Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaihtoehtoja korean vähentämiseen Huntingtonin taudissa (ARC-HD)

perjantai 5. marraskuuta 2021 päivittänyt: Auspex Pharmaceuticals, Inc.

Avoin, pitkäaikainen turvallisuustutkimus SD-809 ER:stä potilailla, joilla on Huntingtonin tautiin liittyvä korea

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida SD-809:n pidennetyn vapautumisen (ER) turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa osallistujilla, jotka ovat vaihtaneet tetrabenatsiinista SD-809 ER:ään. Lisäksi SD-809 ER:n pitkäaikaishoidon turvallisuus ja siedettävyys arvioidaan "Switch"-osallistujille sekä "Rollover"-osallistujille, jotka suorittavat satunnaistetun, kaksoissokkoutetun, lumekontrolloidun SD-809 ER:n tutkimuksen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

119

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Sydney, Australia, 2145
        • Teva Investigational Site 054
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H2L4M1
        • Teva Investigational Site 098
      • Ottawa, Kanada, K1G 3G4
        • Teva Investigational Site 231
      • Toronto, Kanada, M2K 1E1
        • Teva Investigational Site 300
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Teva Investigational Site 057
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
        • Teva Investigational Site 038
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, Yhdysvallat, 72703
        • Teva Investigational Site 298
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Yhdysvallat, 80113
        • Teva Investigational Site 052
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
        • Teva Investigational Site 333
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32607
        • Teva Investigational Site 160
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Teva Investigational Site 014
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Teva Investigational Site 032
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Teva Investigational Site 045
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Teva Investigational Site 024
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • Teva Investigational Site 029
      • Wichita, Kansas, Yhdysvallat, 67226
        • Teva Investigational Site 083
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • Teva Investigational Site 087
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Teva Investigational Site 028
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
        • Teva Investigational Site 040
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Teva Investigational Site 027
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89102
        • Teva Investigational Site 194
    • New Jersey
      • Camden, New Jersey, Yhdysvallat, 08103
        • Teva Investigational Site 328
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
        • Teva Investigational Site 026
    • New York
      • Albany, New York, Yhdysvallat, 12208
        • Teva Investigational Site 037
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Teva Investigational Site 002
      • Patchogue, New York, Yhdysvallat, 11772
        • Teva Investigational Site 342
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Teva Investigational Site 119
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267
        • Teva Investigational Site 089
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Teva Investigational Site 020
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43614-2598
        • Teva Investigational Site 093
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Yhdysvallat, 74136
        • Teva Investigational Site 341
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232-2551
        • Teva Investigational Site 031
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Teva Investigational Site 007
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Teva Investigational Site 199
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
        • Teva Investigational Site 100
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05401
        • Teva Investigational Site 137
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Yhdysvallat, 98034
        • Teva Investigational Site 220
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98108
        • Teva Investigational Site 096

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistuja on vähintään 18-vuotias tai täysi-ikäinen (sen mukaan kumpi on vanhempi) seulonnassa.
  • Osallistujalla on diagnosoitu ilmeinen HD, kuten tyypilliset motoriset tutkimukset osoittavat, ja hänellä on dokumentoitu laajentuneen sytosiiniadeniiniguaniinin (CAG) toisto (suurempi tai yhtä suuri kuin >= [37]) seulonnan aikana tai ennen sitä.

  • Osallistuja täyttää jommankumman seuraavista:

    1. On suorittanut menestyksekkäästi osallistumisen First-HD -tutkimukseen (SD-809-C-15) tai
    2. Hän on saanut elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) hyväksymän tetrabenatsiiniannoksen, joka on ollut vakaa >=8 viikkoa ennen seulontaa ja tarjoaa terapeuttisen hyödyn korean hallinnassa.
  • Osallistujan kokonaistoiminnallinen kapasiteetti (TFC) on >=5 seulonnassa.
  • Osallistuja pystyy nielemään tutkimuslääkkeen kokonaisena.
  • Osallistuja on antanut kirjallisen, tietoon perustuvan suostumuksen tai laillisesti valtuutettu edustaja (LAR) on antanut kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ja tutkittava on antanut suostumuksen.
  • Osallistuja on toimittanut tutkimuksen edistymistä koskevan direktiivin.
  • Hedelmällisessä iässä olevat naispuoliset osallistujat suostuvat käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää seulonnasta tutkimuksen loppuun asti.
  • Osallistujalla on luotettava omaishoitaja, joka on osallistujan kanssa päivittäin vuorovaikutuksessa, valvoo tutkimuslääkkeiden antamista, varmistaa osallistumisen opintokäynneille ja osallistuu tarvittaessa arviointeihin.
  • Osallistuja pystyy liikkumaan ilman apua vähintään 20 jaardia (Huom. Apuvälineiden (kuten kävelijä, keppi) käyttö on sallittu kävelyn aikana).
  • Hänellä on riittävä lukutaito ymmärtääkseen osallistujan suorittaman luokitusasteikon.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujalla on seulonnassa tai lähtötilanteessa vakava hoitamaton tai alihoidettu psykiatrinen sairaus, kuten masennus.
  • Osallistujalla on aktiivisia itsemurha-ajatuksia seulonnassa tai lähtötilanteessa.
  • Osallistujalla on itsemurhakäyttäytymistä seulonnassa tai lähtötilanteessa.
  • Osallistujalla on näyttöä masennuksesta lähtötasolla.
  • Osallistujalla on epävakaa tai vakava lääketieteellinen sairaus seulonnassa tai lähtötilanteessa.
  • Osallistuja on saanut tetrabenatsiinia 7 päivän sisällä lähtötilanteesta (vain kierrettävät osallistujat).
  • Osallistuja on saanut mitä tahansa seuraavista samanaikaisista lääkkeistä 30 päivän kuluessa seulonnasta tai lähtötilanteesta: psykoosilääkkeet, metoklopramidi, monoamiinioksidaasin estäjät (MAOI), levodopa tai dopamiiniagonistit, reserpiini, amantadiini, memantiini (vain rollover-osallistujat)
  • Vaihtoon osallistuvat voivat saada memantiinia, jos ne ovat vakaalla, hyväksytyllä annoksella vähintään 30 päivän ajan
  • Osallistujalla on merkittävästi heikentynyt nielemistoiminto seulonnassa tai lähtötilanteessa.
  • Osallistujalla on merkittävästi heikentynyt puhuminen seulonnassa tai lähtötilanteessa.
  • Osallistuja tarvitsee hoitoa lääkkeillä, joiden tiedetään pidentävän QT-aikaa.
  • Osallistujalla on pidentynyt QT-aika 12-kytkentäisessä EKG:ssä seulonnassa.
  • Osallistujalla on näyttöä maksan vajaatoiminnasta seulonnassa.
  • Osallistujalla on näyttöä merkittävästä munuaisten vajaatoiminnasta seulonnassa.
  • Osallistujalla on tiedossa allergia jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle.
  • Osallistuja on osallistunut muuhun lääke- tai laitekokeeseen kuin SD-809-C-15 30 päivän (tai 5 lääkkeen puoliintumisajan) sisällä seulonnasta sen mukaan, kumpi on pidempi.
  • Osallistuja on raskaana tai imettää seulonnassa tai lähtötilanteessa.
  • Osallistuja tunnustaa laittomien huumeiden nykyisen käytön seulonnassa tai lähtötilanteessa.
  • Osallistujalla on ollut alkoholin tai päihteiden väärinkäyttöä edellisten 12 kuukauden aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kierrätyskohortti: SD-809 ER
Osallistujat, jotka suorittivat tutkimuksen SD-809-C-15 (NCT01795859, mukaan lukien 1 viikon pesujakso ja viikon 13 arviointi), saavat 6 milligrammaa (mg) SD-809 ER-tablettia kerran päivässä aloitusannoksena tässä tutkimuksessa. Annoksen titrausta jatketaan viikon 8 ajan annoksen optimoimiseksi. SD-809 ER:n annosta voidaan säätää viikoittain 6 milligrammaa päivässä (mg/vrk) (6 tai 12 mg/vrk, kun 48 mg:n kokonaisvuorokausiannos on saavutettu) korean hallinnan ja haittatapahtumien perusteella. Päivittäiset SD-809 ER:n annokset 12 mg tai sitä suuremmat annetaan kahdesti päivässä. SD-809 ER:n suurin vuorokausiannos on 72 mg/vrk (36 mg kahdesti vuorokaudessa), ellei osallistuja saa voimakasta CYP2D6:n estäjää (kuten paroksetiinia, buproprionia, fluoksetiinia), jolloin suurin vuorokausiannos on 42 mg (21 mg kahdesti päivässä). Pitkäaikaista hoitoa SD-809 ER:llä vakaalla annoksella (annoksen muut säädöt ovat sallittuja, jos se on kliinisesti aiheellista) jatketaan, kunnes SD-809 ER tulee kaupallisesti saataville Yhdysvalloissa.
Lääke: SD-809
SD-809-tabletteja toimitetaan 6, 9 ja 12 mg:n annosvahvuuksina.
Muut nimet:
  • Deutetrabenatsiini
Kokeellinen: Kytkinkohortti: SD-809 ER
Osallistujat, jotka saivat hyväksyttyä tetrabenatsiiniannosteluohjelmaa vähintään 8 viikon ajan ennen seulontaa, muunnetaan yön yli nykyisestä tetrabenatsiiniohjelmastaan ​​SD-809 ER -hoito-ohjelmaksi saavuttaakseen tavoiteltua vakaan tilan alueen (AUC) käyrän alla. alfa+beta)-dihydrotetrabenatsiini (HTBZ) metaboliitit, joiden ennustetaan olevan verrattavissa osallistujan aikaisempaan tetrabenatsiinihoitoon. Osallistujat jatkavat SD-809 ER:n aloitusannoksia viikon 1 ajan. Annoksen säätämistä jatketaan viikkoon 4 annoksen optimoimiseksi. SD-809 ER:n annosta voidaan säätää viikoittain (ylös- tai alaspäin) 6 mg:n lisäyksin päivässä (6 mg/vrk tai 12 mg/vrk, kun 48 mg:n kokonaisvuorokausiannos on saavutettu) korean hallinnan ja hoidon perusteella. hoito-ohjelman siedettävyys. Pitkäaikaista hoitoa SD-809 ER:llä vakaalla annoksella (vaikka lisäannoksen muuttaminen on sallittua, jos se on kliinisesti aiheellista) jatketaan, kunnes SD-809 ER tulee kaupallisesti saataville Yhdysvalloissa.
Lääke: SD-809
SD-809-tabletteja toimitetaan 6, 9 ja 12 mg:n annosvahvuuksina.
Muut nimet:
  • Deutetrabenatsiini

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE), vakavia TEAE-tapahtumia, vakavia TEAE-tapahtumia, lääkkeisiin liittyviä TEAE-tapahtumia ja TEAE-tapauksia, jotka johtavat vetäytymiseen koko hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne seurantakäyntiin (jopa noin 3 vuotta 9 kuukautta)
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta. Vaikea AE = kyvyttömyys suorittaa tavallisia toimintoja. Huumeisiin liittyvät TEAE:t: TEAE:t, joilla on mahdollinen, todennäköinen, selvä tai puuttuva yhteys tutkimuslääkkeeseen. Vakavat haittavaikutukset: kuolema, henkeä uhkaava AE, sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pitkittyminen, jatkuva tai merkittävä vamma tai työkyvyttömyys, synnynnäinen poikkeavuus tai synnynnäinen epämuodostuma tai tärkeä lääketieteellinen tapahtuma, joka vaaransi osallistujan ja vaati lääketieteellistä toimenpiteitä yhden tässä määritelmässä lueteltuja tuloksia. TEAE: tapahtumat, jotka 1) alkoivat tutkimuslääkehoidon jälkeen nykyisessä tutkimuksessa ja joita ei ollut lähtötilanteessa tai 2) jos niitä oli lähtötilanteessa, olivat vakavuudeltaan pahentuneet. Kaikki TEAE sisälsi sekä vakavia että ei-vakavia TEAE. Yhteenveto muista ei-vakavista haittavaikutuksista ja kaikista vakavista haittavaikutuksista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoitu AE -osiossa.
Lähtötilanne seurantakäyntiin (jopa noin 3 vuotta 9 kuukautta)
Siirtokohortti: osallistujien määrä, joilla on TEAE, vakava TEAE, vakava TEAE, huumeisiin liittyvät TEAE ja TEAE, jotka johtavat vetäytymiseen titrauksen aikana
Aikaikkuna: Päivä 1 viikon 8 loppuun
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta. Vaikeat haitat = kyvyttömyys suorittaa tavallisia toimintoja. Huumeisiin liittyvät TEAE:t: TEAE:t, joilla on mahdollinen, todennäköinen, selvä tai puuttuva yhteys tutkimuslääkkeeseen. Vakava AE: kuolema, hengenvaarallinen AE, sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pitkittyminen, jatkuva tai merkittävä vamma tai työkyvyttömyys, synnynnäinen poikkeavuus tai syntymävika tai tärkeä lääketieteellinen tapahtuma, joka vaaransi osallistujan ja vaati lääketieteellistä toimenpiteitä yhden tässä määritelmässä luetellut tulokset. TEAE: tapahtumat, jotka 1) alkoivat tutkimuslääkehoidon jälkeen nykyisessä tutkimuksessa ja joita ei ollut lähtötilanteessa tai 2) jos niitä oli lähtötilanteessa, olivat vakavuudeltaan pahentuneet. Kaikki TEAE sisälsi sekä vakavia että ei-vakavia TEAE. Yhteenveto muista ei-vakavista haittavaikutuksista ja kaikista vakavista haittavaikutuksista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoitu AE -osiossa.
Päivä 1 viikon 8 loppuun
Vaihda kohorttia: osallistujien määrä, joilla on TEAE, vakava TEAE, vakava TEAE, huumeisiin liittyvät TEAE ja TEAE, jotka johtavat vetäytymiseen annoksen säätämisen aikana
Aikaikkuna: Päivä 1 viikon 4 loppuun
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta. Vaikeat haitat = kyvyttömyys suorittaa tavallisia toimintoja. Huumeisiin liittyvät TEAE:t: TEAE:t, joilla on mahdollinen, todennäköinen, selvä tai puuttuva yhteys tutkimuslääkkeeseen. Vakava AE: kuolema, hengenvaarallinen AE, sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pitkittyminen, jatkuva tai merkittävä vamma tai työkyvyttömyys, synnynnäinen poikkeavuus tai syntymävika tai tärkeä lääketieteellinen tapahtuma, joka vaaransi osallistujan ja vaati lääketieteellistä toimenpiteitä yhden tässä määritelmässä luetellut tulokset. TEAE: tapahtumat, jotka 1) alkoivat tutkimuslääkehoidon jälkeen nykyisessä tutkimuksessa ja joita ei ollut lähtötilanteessa tai 2) jos niitä oli lähtötilanteessa, olivat vakavuudeltaan pahentuneet. Kaikki TEAE sisälsi sekä vakavia että ei-vakavia TEAE. Yhteenveto muista ei-vakavista haittavaikutuksista ja kaikista vakavista haittavaikutuksista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoitu AE -osiossa.
Päivä 1 viikon 4 loppuun
Osallistujien määrä, joilla on TEAE, vakava TEAE, vakava TEAE, huumeisiin liittyvät TEAE ja TEAE, jotka johtavat vetäytymiseen pitkäaikaisen vakaan annoksen hoidon aikana
Aikaikkuna: Viikko 8 seurantakäyntiin (jopa noin 3 vuotta 9 kuukautta)
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta. Vaikeat haitat = kyvyttömyys suorittaa tavallisia toimintoja. Huumeisiin liittyvät TEAE:t: TEAE:t, joilla on mahdollinen, todennäköinen, selvä tai puuttuva yhteys tutkimuslääkkeeseen. Vakava AE: kuolema, hengenvaarallinen AE, sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pitkittyminen, jatkuva tai merkittävä vamma tai työkyvyttömyys, synnynnäinen poikkeavuus tai syntymävika tai tärkeä lääketieteellinen tapahtuma, joka vaaransi osallistujan ja vaati lääketieteellistä toimenpiteitä yhden tässä määritelmässä luetellut tulokset. TEAE: tapahtumat, jotka 1) alkoivat tutkimuslääkehoidon jälkeen nykyisessä tutkimuksessa ja joita ei ollut lähtötilanteessa tai 2) jos niitä oli lähtötilanteessa, olivat vakavuudeltaan pahentuneet. Kaikki TEAE sisälsi sekä vakavia että ei-vakavia TEAE. Yhteenveto muista ei-vakavista haittavaikutuksista ja kaikista vakavista haittavaikutuksista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoitu AE -osiossa.
Viikko 8 seurantakäyntiin (jopa noin 3 vuotta 9 kuukautta)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta kliinisen laboratorion hematologisissa parametreissa (basofiilit, eosinofiilit, leukosyytit, lymfosyytit, monosyytit, neutrofiilit ja verihiutaleet) viikolla 158
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 158
Kliiniset laboratoriohematologiset parametrit sisälsivät basofiilit, eosinofiilit, leukosyytit, lymfosyytit, monosyytit, neutrofiilit, verihiutaleet, erytrosyyttien keskimääräinen verisolujen tilavuus, punasolut, hematokriitti ja hemoglobiini. Basofiilien, eosinofiilien, leukosyyttien, lymfosyyttien, monosyyttien, neutrofiilien ja verihiutalesolujen muutos lähtötasosta lähtötilanteessa ja viikolla 158 raportoidaan tässä tulosmittauksessa. Havaittua arvoa lähtötilanteessa ja havaittuja arvoja viikolla 158 käytettiin laskettaessa muutos viikon 158 perusarvosta.
Perustaso, viikko 158
Muutos lähtötasosta kliinisen laboratorion hematologian parametrissa (erytrosyyttien keskimääräinen verisolutilavuus) viikolla 158
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 158
Kliiniset laboratoriohematologiset parametrit sisälsivät basofiilit, eosinofiilit, leukosyytit, lymfosyytit, monosyytit, neutrofiilit, verihiutaleet, erytrosyyttien keskimääräinen verisolujen tilavuus, punasolut, hematokriitti ja hemoglobiini. Tässä tulosmittauksessa raportoidaan erytrosyyttien keskimääräisen korpuskulaarisen tilavuuden muutos lähtötilanteesta lähtötilanteessa ja viikolla 158. Havaittua arvoa lähtötilanteessa ja havaittua arvoa viikolla 158 käytettiin laskettaessa muutos viikon 158 perusarvosta.
Perustaso, viikko 158
Muutos lähtötasosta kliinisen laboratorion hematologisessa parametrissa (erytrosyytit) viikolla 158
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 158
Kliiniset laboratoriohematologiset parametrit sisälsivät basofiilit, eosinofiilit, leukosyytit, lymfosyytit, monosyytit, neutrofiilit, verihiutaleet, erytrosyyttien keskimääräinen verisolujen tilavuus, punasolut, hematokriitti ja hemoglobiini. Tässä tulosmittauksessa raportoidaan erytrosyyttien muutos lähtötilanteesta lähtötilanteessa ja viikolla 158. Havaittua arvoa lähtötilanteessa ja havaittua arvoa viikolla 158 käytettiin laskettaessa muutos viikon 158 perusarvosta.
Perustaso, viikko 158
Muutos lähtötasosta kliinisen laboratorion hematologisessa parametrissa (hematokriitti) viikolla 158
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 158
Kliiniset laboratoriohematologiset parametrit sisälsivät basofiilit, eosinofiilit, leukosyytit, lymfosyytit, monosyytit, neutrofiilit, verihiutaleet, erytrosyyttien keskimääräinen verisolujen tilavuus, punasolut, hematokriitti ja hemoglobiini. Hematokriittitasot laskettiin punasolujen tilavuuden suhteena kokoveren tilavuuteen. Hematokriitin muutos lähtötilanteesta lähtötilanteessa ja viikolla 158 raportoidaan tässä tulosmittauksessa. Havaittua arvoa lähtötilanteessa ja havaittua arvoa viikolla 158 käytettiin laskettaessa muutos viikon 158 perusarvosta.
Perustaso, viikko 158
Muutos lähtötasosta kliinisen laboratorion hematologisessa parametrissa (hemoglobiini) viikolla 158
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 158
Kliiniset laboratoriohematologiset parametrit sisälsivät basofiilit, eosinofiilit, leukosyytit, lymfosyytit, monosyytit, neutrofiilit, verihiutaleet, erytrosyyttien keskimääräinen verisolujen tilavuus, punasolut, hematokriitti ja hemoglobiini. Hemoglobiinin muutos lähtötilanteesta lähtötilanteessa ja viikolla 158 raportoidaan tässä tulosmittauksessa. Havaittua arvoa lähtötilanteessa ja havaittua arvoa viikolla 158 käytettiin laskettaessa muutos viikon 158 perusarvosta.
Perustaso, viikko 158
Kliinisen laboratorion seerumikemian parametrien (alaniiniaminotransferaasi ja alkalinen fosfataasi) muutos lähtötasosta viikolla 158
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 158
Kliinisen laboratorion seerumin kemialliset parametrit sisälsivät alaniiniaminotransferaasin, alkalisen fosfataasin, aspartaattiaminotransferaasin, laktaattidehydrogenaasin, bikarbonaatin, veren ureatyppi, kalsium, kloridi, kolesteroli, glukoosi, magnesium, fosfaatti, kalium, natrium, triglyseridit, bilirubiini, albumiinin kirkkaus kreatiniini, suora bilirubiini ja uraatti. Alaniiniaminotransferaasin ja alkalisen fosfataasin muutos lähtötasosta lähtötilanteessa ja viikolla 158 raportoidaan tässä tulosmittauksessa. Havaittua arvoa lähtötilanteessa ja havaittua arvoa viikolla 158 käytettiin laskettaessa muutos viikon 158 perusarvosta.
Perustaso, viikko 158
Kliinisen laboratorion seerumikemian parametrien (aspartaattiaminotransferaasi ja laktaattidehydrogenaasi) muutos lähtötasosta viikolla 158
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 158
Kliinisen laboratorion seerumin kemialliset parametrit sisälsivät alaniiniaminotransferaasin, alkalisen fosfataasin, aspartaattiaminotransferaasin, laktaattidehydrogenaasin, bikarbonaatin, veren ureatyppi, kalsium, kloridi, kolesteroli, glukoosi, magnesium, fosfaatti, kalium, natrium, triglyseridit, bilirubiini, albumiinin kirkkaus kreatiniini, suora bilirubiini ja uraatti. Tässä tulosmittauksessa raportoidaan aspartaattiaminotransferaasin ja laktaattidehydrogenaasin muutos lähtötasosta lähtötilanteessa ja viikolla 158. Havaittua arvoa lähtötilanteessa ja havaittua arvoa viikolla 158 käytettiin laskettaessa muutos viikon 158 perusarvosta.
Perustaso, viikko 158
Kliinisen laboratorion seerumikemian parametrien (bikarbonaatti, veren ureatyppi, kalsium, kloridi, kolesteroli, glukoosi, magnesium, fosfaatti, kalium, natrium, triglyseridit) muutos lähtötasosta viikolla 158
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 158
Kliinisen laboratorion seerumin kemialliset parametrit sisälsivät alaniiniaminotransferaasin, alkalisen fosfataasin, aspartaattiaminotransferaasin, laktaattidehydrogenaasin, bikarbonaatin, veren ureatyppi, kalsium, kloridi, kolesteroli, glukoosi, magnesium, fosfaatti, kalium, natrium, triglyseridit, bilirubiini, albumiinin kirkkaus kreatiniini, suora bilirubiini ja uraatti. Tässä tulosmittauksessa raportoidaan bikarbonaatin, veren ureatypen, kalsiumin, kloridin, kolesterolin, glukoosin, magnesiumin, fosfaatin, kaliumin, natriumin ja triglyseridien muutos lähtötasosta lähtötilanteessa ja viikolla 158. Havaittua arvoa lähtötilanteessa ja havaittua arvoa viikolla 158 käytettiin laskettaessa muutos viikon 158 perusarvosta.
Perustaso, viikko 158
Kliinisen laboratorion seerumikemian parametrien (proteiini ja albumiini) muutos lähtötasosta viikolla 158
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 158
Kliinisen laboratorion seerumin kemialliset parametrit sisälsivät alaniiniaminotransferaasin, alkalisen fosfataasin, aspartaattiaminotransferaasin, laktaattidehydrogenaasin, bikarbonaatin, veren ureatyppi, kalsium, kloridi, kolesteroli, glukoosi, magnesium, fosfaatti, kalium, natrium, triglyseridit, bilirubiini, albumiinin kirkkaus kreatiniini, suora bilirubiini ja uraatti. Proteiinin ja albumiinin muutos lähtötasosta lähtötilanteessa ja viikolla 158 raportoidaan tässä tulosmittauksessa. Havaittua arvoa lähtötilanteessa ja havaittua arvoa viikolla 158 käytettiin laskettaessa muutos viikon 158 perusarvosta.
Perustaso, viikko 158
Muutos lähtötasosta kliinisen laboratorion seerumikemian parametrissa (kreatiniinipuhdistuma) viikolla 106
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 106
Kliinisen laboratorion seerumin kemialliset parametrit sisälsivät alaniiniaminotransferaasin, alkalisen fosfataasin, aspartaattiaminotransferaasin, laktaattidehydrogenaasin, bikarbonaatin, veren ureatyppi, kalsium, kloridi, kolesteroli, glukoosi, magnesium, fosfaatti, kalium, natrium, triglyseridit, bilirubiini, albumiinin kirkkaus kreatiniini, suora bilirubiini ja uraatti. Tässä tulosmittauksessa raportoidaan kreatiniinipuhdistuman muutos lähtötilanteesta lähtötilanteessa ja viikolla 106. Havaittua arvoa lähtötilanteessa ja havaittua arvoa viikolla 106 käytettiin laskettaessa muutos viikon 106 lähtötason arvosta.
Perustaso, viikko 106
Kliinisen laboratorion seerumikemian parametrien (bilirubiini, kreatiniini, suora bilirubiini ja uraatti) muutos lähtötasosta viikolla 158
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 158
Kliinisen laboratorion seerumin kemialliset parametrit sisälsivät alaniiniaminotransferaasin, alkalisen fosfataasin, aspartaattiaminotransferaasin, laktaattidehydrogenaasin, bikarbonaatin, veren ureatyppi, kalsium, kloridi, kolesteroli, glukoosi, magnesium, fosfaatti, kalium, natrium, triglyseridit, bilirubiini, albumiinin kirkkaus kreatiniini, suora bilirubiini ja uraatti. Tässä tulosmittauksessa raportoidaan bilirubiinin, kreatiniinin, suoran bilirubiinin ja uraatin muutos lähtötasosta lähtötilanteessa ja viikolla 158. Havaittua arvoa lähtötilanteessa ja havaittua arvoa viikolla 158 käytettiin laskettaessa muutos viikon 158 perusarvosta.
Perustaso, viikko 158
Verenpaineen muutos lähtötasosta viikolla 171
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 171
Systolinen verenpaine (SBP) ja diastolinen verenpaine (DBP) mitattiin istuma-/makuuasennossa. Havaittua arvoa lähtötilanteessa ja havaittua arvoa viikolla 171 käytettiin laskettaessa muutos viikon 171 perusarvosta.
Perustaso, viikko 171
Muutos lähtötasosta sykeviikolla 171
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 171
Syke mitattiin istuma-/makuuasennossa. Havaittua arvoa lähtötilanteessa ja havaittua arvoa viikolla 171 käytettiin laskettaessa muutos viikon 171 perusarvosta.
Perustaso, viikko 171
Hengitystaajuuden muutos lähtötasosta viikolla 171
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 171
Havaittua arvoa lähtötilanteessa ja havaittua arvoa viikolla 171 käytettiin laskettaessa muutos viikon 171 perusarvosta.
Perustaso, viikko 171
Kehon lämpötilan muutos lähtötasosta viikolla 171
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 171
Havaittua arvoa lähtötilanteessa ja havaittua arvoa viikolla 171 käytettiin laskettaessa muutos viikon 171 perusarvosta.
Perustaso, viikko 171
Elektrokardiogrammin (EKG) parametrin arvo (syke) lähtötilanteessa ja viikolla 8
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 8
EKG-parametreja olivat syke, PR-väli, QRS-kesto, QT-aika ja Friderician korjattu QT-aika (QTcF). EKG:llä lähtötilanteessa ja viikolla 8 mitattu syke raportoidaan tässä tulosmittauksessa.
Perustaso, viikko 8
EKG-parametrin arvo (PR-väli, QRS-kesto, QT-väli, QTcF) lähtötilanteessa ja viikolla 8
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 8
EKG-parametreja olivat syke, PR-väli, QRS-kesto, QT-aika ja QTcF. PR-väli, QRS-kesto, QT-aika ja QTcF lähtötilanteessa ja viikolla 8 raportoidaan tässä tulosmittauksessa.
Perustaso, viikko 8
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia EKG-parametreissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 8
EKG-parametreja olivat syke, PR-väli, QRS-kesto, QT-aika ja QTcF. Kliininen merkitys oli tutkijan harkinnan mukainen.
Perustaso, viikko 8
Kesto SD-809 ER:n vakaan annoksen saavuttamiseen
Aikaikkuna: Päivästä 1 ensimmäiseen päivään, jolloin osallistuja otti viikolla 8 saamansa annostason (enintään 1 284 päivää)
Kesto SD-809:n vakaan annoksen saavuttamiseen, joka määritellään päivien lukumääränä päivästä 1 ensimmäiseen päivään, jolloin osallistuja otti viikolla 8 saamansa annostason.
Päivästä 1 ensimmäiseen päivään, jolloin osallistuja otti viikolla 8 saamansa annostason (enintään 1 284 päivää)
Muutos lähtötasosta yhtenäisessä Parkinsonin taudin arviointiasteikossa (UPDRS) -Dysartria-pisteet viikolla 171
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 171
UPDRS on kattava instrumentti, jota käytetään arvioimaan Parkinsonin taudin merkkejä ja oireita, ja se sisältää potilas- ja lääkärikohtaisia ​​motorisia, kognitiivisia ja käyttäytymisoireita koskevia arvioita. Puheen/dysartriaan liittyvää UPDRS-Dysartria-kysymystä käytettiin tutkimukseen osallistuneiden parkinsonismin seurantaan. Osallistujat arvioivat vastauksensa asteikolla 0-4, jossa 0 = normaali; 1 = lievä vaikutus, ei vaikeuksia ymmärtää; 2 = kohtalainen vaikutus, joskus pyydetään toistamaan lausuntoja; 3 = vakavasti loukkaantunut, usein pyydetty toistamaan lausuntoja; 4 = käsittämätön suurimman osan ajasta. Korkeammat pisteet osoittivat suurempaa vajaatoimintaa.
Perustaso, viikko 171
Muutos lähtötasosta Barnes Akathisia Rating Scale (BARS) -yhteenvetopisteissä viikolla 171
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 171
BARS on luokitusasteikko huumeiden aiheuttaman akatisian arvioimiseksi. Se sisältää yhteenvedon (objektiivinen arviointi akatisiasta ja subjektiivisista mittareista [itsetietoisuus ja ahdistus]) ja globaalin kliinisen arvioinnin. Objektiivinen akatisia arvioitu asteikolla 0-3 (0 = normaalit, satunnaiset raajojen levottomat liikkeet; 1 = tyypilliset levottomat liikkeet alle puolet havaitusta ajasta; 2 = tyypilliset levottomat liikkeet vähintään puolet havaitusta ajasta; 3 = jatkuvaa tyypilliset levottomat liikkeet). Subjektiivisiin mittareihin sisältyi tietoisuus levottomuudesta (arvioituna asteikolla 0 [sisäisen levottomuuden puuttuminen] - 3 [tietoisuus voimakkaasta pakko-liikkeestä]) ja levottomuuteen liittyvää ahdistusta (arviointi asteikolla 0 [ei hätää] - 3 [vakavaa) hätä]). Objektiiviset akatisiat ja subjektiiviset mittaukset summattiin yhteenvetopisteiksi, jotka vaihtelivat 0:sta (ei akatisiaa ja levottomuutta) 9:ään (vaikea akatisia ja levottomuus), missä korkeammat pisteet osoittivat enemmän akatisiaa ja levottomuutta.
Perustaso, viikko 171
Muutos lähtötasosta Barnes Akathisia Rating Scale (BARS) -arviointipisteessä viikolla 171
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 171
BARS on luokitusasteikko huumeiden aiheuttaman akatisian arvioimiseksi. Se sisältää yhteenvedon (objektiivinen arviointi akatisiasta ja subjektiivisista mittareista [itsetietoisuus ja ahdistus]) ja globaalin kliinisen arvioinnin. Maailmanlaajuinen kliininen arviointi, joka on arvioitu asteikolla 0–5, jossa 0 = poissa. Ei todisteita tietoisuudesta levottomuudesta; 1 = Kyseenalaista. Epäspesifinen sisäinen jännitys ja jäykät liikkeet; 2 = Lievä akatisia. Tietoisuus jalkojen levottomuudesta ja/tai sisäisestä levottomuudesta pahenee, kun vaaditaan seisomista paikallaan. Jännittäviä liikkeitä esiintyy, mutta tyypillisiä levottomia liikkeitä ei välttämättä havaita; 3 = Keskivaikea akatisia. Tietoisuus levottomuudesta yhdistettynä tyypillisiin levottomiin liikkeisiin; 4 = Merkitty akatisia. Subjektiiviseen levottomuuden kokemukseen sisältyy pakonomainen halu kävellä tai vauhdilla; 5 = Vaikea akatisia. Voimakas pakko vauhtia ylös ja alas suurimman osan ajasta. Jatkuva levottomuus, johon liittyy voimakasta ahdistusta ja unettomuutta. Korkeammat pisteet osoittivat enemmän akatisiaa.
Perustaso, viikko 171
Muutos lähtötasosta sairaalan ahdistuneisuus- ja masennusasteikon (HADS) ahdistuneisuusasteikon pisteissä viikolla 171
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 171
HADS on itsehoitolaite, joka on luotettava masennuksen ja ahdistuneisuuden tilojen havaitsemiseen. Se sisältää 2 alaasteikkoa: Sairaalan ahdistuneisuus- ja masennusasteikko – ahdistus (HADS-A) arvioi yleistyneen ahdistuneisuuden tilan (ahdistunut mieliala, levottomuus, ahdistuneita ajatuksia, paniikkikohtauksia); Sairaalan ahdistuneisuus- ja masennusasteikko – masennus (HADS-D) arvioi menetetyn kiinnostuksen tilan ja heikentyneen nautintovasteen (hedonisen sävyn aleneminen). Jokainen alaasteikko koostui 7 kohdasta 0 (ei ahdistusta tai masennusta) 3:een (vakava ahdistuksen tai masennuksen tunne). Kokonaispistemäärä vaihteli välillä 0 - 21 kullekin alaskaalalle; joissa korkeampi pistemäärä osoitti ahdistuneisuus- ja masennuksen oireiden vakavuutta.
Perustaso, viikko 171
Muutos lähtötasosta sairaalan ahdistuneisuus- ja masennusasteikon (HADS) masennuksen ala-asteikon pisteissä viikolla 171
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 171
HADS on itsehoitolaite, joka on luotettava masennuksen ja ahdistuneisuuden tilojen havaitsemiseen. Se sisältää 2 alaasteikkoa: Sairaalan ahdistuneisuus- ja masennusasteikko – ahdistus (HADS-A) arvioi yleistyneen ahdistuneisuuden tilan (ahdistunut mieliala, levottomuus, ahdistuneita ajatuksia, paniikkikohtauksia); Sairaalan ahdistuneisuus- ja masennusasteikko – masennus (HADS-D) arvioi menetetyn kiinnostuksen tilan ja heikentyneen nautintovasteen (hedonisen sävyn aleneminen). Jokainen alaasteikko koostui 7 kohdasta 0 (ei ahdistusta tai masennusta) 3:een (vakava ahdistuksen tai masennuksen tunne). Kokonaispistemäärä vaihteli välillä 0 - 21 kullekin alaskaalalle; joissa korkeampi pistemäärä osoitti ahdistuneisuus- ja masennuksen oireiden vakavuutta.
Perustaso, viikko 171
Muutos lähtötasosta Epworth Sleepiness Scale (ESS) -kokonaispisteissä viikolla 171
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 171
ESS on itsetehtävä kyselylomake, joka koostuu kahdeksasta kysymyksestä ja mittaa osallistujan yleistä päiväuniisuutta. Osallistujia pyydettiin arvioimaan tavallisia mahdollisuuksiaan nukahtaa tai nukahtaa erilaisissa tilanteissa tai toimissa, joihin useimmat ihmiset osallistuvat osana jokapäiväistä elämäänsä (istuminen ja lukeminen, television katselu, passiivinen istuminen julkisella paikalla, matkustajana autossa tunnin ajan ilman taukoa; makuulle iltapäivällä olosuhteiden salliessa; istua ja jutella jonkun kanssa; istua hiljaa lounaan jälkeen ilman alkoholia; autossa, pysähtynyt muutaman minuutin liikenteessä), 4 -pisteen Likert-asteikko 0-3, missä 0=ei mahdollisuutta; 1 = pieni mahdollisuus; 2 = kohtalainen mahdollisuus; 3 = suuri mahdollisuus. ESS-pistemäärä on 8 pistemäärän summa ja se voi vaihdella välillä 0–24, ja korkeampi pistemäärä osoittaa korkeampaa päiväuniisuutta.
Perustaso, viikko 171
Positiivisen vastauksen saaneiden osallistujien määrä Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -asteikolla
Aikaikkuna: Perustilanne jopa 1 viikon seurantakäynti (jopa noin 3 vuotta 9 kuukautta)
C-SSRS on kliinikkojen arvioima arvio itsemurhakäyttäytymisestä ja -ajatuksista, jotka luokitellaan seuraavasti: Itsemurhakäyttäytyminen = "kyllä" vastaus mihin tahansa viidestä itsemurhakäyttäytymiskysymyksestä (valmistelevat toimet tai käyttäytyminen, keskeytetty yritys, keskeytynyt yritys, ei-kuolematon itsemurhayritys ja valmistunut itsemurha); Itsemurha-ajatukset = "kyllä" vastaus johonkin viidestä itsemurha-ajatuksia koskevasta kysymyksestä, joihin sisältyy halu olla kuollut, epäspesifiset aktiiviset itsemurha-ajatukset, aktiivinen itsemurha-ajatukset millä tahansa menetelmillä (ei suunnitelmalla) ilman aikomusta toimia, aktiivinen itsemurha-ajatukset joidenkin kanssa aikomus toimia ilman erityistä suunnitelmaa, aktiivinen itsemurha-ajatus tietyllä suunnitelmalla ja tarkoituksella. Raportoitiin niiden osallistujien lukumäärä, jotka vastasivat positiivisesti (vastaus "kyllä") itsemurhakäyttäytymiseen, -ajatuksiin tai mihin tahansa ei-itsemurhaiseen itsevahingolliseen käyttäytymiseen.
Perustilanne jopa 1 viikon seurantakäynti (jopa noin 3 vuotta 9 kuukautta)
Muutos perustasosta Montrealin kognitiivisessa arvioinnissa (MoCA) kokonaispistemäärä viikolla 171
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 171
MoCA on validoitu nopea seulontainstrumentti lievän kognitiivisen toimintahäiriön arvioimiseen. Se arvioi eri kognitiivisia osa-alueita: huomiokykyä ja keskittymistä, toimeenpanotoimintoja, muistia, kieltä, visuaalisia taitoja, käsitteellistä ajattelua, laskelmia ja orientaatiota 30 kysymyksen testillä. MoCA©:n antoaika on noin 10 minuuttia. Mahdollinen kokonaispistemäärä vaihtelee 0 (huonoin) - 30 (paras) pisteen välillä; jossa korkeammat pisteet osoittavat parempaa kognitiivista toimintaa. Pisteitä 26 tai enemmän pidetään normaalina ja alle 26 pistettä tunnistushäiriönä.
Perustaso, viikko 171
Muutos lähtötasosta Unified Huntingtonin taudin arviointiasteikon (UHDRS) kokonaiskäyttäytymispisteissä viikolla 171
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 171
UHDRS on Huntingtonin taudin (HD) Study Groupin kehittämä tutkimustyökalu, joka tarjoaa yhtenäisen arvion HD:n kliinisistä piirteistä ja etenemisestä. Täydellisen UHDRS:n komponentit arvioivat motorista toimintaa, kognitiota, käyttäytymistä, toiminnallisia kykyjä, itsenäisyysasteikkoa ja kokonaistoimintakykyä. Kokonaiskäyttäytymispistemäärä muodostuu alapisteistä, jotka arvioivat masentunutta mielialaa, apatiaa, huonoa itsetuntoa/syyllisyyttä, pakko-oireista käyttäytymistä, ahdistusta, ärtyisyyttä, sitkeää/pakkomielistä ajattelua, häiritsevää/aggressiivista käyttäytymistä, itsemurha-ajatuksia, harhaluuloja ja hallusinaatioita. Jokaisen alapisteen esiintymistiheys ja vakavuus arvioitiin erikseen. Taajuus arvioitiin asteikolla 0 (ei koskaan tai melkein koskaan) - 4 (erittäin usein, suurimman osan ajasta). Vakavuus arvioitiin asteikolla 0 (ei näyttöä) 4:ään (vakava). Käyttäytymisen kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta (ei heikentymistä) 88:aan (vakava heikkeneminen). Korkeammat pisteet osoittivat suurempia käyttäytymishäiriöitä.
Perustaso, viikko 171
Muutos lähtötasosta UHDRS:n toiminnallisen arvioinnin pisteissä viikolla 28
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 28
UHDRS on HD Study Groupin kehittämä tutkimustyökalu, joka tarjoaa yhtenäisen arvion HD:n kliinisistä piirteistä ja etenemisestä. Täydellisen UHDRS:n komponentit arvioivat motorista toimintaa, kognitiota, käyttäytymistä, toiminnallisia kykyjä, itsenäisyysasteikkoa ja kokonaistoimintakykyä. Toiminnallinen arviointi sisälsi 25 kysymystä, joihin oli mahdollista vastata "kyllä" tai "ei". Kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta (huonoin) 25:een (paras). Korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintakykyä.
Lähtötilanne, viikko 28
Muutos lähtötasosta UHDRS-riippumattomuusasteikon pisteissä viikolla 28
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 28
UHDRS: tutkimustyökalu, joka tarjoaa yhtenäisen arvion HD:n kliinisistä piirteistä ja kulusta. UHDRS:n komponentit arvioivat motorista toimintaa, kognitiota, käyttäytymistä, toiminnallisia kykyjä, itsenäisyysasteikkoa ja kokonaistoiminnallisia kapasiteettia. Riippumattomuusasteikko vaihtelee välillä 10-100, mikä osoittaa tarkimman osallistujan riippumattomuuden nykyisen tason. 10=letkusyöttö, sänkyjen kokonaishoito; 20=Ei puhetta, täytyy ruokkia; 30=Osallistuja antaa vain vähän apua omassa ruokinnassa, kylpemisessä, wc:ssä; 40=Tarvitaan krooninen hoitolaitos; rajoitettu itseruokinta; 50 = 24 tunnin valvonta sopiva; uimiseen, syömiseen, vessassa käymiseen tarvittava apu; 60=Tarvitsee vähäistä apua pukeutumisessa, wc:ssä, kylpemisessä; 70=Itsehoito uimista varten, rajoitettu kotitaloustyö; ei pysty hallitsemaan taloutta; 80=Tautia edeltävä työllisyysaste muuttuu tai loppuu; ei voi suorittaa kotitöitä, saattaa tarvita apua taloudessa; 90=Ei tarvita fyysistä hoitoa (vaikeita tehtäviä vältetty); 100=Ei vaadi erityistä hoitoa. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa itsenäisyyttä.
Lähtötilanne, viikko 28
Muutos perustasosta UHDRS:n kokonaistoiminnallisessa kapasiteetissa (TFC) viikolla 132
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 132
UHDRS on HD Study Groupin kehittämä tutkimustyökalu, joka tarjoaa yhtenäisen arvion HD:n kliinisistä piirteistä ja etenemisestä. Täyden UHDRS:n komponentit arvioivat motorista toimintaa, kognitiota, käyttäytymistä, toiminnallisia kykyjä, riippumattomuusasteikkoa ja kokonaistoiminnallisia kapasiteettia (TFC). TFC on 5-osainen kliinikon luokitusasteikko, joka tyypillisesti täytetään lyhyen haastattelun jälkeen osallistujan ja/tai sivulähteen kanssa. TFC arvioi maailmanlaajuisesti ammattia, taloutta, kotitöitä, päivittäisiä toimintoja ja hoitotasoa. Jokaisen kohdan pisteet vaihtelevat välillä 0, 2 tai 3 (esim. Ammatti: 0 = työkyvytön, 1 = vain marginaalinen työ, 2 = alennettu kapasiteetti normaaliin työhön, 3 = normaali). Viisi kohtaa lasketaan yhteen, jolloin saadaan TFC-kokonaispisteet, jotka vaihtelevat 0:sta (normaali toiminta) 13:een (vakava toimintahäiriö). Korkeammat pisteet osoittivat parempaa toimintaa.
Perustaso, viikko 132
Muutos lähtötasosta UHDRS-kognitiivisen arvioinnin pisteissä viikolla 171
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 171
UHDRS:n komponentit arvioivat motorista toimintaa, kognitiota, käyttäytymistä, toiminnallisia kykyjä, itsenäisyysasteikkoa, kokonaistoiminnallisia kapasiteettia. Kognitiivinen arvioinnin komponentti: verbaalinen sujuvuus (VF) -pisteet (muisti, huomio) (edellyttää, että osallistuja luo mahdollisimman monta sanaa, jotka alkavat tietystä kirjaimesta [F,A,S] 60 sekunnissa [sek]. Pisteet [ei vaihteluväliä]: oikeiden sanojen kokonaismäärä 3 kirjaimelle), symbolinumeroiden modaliteettitestin (SDMT) pisteet (psykomotorinen nopeus, tarkkaavaisuus) (osallistujan on yhdistettävä numerot määritettyihin symboleihin referenssiavaimen avulla. Pisteet[0 {pahin}-120 {paras}]:oikeiden kirjallisten vastausten kokonaismäärä 90 sekunnissa) & Stroop-häiriöpisteet (SI) (valikoiva huomio, toimeenpanotoiminto) (sisältää 3 ehtoa: värilohkojen nimeäminen[sininen, punainen) tai vihreä], mustalla musteella painettujen värisanojen lukeminen, yhteensopimattomien värisanojen musteen värin nimeäminen. Jokaisen ehdon pistemäärä (ei vaihteluväliä) on oikeiden vastausten määrä, joka on tuotettu 45 sekunnissa). Näissä testeissä korkeammat pisteet heijastavat parempaa kognitiivista kykyä.
Perustaso, viikko 171
Muutos lähtötasosta UHDRS-moottoriarvioinnissa: Maksimaalisen korean kokonaispistemäärä (TMC) viikolla 171
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 171
UHDRS on HD Study Groupin kehittämä tutkimustyökalu, joka tarjoaa yhtenäisen arvion HD:n kliinisistä piirteistä ja etenemisestä. Täydellisen UHDRS:n komponentit arvioivat motorista toimintaa, kognitiota, käyttäytymistä, toiminnallisia kykyjä, itsenäisyysasteikkoa ja kokonaistoiminnallisia kapasiteettia. Motorisen toiminnan arviointi sisältää motorisen kokonaispistemäärän (TMS) ja TMC-pisteen. TMC-pistemäärä määritetään UHDRS TMS:n kohdasta 12 (maksimaalinen korea), ja se kvantifioi korean kasvojen, bucco-oraali-kielialueen, vartalon ja neljän raajan arvioiden perusteella. TMC-pistemäärä on koreapisteiden summa 7 kehon alueella, jotka vaihtelevat 0:sta (poissa korea) 28:aan (merkitty/pitkittynyt korea). Alemmat TMC-pisteet osoittivat vähemmän koreaa.
Perustaso, viikko 171
Muutos viikosta 8 UHDRS-moottoriarvioinnissa: TMC-pisteet viikolla 171
Aikaikkuna: Viikko 8, viikko 171
UHDRS on HD Study Groupin kehittämä tutkimustyökalu, joka tarjoaa yhtenäisen arvion HD:n kliinisistä piirteistä ja etenemisestä. Täyden UHDRS:n komponentit arvioivat motorista toimintaa, kognitiota, käyttäytymistä, toiminnallisia kykyjä, riippumattomuusasteikkoa ja kokonaistoiminnallisia kapasiteettia. Motorisen toiminnan arviointi sisältää TMS- ja TMC-pisteet. TMC-pistemäärä määritetään UHDRS TMS:n kohdasta 12 (maksimaalinen korea), ja se kvantifioi korean kasvojen, bucco-oraali-kielialueen, vartalon ja neljän raajan arvioiden perusteella. TMC-pistemäärä on koreapisteiden summa 7 kehon alueella, jotka vaihtelevat 0:sta (poissa korea) 28:aan (merkitty/pitkittynyt korea). Alemmat TMC-pisteet osoittivat vähemmän koreaa. Tiedot mitattiin ja ne olivat saatavilla koko turvallisuuspopulaatiosta. Tietoja ei ollut saatavilla yksittäisten kohorttien osalta (vierityskohortti ja vaihtokohortti) viikolta 8 viikolle 171, kuten tehtiin muutokselle lähtötasosta. Tästä syystä tulostietojen esittämiseksi tälle tulosmittaukselle käytettiin kokonaisvaltaista, yhdistettyä turvallista populaatiohoitoa.
Viikko 8, viikko 171
Muutos lähtötasosta UHDRS-moottoriarviossa: kokonaismoottoripisteet (TMS) viikolla 171
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 171
UHDRS on HD Study Groupin kehittämä tutkimustyökalu, joka tarjoaa yhtenäisen arvion HD:n kliinisistä piirteistä ja etenemisestä. Täydellisen UHDRS:n komponentit arvioivat motorista toimintaa, kognitiota, käyttäytymistä, toiminnallisia kykyjä, itsenäisyysasteikkoa ja kokonaistoiminnallisia kapasiteettia. Motorisen toiminnan arviointi sisältää TMS- ja TMC-pisteet. UHDRS TMS arvioi kaikki HD:n motoriset ominaisuudet ja sisältää maksimaalisen korean, maksimaalisen dystonia, silmän tavoittelun, sakkadin aloituksen ja nopeuden, dysartriaa, kielen ulkonemista, sormen taputtelua, käden pronaatiota ja supinaatiota, luriaa, jäykkyyttä, bradykinesiaa, kävelyä, tandem-kävelyä, ja retropulsiovetotesti. Jokainen näistä arvioitiin asteikolla 0 (normaali motorinen toiminta) 4 (vakavasti heikentynyt motorinen toiminta). TMS-pisteet on yksittäisten pisteiden summa, jotka vaihtelevat 0:sta (normaali motorinen toiminta) 124:ään (vakavasti heikentynyt motorinen toiminta). Pienemmät TMS-pisteet osoittavat parempaa motorista toimintaa.
Perustaso, viikko 171
Muutos viikosta 8 UHDRS-moottoriarvioinnissa: TMS viikolla 171
Aikaikkuna: Viikko 8, viikko 171
Täyden UHDRS:n komponentit arvioivat motorista toimintaa, kognitiota, käyttäytymistä, toiminnallisia kykyjä, itsenäisyysasteikkoa, kokonaistoiminnallisia kapasiteettia. Motorisen toiminnan arviointi sisältää TMS- ja TMC-pisteet. TMS arvioi kaikki HD:n motoriset ominaisuudet ja sisältää maksimaalisen korean, maksimaalisen dystonia, silmän takaa-ajoa, sakkadin aloitusta ja nopeutta, dysartriaa, kielen ulkonemista, sormen koputusta, käden pronaatiota ja supinaatiota, luriajäykkyyttä, bradykinesiaa, kävelyä, tandemkävelyä, retropulsiovetotestiä. Jokainen näistä arvioitiin asteikolla 0 (normaali motorinen toiminta) 4 (vakavasti heikentynyt motorinen toiminta). TMS-pisteet on yksittäisten pisteiden summa, jotka vaihtelevat 0:sta (normaali motorinen toiminta) 124:ään (vakavasti heikentynyt motorinen toiminta). Pienemmät TMS-pisteet = parempi moottoritoiminto. Tietoa oli saatavilla koko turvallisuuspopulaatiosta, ei yksittäisistä kohortteista (vieroitus ja vaihtokohortti) viikosta 8 viikolle 171, kuten tehtiin muutokselle lähtötasosta. Siksi tulostietojen esittämiseksi käytettiin kokonaisvaltaista, yhdistettyä turvallisuutta koskevaa populaatiohoitoa.
Viikko 8, viikko 171

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Auspex Pharmaceuticals, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 12. marraskuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 21. elokuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 21. elokuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 14. kesäkuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 10. heinäkuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 12. heinäkuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 9. marraskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 5. marraskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. marraskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SD-809-C-16

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset SD-809

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Rwanda

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa