- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT01918904
En pilotstudie for å evaluere aktuell natriumtiosulfatterapi for Calcinosis Cutis (STS-CALC)
En pilotstudie for å evaluere aktuell natriumtiosulfatterapi for Calcinosis Cutis (STS-CALC)
Calcinosis cutis refererer til en gruppe lidelser preget av kalsiumavsetning i huden (1). Lidelsene klassifiseres etter etiologi i følgende typer: dystrofiske, metastatiske, iatrogene og idiopatiske (1,2). Dystrofisk forkalkning oppstår ved åreknuter, infeksjoner, svulster og bindevevsforstyrrelser (1). De bindevevslidelsene som oftest assosieres med calcinosis cutis er systemisk sklerose og dermatomyositt, selv om det også er rapportert hos pasienter med systemisk lupus erythematosus, udifferensiert bindevevsforstyrrelse og blandet bindevevsforstyrrelse (2). Patofysiologien til calcinosis cutis er ikke godt forstått, og det er et bredt spekter av alvorlighetsgrad, fra benigne lokaliserte, små knuter til store, alvorlig svekkende lesjoner (2). Selv om mange terapier har blitt undersøkt for behandling av calcinosis cutis, inkludert kalsiumkanalblokkere, kolkisin, minocyklin, intravenøst immunglobulin og bisfosfonater, har resultatene i beste fall vært blandede (2). Kirurgisk fjerning er noen ganger mulig ved en lokalisert lesjon, men tilbakefall etter operasjon er vanlig (2).
Nylig har flere forfattere rapportert tilfeller av dramatisk oppløsning av dystrofisk calcinosis cutis lesjoner med topiske natriumtiosulfatpreparater (1,3,4). Systemisk natriumtiosulfatbehandling brukes ofte til å behandle kalsifylakse hos pasienter med nyrelidelser med svært få bivirkninger (1). Et søk i litteraturen til dags dato gir ingen formelle studier som tar sikte på å avgjøre om topisk natriumtiosulfat virkelig er en effektiv terapi for calcinosis cutis. Som et resultat blir pasienter ofte behandlet med terapier som ikke er bevist eller ineffektive, og deres calcinosis cutis fører til slutt til betydelig smerte og funksjonshemming.
Forskningsspørsmål:
Resulterer behandling av dystrofisk calcinosis cutis med topisk natriumtiosulfat i reduksjon av lesjonen og tilhørende smerte?
Objektiv:
Målet med denne pilotstudien er å undersøke om lokalt natriumtiosulfat er en effektiv terapi for calcinosis cutis. Denne studien vil også bestemme gjennomførbarheten av protokollen vår og gi informasjon for å hjelpe til med å lede en fremtidig fullskala prøvelse.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Fase
- Fase 2
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter sett av avdelingen for revmatologi ved Loyola poliklinisk senter i Maywood, Illinois (IL), Oak Brook Terrace poliklinisk senter i Oakbrook, IL, og Burr Ridge poliklinisk senter i Burr Ridge, IL.
- Mannlige og kvinnelige pasienter 18 år og oppover
- Pasienter med minst 2 distinkte calcinosis cutis lesjoner atskilt med minst 10 tommer, som er minimum 2 millimeter (mm) i diameter, og identifiserbare ved fysisk undersøkelse og ultralyd, slik at en lesjon kan brukes som en internkontrolllesjon
- Pasienter på kalsiumkanalblokkere, bisfosfonater, prednison og kolkisin vil bli inkludert
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter med calcinosis cutis lesjoner som virker aktivt infiserte (dvs. som viser purulent drenering og dårlig lukt) vil ikke bli inkludert
- Pasienter med samtidig bruk av systemisk intravenøst natriumtiosulfat for behandling av kalsifylakse vil ikke bli inkludert
- Pasienter med hyperkalsemi vil ikke inkluderes
- Pasienter som er gravide eller ammer vil ikke bli inkludert
- Pasienter som er allergiske mot sulfa og/eller sink vil ikke bli inkludert
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Natriumtiosulfat
En liten mengde 25 % aktuell natriumtiosulfatkrem to ganger daglig (bud)
|
En liten mengde 25 % aktuell natriumtiosulfatkrem to ganger daglig (bud)
|
|
Placebo komparator: Placebo
En liten mengde aktuell sinkoksid og aquaphor-krem to ganger daglig (bud)
|
En liten mengde aktuell sinkoksid og aquaphor-krem to ganger daglig (bud)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i calcinosis cutis lesjonsstørrelse fra uke 0 til uke 12 for den eksperimentelle armen versus placeboarmen
Tidsramme: Etter 12 ukers behandling
|
Definisjon: Calcinosis cutis lesjon.
Endre beregningsdetaljer: Lesjonsstørrelsen vil bli evaluert ved uke 0 og igjen ved uke 12. Kontinuerlig måling av lesjonen i millimeter (mm), der en reduksjon i diameter indikerer bedring.
|
Etter 12 ukers behandling
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i smerte fra uke 0 til uke 12 for den eksperimentelle armen versus placeboarmen
Tidsramme: Etter 12 ukers behandling
|
(1) Fullskalanavn: 100 mm Visual Analog Pain Scale (VAS).
(2) Definisjon: VAS er en smerteskala.
(3) Konstruksjon målt: Smerte.
(4) VAS Score Range: Rå skåre kan variere fra 0 til 10, der høyere skårer indikerer forverret smerte.
(5) Endring av beregningsdetaljer: Ordinalmål som sammenligner smerte fra baseline (uke 0) til uke 12 for den eksperimentelle versus placeboarmen
|
Etter 12 ukers behandling
|
|
Endring i smerte fra uke 0 til uke 24 for den eksperimentelle armen versus placeboarmen
Tidsramme: Etter 24 ukers behandling
|
(1) Fullskalanavn: 100 mm Visual Analog Pain Scale (VAS).
(2) Definisjon: VAS er en smerteskala.
(3) Konstruksjon målt: Smerte.
(4) VAS Score Range: Rå skåre kan variere fra 0 til 10, der høyere skårer indikerer forverret smerte.
(5) Endring av beregningsdetaljer: Ordinalmål som sammenligner smerte fra baseline (uke 0) til uke 24 for den eksperimentelle versus placeboarmen
|
Etter 24 ukers behandling
|
|
Endring i calcinosis cutis lesjonsstørrelse fra uke 0 til uke 24 for den eksperimentelle armen versus placeboarmen
Tidsramme: Etter 24 ukers behandling
|
Definisjon: Calcinosis cutis lesjon.
Endre beregningsdetaljer: Lesjonsstørrelsen vil bli evaluert ved uke 0 og igjen ved uke 24.
Kontinuerlig måling av lesjonen i millimeter (mm), hvor en reduksjon i diameter indikerer bedring.
|
Etter 24 ukers behandling
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Elaine Adams, M.D., Loyola University
- Studieleder: Melissa R Bussey, M.D., Loyola University
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Bair B, Fivenson D. A novel treatment for ulcerative calcinosis cutis. J Drugs Dermatol. 2011 Sep;10(9):1042-4.
- Gutierrez A Jr, Wetter DA. Calcinosis cutis in autoimmune connective tissue diseases. Dermatol Ther. 2012 Mar-Apr;25(2):195-206. doi: 10.1111/j.1529-8019.2012.01492.x.
- Ratsimbazafy V, Bahans C, Guigonis V. Dramatic diminution of a large calcification treated with topical sodium thiosulfate. Arthritis Rheum. 2012 Nov;64(11):3826. doi: 10.1002/art.34628. No abstract available.
- Wolf EK, Smidt AC, Laumann AE. Topical sodium thiosulfate therapy for leg ulcers with dystrophic calcification. Arch Dermatol. 2008 Dec;144(12):1560-2. doi: 10.1001/archderm.144.12.1560. No abstract available.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Forstyrrelser i kalsiummetabolisme
- Kalsinose
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Anti-infeksjonsmidler
- Beskyttende agenter
- Antibakterielle midler
- Antioksidanter
- Motgift
- Antituberkulære midler
- Chelaterende midler
- Sekvesteringsagenter
- Natriumtiosulfat
Andre studie-ID-numre
- 205683
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .