Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Alternatywy dla zmniejszenia pląsawicy w chorobie Huntingtona (ARC-HD)

5 listopada 2021 zaktualizowane przez: Auspex Pharmaceuticals, Inc.

Otwarte, długoterminowe badanie bezpieczeństwa SD-809 ER u pacjentów z pląsawicą związaną z chorobą Huntingtona

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki SD-809 o przedłużonym uwalnianiu (ER) u uczestników przechodzących z tetrabenazyny na SD-809 ER. Ponadto bezpieczeństwo i tolerancja długotrwałego leczenia SD-809 ER zostaną ocenione u uczestników „Switch”, jak również uczestników „Rollover”, którzy ukończyli randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie SD-809 ER.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

119

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Sydney, Australia, 2145
        • Teva Investigational Site 054
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H2L4M1
        • Teva Investigational Site 098
      • Ottawa, Kanada, K1G 3G4
        • Teva Investigational Site 231
      • Toronto, Kanada, M2K 1E1
        • Teva Investigational Site 300
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Teva Investigational Site 057
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • Teva Investigational Site 038
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72703
        • Teva Investigational Site 298
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stany Zjednoczone, 80113
        • Teva Investigational Site 052
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Teva Investigational Site 333
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32607
        • Teva Investigational Site 160
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Teva Investigational Site 014
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Teva Investigational Site 032
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Teva Investigational Site 045
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Teva Investigational Site 024
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Teva Investigational Site 029
      • Wichita, Kansas, Stany Zjednoczone, 67226
        • Teva Investigational Site 083
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Teva Investigational Site 087
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Teva Investigational Site 028
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Teva Investigational Site 040
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Teva Investigational Site 027
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89102
        • Teva Investigational Site 194
    • New Jersey
      • Camden, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08103
        • Teva Investigational Site 328
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Teva Investigational Site 026
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
        • Teva Investigational Site 037
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Teva Investigational Site 002
      • Patchogue, New York, Stany Zjednoczone, 11772
        • Teva Investigational Site 342
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Teva Investigational Site 119
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267
        • Teva Investigational Site 089
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Teva Investigational Site 020
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43614-2598
        • Teva Investigational Site 093
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 74136
        • Teva Investigational Site 341
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232-2551
        • Teva Investigational Site 031
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Teva Investigational Site 007
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Teva Investigational Site 199
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • Teva Investigational Site 100
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05401
        • Teva Investigational Site 137
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Stany Zjednoczone, 98034
        • Teva Investigational Site 220
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98108
        • Teva Investigational Site 096

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik ma co najmniej 18 lat lub jest pełnoletni (w zależności od tego, który z tych okresów jest starszy) w momencie Badania przesiewowego.
  • U uczestnika zdiagnozowano jawną HD, na co wskazują charakterystyczne cechy badania motorycznego, i ma udokumentowaną liczbę powtórzeń ekspandowanej cytozyny adeniny (CAG) (większą lub równą >= [37]) w czasie badania przesiewowego lub przed nim.

  • Uczestnik spełnia jeden z poniższych warunków:

    1. Pomyślnie ukończył udział w badaniu First-HD Study (SD-809-C-15) lub
    2. Otrzymywał dawkę tetrabenazyny zatwierdzoną przez Agencję ds. Żywności i Leków (FDA), która była stabilna przez >=8 tygodni przed badaniem przesiewowym i zapewniała korzyści terapeutyczne w zakresie kontroli pląsawicy.
  • Uczestnik ma wynik całkowitej zdolności funkcjonalnej (TFC) >=5 podczas badania przesiewowego.
  • Uczestnik jest w stanie połknąć badany lek w całości.
  • Uczestnik wyraził pisemną, świadomą zgodę lub prawnie upoważniony przedstawiciel (LAR) wyraził pisemną świadomą zgodę, a podmiot wyraził zgodę.
  • Uczestnik dostarczył dyrektywę dotyczącą postępów w badaniach.
  • Kobiety w wieku rozrodczym zgadzają się stosować akceptowalną metodę antykoncepcji od badania przesiewowego do zakończenia badania.
  • Uczestnik ma godnego zaufania opiekuna, który na co dzień wchodzi w interakcje z uczestnikiem, nadzoruje podawanie badanego leku, zapewnia obecność na wizytach studyjnych i uczestniczy w ocenach, zgodnie z wymaganiami.
  • Uczestnik jest w stanie poruszać się bez pomocy przez co najmniej 20 jardów (Uwaga: podczas poruszania się dozwolone jest używanie urządzeń wspomagających (takich jak chodzik, laska).
  • Ma wystarczające umiejętności czytania, aby zrozumieć wypełniane przez uczestnika skale ocen.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik cierpi na poważną nieleczoną lub niedostatecznie leczoną chorobę psychiczną, taką jak depresja, podczas badania przesiewowego lub w punkcie wyjściowym.
  • Uczestnik ma aktywne myśli samobójcze podczas badania przesiewowego lub na linii podstawowej.
  • Uczestnik ma historię zachowań samobójczych podczas badania przesiewowego lub linii bazowej.
  • Uczestnik ma dowody na depresję na początku badania.
  • Uczestnik ma niestabilną lub poważną chorobę medyczną podczas badania przesiewowego lub linii bazowej.
  • Uczestnik otrzymał tetrabenazynę w ciągu 7 dni od linii bazowej (tylko uczestnicy z rolowaniem).
  • Uczestnik otrzymywał którykolwiek z następujących leków jednocześnie w ciągu 30 dni od badania przesiewowego lub linii bazowej: leki przeciwpsychotyczne, metoklopramid, inhibitory monoaminooksydazy (MAOI), lewodopa lub agoniści dopaminy, rezerpina, amantadyna, memantyna (tylko uczestnicy Rollover)
  • Uczestnicy zmiany mogą otrzymywać memantynę, jeśli przyjmują stabilną, zatwierdzoną dawkę przez co najmniej 30 dni
  • Uczestnik ma znacznie upośledzoną funkcję połykania podczas badania przesiewowego lub na początku badania.
  • Uczestnik znacznie upośledził mówienie podczas badania przesiewowego lub linii bazowej.
  • Uczestnik wymaga leczenia lekami, o których wiadomo, że wydłużają odstęp QT.
  • Uczestnik ma wydłużony odstęp QT w 12-odprowadzeniowym elektrokardiogramie (EKG) podczas badania przesiewowego.
  • Podczas badania przesiewowego uczestnik ma dowody na zaburzenie czynności wątroby.
  • Podczas badania przesiewowego uczestnik ma dowody na znaczne zaburzenie czynności nerek.
  • Uczestnik ma znaną alergię na którykolwiek ze składników badanego leku.
  • Uczestnik brał udział w badaniu eksperymentalnym leku lub urządzenia innego niż SD-809-C-15 w ciągu 30 dni (lub 5 okresów półtrwania leku) od badania przesiewowego, w zależności od tego, który okres jest dłuższy.
  • Uczestnik jest w ciąży lub karmi piersią podczas badania przesiewowego lub linii bazowej.
  • Uczestnik potwierdza obecne używanie nielegalnych narkotyków podczas badania przesiewowego lub na linii podstawowej.
  • Uczestnik ma historię nadużywania alkoholu lub substancji odurzających w ciągu ostatnich 12 miesięcy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta kumulacji: SD-809 ER
Uczestnicy, którzy ukończyli badanie SD-809-C-15 (NCT01795859, w tym 1-tygodniowy okres wymywania i ocena w 13. tygodniu), otrzymają 6 miligramów (mg) tabletki SD-809 ER raz dziennie jako dawkę początkową w tym badaniu. Dostosowanie dawki będzie kontynuowane do Tygodnia 8, aby zoptymalizować dawkę. Dawkę SD-809 ER można dostosowywać co tydzień o 6 miligramów dziennie (mg/dzień) (6 lub 12 mg/dzień po osiągnięciu całkowitej dziennej dawki 48 mg) w oparciu o kontrolę pląsawicy i zdarzenia niepożądane. Dzienne dawki SD-809 ER 12 mg i wyższe będą podawane dwa razy dziennie. Maksymalna całkowita dawka dobowa SD-809 ER wyniesie 72 mg/dobę (36 mg dwa razy na dobę), chyba że uczestnik otrzymuje silny inhibitor CYP2D6 (taki jak paroksetyna, bupropion, fluoksetyna), w którym to przypadku maksymalna całkowita dawka dobowa będzie wynosić 42 mg (21 mg dwa razy na dobę). Długotrwałe leczenie SD-809 ER w stabilnej dawce (dalsza modyfikacja dawki jest dozwolona, ​​jeśli istnieją wskazania kliniczne) będzie kontynuowane do momentu, gdy SD-809 ER stanie się dostępny na rynku w Stanach Zjednoczonych.
Lek: SD-809
Tabletki SD-809 będą dostarczane w dawkach 6, 9 i 12 mg.
Inne nazwy:
  • Deutetrabenazyna
Eksperymentalny: Kohorta zmiany: SD-809 ER
Uczestnicy, którzy otrzymywali zatwierdzony schemat dawkowania tetrabenazyny przez co najmniej 8 tygodni przed badaniem przesiewowym, zostaną w ciągu nocy przestawieni z dotychczasowego schematu tetrabenazyny na schemat SD-809 ER, aby osiągnąć docelowy obszar pod krzywą stanu stacjonarnego (AUC) całkowitej ( metabolity alfa+beta)-dihydrotetrabenazyny (HTBZ), które według przewidywań będą porównywalne z metabolitami z wcześniejszego schematu leczenia tetrabenazyną. Uczestnicy pozostaną na początkowej dawce SD-809 ER do Tygodnia 1. Dostosowanie dawki będzie kontynuowane do Tygodnia 4, aby zoptymalizować dawkę. Dawkę SD-809 ER można dostosowywać co tydzień (w górę lub w dół) o 6 mg na dobę (6 mg na dobę lub 12 mg na dobę po osiągnięciu całkowitej dziennej dawki 48 mg), w oparciu o kontrolę pląsawicy i leczenie tolerancja reżimu. Długotrwałe leczenie SD-809 ER w stabilnej dawce (chociaż dalsze modyfikacje dawki są dozwolone, jeśli istnieją wskazania kliniczne) będzie kontynuowane do czasu, gdy SD-809 ER stanie się dostępny na rynku w Stanach Zjednoczonych.
Lek: SD-809
Tabletki SD-809 będą dostarczane w dawkach 6, 9 i 12 mg.
Inne nazwy:
  • Deutetrabenazyna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE), poważnymi TEAE, ciężkimi TEAE, TEAE związanymi z lekiem i TEAE prowadzącymi do odstawienia podczas całego okresu leczenia
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do wizyty kontrolnej (do około 3 lat i 9 miesięcy)
Zdarzenie niepożądane (AE) było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika, który otrzymał badany lek bez względu na możliwość związku przyczynowego. Ciężkie AE = niezdolność do wykonywania zwykłych czynności. TEAE związane z lekiem: TEAE z możliwym, prawdopodobnym, określonym lub brakującym związkiem z badanym lekiem. Poważne zdarzenia niepożądane: śmierć, zdarzenie niepożądane zagrażające życiu, hospitalizacja w szpitalu lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji, trwała lub znaczna niepełnosprawność lub niezdolność do pracy, wada wrodzona lub wada wrodzona lub ważne zdarzenie medyczne, które naraziło uczestnika na niebezpieczeństwo i wymagało interwencji medycznej w celu zapobieżenia 1 z wyniki wymienione w tej definicji. TEAE: zdarzenia, które 1) rozpoczęły się po leczeniu badanym lekiem w bieżącym badaniu i które nie występowały na początku badania lub 2) jeśli występowały na początku badania, nasiliły się. Wszelkie TEAE obejmowały zarówno poważne, jak i nie-poważne TEAE. Podsumowanie innych niepoważnych zdarzeń niepożądanych i wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od związku przyczynowego, znajduje się w części Zgłoszone działania niepożądane.
Od wizyty początkowej do wizyty kontrolnej (do około 3 lat i 9 miesięcy)
Kohorta przeniesienia: liczba uczestników z TEAE, poważnymi TEAE, ciężkimi TEAE, TEAE związanymi z narkotykami i TEAE prowadzącymi do odstawienia podczas dostosowywania dawki
Ramy czasowe: Dzień 1 do końca tygodnia 8
AE było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika, który otrzymał badany lek bez względu na możliwość związku przyczynowego. Ciężkie zdarzenia niepożądane = niezdolność do wykonywania zwykłych czynności. TEAE związane z lekiem: TEAE z możliwym, prawdopodobnym, określonym lub brakującym związkiem z badanym lekiem. Poważne zdarzenia niepożądane: śmierć, zdarzenie niepożądane zagrażające życiu, hospitalizacja w szpitalu lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji, trwała lub znaczna niepełnosprawność lub niezdolność do pracy, wada wrodzona lub wada wrodzona lub ważne zdarzenie medyczne, które naraziło uczestnika na niebezpieczeństwo i wymagało interwencji medycznej w celu zapobieżenia 1 z wyniki wymienione w tej definicji. TEAE: zdarzenia, które 1) rozpoczęły się po leczeniu badanym lekiem w bieżącym badaniu i które nie występowały na początku badania lub 2) jeśli występowały na początku badania, nasiliły się. Wszelkie TEAE obejmowały zarówno poważne, jak i nie-poważne TEAE. Podsumowanie innych niepoważnych zdarzeń niepożądanych i wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od związku przyczynowego, znajduje się w części Zgłoszone działania niepożądane.
Dzień 1 do końca tygodnia 8
Zmiana kohorty: liczba uczestników z TEAE, poważnymi TEAE, ciężkimi TEAE, TEAE związanymi z lekiem i TEAE prowadzącymi do odstawienia podczas dostosowywania dawki
Ramy czasowe: Dzień 1 do końca tygodnia 4
AE było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika, który otrzymał badany lek bez względu na możliwość związku przyczynowego. Ciężkie zdarzenia niepożądane = niezdolność do wykonywania zwykłych czynności. TEAE związane z lekiem: TEAE z możliwym, prawdopodobnym, określonym lub brakującym związkiem z badanym lekiem. Poważne zdarzenia niepożądane: śmierć, zdarzenie niepożądane zagrażające życiu, hospitalizacja w szpitalu lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji, trwała lub znaczna niepełnosprawność lub niezdolność do pracy, wada wrodzona lub wada wrodzona lub ważne zdarzenie medyczne, które naraziło uczestnika na niebezpieczeństwo i wymagało interwencji medycznej w celu zapobieżenia 1 z wyniki wymienione w tej definicji. TEAE: zdarzenia, które 1) rozpoczęły się po leczeniu badanym lekiem w bieżącym badaniu i które nie występowały na początku badania lub 2) jeśli występowały na początku badania, nasiliły się. Wszelkie TEAE obejmowały zarówno poważne, jak i nie-poważne TEAE. Podsumowanie innych niepoważnych zdarzeń niepożądanych i wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od związku przyczynowego, znajduje się w części Zgłoszone działania niepożądane.
Dzień 1 do końca tygodnia 4
Liczba uczestników z TEAE, poważnymi TEAE, ciężkimi TEAE, TEAE związanymi z lekiem i TEAE prowadzącymi do odstawienia podczas długotrwałego leczenia stabilną dawką
Ramy czasowe: Tydzień 8 do wizyty kontrolnej (do około 3 lat i 9 miesięcy)
AE było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika, który otrzymał badany lek bez względu na możliwość związku przyczynowego. Ciężkie zdarzenia niepożądane = niezdolność do wykonywania zwykłych czynności. TEAE związane z lekiem: TEAE z możliwym, prawdopodobnym, określonym lub brakującym związkiem z badanym lekiem. Poważne zdarzenia niepożądane: śmierć, zdarzenie niepożądane zagrażające życiu, hospitalizacja w szpitalu lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji, trwała lub znaczna niepełnosprawność lub niezdolność do pracy, wada wrodzona lub wada wrodzona lub ważne zdarzenie medyczne, które naraziło uczestnika na niebezpieczeństwo i wymagało interwencji medycznej w celu zapobieżenia 1 z wyniki wymienione w tej definicji. TEAE: zdarzenia, które 1) rozpoczęły się po leczeniu badanym lekiem w bieżącym badaniu i które nie występowały na początku badania lub 2) jeśli występowały na początku badania, nasiliły się. Wszelkie TEAE obejmowały zarówno poważne, jak i nie-poważne TEAE. Podsumowanie innych niepoważnych zdarzeń niepożądanych i wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od związku przyczynowego, znajduje się w części Zgłoszone działania niepożądane.
Tydzień 8 do wizyty kontrolnej (do około 3 lat i 9 miesięcy)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w klinicznych parametrach hematologicznych (bazofile, eozynofile, leukocyty, limfocyty, monocyty, neutrofile i płytki krwi) w 158. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 158
Kliniczne laboratoryjne parametry hematologiczne obejmowały bazofile, eozynofile, leukocyty, limfocyty, monocyty, neutrofile, płytki krwi, średnią objętość krwinek czerwonych, erytrocyty, hematokryt i hemoglobinę. Zmiana w stosunku do wartości początkowej liczby bazofilów, eozynofilów, leukocytów, limfocytów, monocytów, neutrofili i płytek krwi na początku badania i w 158. tygodniu jest zgłaszana w tej pomiarze wyników. Wartość obserwowaną na początku badania i wartości obserwowane w 158. tygodniu wykorzystano do obliczenia zmiany w stosunku do wartości wyjściowej w 158. tygodniu.
Punkt wyjściowy, tydzień 158
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru klinicznej hematologii laboratoryjnej (średnia objętość krwinek czerwonych) w 158. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 158
Kliniczne laboratoryjne parametry hematologiczne obejmowały bazofile, eozynofile, leukocyty, limfocyty, monocyty, neutrofile, płytki krwi, średnią objętość krwinek czerwonych, erytrocyty, hematokryt i hemoglobinę. Zmiana średniej objętości krwinek czerwonych w stosunku do wartości wyjściowej na początku badania i w 158. tygodniu jest zgłaszana w tej mierze wyników. Wartość obserwowaną na początku badania i wartość obserwowaną w 158. tygodniu wykorzystano do obliczenia zmiany w stosunku do wartości początkowej w 158. tygodniu.
Punkt wyjściowy, tydzień 158
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru klinicznej hematologii laboratoryjnej (erytrocyty) w 158. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 158
Kliniczne laboratoryjne parametry hematologiczne obejmowały bazofile, eozynofile, leukocyty, limfocyty, monocyty, neutrofile, płytki krwi, średnią objętość krwinek czerwonych, erytrocyty, hematokryt i hemoglobinę. Zmiana liczby erytrocytów w porównaniu z wartością wyjściową na początku badania i w 158. tygodniu jest zgłaszana w tym pomiarze wyników. Wartość obserwowaną na początku badania i wartość obserwowaną w 158. tygodniu wykorzystano do obliczenia zmiany w stosunku do wartości początkowej w 158. tygodniu.
Punkt wyjściowy, tydzień 158
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru klinicznej hematologii laboratoryjnej (hematokryt) w 158. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 158
Kliniczne laboratoryjne parametry hematologiczne obejmowały bazofile, eozynofile, leukocyty, limfocyty, monocyty, neutrofile, płytki krwi, średnią objętość krwinek czerwonych, erytrocyty, hematokryt i hemoglobinę. Poziomy hematokrytu obliczono jako stosunek objętości krwinek czerwonych do objętości pełnej krwi. Zmiana hematokrytu w porównaniu z wartością wyjściową na początku badania i w 158. tygodniu jest zgłaszana w tym pomiarze wyników. Wartość obserwowaną na początku badania i wartość obserwowaną w 158. tygodniu wykorzystano do obliczenia zmiany w stosunku do wartości początkowej w 158. tygodniu.
Punkt wyjściowy, tydzień 158
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru klinicznej hematologii laboratoryjnej (hemoglobina) w 158. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 158
Kliniczne laboratoryjne parametry hematologiczne obejmowały bazofile, eozynofile, leukocyty, limfocyty, monocyty, neutrofile, płytki krwi, średnią objętość krwinek czerwonych, erytrocyty, hematokryt i hemoglobinę. Zmiana w stosunku do wartości początkowej stężenia hemoglobiny na początku badania i w 158. tygodniu jest zgłaszana w tej mierze wyników. Wartość obserwowaną na początku badania i wartość obserwowaną w 158. tygodniu wykorzystano do obliczenia zmiany w stosunku do wartości początkowej w 158. tygodniu.
Punkt wyjściowy, tydzień 158
Zmiana parametrów biochemicznych surowicy w laboratorium klinicznym (aminotransferaza alaninowa i fosfataza alkaliczna) w stosunku do wartości wyjściowych w 158. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 158
Kliniczne laboratoryjne parametry chemiczne surowicy obejmowały aminotransferazę alaninową, fosfatazę alkaliczną, aminotransferazę asparaginianową, dehydrogenazę mleczanową, wodorowęglany, azot mocznikowy we krwi, wapń, chlorek, cholesterol, glukozę, magnez, fosforan, potas, sód, trójglicerydy, białko, albuminę, klirens kreatyniny, bilirubinę , kreatynina, bilirubina bezpośrednia i moczany. Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych aminotransferazy alaninowej i fosfatazy alkalicznej na początku badania oraz w 158. tygodniu jest zgłaszana w tej mierze wyników. Wartość obserwowaną na początku badania i wartość obserwowaną w 158. tygodniu wykorzystano do obliczenia zmiany w stosunku do wartości początkowej w 158. tygodniu.
Punkt wyjściowy, tydzień 158
Zmiana parametrów biochemicznych surowicy w laboratorium klinicznym w stosunku do wartości wyjściowych (aminotransferaza asparaginianowa i dehydrogenaza mleczanowa) w 158. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 158
Kliniczne laboratoryjne parametry chemiczne surowicy obejmowały aminotransferazę alaninową, fosfatazę alkaliczną, aminotransferazę asparaginianową, dehydrogenazę mleczanową, wodorowęglany, azot mocznikowy we krwi, wapń, chlorek, cholesterol, glukozę, magnez, fosforan, potas, sód, trójglicerydy, białko, albuminę, klirens kreatyniny, bilirubinę , kreatynina, bilirubina bezpośrednia i moczany. Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych aminotransferazy asparaginianowej i dehydrogenazy mleczanowej na początku badania i w 158. tygodniu jest zgłaszana w tej mierze wyników. Wartość obserwowaną na początku badania i wartość obserwowaną w 158. tygodniu wykorzystano do obliczenia zmiany w stosunku do wartości początkowej w 158. tygodniu.
Punkt wyjściowy, tydzień 158
Zmiana parametrów chemicznych surowicy w laboratorium klinicznym (wodorowęglany, azot mocznikowy we krwi, wapń, chlorki, cholesterol, glukoza, magnez, fosforany, potas, sód, triglicerydy) w 158. tygodniu w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 158
Kliniczne laboratoryjne parametry chemiczne surowicy obejmowały aminotransferazę alaninową, fosfatazę alkaliczną, aminotransferazę asparaginianową, dehydrogenazę mleczanową, wodorowęglany, azot mocznikowy we krwi, wapń, chlorek, cholesterol, glukozę, magnez, fosforan, potas, sód, trójglicerydy, białko, albuminę, klirens kreatyniny, bilirubinę , kreatynina, bilirubina bezpośrednia i moczany. Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia wodorowęglanów, azotu mocznikowego we krwi, wapnia, chlorków, cholesterolu, glukozy, magnezu, fosforanów, potasu, sodu i trójglicerydów na początku badania i w 158. tygodniu jest zgłaszana w tej mierze wyników. Wartość obserwowaną na początku badania i wartość obserwowaną w 158. tygodniu wykorzystano do obliczenia zmiany w stosunku do wartości początkowej w 158. tygodniu.
Punkt wyjściowy, tydzień 158
Zmiana parametrów biochemicznych surowicy w laboratorium klinicznym (białko i albumina) w stosunku do wartości wyjściowych w 158. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 158
Kliniczne laboratoryjne parametry chemiczne surowicy obejmowały aminotransferazę alaninową, fosfatazę alkaliczną, aminotransferazę asparaginianową, dehydrogenazę mleczanową, wodorowęglany, azot mocznikowy we krwi, wapń, chlorek, cholesterol, glukozę, magnez, fosforan, potas, sód, trójglicerydy, białko, albuminę, klirens kreatyniny, bilirubinę , kreatynina, bilirubina bezpośrednia i moczany. Zmiana w stosunku do wartości początkowej białka i albuminy na początku badania i w 158. tygodniu jest zgłaszana w tej mierze wyników. Wartość obserwowaną na początku badania i wartość obserwowaną w 158. tygodniu wykorzystano do obliczenia zmiany w stosunku do wartości początkowej w 158. tygodniu.
Punkt wyjściowy, tydzień 158
Zmiana parametru biochemicznego surowicy w laboratorium klinicznym (klirens kreatyniny) w stosunku do wartości wyjściowych w 106. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 106
Kliniczne laboratoryjne parametry chemiczne surowicy obejmowały aminotransferazę alaninową, fosfatazę alkaliczną, aminotransferazę asparaginianową, dehydrogenazę mleczanową, wodorowęglany, azot mocznikowy we krwi, wapń, chlorek, cholesterol, glukozę, magnez, fosforan, potas, sód, trójglicerydy, białko, albuminę, klirens kreatyniny, bilirubinę , kreatynina, bilirubina bezpośrednia i moczany. Zmiana klirensu kreatyniny w porównaniu z wartością wyjściową na początku badania i w 106. tygodniu jest zgłaszana w tym pomiarze wyników. Wartość obserwowaną na początku badania i wartość obserwowaną w 106. tygodniu wykorzystano do obliczenia zmiany w stosunku do wartości wyjściowej w 106. tygodniu.
Punkt wyjściowy, tydzień 106
Zmiana parametrów biochemicznych surowicy w laboratorium klinicznym w stosunku do wartości wyjściowych (bilirubina, kreatynina, bilirubina bezpośrednia i moczany) w 158. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 158
Kliniczne laboratoryjne parametry chemiczne surowicy obejmowały aminotransferazę alaninową, fosfatazę alkaliczną, aminotransferazę asparaginianową, dehydrogenazę mleczanową, wodorowęglany, azot mocznikowy we krwi, wapń, chlorek, cholesterol, glukozę, magnez, fosforan, potas, sód, trójglicerydy, białko, albuminę, klirens kreatyniny, bilirubinę , kreatynina, bilirubina bezpośrednia i moczany. Zmiana w stosunku do wartości początkowej stężenia bilirubiny, kreatyniny, bilirubiny bezpośredniej i moczanów na początku badania oraz w 158. tygodniu jest zgłaszana w tym pomiarze wyników. Wartość obserwowaną na początku badania i wartość obserwowaną w 158. tygodniu wykorzystano do obliczenia zmiany w stosunku do wartości początkowej w 158. tygodniu.
Punkt wyjściowy, tydzień 158
Zmiana ciśnienia krwi w stosunku do wartości początkowej w 171. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 171
Skurczowe ciśnienie krwi (SBP) i rozkurczowe ciśnienie krwi (DBP) oceniano w pozycji siedzącej/leżącej. Wartość obserwowaną na początku badania i wartość obserwowaną w 171. tygodniu wykorzystano do obliczenia zmiany w stosunku do wartości początkowej w 171. tygodniu.
Punkt wyjściowy, tydzień 171
Zmiana częstości akcji serca w stosunku do wartości początkowej w 171. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 171
Tętno oceniano w pozycji siedzącej/leżącej. Wartość obserwowaną na początku badania i wartość obserwowaną w 171. tygodniu wykorzystano do obliczenia zmiany w stosunku do wartości początkowej w 171. tygodniu.
Punkt wyjściowy, tydzień 171
Zmiana częstości oddechów w stosunku do wartości początkowej w 171. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 171
Wartość obserwowaną na początku badania i wartość obserwowaną w 171. tygodniu wykorzystano do obliczenia zmiany w stosunku do wartości początkowej w 171. tygodniu.
Punkt wyjściowy, tydzień 171
Zmiana temperatury ciała w stosunku do wartości początkowej w 171. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 171
Wartość obserwowaną na początku badania i wartość obserwowaną w 171. tygodniu wykorzystano do obliczenia zmiany w stosunku do wartości początkowej w 171. tygodniu.
Punkt wyjściowy, tydzień 171
Wartość parametru elektrokardiogramu (EKG) (tętno) na początku badania iw 8. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, tydzień 8
Parametry EKG obejmowały częstość akcji serca, odstęp PR, czas trwania zespołów QRS, odstęp QT i skorygowany odstęp QT Fridericia (QTcF). Częstość akcji serca mierzona za pomocą EKG na początku badania iw 8. tygodniu jest zgłaszana w tym pomiarze wyników.
Wartość bazowa, tydzień 8
Wartość parametru EKG (odstęp PR, czas trwania zespołów QRS, odstęp QT, QTcF) na początku badania i w 8. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, tydzień 8
Parametry EKG obejmowały częstość akcji serca, odstęp PR, czas trwania zespołów QRS, odstęp QT i QTcF. Odstęp PR, czas trwania zespołu QRS, odstęp QT i QTcF na początku badania iw 8. tygodniu są podawane w tej mierze wyników.
Wartość bazowa, tydzień 8
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami parametrów EKG
Ramy czasowe: Wartość bazowa, tydzień 8
Parametry EKG obejmowały częstość akcji serca, odstęp PR, czas trwania zespołów QRS, odstęp QT i QTcF. Znaczenie kliniczne było zgodne z uznaniem badacza.
Wartość bazowa, tydzień 8
Czas potrzebny do osiągnięcia stabilnej dawki SD-809 ER
Ramy czasowe: Od dnia 1 do pierwszego dnia, w którym uczestnik przyjmował poziom dawki, który otrzymywał w tygodniu 8 (do maksymalnie 1284 dni)
Czas do osiągnięcia stabilnej dawki SD-809, zdefiniowany jako liczba dni od dnia 1 do pierwszego dnia, w którym uczestnik przyjmował poziom dawki, który otrzymywał w tygodniu 8.
Od dnia 1 do pierwszego dnia, w którym uczestnik przyjmował poziom dawki, który otrzymywał w tygodniu 8 (do maksymalnie 1284 dni)
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w ujednoliconej skali oceny choroby Parkinsona (UPDRS) — ocena dyzartrii w 171. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 171
UPDRS jest wszechstronnym narzędziem służącym do oceny objawów przedmiotowych i podmiotowych choroby Parkinsona i obejmuje ocenę objawów motorycznych, poznawczych i behawioralnych przez pacjenta i klinicystę. Pytanie UPDRS-Dysarthria dotyczące mowy/dyzartrii zastosowano do monitorowania uczestników badania pod kątem parkinsonizmu. Uczestnicy oceniali swoje odpowiedzi w skali od 0 do 4, gdzie 0 = normalne; 1 = łagodny wpływ, bez trudności w zrozumieniu; 2 = umiarkowanie dotknięty, czasami proszony o powtórzenie wypowiedzi; 3 = poważnie dotknięty, często proszony o powtórzenie wypowiedzi; 4 = niezrozumiałe przez większość czasu. Wyższe wyniki wskazywały na większe upośledzenie.
Punkt wyjściowy, tydzień 171
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w skali oceny akatyzji Barnesa (BARS) w 171. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 171
BARS to skala ocen służąca do oceny akatyzji polekowej. Obejmuje punktację sumaryczną (obiektywną ocenę akatyzji i miary subiektywne [samoświadomość i dystres]) oraz ogólną ocenę kliniczną. Obiektywna akatyzja oceniana w skali 0-3 (0 = normalne, sporadyczne niespokojne ruchy kończyn; 1 = charakterystyczne niespokojne ruchy przez mniej niż połowę obserwowanego czasu; 2 = charakterystyczne niespokojne ruchy przez co najmniej połowę obserwowanego czasu; 3 = stały charakterystyczne niespokojne ruchy). Subiektywne pomiary obejmowały świadomość niepokoju (ocenioną w skali od 0 [brak wewnętrznego niepokoju] do 3 [świadomość intensywnego przymusu poruszania się]) oraz dystres związany z niepokojem (oceniony w skali od 0 [brak niepokoju] do 3 [silny rozpacz]). Sumowanie obiektywnej akatyzji i subiektywnych pomiarów dało sumaryczny wynik w zakresie od 0 (brak akatyzji i niepokoju) do 9 (ciężka akatyzja i niepokój), gdzie wyższe wyniki wskazywały na większą akatyzję i niepokój.
Punkt wyjściowy, tydzień 171
Zmiana od punktu początkowego w globalnym wyniku oceny akatyzji Barnesa (BARS) w 171. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 171
BARS to skala ocen służąca do oceny akatyzji polekowej. Obejmuje punktację sumaryczną (obiektywną ocenę akatyzji i miary subiektywne [samoświadomość i dystres]) oraz ogólną ocenę kliniczną. Ogólna ocena kliniczna oceniana w skali od 0 do 5, gdzie 0=brak. Brak dowodów na świadomość niepokoju; 1=Wątpliwy. Niespecyficzne napięcie wewnętrzne i niespokojne ruchy; 2=Łagodna akatyzja. Świadomość niepokoju w nogach i (lub) niepokoju wewnętrznego nasila się, gdy konieczne jest stanie w miejscu. Występują niespokojne ruchy, ale niekoniecznie obserwuje się charakterystyczne niespokojne ruchy; 3=Umiarkowana akatyzja. Świadomość niepokoju połączona z charakterystycznymi niespokojnymi ruchami; 4=Zaznaczona akatyzja. Subiektywne doświadczenie niepokoju obejmuje kompulsywną chęć chodzenia lub chodzenia; 5=Ciężka akatyzja. Silny przymus poruszania się w górę i w dół przez większość czasu. Ciągły niepokój związany z intensywnym cierpieniem i bezsennością. Wyższe wyniki wskazywały na większą akatyzję.
Punkt wyjściowy, tydzień 171
Zmiana wyniku podskali lęku w szpitalnej skali lęku i depresji (HADS) w stosunku do wartości początkowej w 171. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 171
Skala HADS jest narzędziem do samodzielnego stosowania, które jest wiarygodne w wykrywaniu stanów depresyjnych i lękowych. Zawiera 2 podskale: Skala Lęku i Depresji Szpitalnej – lęk (HADS-A) ocenia stan lęku uogólnionego (nastrój lękowy, niepokój, myśli lękowe, napady paniki); Szpitalna Skala Lęku i Depresji - depresja (HADS-D) ocenia stan utraty zainteresowania i zmniejszonej reakcji na przyjemność (obniżenie tonu hedonicznego). Każda podskala składała się z 7 pozycji o zakresie od 0 (brak lęku lub depresji) do 3 (silne uczucie lęku lub depresji). Wynik całkowity mieścił się w zakresie od 0 do 21 dla każdej podskali; gdzie wyższy wynik wskazywał na większe nasilenie objawów lęku i depresji.
Punkt wyjściowy, tydzień 171
Zmiana wyniku podskali depresji w szpitalnej skali lęku i depresji (HADS) w stosunku do wartości początkowej w 171. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 171
Skala HADS jest narzędziem do samodzielnego stosowania, które jest wiarygodne w wykrywaniu stanów depresyjnych i lękowych. Zawiera 2 podskale: Skala Lęku i Depresji Szpitalnej – lęk (HADS-A) ocenia stan lęku uogólnionego (nastrój lękowy, niepokój, myśli lękowe, napady paniki); Szpitalna Skala Lęku i Depresji - depresja (HADS-D) ocenia stan utraty zainteresowania i zmniejszonej reakcji na przyjemność (obniżenie tonu hedonicznego). Każda podskala składała się z 7 pozycji o zakresie od 0 (brak lęku lub depresji) do 3 (silne uczucie lęku lub depresji). Wynik całkowity mieścił się w zakresie od 0 do 21 dla każdej podskali; gdzie wyższy wynik wskazywał na większe nasilenie objawów lęku i depresji.
Punkt wyjściowy, tydzień 171
Zmiana całkowitego wyniku w skali Epworth Sleepiness Scale (ESS) w stosunku do wartości początkowej w 171. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 171
ESS to kwestionariusz do samodzielnego wypełniania, składający się z 8 pytań, który stanowi miarę ogólnego poziomu senności uczestnika w ciągu dnia. Uczestników poproszono o ocenę ich zwykłych szans na drzemkę lub zaśnięcie w różnych sytuacjach lub czynnościach, które większość ludzi wykonuje w ramach swojego codziennego życia (siedzenie i czytanie, oglądanie telewizji, nieaktywne siedzenie w miejscu publicznym, jako pasażer w samochód przez godzinę bez przerwy; kładzenie się do odpoczynku po południu, gdy okoliczności na to pozwalają; siedzenie i rozmawianie z kimś; siedzenie w ciszy po obiedzie bez alkoholu; w samochodzie, gdy zatrzymano się na kilka minut w korku), na 4 -punktowa skala Likerta od 0 do 3, gdzie 0=brak szans; 1=mała szansa; 2=umiarkowana szansa; 3=duża szansa. Całkowity wynik ESS jest sumą 8 punktów i może mieścić się w zakresie od 0 do 24, przy czym wyższy wynik wskazuje na wyższy poziom senności w ciągu dnia.
Punkt wyjściowy, tydzień 171
Liczba uczestników z pozytywną odpowiedzią w skali oceny ciężkości samobójstw Columbia (C-SSRS)
Ramy czasowe: Wyjściowa wizyta kontrolna do 1 tygodnia (do około 3 lat i 9 miesięcy)
C-SSRS to oceniana przez klinicystów ocena zachowań i myśli samobójczych, sklasyfikowana jako: Zachowanie samobójcze = odpowiedź „tak” na dowolne z 5 pytań dotyczących zachowań samobójczych (czynności lub zachowanie przygotowawcze, przerwana próba, przerwana próba, próba samobójcza niezakończona zgonem i dokonane samobójstwo); Myśli samobójcze = odpowiedź „tak” na jedno z 5 pytań dotyczących myśli samobójczych, które obejmuje pragnienie śmierci, niespecyficzne aktywne myśli samobójcze, aktywne myśli samobójcze przy użyciu dowolnych metod (nie planowania) bez zamiaru działania, aktywne myśli samobójcze przy niektórych zamiar działania bez określonego planu, aktywne myśli samobójcze z określonym planem i zamiarem. Zgłoszono liczbę uczestników z pozytywną odpowiedzią (odpowiedź „tak”) na zachowania samobójcze, myśli lub jakiekolwiek zachowania samookaleczenia inne niż samobójcze.
Wyjściowa wizyta kontrolna do 1 tygodnia (do około 3 lat i 9 miesięcy)
Zmiana od punktu początkowego w Całkowitym wyniku oceny funkcji poznawczych w Montrealu (MoCA) w 171. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 171
MoCA jest zatwierdzonym, szybkim narzędziem przesiewowym do oceny łagodnych dysfunkcji poznawczych. Ocenia różne domeny poznawcze: uwagę i koncentrację, funkcje wykonawcze, pamięć, język, zdolności wzrokowo-konstrukcyjne, myślenie koncepcyjne, obliczenia i orientację za pomocą testu składającego się z 30 pytań. Czas podania MoCA© wynosi około 10 minut. Całkowity możliwy wynik wynosi od 0 (najgorszy) do 30 (najlepszy) punktów; gdzie wyższe wyniki wskazują na lepszą funkcję poznawczą. Wynik 26 lub wyższy jest uważany za normalny, a wynik poniżej 26 jest uważany za dysfunkcję poznawczą.
Punkt wyjściowy, tydzień 171
Zmiana od wartości początkowej w całkowitej punktacji zachowania w ujednoliconej skali oceny choroby Huntingtona (UHDRS) w 171. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 171
UHDRS to narzędzie badawcze opracowane przez grupę badawczą choroby Huntingtona (HD) w celu zapewnienia jednolitej oceny cech klinicznych i przebiegu HD. Komponenty pełnego UHDRS oceniają funkcje motoryczne, funkcje poznawcze, zachowanie, zdolności funkcjonalne, skalę niezależności i całkowite możliwości funkcjonalne. Całkowity wynik zachowania składa się z wyników cząstkowych oceniających nastrój depresyjny, apatię, niską samoocenę/poczucie winy, zachowania kompulsywne, niepokój, zachowanie drażliwe, myślenie perseweracyjne/obsesyjne, zachowania destrukcyjne/agresywne, myśli samobójcze, urojenia i halucynacje. Dla każdego wyniku cząstkowego częstotliwość i nasilenie oceniano oddzielnie. Częstotliwość oceniano w skali od 0 (nigdy lub prawie nigdy) do 4 (bardzo często, przez większość czasu). Nasilenie oceniano w skali od 0 (brak dowodów) do 4 (poważne). Całkowita ocena zachowania waha się od 0 (brak upośledzenia) do 88 (poważne upośledzenie). Wyższe wyniki wskazywały na większe upośledzenie zachowania.
Punkt wyjściowy, tydzień 171
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku oceny funkcjonalnej UHDRS w 28. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 28
UHDRS to narzędzie badawcze opracowane przez HD Study Group w celu zapewnienia jednolitej oceny cech klinicznych i przebiegu HD. Komponenty pełnego UHDRS oceniają funkcje motoryczne, funkcje poznawcze, zachowanie, zdolności funkcjonalne, skalę niezależności i całkowite możliwości funkcjonalne. Ocena funkcjonalna obejmowała 25 pytań z możliwością odpowiedzi „tak” lub „nie”. Całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 (najgorszy) do 25 (najlepszy). Wyższe wyniki wskazują na lepszą zdolność funkcjonalną.
Wartość wyjściowa, tydzień 28
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w skali niezależności UHDRS w tygodniu 28
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 28
UHDRS: narzędzie badawcze zapewniające jednolitą ocenę cech klinicznych i przebiegu HD. Komponenty UHDRS oceniają funkcje motoryczne, funkcje poznawcze, zachowanie, zdolności funkcjonalne, skalę niezależności i całkowite możliwości funkcjonalne. Skala samodzielności zawiera się w przedziale 10-100, co najdokładniej wskazuje aktualny poziom samodzielności uczestnika. 10=karmienie przez sondę, całkowita pielęgnacja łóżka; 20=Brak mowy, trzeba nakarmić; 30=Uczestnik zapewnia minimalną pomoc w samodzielnym karmieniu, kąpieli, toalecie; 40=Potrzebna placówka opieki przewlekłej; ograniczone samodzielne karmienie; 50 = odpowiedni nadzór 24-godzinny; wymagana pomoc przy kąpieli, jedzeniu, toalecie; 60=Potrzebuje drobnej pomocy przy ubieraniu, toalecie, kąpieli; 70=Samoopieka utrzymana do kąpieli,ograniczone obowiązki domowe; niezdolność do zarządzania finansami; 80=Sprzedowy poziom zatrudnienia zmienia się lub kończy; nie może wykonywać prac domowych, może potrzebować pomocy finansowej; 90=Nie wymaga opieki fizycznej (uniknięto trudnych zadań); 100=Nie wymaga specjalnej opieki. Wyższe wyniki wskazują na lepszą samodzielność.
Wartość wyjściowa, tydzień 28
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku UHDRS całkowitej pojemności funkcjonalnej (TFC) w 132. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 132
UHDRS to narzędzie badawcze opracowane przez HD Study Group w celu zapewnienia jednolitej oceny cech klinicznych i przebiegu HD. Komponenty pełnego UHDRS oceniają funkcje motoryczne, funkcje poznawcze, zachowanie, zdolności funkcjonalne, skalę niezależności i całkowite zdolności funkcjonalne (TFC). TFC to 5-punktowa skala oceny klinicysty, zwykle wypełniana po krótkim wywiadzie z uczestnikiem i/lub dodatkowym źródłem. TFC globalnie ocenia zawód, finanse, prace domowe, codzienne czynności i poziom opieki, przy czym każda pozycja może być oceniona w skali od 0 do 2 lub 3 (np. Zawód: 0 = niepełnosprawny, 1 = tylko praca marginalna, 2 = zmniejszona zdolność do zwykłej pracy, 3 = normalna). Pięć pozycji sumuje się, aby uzyskać całkowity wynik TFC, który mieści się w zakresie od 0 (normalna funkcja) do 13 (ciężkie dysfunkcje). Wyższe wyniki wskazywały na lepsze funkcjonowanie.
Punkt wyjściowy, tydzień 132
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ocenie funkcji poznawczych UHDRS w 171. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 171
Komponenty UHDRS oceniają funkcje motoryczne, funkcje poznawcze, zachowanie, zdolności funkcjonalne, skalę niezależności, całkowite możliwości funkcjonalne. Komponent oceny poznawczej: wynik fluencji słownej (VF) (pamięć, uwaga) (wymagający od uczestnika wygenerowania jak największej liczby słów zaczynających się na określoną literę [F, A, S] w ciągu 60 sekund [s]. Wynik [bez zakresu]: całkowita liczba poprawnych słów dla 3 liter), wynik testu modalności cyfr symboli (SDMT) (szybkość psychomotoryczna, uwaga) (uczestnik ma obowiązek sparować cyfry z przypisanymi symbolami za pomocą klucza referencyjnego. Wynik [0 {najgorszy} -120 {najlepszy}]: całkowita liczba poprawnych odpowiedzi pisemnych w ciągu 90 sekund) i wynik interferencji Stroopa (SI) (selektywna uwaga, funkcja wykonawcza) (obejmuje 3 warunki: nazywanie kolorowych bloków [niebieski, czerwony lub zielony]; czytanie kolorowych słów wydrukowanych czarnym atramentem; nazywanie kolorów atramentu niepasujących kolorowych słów. Dla każdego warunku wynik (bez zakresu) to liczba poprawnych odpowiedzi uzyskanych w ciągu 45 sekund). W tych testach wyższe wyniki odzwierciedlają lepsze zdolności poznawcze.
Punkt wyjściowy, tydzień 171
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w ocenie motorycznej UHDRS: całkowity maksymalny wynik pląsawicy (TMC) w 171. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 171
UHDRS to narzędzie badawcze opracowane przez HD Study Group w celu zapewnienia jednolitej oceny cech klinicznych i przebiegu HD. Komponenty pełnego UHDRS oceniają funkcje motoryczne, funkcje poznawcze, zachowanie, zdolności funkcjonalne, skalę niezależności i całkowite możliwości funkcjonalne. Ocena funkcji motorycznych obejmuje całkowity wynik motoryczny (TMS) i wynik TMC. Wynik TMC określa się na podstawie pozycji 12 (maksymalna pląsawica) UHDRS TMS i określa ilościowo pląsawicę na podstawie oceny twarzy, obszaru policzkowo-ustno-językowego, tułowia i 4 kończyn. Wynik TMC jest sumą wyników pląsawicy w 7 obszarach ciała, w zakresie od 0 (brak pląsawicy) do 28 (pląsawica zaznaczona/przedłużająca się). Niższe wyniki TMC wskazywały na mniejszą pląsawicę.
Punkt wyjściowy, tydzień 171
Zmiana od tygodnia 8 w ocenie motorycznej UHDRS: wynik TMC w tygodniu 171
Ramy czasowe: Tydzień 8, Tydzień 171
UHDRS to narzędzie badawcze opracowane przez HD Study Group w celu zapewnienia jednolitej oceny cech klinicznych i przebiegu HD. Komponenty pełnego UHDRS oceniają funkcje motoryczne, funkcje poznawcze, zachowanie, zdolności funkcjonalne, skalę niezależności i całkowite możliwości funkcjonalne. Ocena funkcji motorycznych obejmuje ocenę TMS i TMC. Wynik TMC określa się na podstawie pozycji 12 (maksymalna pląsawica) UHDRS TMS i określa ilościowo pląsawicę na podstawie oceny twarzy, obszaru policzkowo-ustno-językowego, tułowia i 4 kończyn. Wynik TMC jest sumą wyników pląsawicy w 7 regionach ciała, w zakresie od 0 (brak pląsawicy) do 28 (pląsawica zaznaczona/przedłużająca się). Niższe wyniki TMC wskazywały na mniejszą pląsawicę. Dane zostały zmierzone i dostępne dla całkowitej populacji bezpieczeństwa. Dane nie były dostępne dla poszczególnych kohort (kohorta z przekształceniem i kohorta z zamianą) od tygodnia 8 do tygodnia 171, tak jak to miało miejsce w przypadku zmiany w stosunku do wartości początkowej. Dlatego też, w celu przedstawienia danych wyników dla tego pomiaru wyniku, wykorzystano całkowitą, połączoną grupę badawczą dotyczącą bezpieczeństwa.
Tydzień 8, Tydzień 171
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w Ocenie motorycznej UHDRS: Całkowity wynik motoryczny (TMS) w 171. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 171
UHDRS to narzędzie badawcze opracowane przez HD Study Group w celu zapewnienia jednolitej oceny cech klinicznych i przebiegu HD. Komponenty pełnego UHDRS oceniają funkcje motoryczne, funkcje poznawcze, zachowanie, zdolności funkcjonalne, skalę niezależności i całkowite możliwości funkcjonalne. Ocena funkcji motorycznych obejmuje ocenę TMS i TMC. UHDRS TMS ocenia wszystkie cechy motoryczne HD i obejmuje maksymalną pląsawicę, maksymalną dystonię, pogoń za gałką oczną, inicjację i prędkość sakkady, dyzartrię, wysunięcie języka, stukanie palcami, pronację i supinację ręki, lurię, sztywność, spowolnienie ruchowe, chód, chodzenie w tandemie, i test ciągnięcia wstecznego. Każdy z nich został oceniony w skali od 0 (normalna funkcja motoryczna) do 4 (poważnie upośledzona funkcja motoryczna). Wynik TMS jest sumą indywidualnych wyników w zakresie od 0 (prawidłowa funkcja motoryczna) do 124 (silnie upośledzona funkcja motoryczna). Niższe wyniki TMS wskazują na lepszą funkcję motoryczną.
Punkt wyjściowy, tydzień 171
Zmiana od tygodnia 8 w ocenie motorycznej UHDRS: TMS w tygodniu 171
Ramy czasowe: Tydzień 8, Tydzień 171
Komponenty pełnego UHDRS oceniają funkcje motoryczne, funkcje poznawcze, zachowanie, zdolności funkcjonalne, skalę niezależności, całkowite możliwości funkcjonalne. Ocena funkcji motorycznych obejmuje ocenę TMS i TMC. TMS ocenia wszystkie cechy motoryczne HD i obejmuje maksymalną pląsawicę, maksymalną dystonię, pogoń za gałką oczną, inicjację i prędkość sakkady, dyzartrię, wysunięcie języka, stukanie palcami, pronację i supinację dłoni, sztywność lurii, bradykinezję, chód, chód w tandemie, test pociągania wstecznego. Każdy z nich został oceniony w skali od 0 (normalna funkcja motoryczna) do 4 (poważnie upośledzona funkcja motoryczna). Wynik TMS jest sumą indywidualnych wyników w zakresie od 0 (prawidłowa funkcja motoryczna) do 124 (silnie upośledzona funkcja motoryczna). Niższe wyniki TMS = lepsza funkcja motoryczna. Dane były dostępne dla całej populacji bezpieczeństwa, a nie dla poszczególnych kohort (kohorty z przekształceniem i zamianą) od 8. do 171. tygodnia, jak to miało miejsce w przypadku zmiany w stosunku do wartości wyjściowej. Dlatego też, w celu przedstawienia danych wyników, wykorzystano grupę badaną całkowitej, połączonej populacji oceniającej bezpieczeństwo.
Tydzień 8, Tydzień 171

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Auspex Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 listopada 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 sierpnia 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 sierpnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 czerwca 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 lipca 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

12 lipca 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 listopada 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 listopada 2021

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SD-809-C-16

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj