Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Alternatívák a Chorea csökkentésére Huntington-kórban (ARC-HD)

2021. november 5. frissítette: Auspex Pharmaceuticals, Inc.

Nyílt, hosszú távú biztonsági vizsgálat az SD-809 ER-ről Huntington-kórhoz társuló koreában szenvedő alanyokon

Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy értékelje az SD-809 kiterjesztett felszabadulású (ER) biztonságosságát, tolerálhatóságát és farmakokinetikáját azoknál a résztvevőknél, akik tetrabenazinról SD-809 ER-re váltanak. Ezen túlmenően, az SD-809 ER-vel végzett hosszú távú kezelés biztonságosságát és tolerálhatóságát értékelik a "Switch" résztvevőknél, valamint a "Rollover" résztvevőknél, akik elvégzik az SD-809 ER randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálatát.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

119

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Sydney, Ausztrália, 2145
        • Teva Investigational Site 054
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • Teva Investigational Site 057
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85013
        • Teva Investigational Site 038
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, Egyesült Államok, 72703
        • Teva Investigational Site 298
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Egyesült Államok, 80113
        • Teva Investigational Site 052
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
        • Teva Investigational Site 333
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32607
        • Teva Investigational Site 160
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • Teva Investigational Site 014
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Teva Investigational Site 032
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Teva Investigational Site 045
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • Teva Investigational Site 024
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • Teva Investigational Site 029
      • Wichita, Kansas, Egyesült Államok, 67226
        • Teva Investigational Site 083
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
        • Teva Investigational Site 087
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Teva Investigational Site 028
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02118
        • Teva Investigational Site 040
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Teva Investigational Site 027
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89102
        • Teva Investigational Site 194
    • New Jersey
      • Camden, New Jersey, Egyesült Államok, 08103
        • Teva Investigational Site 328
      • New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08901
        • Teva Investigational Site 026
    • New York
      • Albany, New York, Egyesült Államok, 12208
        • Teva Investigational Site 037
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Teva Investigational Site 002
      • Patchogue, New York, Egyesült Államok, 11772
        • Teva Investigational Site 342
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
        • Teva Investigational Site 119
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45267
        • Teva Investigational Site 089
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • Teva Investigational Site 020
      • Toledo, Ohio, Egyesült Államok, 43614-2598
        • Teva Investigational Site 093
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Egyesült Államok, 74136
        • Teva Investigational Site 341
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232-2551
        • Teva Investigational Site 031
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Teva Investigational Site 007
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Teva Investigational Site 199
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84108
        • Teva Investigational Site 100
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Egyesült Államok, 05401
        • Teva Investigational Site 137
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Egyesült Államok, 98034
        • Teva Investigational Site 220
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98108
        • Teva Investigational Site 096
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H2L4M1
        • Teva Investigational Site 098
      • Ottawa, Kanada, K1G 3G4
        • Teva Investigational Site 231
      • Toronto, Kanada, M2K 1E1
        • Teva Investigational Site 300

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A résztvevő legalább 18 éves vagy nagykorú (amelyik idősebb) a szűrővizsgálaton.
  • A résztvevőnél manifeszt HD-t diagnosztizáltak, amint azt a jellegzetes motoros vizsgálati jellemzők jelzik, és dokumentált kiterjesztett citozin-adenin-guanin (CAG) ismétlődése van (nagyobb vagy egyenlő, mint = [37]) a szűrés előtt vagy előtt.

  • A résztvevő megfelel az alábbiak egyikének:

    1. Sikeresen befejezte a First-HD tanulmányban való részvételt (SD-809-C-15), ill
    2. Az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) által jóváhagyott adag tetrabenazint kapott, amely több mint 8 hétig stabil volt a szűrés előtt, és terápiás előnyt jelent a chorea szabályozásában.
  • A résztvevő teljes funkcionális kapacitása (TFC) >=5 a szűréskor.
  • A résztvevő képes egészben lenyelni a vizsgálati gyógyszert.
  • A résztvevő írásos, tájékozott hozzájárulást adott, vagy törvényesen felhatalmazott képviselője (LAR) írásos tájékozott hozzájárulást adott, az alany pedig beleegyezését adta.
  • A résztvevő benyújtott egy kutatásfejlesztési irányelvet.
  • A fogamzóképes korú női résztvevők vállalják, hogy elfogadható fogamzásgátlási módszert alkalmaznak a szűréstől a vizsgálat befejezéséig.
  • A résztvevőnek megbízható gondozója van, aki napi kapcsolatban áll a résztvevővel, felügyeli a tanulmányi gyógyszer adását, biztosítja a tanulmányi látogatásokon való részvételt és szükség szerint részt vesz az értékelésekben.
  • A résztvevő legalább 20 yardot tud segítség nélkül közlekedni (Megjegyzés: A segédeszközök (pl.: sétáló, bot) használata megengedett a járás során.
  • Elegendő olvasási készséggel rendelkezik ahhoz, hogy megértse a résztvevő kitöltött értékelési skáláit.

Kizárási kritériumok:

  • A résztvevőnek súlyos kezeletlen vagy alulkezelt pszichiátriai betegsége van, mint például depresszió, a szűrés vagy a kiindulási állapot idején.
  • A résztvevőnek aktív öngyilkossági gondolatai vannak a szűréskor vagy az alaphelyzetben.
  • A résztvevőnek már volt öngyilkos viselkedése a szűréskor vagy az alaphelyzetben.
  • A résztvevőnek bizonyítékai vannak a depresszióra az alaphelyzetben.
  • A résztvevőnek instabil vagy súlyos egészségügyi betegsége van a szűréskor vagy az alaphelyzetben.
  • A résztvevő tetrabenazint kapott a kiindulási állapottól számított 7 napon belül (csak az átgurulásos résztvevők esetében).
  • A résztvevő a szűrést vagy a kiindulási állapotot követő 30 napon belül megkapta a következő gyógyszerek valamelyikét: antipszichotikumok, metoklopramid, monoamin-oxidáz gátlók (MAOI), levodopa vagy dopamin agonisták, rezerpin, amantadin, memantin (csak a gördülő résztvevők számára)
  • A váltás résztvevői Memantint kaphatnak, ha legalább 30 napig stabil, jóváhagyott adagot kapnak
  • A résztvevőnek jelentősen károsodott a nyelési funkciója a szűréskor vagy az alaphelyzetben.
  • A résztvevőnek jelentősen csökkent a beszédképessége a szűréskor vagy az alaphelyzetben.
  • A résztvevőnek olyan gyógyszeres kezelésre van szüksége, amelyről ismert, hogy meghosszabbítja a QT-intervallumot.
  • A résztvevőnek megnyúlt a QT-intervalluma a 12 elvezetéses elektrokardiogramon (EKG) a szűréskor.
  • A résztvevőnél a szűrés során májkárosodásra utaló jelek vannak.
  • A résztvevőnél a szűrés során jelentős vesekárosodásra utaló jelek vannak.
  • A résztvevő allergiás a vizsgálati gyógyszer bármely összetevőjére.
  • A résztvevő az SD-809-C-15-től eltérő vizsgálati gyógyszer- vagy eszközvizsgálatban vett részt a szűrést követő 30 napon belül (vagy 5 gyógyszer felezési időn belül), attól függően, hogy melyik a hosszabb.
  • A résztvevő terhes vagy szoptat a szűréskor vagy az alaphelyzetben.
  • A résztvevő tudomásul veszi a tiltott kábítószerek jelenlegi használatát a szűréskor vagy az alaphelyzetben.
  • A résztvevőnek az elmúlt 12 hónapban alkohollal vagy szerekkel való visszaélése volt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Átgörgetési kohorsz: SD-809 ER
Azok a résztvevők, akik befejezték az SD-809-C-15 vizsgálatot (NCT01795859, beleértve az 1 hetes kimosási időszakot és a 13. heti értékelést), 6 milligramm (mg) SD-809 ER tablettát kapnak naponta egyszer kezdő adagként ebben a vizsgálatban. Az adag titrálása a 8. hétig folytatódik az adag optimalizálása érdekében. Az SD-809 ER adagja hetente 6 milligramm/nap (mg/nap) lépésekben módosítható (6 vagy 12 mg/nap a 48 mg-os teljes napi adag elérése után) a chorea kontroll és a mellékhatások alapján. Az SD-809 ER 12 mg-os vagy nagyobb napi dózisait naponta kétszer kell beadni. Az SD-809 ER maximális napi összdózisa 72 mg/nap (36 mg naponta kétszer), kivéve, ha a résztvevő erős CYP2D6-gátlót (például paroxetint, bupropriont, fluoxetint) kap, ebben az esetben a maximális teljes napi adag 42 mg (21 mg naponta kétszer). Az SD-809 ER stabil dózisú hosszú távú kezelését (további dózismódosítás megengedett, ha klinikailag indokolt) addig folytatják, amíg az SD-809 ER kereskedelmi forgalomba nem kerül az Egyesült Államokban.
Drog: SD-809
Az SD-809 tabletták 6, 9 és 12 mg-os dóziserősségben kerülnek forgalomba.
Más nevek:
  • Deutetrabenazin
Kísérleti: Kapcsolócsoport: SD-809 ER
Azokat a résztvevőket, akik a szűrés előtt legalább 8 hétig jóváhagyott tetrabenazin adagolási rendet kaptak, egyik napról a másikra a meglévő tetrabenazin-kezelésről SD-809 ER-sémára térnek át, hogy elérjék a célzott egyensúlyi állapot görbe alatti területét (AUC) alfa+béta)-dihidrotetrabenazin (HTBZ) metabolitok, amelyek várhatóan hasonlóak a résztvevő korábbi tetrabenazin-kezeléséhez. A résztvevők az 1. hétig az SD-809 ER kezdeti adagját kapják. A dózismódosítást a 4. hétig folytatják az adag optimalizálása érdekében. Az SD-809 ER adagja hetente módosítható (felfelé vagy lefelé) napi 6 mg-os lépésekben (6 mg/nap vagy 12 mg/nap a 48 mg-os teljes napi adag elérése után), a chorea kontroll és a kezelés alapján. a kezelési rend tolerálhatósága. Az SD-809 ER stabil dózisú hosszú távú kezelését (bár további dózismódosítások megengedettek, ha klinikailag indokolt) addig folytatják, amíg az SD-809 ER kereskedelmi forgalomba nem kerül az Egyesült Államokban.
Drog: SD-809
Az SD-809 tabletták 6, 9 és 12 mg-os dóziserősségben kerülnek forgalomba.
Más nevek:
  • Deutetrabenazin

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A teljes kezelési időszak alatt kezelésből adódó nemkívánatos eseményeket (TEAE), súlyos TEAE-ket, súlyos TEAE-ket, kábítószerrel kapcsolatos TEAE-ket és TEAE-ket okozó résztvevők száma
Időkeret: Kiindulási állapot a nyomon követésig (kb. 3 év 9 hónapig)
A nemkívánatos esemény (AE) bármely nemkívánatos orvosi esemény volt egy olyan résztvevőnél, aki vizsgálati gyógyszert kapott, tekintet nélkül az ok-okozati összefüggés lehetőségére. Súlyos AE = képtelenség a szokásos tevékenységek elvégzésére. Kábítószerrel kapcsolatos TEAE: TEAE-k, amelyek lehetséges, valószínű, határozott vagy hiányzó kapcsolatban állnak a vizsgált gyógyszerrel. Súlyos nemkívánatos események: haláleset, életveszélyes nemkívánatos eset, fekvőbeteg kórházi kezelés vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbodása, tartós vagy jelentős rokkantság vagy rokkantság, veleszületett rendellenesség vagy születési rendellenesség, vagy olyan fontos egészségügyi esemény, amely veszélyeztette a résztvevőt, és orvosi beavatkozást igényelt, hogy megakadályozzák az egyik definícióban felsorolt ​​eredményeket. TEAE: események, amelyek 1) a jelenlegi vizsgálatban a vizsgált gyógyszerrel történő kezelés után kezdődtek, és amelyek nem voltak jelen a kiinduláskor, vagy 2) ha a kiinduláskor jelen voltak, súlyosságukat tekintve súlyosbodtak. Minden TEAE súlyos és nem súlyos TEAE-t is tartalmazott. Az egyéb nem súlyos nemkívánatos események és az összes súlyos nemkívánatos esemény összefoglalása, az ok-okozati összefüggéstől függetlenül, a Jelentett AE részben található.
Kiindulási állapot a nyomon követésig (kb. 3 év 9 hónapig)
Átgörgetési kohorsz: TEAE-vel, súlyos TEAE-vel, súlyos TEAE-vel, kábítószerrel kapcsolatos TEAE-vel és kivonáshoz vezető TEAE-vel résztvevők száma a titrálás során
Időkeret: 1. naptól a 8. hét végéig
Az AE bármely nemkívánatos orvosi esemény egy olyan résztvevőnél, aki vizsgálati gyógyszert kapott, tekintet nélkül az ok-okozati összefüggés lehetőségére. Súlyos mellékhatások = képtelenség a szokásos tevékenységek elvégzésére. Kábítószerrel kapcsolatos TEAE: olyan TEAE-k, amelyek lehetséges, valószínű, határozott vagy hiányzó kapcsolatban állnak a vizsgált gyógyszerrel. Súlyos nemkívánatos események: haláleset, életveszélyes nemkívánatos eset, fekvőbeteg kórházi kezelés vagy a meglévő kórházi kezelés elhúzódása, tartós vagy jelentős rokkantság vagy rokkantság, veleszületett rendellenesség vagy születési rendellenesség, vagy olyan fontos egészségügyi esemény, amely veszélyeztette a résztvevőt és orvosi beavatkozást igényelt 1 az ebben a meghatározásban felsorolt ​​eredményeket. TEAE: események, amelyek 1) a jelenlegi vizsgálatban a vizsgált gyógyszerrel történő kezelés után kezdődtek, és amelyek nem voltak jelen a kiinduláskor, vagy 2) ha a kiinduláskor jelen voltak, súlyosságukat tekintve súlyosbodtak. Minden TEAE súlyos és nem súlyos TEAE-t is tartalmazott. Az egyéb nem súlyos nemkívánatos események és az összes súlyos nemkívánatos esemény összefoglalása, az ok-okozati összefüggéstől függetlenül, a Jelentett AE részben található.
1. naptól a 8. hét végéig
Váltó kohorsz: TEAE-vel, súlyos TEAE-vel, súlyos TEAE-vel, kábítószerrel kapcsolatos TEAE-vel és kivonáshoz vezető TEAE-vel rendelkező résztvevők száma az adagmódosítás során
Időkeret: 1. naptól a 4. hét végéig
Az AE bármely nemkívánatos orvosi esemény egy olyan résztvevőnél, aki vizsgálati gyógyszert kapott, tekintet nélkül az ok-okozati összefüggés lehetőségére. Súlyos mellékhatások = képtelenség a szokásos tevékenységek elvégzésére. Kábítószerrel kapcsolatos TEAE: olyan TEAE-k, amelyek lehetséges, valószínű, határozott vagy hiányzó kapcsolatban állnak a vizsgált gyógyszerrel. Súlyos nemkívánatos események: haláleset, életveszélyes nemkívánatos eset, fekvőbeteg kórházi kezelés vagy a meglévő kórházi kezelés elhúzódása, tartós vagy jelentős rokkantság vagy rokkantság, veleszületett rendellenesség vagy születési rendellenesség, vagy olyan fontos egészségügyi esemény, amely veszélyeztette a résztvevőt és orvosi beavatkozást igényelt 1 az ebben a meghatározásban felsorolt ​​eredményeket. TEAE: események, amelyek 1) a jelenlegi vizsgálatban a vizsgált gyógyszerrel történő kezelés után kezdődtek, és amelyek nem voltak jelen a kiinduláskor, vagy 2) ha a kiinduláskor jelen voltak, súlyosságukat tekintve súlyosbodtak. Minden TEAE súlyos és nem súlyos TEAE-t is tartalmazott. Az egyéb nem súlyos nemkívánatos események és az összes súlyos nemkívánatos esemény összefoglalása, az ok-okozati összefüggéstől függetlenül, a Jelentett AE részben található.
1. naptól a 4. hét végéig
Azon résztvevők száma, akiknél a TEAE-k, a súlyos TEAE-k, a súlyos TEAE-k, a kábítószerrel összefüggő TEAE-k és a hosszú távú stabil dózisú kezelés során megvonáshoz vezető TEAE-k
Időkeret: 8. hét az ellenőrző látogatásig (kb. 3 év 9 hónapig)
Az AE bármely nemkívánatos orvosi esemény egy olyan résztvevőnél, aki vizsgálati gyógyszert kapott, tekintet nélkül az ok-okozati összefüggés lehetőségére. Súlyos mellékhatások = képtelenség a szokásos tevékenységek elvégzésére. Kábítószerrel kapcsolatos TEAE: olyan TEAE-k, amelyek lehetséges, valószínű, határozott vagy hiányzó kapcsolatban állnak a vizsgált gyógyszerrel. Súlyos nemkívánatos események: haláleset, életveszélyes nemkívánatos eset, fekvőbeteg kórházi kezelés vagy a meglévő kórházi kezelés elhúzódása, tartós vagy jelentős rokkantság vagy rokkantság, veleszületett rendellenesség vagy születési rendellenesség, vagy olyan fontos egészségügyi esemény, amely veszélyeztette a résztvevőt és orvosi beavatkozást igényelt 1 az ebben a meghatározásban felsorolt ​​eredményeket. TEAE: események, amelyek 1) a jelenlegi vizsgálatban a vizsgált gyógyszerrel történő kezelés után kezdődtek, és amelyek nem voltak jelen a kiinduláskor, vagy 2) ha a kiinduláskor jelen voltak, súlyosságukat tekintve súlyosbodtak. Minden TEAE súlyos és nem súlyos TEAE-t is tartalmazott. Az egyéb nem súlyos nemkívánatos események és az összes súlyos nemkívánatos esemény összefoglalása, az ok-okozati összefüggéstől függetlenül, a Jelentett AE részben található.
8. hét az ellenőrző látogatásig (kb. 3 év 9 hónapig)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A klinikai laboratóriumi hematológiai paraméterek (bazofilek, eozinofilek, leukociták, limfociták, monociták, neutrofilek és vérlemezkék) változása a kiindulási értékhez képest a 158. héten
Időkeret: Alapállapot, 158. hét
A klinikai laboratóriumi hematológiai paraméterek közé tartoztak a bazofilek, eozinofilek, leukociták, limfociták, monociták, neutrofilek, vérlemezkék, eritrociták átlagos vértest térfogata, eritrociták, hematokrit és hemoglobin. Ebben az eredménymérőben a bazofilek, eozinofilek, leukociták, limfociták, monociták, neutrofilek és vérlemezkesejtek kiindulási értékéhez viszonyított változását jelentik a kiindulási értéknél és a 158. héten. A 158. héten megfigyelt alapérték és a 158. héten megfigyelt értékek alapján számítottuk ki a változást a 158. héten a kiindulási értékhez képest.
Alapállapot, 158. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a klinikai laboratóriumi hematológiai paraméterben (eritrociták átlagos testtérfogata) a 158. héten
Időkeret: Alapállapot, 158. hét
A klinikai laboratóriumi hematológiai paraméterek közé tartoztak a bazofilek, eozinofilek, leukociták, limfociták, monociták, neutrofilek, vérlemezkék, eritrociták átlagos vértest térfogata, eritrociták, hematokrit és hemoglobin. Ebben az eredménymértékben a vörösvértestek átlagos vértestének kiindulási értékéhez viszonyított változását jelentik a kiinduláskor és a 158. héten. A 158. héten megfigyelt alapérték és a 158. héten megfigyelt érték alapján számítottuk ki a változást a 158. héten a kiindulási értékhez képest.
Alapállapot, 158. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a klinikai laboratóriumi hematológiai paraméterben (eritrociták) a 158. héten
Időkeret: Alapállapot, 158. hét
A klinikai laboratóriumi hematológiai paraméterek közé tartoztak a bazofilek, eozinofilek, leukociták, limfociták, monociták, neutrofilek, vérlemezkék, eritrociták átlagos vértest térfogata, eritrociták, hematokrit és hemoglobin. Az eritrociták kiindulási értékéhez viszonyított változása a kiinduláskor és a 158. héten jelent meg ebben az eredménymérőben. A 158. héten megfigyelt alapérték és a 158. héten megfigyelt érték alapján számítottuk ki a változást a 158. héten a kiindulási értékhez képest.
Alapállapot, 158. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a klinikai laboratóriumi hematológiai paraméterben (hematokrit) a 158. héten
Időkeret: Alapállapot, 158. hét
A klinikai laboratóriumi hematológiai paraméterek közé tartoztak a bazofilek, eozinofilek, leukociták, limfociták, monociták, neutrofilek, vérlemezkék, eritrociták átlagos vértest térfogata, eritrociták, hematokrit és hemoglobin. A hematokrit szintet a vörösvértestek és a teljes vér térfogatának arányaként számítottuk ki. Ebben az eredménymértékben a hematokrit kiindulási értékéhez viszonyított változását jelentik a kiinduláskor és a 158. héten. A 158. héten megfigyelt alapérték és a 158. héten megfigyelt érték alapján számítottuk ki a változást a 158. héten a kiindulási értékhez képest.
Alapállapot, 158. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a klinikai laboratóriumi hematológiai paraméterben (hemoglobin) a 158. héten
Időkeret: Alapállapot, 158. hét
A klinikai laboratóriumi hematológiai paraméterek közé tartoztak a bazofilek, eozinofilek, leukociták, limfociták, monociták, neutrofilek, vérlemezkék, eritrociták átlagos vértest térfogata, eritrociták, hematokrit és hemoglobin. Ebben az eredménymérőben a hemoglobin kiindulási értékéhez viszonyított változását jelentik a kiinduláskor és a 158. héten. A 158. héten megfigyelt alapérték és a 158. héten megfigyelt érték alapján számítottuk ki a változást a 158. héten a kiindulási értékhez képest.
Alapállapot, 158. hét
Változás az alapértékhez képest a klinikai laboratóriumi szérum kémiai paramétereiben (alanin aminotranszferáz és alkalikus foszfatáz) a 158. héten
Időkeret: Alapállapot, 158. hét
A klinikai laboratóriumi szérumkémiai paraméterek a következők voltak: alanin-aminotranszferáz, alkalikus foszfatáz, aszpartát-aminotranszferáz, laktát-dehidrogenáz, bikarbonát, vér karbamid-nitrogén, kalcium, klorid, koleszterin, glükóz, magnézium, foszfát, kálium, nátrium, trigliceridek, fehérje-rubin, albumin clearance , kreatinin, direkt bilirubin és urát. Az alanin-aminotranszferáz és az alkalikus foszfatáz kiindulási értékéhez képest a kiindulási érték és a 158. hét változását jelentik ebben az eredménymérőben. A 158. héten megfigyelt alapérték és a 158. héten megfigyelt érték alapján számítottuk ki a változást a 158. héten a kiindulási értékhez képest.
Alapállapot, 158. hét
A klinikai laboratóriumi szérum kémiai paramétereinek (aszpartát-aminotranszferáz és laktát-dehidrogenáz) változása a kiindulási értékhez képest a 158. héten
Időkeret: Alapállapot, 158. hét
A klinikai laboratóriumi szérumkémiai paraméterek a következők voltak: alanin-aminotranszferáz, alkalikus foszfatáz, aszpartát-aminotranszferáz, laktát-dehidrogenáz, bikarbonát, vér karbamid-nitrogén, kalcium, klorid, koleszterin, glükóz, magnézium, foszfát, kálium, nátrium, trigliceridek, fehérje-rubin, albumin clearance , kreatinin, direkt bilirubin és urát. Ebben az eredménymérőben az aszpartát-aminotranszferáz és a laktát-dehidrogenáz kiindulási értékéhez viszonyított változást jelentenek a kiinduláskor és a 158. héten. A 158. héten megfigyelt alapérték és a 158. héten megfigyelt érték alapján számítottuk ki a változást a 158. héten a kiindulási értékhez képest.
Alapállapot, 158. hét
A klinikai laboratóriumi szérum kémiai paramétereinek (bikarbonát, vér karbamid-nitrogén, kalcium, klorid, koleszterin, glükóz, magnézium, foszfát, kálium, nátrium, trigliceridek) változása a kiindulási értékhez képest a 158. héten
Időkeret: Alapállapot, 158. hét
A klinikai laboratóriumi szérumkémiai paraméterek a következők voltak: alanin-aminotranszferáz, alkalikus foszfatáz, aszpartát-aminotranszferáz, laktát-dehidrogenáz, bikarbonát, vér karbamid-nitrogén, kalcium, klorid, koleszterin, glükóz, magnézium, foszfát, kálium, nátrium, trigliceridek, fehérje-rubin, albumin clearance , kreatinin, direkt bilirubin és urát. Ebben az eredménymérőben a bikarbonát, a vér karbamid-nitrogén, a kalcium, a klorid, a koleszterin, a glükóz, a magnézium, a foszfát, a kálium, a nátrium és a trigliceridek kiindulási értékéhez képesti változását jelentik a kiindulási és a 158. héten. A 158. héten megfigyelt alapérték és a 158. héten megfigyelt érték alapján számítottuk ki a változást a 158. héten a kiindulási értékhez képest.
Alapállapot, 158. hét
Változás az alapértékhez képest a klinikai laboratóriumi szérum kémiai paramétereiben (fehérje és albumin) a 158. héten
Időkeret: Alapállapot, 158. hét
A klinikai laboratóriumi szérumkémiai paraméterek a következők voltak: alanin-aminotranszferáz, alkalikus foszfatáz, aszpartát-aminotranszferáz, laktát-dehidrogenáz, bikarbonát, vér karbamid-nitrogén, kalcium, klorid, koleszterin, glükóz, magnézium, foszfát, kálium, nátrium, trigliceridek, fehérje-rubin, albumin clearance , kreatinin, direkt bilirubin és urát. Ebben az eredménymérőben a fehérje és az albumin kiindulási értékhez viszonyított változása a kiinduláskor és a 158. héten szerepel. A 158. héten megfigyelt alapérték és a 158. héten megfigyelt érték alapján számítottuk ki a változást a 158. héten a kiindulási értékhez képest.
Alapállapot, 158. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a klinikai laboratóriumi szérum kémiai paraméterében (kreatinin-clearance) a 106. héten
Időkeret: Alapállapot, 106. hét
A klinikai laboratóriumi szérumkémiai paraméterek a következők voltak: alanin-aminotranszferáz, alkalikus foszfatáz, aszpartát-aminotranszferáz, laktát-dehidrogenáz, bikarbonát, vér karbamid-nitrogén, kalcium, klorid, koleszterin, glükóz, magnézium, foszfát, kálium, nátrium, trigliceridek, fehérje-rubin, albumin clearance , kreatinin, direkt bilirubin és urát. Ebben az eredménymérőben a kreatinin-clearance kiindulási értékhez viszonyított változását jelentették a kiindulási értéknél és a 106. héten. A 106. héten megfigyelt alapérték és a 106. héten megfigyelt érték alapján számítottuk ki a változást a 106. héten a kiindulási értékhez képest.
Alapállapot, 106. hét
A klinikai laboratóriumi szérum kémiai paramétereinek (bilirubin, kreatinin, közvetlen bilirubin és urát) változása a kiindulási értékhez képest a 158. héten
Időkeret: Alapállapot, 158. hét
A klinikai laboratóriumi szérumkémiai paraméterek a következők voltak: alanin-aminotranszferáz, alkalikus foszfatáz, aszpartát-aminotranszferáz, laktát-dehidrogenáz, bikarbonát, vér karbamid-nitrogén, kalcium, klorid, koleszterin, glükóz, magnézium, foszfát, kálium, nátrium, trigliceridek, fehérje-rubin, albumin clearance , kreatinin, direkt bilirubin és urát. Ebben az eredménymérőben a bilirubin, a kreatinin, a közvetlen bilirubin és az urát kiindulási értékhez viszonyított változását jelentik a kiinduláskor és a 158. héten. A 158. héten megfigyelt alapérték és a 158. héten megfigyelt érték alapján számítottuk ki a változást a 158. héten a kiindulási értékhez képest.
Alapállapot, 158. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a vérnyomásban a 171. héten
Időkeret: Alapállapot, 171. hét
A szisztolés vérnyomást (SBP) és a diasztolés vérnyomást (DBP) ülő/fekvő helyzetben mértük. A kiindulási értéknél megfigyelt és a 171. héten megfigyelt értéket használtuk a 171. héten kiinduló értékhez képesti változás kiszámításához.
Alapállapot, 171. hét
A pulzusszám változása a kiindulási értékhez képest a 171. héten
Időkeret: Alapállapot, 171. hét
A pulzusszámot ülő/fekvő helyzetben mértük. A kiindulási értéknél megfigyelt és a 171. héten megfigyelt értéket használtuk a 171. héten kiinduló értékhez képesti változás kiszámításához.
Alapállapot, 171. hét
Változás az alapvonalhoz képest a légzésszámban a 171. héten
Időkeret: Alapállapot, 171. hét
A kiindulási értéknél megfigyelt és a 171. héten megfigyelt értéket használtuk a 171. héten kiinduló értékhez képesti változás kiszámításához.
Alapállapot, 171. hét
A testhőmérséklet változása az alapvonalhoz képest a 171. héten
Időkeret: Alapállapot, 171. hét
A kiindulási értéknél megfigyelt és a 171. héten megfigyelt értéket használtuk a 171. héten kiinduló értékhez képesti változás kiszámításához.
Alapállapot, 171. hét
Az elektrokardiogram (EKG) paraméterértéke (pulzusszám) az alapvonalon és a 8. héten
Időkeret: Alapállapot, 8. hét
Az EKG-paraméterek közé tartozott a pulzusszám, a PR-intervallum, a QRS-időtartam, a QT-intervallum és a Fridericia-féle korrigált QT-intervallum (QTcF). Ebben az eredménymérőben a kiindulási és a 8. héten EKG-val mért pulzusszám szerepel.
Alapállapot, 8. hét
EKG-paraméterek értéke (PR-intervallum, QRS-időtartam, QT-intervallum, QTcF) az alapvonalon és a 8. héten
Időkeret: Alapállapot, 8. hét
Az EKG-paraméterek közé tartozott a pulzusszám, a PR-intervallum, a QRS-időtartam, a QT-intervallum és a QTcF. Ebben az eredménymérőben a PR-intervallum, a QRS-időtartam, a QT-intervallum és a QTcF a kiinduláskor és a 8. héten szerepel.
Alapállapot, 8. hét
Azon résztvevők száma, akiknek klinikailag jelentős eltérései vannak az EKG-paraméterekben
Időkeret: Alapállapot, 8. hét
Az EKG-paraméterek közé tartozott a pulzusszám, a PR-intervallum, a QRS-időtartam, a QT-intervallum és a QTcF. A klinikai jelentősége a vizsgáló belátása szerint volt.
Alapállapot, 8. hét
Az SD-809 ER stabil dózisának eléréséig eltelt idő
Időkeret: Az 1. naptól az első napig, amikor a résztvevő a 8. héten kapott dózisszintet szedte (maximum 1284 napig)
Az SD-809 stabil dózisának eléréséig eltelt idő, amely az 1. naptól az első olyan napig tartó napok száma, amelyen a résztvevő a 8. héten kapott dózisszintet vette be.
Az 1. naptól az első napig, amikor a résztvevő a 8. héten kapott dózisszintet szedte (maximum 1284 napig)
Változás a kiindulási értékhez képest az Egységes Parkinson-kór értékelési skálájában (UPDRS) – Dysarthria pontszám a 171. héten
Időkeret: Alapállapot, 171. hét
Az UPDRS egy átfogó műszer, amelyet a Parkinson-kór jeleinek és tüneteinek felmérésére használnak, és magában foglalja a motoros, kognitív és viselkedési tünetek páciens és klinikus alapú értékelését. A beszédre/dysarthriára vonatkozó UPDRS-Dysarthria kérdést használták a vizsgálatban résztvevők parkinsonizmusának megfigyelésére. A résztvevők válaszaikat egy 0-tól 4-ig terjedő skálán értékelték, ahol 0 = normális; 1 = enyhén érintett, nem érthető; 2 = közepesen érintett, néha meg kell ismételni az állításokat; 3 = súlyosan érintett, gyakran kérik, hogy ismételje meg kijelentéseit; 4 = legtöbbször értelmezhetetlen. A magasabb pontszámok nagyobb károsodást jeleztek.
Alapállapot, 171. hét
Változás az alapvonalhoz képest a Barnes Akathisia értékelési skála (BARS) összefoglaló pontszámában a 171. héten
Időkeret: Alapállapot, 171. hét
A BARS egy értékelő skála a kábítószer-indukált akatízia értékelésére. Tartalmaz egy összefoglaló pontszámot (az akathisia objektív értékelése és a szubjektív mérések [öntudat és szorongás]), valamint egy globális klinikai értékelést. Objektív akathisia 0-3-ig terjedő skálán értékelve (0 = a végtagok normál, alkalmankénti izgatott mozgásai; 1 = jellemző nyugtalan mozgások a megfigyelt idő felénél rövidebb ideig; 2 = jellemző nyugtalan mozgások a megfigyelt idő legalább felében; 3 = állandó jellegzetes nyugtalan mozgások). A szubjektív mérőszámok közé tartozott a nyugtalanság tudata (0-tól [belső nyugtalanság hiánya] 3-ig terjedő skálán [az intenzív mozgási kényszer tudata]) és a nyugtalansággal kapcsolatos szorongás (0-tól [nincs stressz] 3-ig [súlyos) szorongás]). Az objektív akathisia és a szubjektív mérések összegzése 0-tól (nincs akatizia és nyugtalanság) 9-ig (súlyos akatizia és nyugtalanság) terjedő összegző pontszámot eredményezett, ahol a magasabb pontszámok több akatíziát és nyugtalanságot jeleztek.
Alapállapot, 171. hét
Változás az alapvonalhoz képest a Barnes Akathisia értékelési skála (BARS) globális értékelési pontszámában a 171. héten
Időkeret: Alapállapot, 171. hét
A BARS egy értékelő skála a kábítószer-indukált akatízia értékelésére. Tartalmaz egy összefoglaló pontszámot (az akathisia objektív értékelése és a szubjektív mérések [öntudat és szorongás]), valamint egy globális klinikai értékelést. Globális klinikai értékelés egy 0-tól 5-ig terjedő skálán értékelve, ahol 0 = nincs jelen. Nincs bizonyíték a nyugtalanság tudatára; 1=Megkérdőjelezhető. Nem specifikus belső feszültség és izgatott mozgások; 2 = Enyhe akatízia. A lábak nyugtalanságának és/vagy belső nyugtalanságának tudata rosszabbodik, ha egy helyben kell állni. Izgatott mozgások jelennek meg, de jellegzetes nyugtalan mozgások nem feltétlenül figyelhetők meg; 3 = Mérsékelt akatízia. A nyugtalanság tudatosítása jellegzetes nyugtalan mozdulatokkal kombinálva; 4 = Jelzett akatízia. A nyugtalanság szubjektív megtapasztalása magában foglalja a gyaloglás vagy lépkedés kényszeres vágyát; 5 = Súlyos akatízia. Erős kényszer az idő nagy részében fel-le tempózni. Állandó nyugtalanság intenzív szorongással és álmatlansággal. A magasabb pontszámok több akatíziát jeleztek.
Alapállapot, 171. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a kórházi szorongás és depresszió skála (HADS) szorongásos alskála pontszámában a 171. héten
Időkeret: Alapállapot, 171. hét
A HADS egy önállóan beadott műszer, amely megbízhatóan képes kimutatni a depressziós és szorongásos állapotokat. 2 alskálát tartalmaz: Kórházi szorongás és depresszió skála – a szorongás (HADS-A) a generalizált szorongás állapotát (szorongó hangulat, nyugtalanság, szorongó gondolatok, pánikrohamok) értékeli; A Kórházi Szorongás és Depresszió Skála – a depresszió (HADS-D) az elveszett érdeklődés állapotát és a csökkent örömreakciót (a hedonikus tónus csökkenése) értékeli. Mindegyik alskála 7 elemből állt, 0-tól (szorongás vagy depresszió nélkül) 3-ig (súlyos szorongás vagy depresszió érzése) terjedő tartományban. Az összpontszám 0-tól 21-ig terjedt minden alskálára; ahol a magasabb pontszám nagyobb szorongásos és depressziós tüneteket jelez.
Alapállapot, 171. hét
Változás az alapvonalhoz képest a kórházi szorongás és depresszió skála (HADS) depressziós alskála pontszámában a 171. héten
Időkeret: Alapállapot, 171. hét
A HADS egy önállóan beadott műszer, amely megbízhatóan képes kimutatni a depressziós és szorongásos állapotokat. 2 alskálát tartalmaz: Kórházi szorongás és depresszió skála – a szorongás (HADS-A) a generalizált szorongás állapotát (szorongó hangulat, nyugtalanság, szorongó gondolatok, pánikrohamok) értékeli; A Kórházi Szorongás és Depresszió Skála – a depresszió (HADS-D) az elveszett érdeklődés állapotát és a csökkent örömreakciót (a hedonikus tónus csökkenése) értékeli. Mindegyik alskála 7 elemből állt, 0-tól (szorongás vagy depresszió nélkül) 3-ig (súlyos szorongás vagy depresszió érzése) terjedő tartományban. Az összpontszám 0-tól 21-ig terjedt minden alskálára; ahol a magasabb pontszám nagyobb szorongásos és depressziós tüneteket jelez.
Alapállapot, 171. hét
Változás az alapvonalhoz képest az Epworth Sleepiness Skála (ESS) összpontszámában a 171. héten
Időkeret: Alapállapot, 171. hét
Az ESS egy 8 kérdésből álló, önkitöltős kérdőív, amely méri a résztvevők nappali álmosságának általános szintjét. A résztvevőket arra kérték, hogy értékeljék szokásos esélyeiket a szunyókálásra vagy elalvásra különböző helyzetekben vagy tevékenységekben, amelyeket a legtöbb ember mindennapi élete részeként végez (ülés és olvasás; tévénézés; inaktív ülés nyilvános helyen; utasként). autó egy órán át szünet nélkül; délután lefekvés pihenni, ha a körülmények megengedik; ülni és beszélgetni valakivel; nyugodtan ülni egy ebéd után alkohol nélkül; autóban, néhány percre megállva a forgalomban), 4-es -pont Likert skála 0-tól 3-ig, ahol 0=nincs esély; 1 = csekély esély; 2=közepes esély; 3 = nagy esély. A teljes ESS-pontszám 8 tételpontszám összege, és 0 és 24 között változhat, ahol a magasabb pontszám magasabb nappali álmosságra utal.
Alapállapot, 171. hét
A pozitív választ adó résztvevők száma a Columbia öngyilkossági súlyossági besorolási skálán (C-SSRS)
Időkeret: Kiindulási állapot akár 1 hetes ellenőrző vizitig (kb. 3 év 9 hónapig)
A C-SSRS az öngyilkos viselkedés és gondolatok klinikus által minősített értékelése, amely a következő kategóriákba sorolható: Öngyilkos viselkedés = "igen" válasz az öngyilkos viselkedésre vonatkozó 5 kérdés bármelyikére (előkészítő cselekmények vagy viselkedés, megszakított kísérlet, megszakított kísérlet, nem halálos öngyilkossági kísérlet és befejezett öngyilkosság); Öngyilkossági gondolatok = "igen" válasz az 5 öngyilkossági kérdés bármelyikére, amely magában foglalja a meghalni vágyást, nem specifikus aktív öngyilkossági gondolatokat, aktív öngyilkossági gondolatokat bármilyen módszerrel (nem tervvel) cselekvési szándék nélkül, aktív öngyilkossági gondolatokat bizonyos esetekben cselekvési szándék konkrét terv nélkül, aktív öngyilkossági gondolat konkrét tervvel és szándékkal. Azon résztvevők számát jelentették, akik pozitív választ ("igen" választ) adtak öngyilkos viselkedésre, gondolatokra vagy bármilyen nem öngyilkos önkárosító magatartásra.
Kiindulási állapot akár 1 hetes ellenőrző vizitig (kb. 3 év 9 hónapig)
Változás a kiindulási értékhez képest a montreali kognitív értékelés (MoCA) összpontszámában a 171. héten
Időkeret: Alapállapot, 171. hét
A MoCA egy validált gyorsszűrő eszköz az enyhe kognitív diszfunkció értékelésére. 30 kérdésből álló teszt segítségével értékeli a különböző kognitív területeket: figyelmet és koncentrációt, végrehajtó funkciókat, memóriát, nyelvet, vizuális konstrukciós készségeket, fogalmi gondolkodást, számításokat és tájékozódást. A MoCA© beadásának ideje körülbelül 10 perc. A lehetséges összpontszám 0 (legrosszabb) és 30 (legjobb) pont között mozog; ahol a magasabb pontszámok jobb kognitív funkciót jeleznek. A 26 vagy annál magasabb pontszám normálisnak, a 26 alatti pontszám pedig felismerési zavarnak minősül.
Alapállapot, 171. hét
Változás a kiindulási értékhez képest az egységes Huntington-betegség értékelési skála (UHDRS) összviselkedési pontszámában a 171. héten
Időkeret: Alapállapot, 171. hét
Az UHDRS egy kutatási eszköz, amelyet a Huntington Disease (HD) Study Group fejlesztett ki, hogy egységes értékelést biztosítson a HD klinikai jellemzőiről és lefolyásáról. A teljes UHDRS összetevői felmérik a motoros funkciókat, a megismerést, a viselkedést, a funkcionális képességeket, a függetlenségi skálát és a teljes funkcionális kapacitásokat. A teljes viselkedési pontszám a depressziós hangulatot, apátiát, alacsony önértékelést/bűntudatot, kényszeres viselkedést, szorongást, ingerlékeny viselkedést, kitartó/rögeszmés gondolkodást, bomlasztó/agresszív viselkedést, öngyilkossági gondolatokat, téveszméket és hallucinációkat értékelő részpontszámokból áll. Minden egyes alpontszám esetében külön-külön értékelték a gyakoriságot és a súlyosságot. A gyakoriságot 0-tól (soha vagy szinte soha) 4-ig (nagyon gyakran, legtöbbször) skálán értékelték. A súlyosságot 0-tól (nincs bizonyíték) 4-ig (súlyos) skálán értékelték. A teljes viselkedési pontszám 0 (nincs károsodás) és 88 (súlyos károsodás) között mozog. A magasabb pontszámok nagyobb viselkedési zavarokat jeleztek.
Alapállapot, 171. hét
Változás az alapvonalhoz képest az UHDRS funkcionális értékelési pontszámában a 28. héten
Időkeret: Alapállapot, 28. hét
Az UHDRS a HD Study Group által kifejlesztett kutatási eszköz a HD klinikai jellemzőinek és lefolyásának egységes értékelésére. A teljes UHDRS összetevői felmérik a motoros funkciókat, a megismerést, a viselkedést, a funkcionális képességeket, a függetlenségi skálát és a teljes funkcionális kapacitásokat. A funkcionális értékelés 25 kérdést tartalmazott „igen” vagy „nem” lehetséges válaszokkal. Az összpontszám 0 (legrosszabb) és 25 (legjobb) között mozog. A magasabb pontszámok jobb funkcionális képességet jeleznek.
Alapállapot, 28. hét
Változás az alapvonalhoz képest az UHDRS függetlenségi skála pontszámában a 28. héten
Időkeret: Alapállapot, 28. hét
UHDRS: kutatási eszköz a HD klinikai jellemzőinek és lefolyásának egységes értékeléséhez. Az UHDRS összetevői felmérik a motoros funkciókat, a megismerést, a viselkedést, a funkcionális képességeket, a függetlenségi skálát és a teljes funkcionális kapacitásokat. A függetlenségi skála 10-től 100-ig terjed, ami a résztvevő függetlenségének legpontosabb aktuális szintjét jelzi. 10=Csöves táplálás, teljes ágyápolás; 20=Nincs beszéd, etetni kell; 30=A résztvevő minimális segítséget nyújt saját etetésben, fürdésben, WC-ben; 40=Krónikus ápolási intézmény szükséges; korlátozott önetetés; 50=24 órás felügyelet megfelelő; fürdéshez, étkezéshez, tisztálkodáshoz szükséges segítség; 60=Kisebb segítségre van szüksége az öltözködésben, WC-ben, fürdésben; 70=Fürdéshez fenntartott öngondoskodás, korlátozott háztartási feladatok; nem tudja kezelni a pénzügyeket; 80=A foglalkoztatás betegség előtti szintje megváltozik vagy megszűnik; nem tudja elvégezni a háztartási feladatokat, segítségre lehet szüksége pénzügyekben; 90=Nincs szükség fizikai gondozásra (a nehéz feladatok elkerülhetők); 100=Nem igényel különösebb gondosságot. A magasabb pontszámok jobb függetlenséget jeleznek.
Alapállapot, 28. hét
Változás az alapvonalhoz képest az UHDRS teljes funkcionális kapacitás (TFC) pontszámában a 132. héten
Időkeret: Alapállapot, 132. hét
Az UHDRS a HD Study Group által kifejlesztett kutatási eszköz a HD klinikai jellemzőinek és lefolyásának egységes értékelésére. A teljes UHDRS összetevői felmérik a motoros funkciókat, a megismerést, a viselkedést, a funkcionális képességeket, a függetlenségi skálát és a teljes funkcionális kapacitásokat (TFC). A TFC egy 5 tételből álló klinikus értékelési skála, amelyet általában egy résztvevővel és/vagy kiegészítő forrással folytatott rövid interjú után töltenek ki. A TFC globálisan felméri a foglalkozást, a pénzügyeket, a háztartási feladatokat, a mindennapi élet tevékenységét és a gondozás szintjét, minden egyes elemre 0-tól 2-ig vagy 3-ig terjedő pontszámokkal (pl. Foglalkozás: 0 = képtelen, 1 = csak marginális munka, 2 = csökkent kapacitás a szokásos munkához, 3 = normál). Az öt tételt összeadva a TFC összpontszáma 0-tól (normál funkció) 13-ig (súlyos diszfunkció) terjed. A magasabb pontszámok jobb működést jeleztek.
Alapállapot, 132. hét
Változás az alapvonalhoz képest az UHDRS kognitív értékelési pontszámában a 171. héten
Időkeret: Alapállapot, 171. hét
Az UHDRS összetevői felmérik a motoros funkciókat, a megismerést, a viselkedést, a funkcionális képességeket, a függetlenségi skálát, a teljes funkcionális kapacitásokat. Kognitív értékelési összetevő: verbális fluencia (VF) pontszám (memória, figyelem) (amely megköveteli a résztvevőtől, hogy a lehető legtöbb szót generáljon egy adott [F,A,S] betűvel kezdődően 60 másodperc [mp] alatt. Pontszám [nincs tartomány]: a helyes szavak száma 3 betűre, szimbólum-számjegy modalitás teszt (SDMT) pontszám (pszichomotoros sebesség, figyelem) (a résztvevőnek egy referenciakulcs segítségével párosítania kell a számjegyeket a hozzárendelt szimbólumokhoz. Pontszám[0 {legrosszabb}-120 {legjobb}]: helyes írásbeli válaszok teljes száma 90 másodperc alatt), & Stroop interferencia (SI) pontszám (szelektív figyelem, végrehajtó funkció) (3 feltételt tartalmaz: színblokkok elnevezése [kék, piros vagy zöld]; fekete tintával nyomtatott színes szavak olvasása; össze nem illő színű szavak tintaszínének megnevezése. Minden feltételnél a pontszám (nincs tartomány) a 45 másodperc alatt leadott helyes válaszok száma). Ezekben a tesztekben a magasabb pontszámok jobb kognitív képességet tükröznek.
Alapállapot, 171. hét
Változás az alapvonalhoz képest az UHDRS motoros értékelésben: Teljes maximális korea (TMC) pontszám a 171. héten
Időkeret: Alapállapot, 171. hét
Az UHDRS a HD Study Group által kifejlesztett kutatási eszköz a HD klinikai jellemzőinek és lefolyásának egységes értékelésére. A teljes UHDRS összetevői felmérik a motoros funkciókat, a megismerést, a viselkedést, a funkcionális képességeket, a függetlenségi skálát és a teljes funkcionális kapacitásokat. A motorfunkciók értékelése tartalmazza a teljes motoros pontszámot (TMS) és a TMC pontszámot. A TMC pontszámot az UHDRS TMS 12. pontja (maximális chorea) alapján határozzák meg, és az arc, a száj-orális-nyelvi terület, a törzs és a 4 végtag értékelése alapján számszerűsíti a choreát. A TMC pontszám a 7 testtáji chorea pontszámok összege, 0-tól (hiányzó chorea) 28-ig (kifejezett/elhúzódó chorea). Az alacsonyabb TMC pontszámok kisebb koreát jeleztek.
Alapállapot, 171. hét
Változás a 8. héttől az UHDRS motorértékelésben: TMC pontszám a 171. héten
Időkeret: 8. hét, 171. hét
Az UHDRS a HD Study Group által kifejlesztett kutatási eszköz a HD klinikai jellemzőinek és lefolyásának egységes értékelésére. A teljes UHDRS összetevői felmérik a motoros funkciókat, a megismerést, a viselkedést, a funkcionális képességeket, a függetlenségi skálát és a teljes funkcionális kapacitásokat. A motorfunkciók értékelése tartalmazza a TMS-t és a TMC-pontszámot. A TMC pontszámot az UHDRS TMS 12. pontja (maximális chorea) alapján határozzák meg, és az arc, a száj-orális-nyelvi terület, a törzs és a 4 végtag értékelése alapján számszerűsíti a choreát. A TMC pontszám a 7 testtáji chorea pontszámok összege, 0-tól (hiányzó chorea) 28-ig (kifejezett/elhúzódó chorea). Az alacsonyabb TMC pontszámok kisebb koreát jeleztek. Az adatokat a teljes biztonságossági populációra vonatkozóan mérték és állították rendelkezésre. A 8. héttől a 171. hétig nem álltak rendelkezésre adatok az egyes kohorszok (további kohorsz és váltási kohorsz) szerint, ahogyan az a kiindulási értékhez képest történt változás esetében is történt. Ezért az eredménymutató eredményadatainak bemutatásához a teljes, kombinált biztonságos populáció kezelési kart használták.
8. hét, 171. hét
Változás az alapvonalhoz képest az UHDRS motorértékelésben: Teljes motor pontszám (TMS) a 171. héten
Időkeret: Alapállapot, 171. hét
Az UHDRS a HD Study Group által kifejlesztett kutatási eszköz a HD klinikai jellemzőinek és lefolyásának egységes értékelésére. A teljes UHDRS összetevői felmérik a motoros funkciókat, a megismerést, a viselkedést, a funkcionális képességeket, a függetlenségi skálát és a teljes funkcionális kapacitásokat. A motorfunkciók értékelése tartalmazza a TMS-t és a TMC-pontszámot. Az UHDRS TMS felméri a HD összes motoros jellemzőjét, és magában foglalja a maximális choreát, maximális disztóniát, okuláris üldözést, saccade iniciációt és sebességet, dysarthria, nyelv kitüremkedést, ujjkoppintást, kézpronációt és szupinációt, luria, merevség, bradykinesia, járás, tandem járás, és retropulziós húzási teszt. Ezek mindegyikét egy 0-tól (normál motoros funkció) 4-ig (súlyosan károsodott motoros funkció) terjedő skálán értékelték. A TMS pontszám az egyéni pontszámok összege 0-tól (normál motoros funkció) 124-ig (súlyosan károsodott motoros funkció). Az alacsonyabb TMS pontszám jobb motorfunkciót jelez.
Alapállapot, 171. hét
Változás a 8. héttől az UHDRS motorértékelésben: TMS a 171. héten
Időkeret: 8. hét, 171. hét
A teljes UHDRS összetevői felmérik a motoros funkciókat, a megismerést, a viselkedést, a funkcionális képességeket, a függetlenségi skálát, a teljes funkcionális kapacitásokat. A motorfunkciók értékelése tartalmazza a TMS-t és a TMC-pontszámot. A TMS felméri a HD összes motoros jellemzőjét, és magában foglalja a maximális choreát, a maximális dystonia, a szem üldözését, a saccade iniciációt és sebességet, a dysarthria, a nyelv kitüremkedését, az ujjak kopogtatását, a kéz pronációját és supinációját, a luria merevségét, a bradykinesiát, a járást, a tandem járást, a retropulziós húzó tesztet. Mindegyiket egy 0-tól (normál motoros funkció) 4-ig (súlyosan károsodott motoros funkció) terjedő skálán értékelték. A TMS pontszám az egyéni pontszámok összege 0-tól (normál motoros funkció) 124-ig (súlyosan károsodott motoros funkció). Alacsonyabb TMS pontszám = jobb motorfunkció. Az adatok a teljes biztonságossági populációra vonatkoztak, nem pedig az egyes kohorszokra (körváltásra és váltásra) a 8. hétről a 171. hétre, ahogyan az a kiindulási értékhez képest történt változás esetében. Ezért az eredményadatok bemutatásához a teljes, kombinált biztonságos populáció kezelési kart alkalmaztuk.
8. hét, 171. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Auspex Pharmaceuticals, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2013. november 12.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. augusztus 21.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. augusztus 21.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. június 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. július 10.

Első közzététel (Becslés)

2013. július 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. november 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. november 5.

Utolsó ellenőrzés

2021. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SD-809-C-16

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a SD-809

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Indonesia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel