Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Terapeutisk plasmautveksling i MG (TPE)

15. juli 2015 oppdatert av: Duke University

Utforskende studie av immunologiske profiler i Myasthenia Gravis-personer som mottar terapeutisk plasmautveksling

Hovedmålet med studien er å profilere immunglobulinnivåer og autoantistoffnivåer i lengderetningen hos personer med myasthenia gravis (MG) som mottar terapeutisk plasmautveksling (TPE).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en prospektiv, multisenter, pilotbiomarkørstudie i forsøkspersoner som mottar TPE for behandling av MG. Ingen studiemedisiner vil bli gitt.

Ti (10) AChR-antistoff-positive MG-personer vil bli registrert i studien på 2 steder. Av disse 10 MG-personene kan opptil 5 motta kronisk TPE.

Studieperioden vil være ca. 3 måneder og vil bestå av:

  • Screening/grunnlinjebesøk,
  • TPE-besøk hvor forsøkspersoner vil gjennomgå kliniske evalueringer og blodprøver for immunologiske analyser,
  • Slutt på TPE-besøk hvor informasjon om TPE-prosedyren vil bli registrert, kliniske målinger vil bli utført og en blodprøve vil bli tatt.
  • Post-TPE-periode hvor forsøkspersoner vil gjennomgå kliniske evalueringer og blodprøver for immunologiske analyser i uke 1, uke 2, uke 3, uke 6 og uke 12 etter TPE.

Studieprosedyrer utført utenfor vanlig behandling vil inkludere valgfrie enkeltfiber elektromyografi (SFEMG) studier, blodprøver og valgfrie hudbiopsier.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

11

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater
        • UNC Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Potensielt kvalifiserte personer med MG som vil motta TPE som en del av deres kliniske behandling, vil bli identifisert fra klinikkmøter, akuttmottaksbesøk og sykehusinnleggelser.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • har kapasitet til å forstå og signere et informert samtykkeskjema
  • 18 år eller eldre
  • diagnose av MG basert på kliniske trekk
  • har påvisbare serumautoantistoffer mot AChR
  • har en klinisk indikasjon for bruk av TPE til behandling av MG

Ekskluderingskriterier:

  • ute av stand til eller villige til å overholde studieprosedyrer som inkluderer flere venepunkturer
  • veier mindre enn 50 kg
  • har en kontraindikasjon for behandling med TPE (f.eks. klinisk signifikant blødningsforstyrrelse)
  • har muskelspesifikk tyrosinkinase eller lavdensitetslipoproteinreseptorrelatert protein 4 (LRP4) antistoffpositiv MG
  • har tidligere eller nåværende historie med tymom
  • hatt tymektomi de siste 6 månedene
  • har fått rituximab de siste 12 månedene
  • har en annen sameksisterende autoimmun sykdom som ikke er klinisk kontrollert eller kan utelukke nøyaktige studievurderinger i henhold til PIs vurdering
  • har aktuelle tegn eller symptomer på alvorlig, progressiv eller ukontrollert nyre-, lever-, hematologisk, gastrointestinal, endokrin, lunge-, hjerte- eller sentralnervesystemsykdom
  • har deltatt i en intervensjonell klinisk studie med et nytt terapeutisk middel de siste 6 månedene
  • er kognitivt svekket, en fange eller på annen måte institusjonalisert på tidspunktet for screening

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
MG fag
MG-personer vil ha serumacetylkolinreseptor (AChR) antistoffer
Annen: Hudbiopsi
En valgfri hudbiopsi vil bli utført hos opptil 5 personer ved baseline og 2 uker etter at terapeutisk plasmautveksling er fullført.
Annen: Enkeltfiberelektromyografi
En valgfri SFEMG-studie vil bli utført ved baseline og 2 uker etter at terapeutisk plasmautveksling er fullført.
Andre navn:
  • SFEMG

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Immunoglobulinnivåer
Tidsramme: 14 uker
Immunoglobulin- og IgG-subtypenivåer, AChR-autoantistoffnivåer, IgG/autoantistoff-forhold vil bli listet opp, oppsummert og plottet grafisk ved besøk.
14 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Lymfocyttsubpopulasjoner
Tidsramme: 14 uker
Mononukleære celler fra perifert blod (PBMC) vil bli analysert ved bruk av høyt standardiserte polykromatiske flowcytometriske teknikker for ekspresjon av et bredt spekter av fenotypiske markører. Et B-celle- og T-cellepanel vil bli brukt til å profilere spesifikk markøruttrykk blant PBMC-er og definere lymfocyttsubpopulasjoner.
14 uker
SFEMG
Tidsramme: 14 uker
Extensor digitorum communis-muskelen vil bli studert i hvert fag, og muskelen som testes må ha økt jitter ved den innledende studien. Hvis undersøkelse av extensor digitorum communis ikke er mulig eller rystelsen er normal ved den innledende studien, vil muskelen som skal studeres være etter skjønn av etterforskeren som utfører SFEMG-testen, fortrinnsvis frontalis. I hver SFEMG-studie vil jitter fra 20 parede muskelfiberpotensialer bli registrert når det er mulig. Registrerte variabler vil inkludere totalt antall muskelfiberpar studert, unormale muskelfiberpar, blokkerende par og gjennomsnittlig konsekutiv forskjell (MCD).
14 uker
Vaksinasjon/beskyttende antistoffer
Tidsramme: 14 uker
Tidsforløpet for utvinning av utvalgte beskyttende antistoffnivåer fjernet under TPE vil bli oppsummert.
14 uker
Kliniske resultatvurderinger
Tidsramme: 14 uker
Alle kliniske utfallsvurderingsdata (MG-Composite, MG-ADL, MG-QOL-15, MG-MMT) vil bli listet opp og oppsummert ved besøk. Poeng kan presenteres grafisk. Immunologiske målinger vil bli korrelert med kliniske skårer, hvis det er hensiktsmessig.
14 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Duke University

Samarbeidspartnere

UCB Pharma

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2014

Studiet fullført (Faktiske)

1. oktober 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. august 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. august 2013

Først lagt ut (Anslag)

23. august 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

16. juli 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. juli 2015

Sist bekreftet

1. juni 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Pro00043906

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere