoäng bedömdes frekvensen och svårighetsgraden separat. Frekvensen bedömdes på en skala från 0 (aldrig eller nästan aldrig) till 4 (mycket ofta, för det mesta). Allvarligheten bedömdes på en skala från 0 (inga bevis) till 4 (svår). Totalt beteendepoäng varierar från 0 (ingen funktionsnedsättning) till 88 (svår funktionsnedsättning). Högre poäng tydde på större beteendestörningar.
Baslinje, vecka 171
Ändring från baslinjen i UHDRS funktionsbedömningsresultat vid vecka 28
Tidsram: Baslinje, vecka 28
UHDRS är ett forskningsverktyg utvecklat av HD Study Group för att ge en enhetlig bedömning av de kliniska egenskaperna och förloppet av HD. Komponenterna i den fullständiga UHDRS bedömer motorisk funktion, kognition, beteende, funktionella förmågor, oberoende skala och total funktionsförmåga. Funktionsbedömningen omfattade 25 frågor med möjliga svar 'ja' eller 'nej'. Totalpoäng varierar från 0 (sämst) till 25 (bäst). Högre poäng tyder på bättre funktionsförmåga.
Baslinje, vecka 28
Ändring från baslinjen i UHDRS-självständighetsskalapoäng vid vecka 28
Tidsram: Baslinje, vecka 28
UHDRS: forskningsverktyg för att ge en enhetlig bedömning av kliniska egenskaper och förlopp av HD. Komponenter i UHDRS bedömer motorisk funktion, kognition, beteende, funktionella förmågor, oberoende skala och total funktionsförmåga. Oberoendeskalan sträcker sig från 10-100, vilket indikerar den mest exakta aktuella nivån på deltagarens oberoende. 10=Sondmatning, total sängvård; 20=Inget tal, måste matas; 30=Deltagare ger minimal hjälp med egen matning, bad, toalettbesök; 40=Kronisk vårdinrättning behövs; begränsad självmatning; 50=24-timmars övervakning lämplig; hjälp som krävs för att bada, äta, toaletta; 60=Behöver mindre hjälp med påklädning, toalettbesök, bad; 70=Självvård upprätthålls för bad, begränsade hushållsuppgifter; oförmögen att hantera ekonomin; 80=Nivån före sjukdomen av anställningsförändringar eller upphör; inte kan utföra hushållssysslor, kan behöva hjälp med ekonomin; 90=Ingen fysisk vård behövs (svåra uppgifter undviks); 100=Ingen särskild vård behövs. Högre poäng indikerar bättre självständighet.
Baslinje, vecka 28
Ändring från baslinjen i UHDRS Total Functional Capacity (TFC)-resultat vid vecka 132
Tidsram: Baslinje, vecka 132
UHDRS är ett forskningsverktyg utvecklat av HD Study Group för att ge en enhetlig bedömning av de kliniska egenskaperna och förloppet av HD. Komponenter i den fullständiga UHDRS bedömer motorisk funktion, kognition, beteende, funktionella förmågor, oberoende skala och total funktionell kapacitet (TFC). TFC är en betygsskala för kliniker med 5 punkter som vanligtvis slutförs efter en kort intervju med en deltagare och/eller källa. TFC bedömer globalt yrke, ekonomi, hushållssysslor, aktiviteter i det dagliga livet och vårdnivå, med poäng på varje objekt som sträcker sig från 0 till antingen 2 eller 3 (t.ex. Yrke: 0 = oförmögen, 1 = endast marginellt arbete, 2 = minskad kapacitet för vanligt arbete, 3 = normalt). De fem posterna summeras för att ge ett TFC-totalpoäng, som sträcker sig från 0 (normal funktion) till 13 (allvarlig dysfunktion). Högre poäng tydde på bättre funktion.
Baslinje, vecka 132
Förändring från baslinjen i UHDRS Cognitive Assessment-resultat vid vecka 171
Tidsram: Baslinje, vecka 171
Komponenter i UHDRS bedömer motorisk funktion, kognition, beteende, funktionella förmågor, oberoende skala, total funktionsförmåga. Kognitiv bedömningskomponent: verbal flyt (VF) poäng (minne, uppmärksamhet) (kräver att deltagaren genererar så många ord som möjligt som börjar med en specifik bokstav[F,A,S] på 60 sekunder [sek]. Poäng[inget intervall]:totalt antal korrekta ord för 3 bokstäver), symbolsiffror modalitetstest (SDMT) poäng (psykomotorisk hastighet, uppmärksamhet) (deltagaren måste para ihop siffror med tilldelade symboler med hjälp av en referensnyckel. Poäng[0 {sämsta}-120 {bäst}]:totalt antal korrekta skriftliga svar på 90 sek), & Stroop-interferens(SI)-poäng (selektiv uppmärksamhet, exekutiv funktion) (inkluderar 3 villkor: namngivning av färgblock[blå, röd eller grönt); läser färgord tryckta med svart bläck; namngivning av bläckfärg på inkongruenta färgord. För varje tillståndspoäng (inget intervall) är antalet korrekta svar producerade på 45 sekunder). I dessa tester speglar högre poäng bättre kognitiv förmåga.
Baslinje, vecka 171
Ändring från baslinjen i UHDRS-motorbedömning: Totalt maximalt chorea-resultat (TMC) vid vecka 171
Tidsram: Baslinje, vecka 171
UHDRS är ett forskningsverktyg utvecklat av HD Study Group för att ge en enhetlig bedömning av de kliniska egenskaperna och förloppet av HD. Komponenter i den fullständiga UHDRS bedömer motorisk funktion, kognition, beteende, funktionella förmågor, oberoende skala och total funktionsförmåga. Motorisk funktionsbedömning inkluderar total motorpoäng (TMS) och TMC-poäng. TMC-poängen bestäms från punkt 12 (maximal chorea) i UHDRS TMS och kvantifierar chorea baserat på bedömningar av ansiktet, bucco-oral-lingualområdet, bålen och de 4 extremiteterna. TMC-poäng är en summa av chorea-poäng i de 7 kroppsregionerna, från 0 (frånvarande chorea) till 28 (markerad/förlängd chorea). Lägre TMC-poäng indikerade mindre chorea.
Baslinje, vecka 171
Ändring från vecka 8 i UHDRS-motorbedömning: TMC-resultat vid vecka 171
Tidsram: Vecka 8, Vecka 171
UHDRS är ett forskningsverktyg utvecklat av HD Study Group för att ge en enhetlig bedömning av kliniska egenskaper och förlopp av HD. Komponenter i full UHDRS bedömer motorisk funktion, kognition, beteende, funktionella förmågor, oberoende skala och total funktionsförmåga. Motorisk funktionsbedömning inkluderar TMS- och TMC-poäng. TMC-poängen bestäms från punkt 12 (maximal chorea) i UHDRS TMS och kvantifierar chorea baserat på bedömningar av ansiktet, bucco-oral-lingualområdet, bålen och de 4 extremiteterna. TMC-poäng är en summa av chorea-poäng i de 7 kroppsregionerna, från 0 (frånvarande chorea) till 28 (markerad/förlängd chorea). Lägre TMC-poäng indikerade mindre chorea. Data mättes och var tillgängliga för den totala säkerhetspopulationen. Data var inte tillgängliga för individuella kohorter (rollover-kohort och byteskohort) från vecka 8 till vecka 171, vilket gjordes för förändring från baslinjen. För att presentera resultatdata för detta utfallsmått användes därför den totala, kombinerade säkerhetsgruppens behandlingsarm.
Vecka 8, Vecka 171
Ändring från baslinjen i UHDRS-motorbedömning: totalt motorresultat (TMS) vid vecka 171
Tidsram: Baslinje, vecka 171
UHDRS är ett forskningsverktyg utvecklat av HD Study Group för att ge en enhetlig bedömning av de kliniska egenskaperna och förloppet av HD. Komponenter i den fullständiga UHDRS bedömer motorisk funktion, kognition, beteende, funktionella förmågor, oberoende skala och total funktionsförmåga. Motorisk funktionsbedömning inkluderar TMS- och TMC-poäng. UHDRS TMS bedömer alla motoriska egenskaper hos HD och inkluderar maximal chorea, maximal dystoni, okulär strävan, saccade-initiering och hastighet, dysartri, tungutsprång, fingerknackning, handpronation och supination, luria, stelhet, bradykinesi, gång, tandemgång, och retropulsionsdragtest. Var och en av dessa bedömdes på en skala från 0 (normal motorfunktion) till 4 (allvarligt nedsatt motorisk funktion). TMS-poäng är en summa av individuella poäng som sträcker sig från 0 (normal motorisk funktion) till 124 (allvarligt nedsatt motorisk funktion). Lägre TMS-poäng indikerar bättre motorisk funktion.
Baslinje, vecka 171
Ändring från vecka 8 i UHDRS Motor Assessment: TMS vid vecka 171
Tidsram: Vecka 8, Vecka 171
Komponenter i full UHDRS bedömer motorisk funktion, kognition, beteende, funktionella förmågor, oberoende skala, total funktionell kapacitet. Motorisk funktionsbedömning inkluderar TMS- och TMC-poäng. TMS bedömer alla motoriska egenskaper hos HD och inkluderar maximal chorea, maximal dystoni, okulär jakt, sackadinitiering och hastighet, dysartri, tungutsprång, fingerknackning, handpronation och supination, luria stelhet, bradykinesi, gång, tandemgång, retropulsionsdragtest. Var och en av dessa bedömdes på en skala från 0 (normal motorfunktion) till 4 (allvarligt nedsatt motorisk funktion). TMS-poäng är en summa av individuella poäng som sträcker sig från 0 (normal motorisk funktion) till 124 (allvarligt nedsatt motorisk funktion). Lägre TMS-poäng = bättre motorisk funktion. Data fanns tillgängliga för den totala säkerhetspopulationen, inte för individuella kohorter (övergång och byteskohort) från vecka 8 till vecka 171, som gjordes för förändring från baslinjen. För att presentera resultatdata användes därför den totala, kombinerade säkerhetsgruppens behandlingsarm.
Vecka 8, Vecka 171

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Auspex Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 november 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

21 augusti 2017

Avslutad studie (Faktisk)

21 augusti 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 juni 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 juli 2013

Första postat (Uppskatta)

12 juli 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 november 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 november 2021

Senast verifierad

1 november 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SD-809-C-16

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera