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Alternative per ridurre la corea nella malattia di Huntington (ARC-HD)

5 novembre 2021 aggiornato da: Auspex Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio in aperto sulla sicurezza a lungo termine dell'SD-809 ER in soggetti con corea associata alla malattia di Huntington

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica dell'SD-809 a rilascio prolungato (ER) nei partecipanti che passano dalla tetrabenazina all'SD-809 ER. Inoltre, la sicurezza e la tollerabilità del trattamento a lungo termine con SD-809 ER saranno valutate nei partecipanti "Switch" e nei partecipanti "Rollover" che completano uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su SD-809 ER.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

119

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Sydney, Australia, 2145
        • Teva Investigational Site 054
  • Canada
      • Montreal, Canada, H2L4M1
        • Teva Investigational Site 098
      • Ottawa, Canada, K1G 3G4
        • Teva Investigational Site 231
      • Toronto, Canada, M2K 1E1
        • Teva Investigational Site 300
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Teva Investigational Site 057
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Teva Investigational Site 038
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, Stati Uniti, 72703
        • Teva Investigational Site 298
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stati Uniti, 80113
        • Teva Investigational Site 052
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Teva Investigational Site 333
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32607
        • Teva Investigational Site 160
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Teva Investigational Site 014
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Teva Investigational Site 032
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Teva Investigational Site 045
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Teva Investigational Site 024
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Teva Investigational Site 029
      • Wichita, Kansas, Stati Uniti, 67226
        • Teva Investigational Site 083
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Teva Investigational Site 087
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Teva Investigational Site 028
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Teva Investigational Site 040
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Teva Investigational Site 027
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89102
        • Teva Investigational Site 194
    • New Jersey
      • Camden, New Jersey, Stati Uniti, 08103
        • Teva Investigational Site 328
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Teva Investigational Site 026
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Teva Investigational Site 037
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Teva Investigational Site 002
      • Patchogue, New York, Stati Uniti, 11772
        • Teva Investigational Site 342
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Teva Investigational Site 119
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267
        • Teva Investigational Site 089
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Teva Investigational Site 020
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43614-2598
        • Teva Investigational Site 093
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74136
        • Teva Investigational Site 341
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232-2551
        • Teva Investigational Site 031
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Teva Investigational Site 007
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Teva Investigational Site 199
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • Teva Investigational Site 100
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05401
        • Teva Investigational Site 137
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Stati Uniti, 98034
        • Teva Investigational Site 220
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98108
        • Teva Investigational Site 096

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante ha almeno 18 anni o la maggiore età (qualunque sia la maggiore) allo Screening.
  • Al partecipante è stata diagnosticata una MH manifesta, come indicato dalle caratteristiche caratteristiche dell'esame motorio, e presenta una ripetizione documentata di citosina adenina guanina (CAG) espansa (maggiore o uguale a >= [37]) durante o prima dello screening.

  • Il partecipante soddisfa uno dei seguenti requisiti:

    1. Ha completato con successo la partecipazione allo studio First-HD (SD-809-C-15) o
    2. Ha ricevuto una dose di tetrabenazina approvata dalla Food and Drug Administration (FDA) che è rimasta stabile per >=8 settimane prima dello screening e sta fornendo un beneficio terapeutico per il controllo della corea.
  • Il partecipante ha un punteggio di capacità funzionale totale (TFC) >=5 allo screening.
  • Il partecipante è in grado di ingoiare il farmaco in studio intero.
  • Il partecipante ha fornito il consenso informato scritto o, un rappresentante legalmente autorizzato (LAR) ha fornito il consenso informato scritto e il soggetto ha fornito il consenso.
  • Il partecipante ha fornito una direttiva anticipata sulla ricerca.
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile accettano di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dallo screening fino al completamento dello studio.
  • Il partecipante ha un caregiver affidabile che interagisce quotidianamente con il partecipante, supervisiona la somministrazione del farmaco in studio, assicura la partecipazione alle visite di studio e partecipa alle valutazioni, come richiesto.
  • Il partecipante è in grado di deambulare senza assistenza per almeno 20 metri (Nota: l'uso di dispositivi di assistenza (come; deambulatore, bastone) è consentito durante la deambulazione).
  • Ha capacità di lettura sufficienti per comprendere le scale di valutazione completate dal partecipante.

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante ha una grave malattia psichiatrica non trattata o sottotrattata, come la depressione, allo screening o al basale.
  • Il partecipante ha un'idea suicidaria attiva allo screening o al basale.
  • - Il partecipante ha una storia di comportamento suicidario allo screening o al basale.
  • Il partecipante ha prove di depressione al basale.
  • Il partecipante ha una malattia medica instabile o grave allo screening o al basale.
  • Il partecipante ha ricevuto tetrabenazina entro 7 giorni dal basale (solo partecipanti rollover).
  • Il partecipante ha ricevuto uno dei seguenti farmaci concomitanti entro 30 giorni dallo screening o dal basale: antipsicotici, metoclopramide, inibitori delle monoaminossidasi (IMAO), levodopa o agonisti della dopamina, reserpina, amantadina, memantina (solo partecipanti rollover)
  • I partecipanti al passaggio possono ricevere memantina se su una dose stabile e approvata per almeno 30 giorni
  • - Il partecipante ha una funzione di deglutizione significativamente compromessa allo screening o al basale.
  • Il partecipante ha significativamente compromesso la capacità di parlare allo Screening o al Baseline.
  • Il partecipante richiede un trattamento con farmaci noti per prolungare l'intervallo QT.
  • Il partecipante ha un intervallo QT prolungato sull'elettrocardiogramma a 12 derivazioni (ECG) allo screening.
  • Il partecipante ha prove di compromissione epatica allo screening.
  • - Il partecipante ha prove di compromissione renale significativa allo screening.
  • - Il partecipante ha un'allergia nota a uno qualsiasi dei componenti del farmaco in studio.
  • Il partecipante ha partecipato a una sperimentazione sperimentale su un farmaco o dispositivo diverso da SD-809-C-15 entro 30 giorni (o 5 emivite del farmaco) dallo screening, a seconda di quale sia il periodo più lungo.
  • La partecipante è incinta o sta allattando allo screening o al basale.
  • Il partecipante riconosce l'uso presente di droghe illecite allo screening o al basale.
  • Il partecipante ha una storia di abuso di alcol o sostanze nei 12 mesi precedenti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte di rollover: SD-809 ER
I partecipanti che hanno completato lo studio SD-809-C-15 (NCT01795859, compreso il periodo di washout di 1 settimana e la valutazione della settimana 13), riceveranno 6 milligrammi (mg) di SD-809 ER compressa una volta al giorno come dose iniziale in questo studio. La titolazione della dose continuerà fino alla settimana 8 per ottimizzare la dose. La dose di SD-809 ER può essere aggiustata settimanalmente con incrementi di 6 milligrammi al giorno (mg/giorno) (6 o 12 mg/giorno dopo il raggiungimento di una dose giornaliera totale di 48 mg) in base al controllo della corea e agli eventi avversi. Le dosi giornaliere di SD-809 ER 12 mg e superiori verranno somministrate due volte al giorno. La dose massima giornaliera totale di SD-809 ER sarà di 72 mg/giorno (36 mg due volte al giorno), a meno che il partecipante non stia ricevendo un forte inibitore del CYP2D6 (come paroxetina, buproprione, fluoxetina), nel qual caso la dose massima totale giornaliera sarà 42 mg (21 mg due volte al giorno). Il trattamento a lungo termine con SD-809 ER a una dose stabile (sono consentiti ulteriori aggiustamenti della dose, se clinicamente indicati) continuerà fino a quando SD-809 ER non sarà disponibile in commercio negli Stati Uniti.
Droga: SD-809
Le compresse di SD-809 saranno fornite in dosaggi da 6, 9 e 12 mg.
Altri nomi:
  • Deutetrabenazina
Sperimentale: Cambia coorte: SD-809 ER
I partecipanti che stavano ricevendo un regime di dosaggio approvato di tetrabenazina per almeno 8 settimane prima dello screening, verranno convertiti durante la notte dal loro regime di tetrabenazina esistente al regime SD-809 ER per raggiungere l'area stazionaria sotto la curva (AUC) del totale ( metaboliti alfa+beta)-diidrotetrabenazina (HTBZ) che si prevede siano paragonabili a quelli del precedente regime di tetrabenazina del partecipante. I partecipanti rimarranno sulla dose iniziale di SD-809 ER fino alla settimana 1. L'aggiustamento della dose continuerà fino alla settimana 4 per ottimizzare la dose. La dose di SD-809 ER può essere aggiustata settimanalmente (verso l'alto o verso il basso) con incrementi di 6 mg al giorno (6 mg/giorno o 12 mg/giorno dopo il raggiungimento di una dose giornaliera totale di 48 mg), in base al controllo e al trattamento della corea tollerabilità del regime. Il trattamento a lungo termine con SD-809 ER a una dose stabile (sebbene siano consentiti ulteriori aggiustamenti della dose, se clinicamente indicati) continuerà fino a quando SD-809 ER non sarà disponibile in commercio negli Stati Uniti.
Droga: SD-809
Le compresse di SD-809 saranno fornite in dosaggi da 6, 9 e 12 mg.
Altri nomi:
  • Deutetrabenazina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), TEAE gravi, TEAE gravi, TEAE correlati al farmaco e TEAE che hanno portato all'astinenza durante l'intero periodo di trattamento
Lasso di tempo: Dal basale alla visita di follow-up (fino a circa 3 anni e 9 mesi)
Un evento avverso (AE) è stato qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che ha ricevuto il farmaco in studio senza riguardo alla possibilità di relazione causale. AE grave = incapacità di svolgere le normali attività. TEAE correlati al farmaco: TEAE con relazione possibile, probabile, definita o mancante con il farmaco oggetto dello studio. Eventi avversi gravi: decesso, evento avverso potenzialmente letale, ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente, disabilità o incapacità persistente o significativa, un'anomalia congenita o un difetto congenito o un evento medico importante che ha messo a repentaglio il partecipante e ha richiesto un intervento medico per prevenire uno dei risultati elencati in questa definizione. TEAE: eventi che 1) sono iniziati dopo il trattamento con il farmaco in studio nello studio in corso e che non erano presenti al basale o 2) se presenti al basale, sono peggiorati in gravità. Tutti i TEAE includevano TEAE gravi e non gravi. Un riepilogo di altri eventi avversi non gravi e di tutti gli eventi avversi gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nella sezione degli eventi avversi segnalati.
Dal basale alla visita di follow-up (fino a circa 3 anni e 9 mesi)
Coorte di rollover: numero di partecipanti con TEAE, TEAE gravi, TEAE gravi, TEAE correlati a farmaci e TEAE che hanno portato all'astinenza durante la titolazione
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla fine della settimana 8
Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che riceveva il farmaco oggetto dello studio, indipendentemente dalla possibilità di una relazione causale. Eventi avversi gravi = incapacità di svolgere le normali attività. TEAE correlati al farmaco: TEAE con una relazione possibile, probabile, definita o mancante con il farmaco oggetto dello studio. Eventi avversi gravi: decesso, evento avverso potenzialmente letale, ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente, disabilità o incapacità persistente o significativa, un'anomalia congenita o un difetto alla nascita o un evento medico importante che ha messo a rischio il partecipante e ha richiesto un intervento medico per prevenire 1 di i risultati elencati in questa definizione. TEAE: eventi che 1) sono iniziati dopo il trattamento con il farmaco in studio nello studio in corso e che non erano presenti al basale o 2) se presenti al basale, sono peggiorati in gravità. Tutti i TEAE includevano TEAE gravi e non gravi. Un riepilogo di altri eventi avversi non gravi e di tutti gli eventi avversi gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nella sezione degli eventi avversi segnalati.
Dal giorno 1 alla fine della settimana 8
Coorte di cambio: numero di partecipanti con TEAE, TEAE gravi, TEAE gravi, TEAE correlati al farmaco e TEAE che hanno portato all'astinenza durante l'aggiustamento della dose
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla fine della settimana 4
Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che riceveva il farmaco oggetto dello studio, indipendentemente dalla possibilità di una relazione causale. Eventi avversi gravi = incapacità di svolgere le normali attività. TEAE correlati al farmaco: TEAE con una relazione possibile, probabile, definita o mancante con il farmaco oggetto dello studio. Eventi avversi gravi: decesso, evento avverso potenzialmente letale, ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente, disabilità o incapacità persistente o significativa, un'anomalia congenita o un difetto alla nascita o un evento medico importante che ha messo a rischio il partecipante e ha richiesto un intervento medico per prevenire 1 di i risultati elencati in questa definizione. TEAE: eventi che 1) sono iniziati dopo il trattamento con il farmaco in studio nello studio in corso e che non erano presenti al basale o 2) se presenti al basale, sono peggiorati in gravità. Tutti i TEAE includevano TEAE gravi e non gravi. Un riepilogo di altri eventi avversi non gravi e di tutti gli eventi avversi gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nella sezione degli eventi avversi segnalati.
Dal giorno 1 alla fine della settimana 4
Numero di partecipanti con TEAE, TEAE gravi, TEAE gravi, TEAE correlati a farmaci e TEAE che hanno portato all'astinenza durante il trattamento a dose stabile a lungo termine
Lasso di tempo: Dalla settimana 8 alla visita di follow-up (fino a circa 3 anni e 9 mesi)
Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che riceveva il farmaco oggetto dello studio, indipendentemente dalla possibilità di una relazione causale. Eventi avversi gravi = incapacità di svolgere le normali attività. TEAE correlati al farmaco: TEAE con una relazione possibile, probabile, definita o mancante con il farmaco oggetto dello studio. Eventi avversi gravi: decesso, evento avverso potenzialmente letale, ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente, disabilità o incapacità persistente o significativa, un'anomalia congenita o un difetto alla nascita o un evento medico importante che ha messo a rischio il partecipante e ha richiesto un intervento medico per prevenire 1 di i risultati elencati in questa definizione. TEAE: eventi che 1) sono iniziati dopo il trattamento con il farmaco in studio nello studio in corso e che non erano presenti al basale o 2) se presenti al basale, sono peggiorati in gravità. Tutti i TEAE includevano TEAE gravi e non gravi. Un riepilogo di altri eventi avversi non gravi e di tutti gli eventi avversi gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nella sezione degli eventi avversi segnalati.
Dalla settimana 8 alla visita di follow-up (fino a circa 3 anni e 9 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dei parametri ematologici del laboratorio clinico (basofili, eosinofili, leucociti, linfociti, monociti, neutrofili e piastrine) alla settimana 158
Lasso di tempo: Basale, settimana 158
I parametri ematologici del laboratorio clinico includevano basofili, eosinofili, leucociti, linfociti, monociti, neutrofili, piastrine, volume corpuscolare medio degli eritrociti, eritrociti, ematocrito ed emoglobina. In questa misura di esito è riportata la variazione rispetto al basale delle cellule di basofili, eosinofili, leucociti, linfociti, monociti, neutrofili e piastrine al basale e alla settimana 158. Il valore osservato al basale e i valori osservati alla settimana 158 sono stati utilizzati per calcolare la variazione rispetto al valore basale alla settimana 158.
Basale, settimana 158
Variazione rispetto al basale nel parametro ematologico del laboratorio clinico (volume corpuscolare medio degli eritrociti) alla settimana 158
Lasso di tempo: Basale, settimana 158
I parametri ematologici del laboratorio clinico includevano basofili, eosinofili, leucociti, linfociti, monociti, neutrofili, piastrine, volume corpuscolare medio degli eritrociti, eritrociti, ematocrito ed emoglobina. La variazione rispetto al basale nel volume corpuscolare medio degli eritrociti al basale e alla settimana 158 è riportata in questa misura di esito. Il valore osservato al basale e il valore osservato alla settimana 158 sono stati utilizzati per calcolare la variazione rispetto al valore basale alla settimana 158.
Basale, settimana 158
Variazione rispetto al basale nel parametro ematologico del laboratorio clinico (eritrociti) alla settimana 158
Lasso di tempo: Basale, settimana 158
I parametri ematologici del laboratorio clinico includevano basofili, eosinofili, leucociti, linfociti, monociti, neutrofili, piastrine, volume corpuscolare medio degli eritrociti, eritrociti, ematocrito ed emoglobina. La variazione rispetto al basale negli eritrociti al basale e alla settimana 158 è riportata in questa misura di esito. Il valore osservato al basale e il valore osservato alla settimana 158 sono stati utilizzati per calcolare la variazione rispetto al valore basale alla settimana 158.
Basale, settimana 158
Variazione rispetto al basale nel parametro ematologico del laboratorio clinico (ematocrito) alla settimana 158
Lasso di tempo: Basale, settimana 158
I parametri ematologici del laboratorio clinico includevano basofili, eosinofili, leucociti, linfociti, monociti, neutrofili, piastrine, volume corpuscolare medio degli eritrociti, eritrociti, ematocrito ed emoglobina. I livelli di ematocrito sono stati calcolati come rapporto tra il volume dei globuli rossi e il volume del sangue intero. In questa misura di esito è riportata la variazione rispetto al basale dell'ematocrito al basale e alla settimana 158. Il valore osservato al basale e il valore osservato alla settimana 158 sono stati utilizzati per calcolare la variazione rispetto al valore basale alla settimana 158.
Basale, settimana 158
Variazione rispetto al basale nel parametro ematologico del laboratorio clinico (emoglobina) alla settimana 158
Lasso di tempo: Basale, settimana 158
I parametri ematologici del laboratorio clinico includevano basofili, eosinofili, leucociti, linfociti, monociti, neutrofili, piastrine, volume corpuscolare medio degli eritrociti, eritrociti, ematocrito ed emoglobina. La variazione rispetto al basale dell'emoglobina al basale e alla settimana 158 è riportata in questa misura di esito. Il valore osservato al basale e il valore osservato alla settimana 158 sono stati utilizzati per calcolare la variazione rispetto al valore basale alla settimana 158.
Basale, settimana 158
Variazione rispetto al basale nei parametri chimici del siero del laboratorio clinico (alanina aminotransferasi e fosfatasi alcalina) alla settimana 158
Lasso di tempo: Basale, settimana 158
I parametri chimici del siero del laboratorio clinico includevano alanina aminotransferasi, fosfatasi alcalina, aspartato aminotransferasi, lattato deidrogenasi, bicarbonato, azoto ureico nel sangue, calcio, cloruro, colesterolo, glucosio, magnesio, fosfato, potassio, sodio, trigliceridi, proteine, albumina, clearance della creatinina, bilirubina , creatinina, bilirubina diretta e urato. In questa misura di esito è riportata la variazione rispetto al basale dell'alanina aminotransferasi e della fosfatasi alcalina al basale e alla settimana 158. Il valore osservato al basale e il valore osservato alla settimana 158 sono stati utilizzati per calcolare la variazione rispetto al valore basale alla settimana 158.
Basale, settimana 158
Variazione rispetto al basale nei parametri chimici del siero del laboratorio clinico (aspartato aminotransferasi e lattato deidrogenasi) alla settimana 158
Lasso di tempo: Basale, settimana 158
I parametri chimici del siero del laboratorio clinico includevano alanina aminotransferasi, fosfatasi alcalina, aspartato aminotransferasi, lattato deidrogenasi, bicarbonato, azoto ureico nel sangue, calcio, cloruro, colesterolo, glucosio, magnesio, fosfato, potassio, sodio, trigliceridi, proteine, albumina, clearance della creatinina, bilirubina , creatinina, bilirubina diretta e urato. La variazione rispetto al basale di aspartato aminotransferasi e lattato deidrogenasi al basale e alla settimana 158 è riportata in questa misura di esito. Il valore osservato al basale e il valore osservato alla settimana 158 sono stati utilizzati per calcolare la variazione rispetto al valore basale alla settimana 158.
Basale, settimana 158
Variazione rispetto al basale nei parametri chimici del siero del laboratorio clinico (bicarbonato, azoto ureico nel sangue, calcio, cloruro, colesterolo, glucosio, magnesio, fosfato, potassio, sodio, trigliceridi) alla settimana 158
Lasso di tempo: Basale, settimana 158
I parametri chimici del siero del laboratorio clinico includevano alanina aminotransferasi, fosfatasi alcalina, aspartato aminotransferasi, lattato deidrogenasi, bicarbonato, azoto ureico nel sangue, calcio, cloruro, colesterolo, glucosio, magnesio, fosfato, potassio, sodio, trigliceridi, proteine, albumina, clearance della creatinina, bilirubina , creatinina, bilirubina diretta e urato. La variazione rispetto al basale di bicarbonato, azoto ureico nel sangue, calcio, cloruro, colesterolo, glucosio, magnesio, fosfato, potassio, sodio e trigliceridi al basale e alla settimana 158 è riportata in questa misura di esito. Il valore osservato al basale e il valore osservato alla settimana 158 sono stati utilizzati per calcolare la variazione rispetto al valore basale alla settimana 158.
Basale, settimana 158
Variazione rispetto al basale nei parametri chimici del siero del laboratorio clinico (proteine ​​e albumina) alla settimana 158
Lasso di tempo: Basale, settimana 158
I parametri chimici del siero del laboratorio clinico includevano alanina aminotransferasi, fosfatasi alcalina, aspartato aminotransferasi, lattato deidrogenasi, bicarbonato, azoto ureico nel sangue, calcio, cloruro, colesterolo, glucosio, magnesio, fosfato, potassio, sodio, trigliceridi, proteine, albumina, clearance della creatinina, bilirubina , creatinina, bilirubina diretta e urato. In questa misura di esito è riportata la variazione rispetto al basale delle proteine ​​e dell'albumina al basale e alla settimana 158. Il valore osservato al basale e il valore osservato alla settimana 158 sono stati utilizzati per calcolare la variazione rispetto al valore basale alla settimana 158.
Basale, settimana 158
Variazione rispetto al basale nel parametro chimico del siero del laboratorio clinico (clearance della creatinina) alla settimana 106
Lasso di tempo: Basale, settimana 106
I parametri chimici del siero del laboratorio clinico includevano alanina aminotransferasi, fosfatasi alcalina, aspartato aminotransferasi, lattato deidrogenasi, bicarbonato, azoto ureico nel sangue, calcio, cloruro, colesterolo, glucosio, magnesio, fosfato, potassio, sodio, trigliceridi, proteine, albumina, clearance della creatinina, bilirubina , creatinina, bilirubina diretta e urato. La variazione rispetto al basale della clearance della creatinina al basale e alla settimana 106 è riportata in questa misura di esito. Il valore osservato al basale e il valore osservato alla settimana 106 sono stati utilizzati per calcolare la variazione rispetto al valore basale alla settimana 106.
Basale, settimana 106
Variazione rispetto al basale nei parametri chimici del siero del laboratorio clinico (bilirubina, creatinina, bilirubina diretta e urato) alla settimana 158
Lasso di tempo: Basale, settimana 158
I parametri chimici del siero del laboratorio clinico includevano alanina aminotransferasi, fosfatasi alcalina, aspartato aminotransferasi, lattato deidrogenasi, bicarbonato, azoto ureico nel sangue, calcio, cloruro, colesterolo, glucosio, magnesio, fosfato, potassio, sodio, trigliceridi, proteine, albumina, clearance della creatinina, bilirubina , creatinina, bilirubina diretta e urato. In questa misura di esito è riportata la variazione rispetto al basale di bilirubina, creatinina, bilirubina diretta e urato al basale e alla settimana 158. Il valore osservato al basale e il valore osservato alla settimana 158 sono stati utilizzati per calcolare la variazione rispetto al valore basale alla settimana 158.
Basale, settimana 158
Variazione rispetto al basale della pressione sanguigna alla settimana 171
Lasso di tempo: Basale, settimana 171
La pressione arteriosa sistolica (SBP) e la pressione arteriosa diastolica (DBP) sono state valutate in posizione seduta/supina. Il valore osservato al basale e il valore osservato alla settimana 171 sono stati utilizzati per calcolare la variazione rispetto al valore basale alla settimana 171.
Basale, settimana 171
Variazione rispetto al basale della frequenza cardiaca alla settimana 171
Lasso di tempo: Basale, settimana 171
La frequenza cardiaca è stata valutata in posizione seduta/supina. Il valore osservato al basale e il valore osservato alla settimana 171 sono stati utilizzati per calcolare la variazione rispetto al valore basale alla settimana 171.
Basale, settimana 171
Variazione rispetto al basale della frequenza respiratoria alla settimana 171
Lasso di tempo: Basale, settimana 171
Il valore osservato al basale e il valore osservato alla settimana 171 sono stati utilizzati per calcolare la variazione rispetto al valore basale alla settimana 171.
Basale, settimana 171
Variazione rispetto al basale della temperatura corporea alla settimana 171
Lasso di tempo: Basale, settimana 171
Il valore osservato al basale e il valore osservato alla settimana 171 sono stati utilizzati per calcolare la variazione rispetto al valore basale alla settimana 171.
Basale, settimana 171
Valore del parametro dell'elettrocardiogramma (ECG) (frequenza cardiaca) al basale e alla settimana 8
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 8
I parametri ECG includevano frequenza cardiaca, intervallo PR, durata QRS, intervallo QT e intervallo QT corretto di Fridericia (QTcF). La frequenza cardiaca misurata dall'ECG al basale e alla settimana 8 è riportata in questa misura di esito.
Linea di base, settimana 8
Valore del parametro ECG (intervallo PR, durata QRS, intervallo QT, QTcF) al basale e alla settimana 8
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 8
I parametri ECG includevano frequenza cardiaca, intervallo PR, durata QRS, intervallo QT e QTcF. Intervallo PR, durata QRS, intervallo QT e QTcF al basale e alla settimana 8 sono riportati in questa misura di esito.
Linea di base, settimana 8
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nei parametri ECG
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 8
I parametri ECG includevano frequenza cardiaca, intervallo PR, durata QRS, intervallo QT e QTcF. Il significato clinico era a discrezione dell'investigatore.
Linea di base, settimana 8
Durata del tempo per raggiungere una dose stabile di SD-809 ER
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino al primo giorno in cui il partecipante stava assumendo il livello di dose che stava ricevendo alla settimana 8 (fino a un massimo di 1284 giorni)
Durata del tempo per raggiungere una dose stabile di SD-809, definita come il numero di giorni dal giorno 1 fino al primo giorno in cui il partecipante stava assumendo il livello di dose che stava ricevendo alla settimana 8.
Dal giorno 1 fino al primo giorno in cui il partecipante stava assumendo il livello di dose che stava ricevendo alla settimana 8 (fino a un massimo di 1284 giorni)
Variazione rispetto al basale nel punteggio UPDRS (Unified Parkinson's Disease Rating Scale) -Disartria alla settimana 171
Lasso di tempo: Basale, settimana 171
L'UPDRS è uno strumento completo utilizzato per valutare i segni e i sintomi della malattia di Parkinson e include valutazioni basate sul paziente e sul medico dei sintomi motori, cognitivi e comportamentali. La domanda UPDRS-Disartria relativa al linguaggio/disartria è stata utilizzata per monitorare i partecipanti allo studio per il parkinsonismo. I partecipanti hanno valutato le loro risposte su una scala che va da 0 a 4, dove 0 = normale; 1 = lievemente influenzato, nessuna difficoltà a essere compreso; 2 = moderatamente colpito, a volte chiesto di ripetere affermazioni; 3 = gravemente colpito, spesso richiesto di ripetere le affermazioni; 4 = incomprensibile la maggior parte delle volte. Punteggi più alti indicavano una maggiore compromissione.
Basale, settimana 171
Variazione rispetto al basale nel punteggio di riepilogo della scala di valutazione Barnes Akathisia (BARS) alla settimana 171
Lasso di tempo: Basale, settimana 171
BARS è una scala di valutazione per la valutazione dell'acatisia indotta da farmaci. Include un punteggio riassuntivo (valutazione oggettiva dell'acatisia e misure soggettive [autoconsapevolezza e angoscia]) e una valutazione clinica globale. Acatisia oggettiva valutata su una scala da 0 a 3 (0=movimenti irrequieti normali e occasionali degli arti; 1=movimenti irrequieti caratteristici per meno della metà del tempo osservato; 2=movimenti irrequieti caratteristici per almeno la metà del tempo osservato; 3=costante caratteristici movimenti irrequieti). Le misure soggettive includevano la consapevolezza dell'irrequietezza (valutata su una scala da 0 [assenza di irrequietezza interiore] a 3 [consapevolezza di un'intensa compulsione a muoversi]) e l'angoscia correlata all'irrequietezza (valutata su una scala da 0 [nessun disagio] a 3 [grave angoscia]). Acatisia oggettiva e misure soggettive sommate per ottenere un punteggio riassuntivo che va da 0 (nessuna acatisia e irrequietezza) a 9 (grave acatisia e irrequietezza), dove i punteggi più alti indicavano più acatisia e irrequietezza.
Basale, settimana 171
Variazione rispetto al basale nel punteggio di valutazione globale della Barnes Akathisia Rating Scale (BARS) alla settimana 171
Lasso di tempo: Basale, settimana 171
BARS è una scala di valutazione per la valutazione dell'acatisia indotta da farmaci. Include un punteggio riassuntivo (valutazione oggettiva dell'acatisia e misure soggettive [autoconsapevolezza e angoscia]) e una valutazione clinica globale. Valutazione clinica globale valutata su una scala che va da 0 a 5, dove 0=Assente. Nessuna evidenza di consapevolezza dell'irrequietezza; 1=Discutibile. Tensione interiore non specifica e movimenti irrequieti; 2=lieve acatisia. Consapevolezza dell'irrequietezza delle gambe e/o dell'irrequietezza interiore che peggiorano quando è necessario stare fermi. Movimenti irrequieti presenti, ma caratteristici movimenti irrequieti non necessariamente osservati; 3=Acatisia moderata. Consapevolezza dell'irrequietezza unita ai caratteristici movimenti irrequieti; 4=Acatisia marcata. L'esperienza soggettiva di irrequietezza include un desiderio compulsivo di camminare o camminare; 5=Acatisia grave. Forte compulsione a camminare su e giù per la maggior parte del tempo. Costante irrequietezza associata a intenso disagio e insonnia. Punteggi più alti indicavano più acatisia.
Basale, settimana 171
Variazione rispetto al basale nel punteggio della sottoscala dell'ansia ospedaliera (HADS) alla settimana 171
Lasso di tempo: Basale, settimana 171
HADS è uno strumento autosomministrato affidabile per rilevare stati di depressione e ansia Comprende 2 sottoscale: Hospital Anxiety and Depression Scale - Anxiety (HADS-A) valuta lo stato di ansia generalizzata (umore ansioso, irrequietezza, pensieri ansiosi, attacchi di panico); Hospital Anxiety and Depression Scale - la depressione (HADS-D) valuta lo stato di perdita di interesse e la diminuzione della risposta al piacere (abbassamento del tono edonico). Ciascuna sottoscala comprendeva 7 item con range da 0 (nessuna presenza di ansia o depressione) a 3 (grave sensazione di ansia o depressione). Il punteggio totale variava da 0 a 21 per ciascuna sottoscala; dove il punteggio più alto indicava una maggiore gravità dei sintomi di ansia e depressione.
Basale, settimana 171
Variazione rispetto al basale nel punteggio della sottoscala della depressione della scala HADS (Hospital Anxiety and Depression Scale) alla settimana 171
Lasso di tempo: Basale, settimana 171
HADS è uno strumento autosomministrato affidabile per rilevare stati di depressione e ansia Comprende 2 sottoscale: Hospital Anxiety and Depression Scale - Anxiety (HADS-A) valuta lo stato di ansia generalizzata (umore ansioso, irrequietezza, pensieri ansiosi, attacchi di panico); Hospital Anxiety and Depression Scale - la depressione (HADS-D) valuta lo stato di perdita di interesse e la diminuzione della risposta al piacere (abbassamento del tono edonico). Ciascuna sottoscala comprendeva 7 item con range da 0 (nessuna presenza di ansia o depressione) a 3 (grave sensazione di ansia o depressione). Il punteggio totale variava da 0 a 21 per ciascuna sottoscala; dove il punteggio più alto indicava una maggiore gravità dei sintomi di ansia e depressione.
Basale, settimana 171
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale della scala della sonnolenza di Epworth (ESS) alla settimana 171
Lasso di tempo: Basale, settimana 171
ESS è un questionario autosomministrato composto da 8 domande che fornisce una misura del livello generale di sonnolenza diurna di un partecipante. Ai partecipanti è stato chiesto di valutare le loro normali possibilità di appisolarsi o addormentarsi in diverse situazioni o attività che la maggior parte delle persone svolge come parte della loro vita quotidiana (seduto e leggendo; guardando la TV; seduto inattivo in un luogo pubblico; come passeggero in un auto per un'ora senza interruzione; sdraiarsi a riposare nel pomeriggio quando le circostanze lo consentono; stare seduti a parlare con qualcuno; stare seduti tranquilli dopo un pranzo senza alcool; in macchina, mentre si è fermi per qualche minuto nel traffico), su una 4 scala Likert a punti che va da 0 a 3, dove 0=nessuna possibilità; 1=scarsa possibilità; 2=possibilità moderata; 3=alta possibilità. Il punteggio ESS totale è la somma di 8 punteggi-item e può variare tra 0 e 24 con un punteggio più alto che indica un livello più alto di sonnolenza diurna.
Basale, settimana 171
Numero di partecipanti con risposta positiva sulla Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Lasso di tempo: Visita di follow-up dal basale fino a 1 settimana (fino a circa 3 anni e 9 mesi)
C-SSRS è una valutazione clinica del comportamento e dell'ideazione suicidari classificati come: Comportamento suicidario = una risposta "sì" a una qualsiasi delle 5 domande sul comportamento suicidario (atti o comportamenti preparatori, tentativo interrotto, tentativo interrotto, tentativo di suicidio non fatale e suicidio compiuto); Ideazione suicidaria = una risposta "sì" a una qualsiasi delle 5 domande di ideazione suicidaria che include il desiderio di essere morto, pensieri suicidari attivi non specifici, ideazione suicidaria attiva con qualsiasi metodo (non piano) senza intenzione di agire, ideazione suicidaria attiva con qualche intento di agire senza un piano specifico, ideazione suicidaria attiva con un piano e un intento specifici. È stato riportato il numero di partecipanti con risposta positiva (risposta di "sì") a comportamento suicidario, ideazione o qualsiasi comportamento autolesionistico non suicidario.
Visita di follow-up dal basale fino a 1 settimana (fino a circa 3 anni e 9 mesi)
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale della valutazione cognitiva di Montreal (MoCA) alla settimana 171
Lasso di tempo: Basale, settimana 171
MoCA è uno strumento di screening rapido convalidato per valutare la disfunzione cognitiva lieve. Valuta diversi domini cognitivi: attenzione e concentrazione, funzioni esecutive, memoria, linguaggio, abilità visuocostruttive, pensiero concettuale, calcoli e orientamento utilizzando un test di 30 domande. Il tempo per somministrare il MoCA© è di circa 10 minuti. Il punteggio totale possibile varia da 0 (peggiore) a 30 (migliore) punti; dove punteggi più alti indicano una migliore funzione cognitiva. Un punteggio di 26 o superiore è considerato normale e un punteggio inferiore a 26 è considerato una disfunzione del riconoscimento.
Basale, settimana 171
Variazione rispetto al basale nel punteggio comportamentale totale della Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) alla settimana 171
Lasso di tempo: Basale, settimana 171
L'UHDRS è uno strumento di ricerca sviluppato dall'Huntington Disease (HD) Study Group per fornire una valutazione uniforme delle caratteristiche cliniche e del decorso della MH. I componenti dell'UHDRS completo valutano la funzione motoria, la cognizione, il comportamento, le abilità funzionali, la scala di indipendenza e le capacità funzionali totali. Il punteggio totale del comportamento è composto da punteggi parziali che valutano umore depresso, apatia, bassa autostima/senso di colpa, comportamento compulsivo, ansia, comportamento irritabile, pensiero perseverante/ossessivo, comportamento dirompente/aggressivo, pensieri suicidi, deliri e allucinazioni. Per ogni sottopunteggio la frequenza e la gravità sono state valutate separatamente. La frequenza è stata valutata su una scala da 0 (mai o quasi mai) a 4 (molto frequentemente, la maggior parte delle volte). La gravità è stata valutata su una scala da 0 (nessuna evidenza) a 4 (grave). Il punteggio totale del comportamento varia da 0 (nessun danno) a 88 (grave danno). Punteggi più alti indicavano maggiori menomazioni comportamentali.
Basale, settimana 171
Variazione rispetto al basale nel punteggio di valutazione funzionale UHDRS alla settimana 28
Lasso di tempo: Basale, settimana 28
L'UHDRS è uno strumento di ricerca sviluppato dall'HD Study Group per fornire una valutazione uniforme delle caratteristiche cliniche e del decorso della MH. I componenti dell'UHDRS completo valutano la funzione motoria, la cognizione, il comportamento, le abilità funzionali, la scala di indipendenza e le capacità funzionali totali. La valutazione funzionale includeva 25 domande con possibili risposte 'sì' o 'no'. Il punteggio totale varia da 0 (peggiore) a 25 (migliore). Punteggi più alti indicano una migliore capacità funzionale.
Basale, settimana 28
Modifica rispetto al basale nel punteggio della scala di indipendenza UHDRS alla settimana 28
Lasso di tempo: Basale, settimana 28
UHDRS: strumento di ricerca per fornire una valutazione uniforme delle caratteristiche cliniche e del decorso della MH. I componenti di UHDRS valutano la funzione motoria, la cognizione, il comportamento, le abilità funzionali, la scala di indipendenza e le capacità funzionali totali. La scala dell'indipendenza va da 10 a 100, indicando il livello attuale più accurato di indipendenza del partecipante. 10=Nutrito con sondino, cura totale del letto; 20=Nessuna parola, deve essere nutrita; 30=Il partecipante fornisce un'assistenza minima per nutrirsi, lavarsi, andare in bagno; 40=Necessaria struttura per cure croniche; autoalimentazione limitata; 50=supervisione 24 ore su 24 appropriata; assistenza necessaria per fare il bagno, mangiare, andare in bagno; 60=Ha bisogno di assistenza minore per vestirsi, andare in bagno, fare il bagno; 70=Cura personale mantenuta per fare il bagno, lavori domestici limitati; incapace di gestire le finanze; 80=Il livello di occupazione pre-malattia cambia o termina; non può svolgere le faccende domestiche, potrebbe aver bisogno di aiuto con le finanze; 90=Nessuna assistenza fisica necessaria (compiti difficili evitati); 100=Nessuna cura speciale necessaria. Punteggi più alti indicano una migliore indipendenza.
Basale, settimana 28
Variazione rispetto al basale nel punteggio della capacità funzionale totale (TFC) UHDRS alla settimana 132
Lasso di tempo: Basale, settimana 132
UHDRS è uno strumento di ricerca sviluppato dall'HD Study Group per fornire una valutazione uniforme delle caratteristiche cliniche e del decorso della MH. I componenti dell'UHDRS completo valutano la funzione motoria, la cognizione, il comportamento, le abilità funzionali, la scala di indipendenza e le capacità funzionali totali (TFC). TFC è una scala di valutazione clinica a 5 elementi tipicamente completata dopo una breve intervista con un partecipante e/o una fonte collaterale. TFC valuta globalmente l'occupazione, le finanze, le faccende domestiche, le attività della vita quotidiana e il livello di assistenza, con punteggi su ciascun elemento che vanno da 0 a 2 o 3 (ad esempio, Occupazione: 0 = incapace, 1 = solo lavoro marginale, 2 = capacità ridotta per lavoro abituale, 3 = normale). I cinque elementi vengono sommati per produrre un punteggio totale TFC, che va da 0 (funzione normale) a 13 (disfunzione grave). Punteggi più alti indicavano un funzionamento migliore.
Basale, settimana 132
Variazione rispetto al basale nel punteggio di valutazione cognitiva UHDRS alla settimana 171
Lasso di tempo: Basale, settimana 171
I componenti di UHDRS valutano la funzione motoria, la cognizione, il comportamento, le abilità funzionali, la scala di indipendenza, le capacità funzionali totali. Componente della valutazione cognitiva: punteggio di fluidità verbale (VF) (memoria, attenzione) (richiede al partecipante di generare quante più parole possibili che iniziano con una lettera specifica [F, A, S] in 60 secondi [sec]. Punteggio [nessun intervallo]: numero totale di parole corrette per 3 lettere), test delle modalità delle cifre dei simboli (SDMT) punteggio (velocità psicomotoria, attenzione) (il partecipante è tenuto ad accoppiare le cifre ai simboli assegnati utilizzando una chiave di riferimento. Punteggio[0 {peggiore}-120 {migliore}]: numero totale di risposte scritte corrette in 90 secondi) e punteggio di interferenza Stroop (SI) (attenzione selettiva, funzione esecutiva) (include 3 condizioni: denominazione dei blocchi di colore [blu, rosso o verde]; leggere parole colorate stampate con inchiostro nero; nominare il colore dell'inchiostro di parole colorate incongrue. Per ogni condizione il punteggio (nessun intervallo) è il numero di risposte corrette prodotte in 45 sec). In questi test, i punteggi più alti riflettono una migliore capacità cognitiva.
Basale, settimana 171
Variazione rispetto al basale nella valutazione motoria UHDRS: punteggio totale della corea massimale (TMC) alla settimana 171
Lasso di tempo: Basale, settimana 171
UHDRS è uno strumento di ricerca sviluppato dall'HD Study Group per fornire una valutazione uniforme delle caratteristiche cliniche e del decorso della MH. I componenti dell'UHDRS completo valutano la funzione motoria, la cognizione, il comportamento, le abilità funzionali, la scala di indipendenza e le capacità funzionali totali. La valutazione della funzione motoria include il punteggio motorio totale (TMS) e il punteggio TMC. Il punteggio TMC è determinato dall'elemento 12 (corea massimale) di UHDRS TMS e quantifica la corea in base alle valutazioni del viso, dell'area bucco-orale-linguale, del tronco e delle 4 estremità. Il punteggio TMC è una somma dei punteggi della corea nelle 7 regioni del corpo, che vanno da 0 (corea assente) a 28 (corea marcata/prolungata). Punteggi TMC inferiori indicavano meno corea.
Basale, settimana 171
Modifica dalla settimana 8 nella valutazione motoria UHDRS: punteggio TMC alla settimana 171
Lasso di tempo: Settimana 8, settimana 171
UHDRS è uno strumento di ricerca sviluppato dall'HD Study Group per fornire una valutazione uniforme delle caratteristiche cliniche e del decorso della MH. I componenti dell'UHDRS completo valutano la funzione motoria, la cognizione, il comportamento, le abilità funzionali, la scala di indipendenza e le capacità funzionali totali. La valutazione della funzione motoria include il punteggio TMS e TMC. Il punteggio TMC è determinato dall'elemento 12 (corea massimale) di UHDRS TMS e quantifica la corea in base alle valutazioni del viso, dell'area bucco-orale-linguale, del tronco e delle 4 estremità. Il punteggio TMC è una somma dei punteggi della corea nelle 7 regioni del corpo, che vanno da 0 (corea assente) a 28 (corea marcata/prolungata). Punteggi TMC inferiori indicavano meno corea. I dati sono stati misurati e disponibili per la popolazione di sicurezza totale. I dati non erano disponibili per le singole coorti (coorte di rollover e coorte di cambio) dalla settimana 8 alla settimana 171, come è stato fatto per il cambiamento rispetto al basale. Pertanto, al fine di presentare i dati dei risultati per questa misura di esito, è stato utilizzato il braccio di trattamento totale della popolazione di sicurezza combinato.
Settimana 8, settimana 171
Variazione rispetto al basale nella valutazione motoria UHDRS: punteggio motorio totale (TMS) alla settimana 171
Lasso di tempo: Basale, settimana 171
UHDRS è uno strumento di ricerca sviluppato dall'HD Study Group per fornire una valutazione uniforme delle caratteristiche cliniche e del decorso della MH. I componenti dell'UHDRS completo valutano la funzione motoria, la cognizione, il comportamento, le abilità funzionali, la scala di indipendenza e le capacità funzionali totali. La valutazione della funzione motoria include il punteggio TMS e TMC. L'UHDRS TMS valuta tutte le caratteristiche motorie della MH e comprende la massima corea, la massima distonia, l'inseguimento oculare, l'inizio e la velocità delle saccadi, la disartria, la protrusione della lingua, il tocco delle dita, la pronazione e la supinazione della mano, la luria, la rigidità, la bradicinesia, l'andatura, la deambulazione in tandem, e test di trazione di retropulsione. Ognuno di questi è stato valutato su una scala da 0 (funzione motoria normale) a 4 (funzione motoria gravemente compromessa). Il punteggio TMS è una somma di punteggi individuali che vanno da 0 (funzione motoria normale) a 124 (funzione motoria gravemente compromessa). Punteggi TMS inferiori indicano una migliore funzione motoria.
Basale, settimana 171
Modifica dalla settimana 8 nella valutazione motoria UHDRS: TMS alla settimana 171
Lasso di tempo: Settimana 8, settimana 171
I componenti dell'UHDRS completo valutano la funzione motoria, la cognizione, il comportamento, le abilità funzionali, la scala di indipendenza, le capacità funzionali totali. La valutazione della funzione motoria include il punteggio TMS e TMC. La TMS valuta tutte le caratteristiche motorie della MH e comprende massima corea, massima distonia, inseguimento oculare, inizio e velocità delle saccadi, disartria, protrusione della lingua, tocco delle dita, pronazione e supinazione della mano, rigidità della luria, bradicinesia, andatura, camminata in tandem, test di trazione della retropulsione. Ognuno di questi è stato valutato su una scala da 0 (funzione motoria normale) a 4 (funzione motoria gravemente compromessa). Il punteggio TMS è una somma di punteggi individuali che vanno da 0 (funzione motoria normale) a 124 (funzione motoria gravemente compromessa). Punteggi TMS inferiori = migliore funzione motoria. I dati erano disponibili per la popolazione di sicurezza totale, non per singole coorti (rollover e switch coorte) dalla settimana 8 alla settimana 171, come è stato fatto per il cambiamento rispetto al basale. Pertanto, al fine di presentare i dati dei risultati, è stato utilizzato il braccio di trattamento della popolazione di sicurezza combinato totale.
Settimana 8, settimana 171

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Auspex Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 novembre 2013

Completamento primario (Effettivo)

21 agosto 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

21 agosto 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 giugno 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 luglio 2013

Primo Inserito (Stima)

12 luglio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 novembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 novembre 2021

Ultimo verificato

1 novembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SD-809-C-16

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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