Neonatal erytropoietin og terapeutisk hypotermi ved nyfødt hjerneskade (NEATO) (NEATO)
26. juni 2020 oppdatert av: University of California, San Francisco
Neonatal erytropoietin og terapeutisk hypotermi utfallsstudie
Hypoksisk-iskemisk encefalopati (HIE), en tilstand med redusert blod- og oksygentilførsel til en babys hjerne nær fødselstidspunktet, kan forårsake død eller nevrologisk funksjonshemming.
Avkjølingsterapi (hypotermi) gir en viss beskyttelse, men omtrent halvparten av berørte spedbarn har fortsatt et dårlig resultat.
Denne kliniske studien vil avgjøre om stoffet erytropoietin, gitt med hypotermi, er trygt å bruke som en behandling som ytterligere kan redusere risikoen for nevrologiske underskudd etter HIE.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne fase I/II kliniske studien er designet for å demonstrere:
- Mulighet for å rekruttere, registrere og følge 50 pasienter med moderat til alvorlig HIE på 5 steder, samtidig som spesifiserte rekruttering- og oppfølgingsmål oppfylles.
- Sikkerheten ved høydose Epo-terapi hos nyfødte med HIE med hensyn til systemisk organfunksjon og generelle vekstparametre.
- Verdien av hjerne MR/MRS utført ved 4-7 dagers alder som en biomarkør for motorisk funksjon ved 12 måneders alder.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
50
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
- Arkansas Children's Hospital Research Institute
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forente stater
- Stanford University
-
San Francisco, California, Forente stater, 94143
- UCSF
-
Santa Clara, California, Forente stater
- Kaiser Permanente, Santa Clara
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
30 minutter til 1 dag (BARN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Nyfødte ≥ 36 ukers svangerskap, < 23 timer ved samtykke, må oppfylle alle 3 inklusjonskriteriene for å være kvalifisert for studien:
- Perinatal depresjon = minst ett av følgende: a) Apgar ≤5 ved 10 min eller b) nødvendig gjenopplivning (endotrakeal eller maskeventilasjon, eller brystkompresjoner) ved 10 min eller c) pH < 7,0 eller basedeficit ≥15 i ledningen, arterielt eller venøst blod oppnådd ved alder <60 minutter;
- Moderat til alvorlig encefalopati = minst 3 av 6 modifiserte Sarnat-kriterier tilstede mellom 1-6 timer etter fødselen: a) redusert bevissthetsnivå; b) redusert spontan aktivitet; c) hypotoni; d) redusert sug; e) redusert Moro-refleks; eller f) pustebesvær inkludert periodisk pust eller apné; og
- Hypotermi = passiv eller aktiv kjøling påbegynt ved 6 timers alder.
Ekskluderingskriterier:
- Intrauterin vekstbegrensning (BW <1800 g);
- Større medfødt misdannelse; mistenkt genetisk syndrom, metabolsk lidelse eller TORCH-infeksjon;
- Hodeomkrets < 2 SD for svangerskap;
- Spedbarn for hvem tilbaketrekking av støttebehandling vurderes; eller
- Forventet manglende evne til å samle primært endepunkt ved 12 måneders alder.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: FIDOBBELT
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Erytropoietin
1000 U/kg/dose x 5 doser
|
1000 U/kg/dose IV x 5 doser
Andre navn:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Vanlig saltvann
|
placebo: NS IV x 5 doser
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Markører for organfunksjon
Tidsramme: Deltakerne vil bli fulgt under sykehusoppholdet, et forventet gjennomsnitt på 2 uker
|
Etterforskerne vil overvåke organfunksjon og uønskede hendelser frem til sykehusutskrivning fra neonatal intensivavdeling
|
Deltakerne vil bli fulgt under sykehusoppholdet, et forventet gjennomsnitt på 2 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Alberta Infant Motor Scale (AIMS)
Tidsramme: 12 måneder
|
AIMS består av 58 gjenstander, inkludert 4 stillinger: liggende (21 gjenstander), liggende (9 gjenstander), sittende (12 gjenstander) og stående (16 gjenstander).
Hvert element får poengsummen "observert" eller "ikke observert".
Total poengsum er 0-58, skåret som persentilrangeringer etter at en råscore er oppnådd og plottet mot alder ved testing, basert på validerte normer.
|
12 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Warner Initial Developmental Evaluation (WIDEA)
Tidsramme: 12 måneder
|
Et 43-elements spørreskjema utviklet og standardisert for å vurdere de funksjonelle domenene egenomsorg, motorisk funksjon, kommunikasjon og sosial kognisjon hos små barn.
Egenomsorg underskalaen poengsum 17-68.
Mobilitetspoengområdet er 9-36.
Kommunikasjonspoengområdet er 13-52.
Sosial kognisjon poengsum er 11-44.
Total skala er 50-200.
Høyere score betyr høyere funksjon.
Lavere score betyr lavere funksjon.
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Wu YW, Mathur AM, Chang T, McKinstry RC, Mulkey SB, Mayock DE, Van Meurs KP, Rogers EE, Gonzalez FF, Comstock BA, Juul SE, Msall ME, Bonifacio SL, Glass HC, Massaro AN, Dong L, Tan KW, Heagerty PJ, Ballard RA. High-Dose Erythropoietin and Hypothermia for Hypoxic-Ischemic Encephalopathy: A Phase II Trial. Pediatrics. 2016 Jun;137(6):e20160191. doi: 10.1542/peds.2016-0191. Epub 2016 May 2.
- Wu YW, Bauer LA, Ballard RA, Ferriero DM, Glidden DV, Mayock DE, Chang T, Durand DJ, Song D, Bonifacio SL, Gonzalez FF, Glass HC, Juul SE. Erythropoietin for neuroprotection in neonatal encephalopathy: safety and pharmacokinetics. Pediatrics. 2012 Oct;130(4):683-91. doi: 10.1542/peds.2012-0498. Epub 2012 Sep 24.
- Mulkey SB, Ramakrishnaiah RH, McKinstry RC, Chang T, Mathur AM, Mayock DE, Van Meurs KP, Schaefer GB, Luo C, Bai S, Juul SE, Wu YW. Erythropoietin and Brain Magnetic Resonance Imaging Findings in Hypoxic-Ischemic Encephalopathy: Volume of Acute Brain Injury and 1-Year Neurodevelopmental Outcome. J Pediatr. 2017 Jul;186:196-199. doi: 10.1016/j.jpeds.2017.03.053. Epub 2017 Apr 26.
- Darrah J, Bartlett D, Maguire TO, Avison WR, Lacaze-Masmonteil T. Have infant gross motor abilities changed in 20 years? A re-evaluation of the Alberta Infant Motor Scale normative values. Dev Med Child Neurol. 2014 Sep;56(9):877-81. doi: 10.1111/dmcn.12452. Epub 2014 Mar 29.
- Massaro AN, Wu YW, Bammler TK, Comstock B, Mathur A, McKinstry RC, Chang T, Mayock DE, Mulkey SB, Van Meurs K, Juul S. Plasma Biomarkers of Brain Injury in Neonatal Hypoxic-Ischemic Encephalopathy. J Pediatr. 2018 Mar;194:67-75.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2017.10.060.
- Wu YW, Goodman AM, Chang T, Mulkey SB, Gonzalez FF, Mayock DE, Juul SE, Mathur AM, Van Meurs K, McKinstry RC, Redline RW. Placental pathology and neonatal brain MRI in a randomized trial of erythropoietin for hypoxic-ischemic encephalopathy. Pediatr Res. 2020 Apr;87(5):879-884. doi: 10.1038/s41390-019-0493-6. Epub 2019 Jul 1.
- Massaro AN, Wu YW, Bammler TK, MacDonald JW, Mathur A, Chang T, Mayock D, Mulkey SB, van Meurs K, Afsharinejad Z, Juul SE. Dried blood spot compared to plasma measurements of blood-based biomarkers of brain injury in neonatal encephalopathy. Pediatr Res. 2019 Apr;85(5):655-661. doi: 10.1038/s41390-019-0298-7. Epub 2019 Jan 19.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. september 2013
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. januar 2016
Studiet fullført (FAKTISKE)
1. september 2016
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
29. juli 2013
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
31. juli 2013
Først lagt ut (ANSLAG)
1. august 2013
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
13. juli 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. juni 2020
Sist bekreftet
1. juni 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Kardiovaskulære sykdommer
- Vaskulære sykdommer
- Cerebrovaskulære lidelser
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Sår og skader
- Spedbarn, nyfødte, sykdommer
- Tegn og symptomer, luftveier
- Død
- Endringer i kroppstemperaturen
- Hypoksi
- Hypoksi, hjerne
- Hjerneiskemi
- Hjernesykdommer
- Hypotermi
- Hypoksi-iskemi, hjerne
- Asfyksi
- Asphyxia Neonatorum
- Hematinikk
- Epoetin Alfa
Andre studie-ID-numre
- P0055603-01
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .