Troca de Plasma Terapêutico em MG (TPE)
15 de julho de 2015 atualizado por: Duke University
Estudo Exploratório de Perfis Imunológicos em Indivíduos com Miastenia Gravis que Recebem Troca Terapêutica de Plasma
O objetivo primário do estudo é perfilar longitudinalmente os níveis de imunoglobulina e os níveis de autoanticorpos em indivíduos com miastenia gravis (MG) que recebem plasmaférese terapêutica (TPE).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo piloto prospectivo, multicêntrico, de biomarcadores em indivíduos que receberam TPE para o tratamento de MG. Nenhum medicamento do estudo será administrado.
Dez (10) indivíduos MG positivos para anticorpo AChR serão incluídos no estudo em 2 locais. Destes 10 indivíduos com MG, até 5 podem estar recebendo TPE crônico.
O período de estudo será de aproximadamente 3 meses e consistirá em:
- Visita de triagem/linha de base,
- Visita de TPE onde os indivíduos serão submetidos a avaliações clínicas e coletas de sangue para ensaios imunológicos,
- Fim da visita de TPE, onde as informações sobre o procedimento de TPE serão registradas, as medições clínicas serão realizadas e uma amostra de sangue será coletada.
- Período pós-TPE em que os indivíduos serão submetidos a avaliações clínicas e coletas de sangue para ensaios imunológicos na semana 1, semana 2, semana 3, semana 6 e semana 12 após o TPE.
Os procedimentos do estudo realizados fora dos cuidados habituais incluirão estudos opcionais de eletromiografia de fibra única (SFEMG), coletas de sangue e biópsias de pele opcionais.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
11
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos
- UNC Chapel Hill
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Indivíduos potencialmente elegíveis com MG que receberão TPE como parte de seus cuidados clínicos serão identificados a partir de encontros clínicos, visitas ao departamento de emergência e hospitalizações.
Descrição
Critério de inclusão:
- tem a capacidade de entender e assinar um formulário de consentimento informado
- 18 anos ou mais
- diagnóstico de MG com base em características clínicas
- tem autoanticorpos séricos detectáveis para AChR
- tem indicação clínica para o uso de TPE para tratar MG
Critério de exclusão:
- incapaz ou sem vontade de cumprir os procedimentos do estudo que incluem punções venosas múltiplas
- pesa menos de 50Kg
- tem uma contra-indicação para o tratamento com TPE (por exemplo, distúrbio hemorrágico clinicamente significativo)
- tem tirosina quinase específica do músculo ou proteína 4 relacionada ao receptor de lipoproteína de baixa densidade (LRP4) anticorpo positivo MG
- tem história anterior ou atual de timoma
- teve uma timectomia nos últimos 6 meses
- recebeu rituximabe nos últimos 12 meses
- tem outra doença autoimune coexistente que não é clinicamente controlada ou pode impedir avaliações precisas do estudo de acordo com o julgamento do PI
- tem sinais ou sintomas atuais de doença renal, hepática, hematológica, gastrointestinal, endócrina, pulmonar, cardíaca ou do sistema nervoso central grave, progressiva ou descontrolada
- participou de um ensaio clínico intervencionista com um novo agente terapêutico nos últimos 6 meses
- é deficiente cognitivo, um prisioneiro ou de outra forma institucionalizado no momento da triagem
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Sujeitos MG
Indivíduos com MG terão anticorpos do receptor de acetilcolina sérica (AChR)
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Uma biópsia de pele opcional será realizada em até 5 indivíduos na linha de base e 2 semanas após a conclusão da plasmaférese terapêutica.
Um estudo SFEMG opcional será realizado no início e 2 semanas após a conclusão da plasmaférese terapêutica.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Níveis de imunoglobulina
Prazo: 14 semanas
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Os níveis de subtipos de imunoglobulina e IgG, os níveis de autoanticorpo AChR, a relação IgG/autoanticorpo serão listados, resumidos e plotados graficamente por visita.
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14 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Subpopulações de linfócitos
Prazo: 14 semanas
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Células mononucleares de sangue periférico (PBMC) serão analisadas usando técnicas de citometria de fluxo policromáticas altamente padronizadas para a expressão de uma ampla gama de marcadores fenotípicos.
Um painel de células B e células T será usado para perfilar a expressão de marcadores específicos entre PBMCs e definir subpopulações de linfócitos.
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14 semanas
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SFEMG
Prazo: 14 semanas
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O músculo extensor comum dos dedos será estudado em todos os sujeitos e o músculo testado deve ter jitter aumentado no estudo inicial.
Se o exame do extensor comum dos dedos não for viável ou o jitter for normal no estudo inicial, o músculo a ser estudado ficará a critério do investigador que realizar o teste SFEMG, preferencialmente frontal.
Em cada estudo SFEMG, o jitter de 20 potenciais de fibras musculares pareados será registrado sempre que possível.
As variáveis registradas incluirão o número total de pares de fibras musculares estudados, pares anormais de fibras musculares, pares bloqueadores e diferença média consecutiva (MCD).
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14 semanas
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Vacinação/anticorpos protetores
Prazo: 14 semanas
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O curso de tempo para a recuperação dos níveis de anticorpos protetores selecionados removidos durante o TPE será resumido.
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14 semanas
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Avaliações de Resultados Clínicos
Prazo: 14 semanas
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Todos os dados de avaliações de resultados clínicos (MG-Composite, MG-ADL, MG-QOL-15, MG-MMT) serão listados e resumidos por visita.
As pontuações podem ser apresentadas graficamente.
As medições imunológicas serão correlacionadas com os escores clínicos, se apropriado.
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14 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de julho de 2013
Conclusão Primária (Real)
1 de outubro de 2014
Conclusão do estudo (Real)
1 de outubro de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de agosto de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de agosto de 2013
Primeira postagem (Estimativa)
23 de agosto de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
16 de julho de 2015
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de julho de 2015
Última verificação
1 de junho de 2015
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças autoimunes
- Neoplasias por local
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas
- Doenças da Junção Neuromuscular
- Miastenia grave
Outros números de identificação do estudo
- Pro00043906
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