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Scambio di plasma terapeutico in MG (TPE)

15 luglio 2015 aggiornato da: Duke University

Studio esplorativo dei profili immunologici nei soggetti con miastenia grave che ricevono lo scambio di plasma terapeutico

L'obiettivo principale dello studio è profilare longitudinalmente i livelli di immunoglobuline e i livelli di autoanticorpi in soggetti con miastenia grave (MG) che ricevono uno scambio terapeutico di plasma (TPE).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio prospettico, multicentrico, pilota sui biomarcatori in soggetti che ricevono TPE per il trattamento della MG. Non verranno somministrati farmaci in studio.

Dieci (10) soggetti MG positivi agli anticorpi AChR saranno arruolati nello studio in 2 centri. Di questi 10 soggetti con MG, fino a 5 potrebbero ricevere TPE cronico.

Il periodo di studio sarà di circa 3 mesi e consisterà in:

  • Visita di screening/basale,
  • Visita TPE in cui i soggetti saranno sottoposti a valutazioni cliniche e prelievi di sangue per test immunologici,
  • Fine della visita TPE in cui verranno registrate le informazioni sulla procedura TPE, verranno eseguite misurazioni cliniche e verrà prelevato un campione di sangue.
  • Periodo post-TPE in cui i soggetti saranno sottoposti a valutazioni cliniche e prelievi di sangue per test immunologici alla settimana 1, settimana 2, settimana 3, settimana 6 e settimana 12 dopo TPE.

Le procedure di studio eseguite al di fuori delle cure abituali includeranno studi opzionali di elettromiografia a fibra singola (SFEMG), prelievi di sangue e biopsie cutanee opzionali.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

11

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti
        • UNC Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I soggetti potenzialmente idonei con MG che riceveranno TPE come parte della loro assistenza clinica saranno identificati da incontri clinici, visite al pronto soccorso e ricoveri.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • ha la capacità di comprendere e firmare un modulo di consenso informato
  • 18 anni o più
  • diagnosi di MG basata sulle caratteristiche cliniche
  • ha autoanticorpi sierici rilevabili contro AChR
  • ha un'indicazione clinica per l'uso di TPE per il trattamento della MG

Criteri di esclusione:

  • incapace o non disposto a rispettare le procedure dello studio che includono più punture venose
  • pesa meno di 50Kg
  • ha una controindicazione al trattamento con TPE (ad es. disturbo emorragico clinicamente significativo)
  • ha tirosina chinasi muscolo specifica o MG positiva per l'anticorpo della proteina 4 correlata al recettore delle lipoproteine ​​a bassa densità (LRP4)
  • ha una storia precedente o attuale di timoma
  • ha avuto una timectomia negli ultimi 6 mesi
  • ha ricevuto rituximab negli ultimi 12 mesi
  • ha un'altra malattia autoimmune coesistente che non è clinicamente controllata o può precludere valutazioni accurate dello studio secondo il giudizio del PI
  • ha segni o sintomi attuali di malattie renali, epatiche, ematologiche, gastrointestinali, endocrine, polmonari, cardiache o del sistema nervoso centrale gravi, progressive o non controllate
  • ha partecipato a uno studio clinico interventistico con un nuovo agente terapeutico negli ultimi 6 mesi
  • è cognitivamente compromesso, detenuto o altrimenti istituzionalizzato al momento dello screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Soggetti MG
I soggetti con MG avranno anticorpi sierici contro il recettore dell'acetilcolina (AChR).
Altro: Biopsia cutanea
Una biopsia cutanea facoltativa verrà eseguita in un massimo di 5 soggetti al basale e 2 settimane dopo il completamento della plasmaferesi terapeutica.
Altro: Elettromiografia a fibra singola
Uno studio SFEMG facoltativo verrà eseguito al basale e 2 settimane dopo il completamento della plasmaferesi terapeutica.
Altri nomi:
  • SFEMG

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Livelli di immunoglobuline
Lasso di tempo: 14 settimane
I livelli di immunoglobuline e sottotipi di IgG, i livelli di autoanticorpi AChR, il rapporto IgG/autoanticorpi saranno elencati, riassunti e tracciati graficamente per visita.
14 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sottopopolazioni di linfociti
Lasso di tempo: 14 settimane
Le cellule mononucleate del sangue periferico (PBMC) saranno analizzate utilizzando tecniche citometriche a flusso policromatiche altamente standardizzate per l'espressione di un'ampia gamma di marcatori fenotipici. Un pannello di cellule B e cellule T verrà utilizzato per profilare l'espressione di marcatori specifici tra le PBMC e definire le sottopopolazioni linfocitarie.
14 settimane
SFEMG
Lasso di tempo: 14 settimane
Il muscolo estensore comune delle dita sarà studiato in ogni soggetto e il muscolo testato deve avere un jitter aumentato allo studio iniziale. Se l'esame dell'estensore delle dita comuni non è fattibile o il jitter è normale allo studio iniziale, il muscolo da studiare sarà a discrezione dello sperimentatore che esegue il test SFEMG, preferibilmente frontale. In ogni studio SFEMG, il jitter di 20 potenziali di fibre muscolari accoppiate sarà registrato quando possibile. Le variabili registrate includeranno il numero totale di coppie di fibre muscolari studiate, coppie di fibre muscolari anormali, coppie bloccanti e differenza media consecutiva (MCD).
14 settimane
Vaccinazione/anticorpi protettivi
Lasso di tempo: 14 settimane
Verrà riassunto il decorso temporale per il recupero dei livelli di anticorpi protettivi selezionati rimossi durante la TPE.
14 settimane
Valutazioni dei risultati clinici
Lasso di tempo: 14 settimane
Tutti i dati delle valutazioni degli esiti clinici (MG-Composite, MG-ADL, MG-QOL-15, MG-MMT) saranno elencati e riassunti per visita. I punteggi possono essere presentati graficamente. Le misurazioni immunologiche saranno correlate con i punteggi clinici, se appropriato.
14 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Duke University

Collaboratori

UCB Pharma

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 agosto 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 agosto 2013

Primo Inserito (Stima)

23 agosto 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

16 luglio 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 luglio 2015

Ultimo verificato

1 giugno 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Pro00043906

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Miastenia grave

Prove cliniche su Biopsia cutanea

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