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Échange plasmatique thérapeutique dans la MG (TPE)

15 juillet 2015 mis à jour par: Duke University

Étude exploratoire des profils immunologiques chez les sujets atteints de myasthénie grave qui reçoivent un échange plasmatique thérapeutique

L'objectif principal de l'étude est de profiler longitudinalement les niveaux d'immunoglobulines et les niveaux d'auto-anticorps chez les sujets atteints de myasthénie grave (MG) qui reçoivent un échange plasmatique thérapeutique (ETP).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude prospective, multicentrique et pilote de biomarqueurs chez des sujets recevant de l'ETP pour le traitement de la MG. Aucun médicament à l'étude ne sera administré.

Dix (10) sujets MG positifs pour les anticorps AChR seront inscrits à l'étude sur 2 sites. Sur ces 10 sujets MG, jusqu'à 5 peuvent recevoir une TPE chronique.

La période d'étude sera d'environ 3 mois et comprendra:

  • Dépistage/visite de base,
  • Visite TPE où les sujets subiront des évaluations cliniques et des prises de sang pour des dosages immunologiques,
  • Visite de fin de TPE où les informations sur la procédure TPE seront enregistrées, des mesures cliniques seront effectuées et un échantillon de sang sera prélevé.
  • Période post-TPE où les sujets subiront des évaluations cliniques et des prises de sang pour des tests immunologiques à la semaine 1, à la semaine 2, à la semaine 3, à la semaine 6 et à la semaine 12 après la TPE.

Les procédures d'étude effectuées en dehors des soins habituels comprendront des études facultatives d'électromyographie à fibre unique (SFEMG), des prises de sang et des biopsies cutanées facultatives.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

11

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis
        • UNC Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les sujets potentiellement éligibles atteints de MG qui recevront l'ETP dans le cadre de leurs soins cliniques seront identifiés à partir des rencontres en clinique, des visites aux urgences et des hospitalisations.

La description

Critère d'intégration:

  • a la capacité de comprendre et de signer un formulaire de consentement éclairé
  • 18 ans ou plus
  • diagnostic de MG basé sur les caractéristiques cliniques
  • a des auto-anticorps sériques détectables contre l'AChR
  • a une indication clinique pour l'utilisation de l'ETP pour traiter la MG

Critère d'exclusion:

  • incapable ou refusant de se conformer aux procédures d'étude qui incluent plusieurs ponctions veineuses
  • pèse moins de 50Kg
  • a une contre-indication au traitement par TPE (ex. trouble hémorragique cliniquement significatif)
  • a une tyrosine kinase spécifique du muscle ou un anticorps de la protéine 4 liée au récepteur des lipoprotéines de basse densité (LRP4) positif MG
  • a des antécédents ou des antécédents actuels de thymome
  • eu une thymectomie au cours des 6 derniers mois
  • a reçu du rituximab au cours des 12 derniers mois
  • a une autre maladie auto-immune coexistante qui n'est pas contrôlée cliniquement ou qui peut empêcher des évaluations précises de l'étude selon le jugement du PI
  • a des signes ou des symptômes actuels de maladie rénale, hépatique, hématologique, gastro-intestinale, endocrinienne, pulmonaire, cardiaque ou du système nerveux central grave, progressive ou incontrôlée
  • a participé à un essai clinique interventionnel avec un nouvel agent thérapeutique au cours des 6 derniers mois
  • est atteint de troubles cognitifs, détenu ou autrement institutionnalisé au moment du dépistage

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Sujets MG
Les sujets MG auront des anticorps anti-récepteur sérique de l'acétylcholine (AChR)
Autre: Biopsie cutanée
Une biopsie cutanée facultative sera effectuée chez jusqu'à 5 sujets au départ et 2 semaines après la fin de l'échange plasmatique thérapeutique.
Autre: Électromyographie à fibre unique
Une étude SFEMG facultative sera réalisée au départ et 2 semaines après la fin de l'échange plasmatique thérapeutique.
Autres noms:
  • SFEMG

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Niveaux d'immunoglobuline
Délai: 14 semaines
Les niveaux d'immunoglobulines et de sous-types d'IgG, les niveaux d'auto-anticorps AChR, le rapport IgG/auto-anticorps seront répertoriés, résumés et tracés graphiquement par visite.
14 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sous-populations lymphocytaires
Délai: 14 semaines
Les cellules mononucléaires du sang périphérique (PBMC) seront analysées à l'aide de techniques de cytométrie en flux polychromatique hautement normalisées pour l'expression d'un large éventail de marqueurs phénotypiques. Un panel de cellules B et de cellules T sera utilisé pour profiler l'expression de marqueurs spécifiques parmi les PBMC et définir les sous-populations de lymphocytes.
14 semaines
SFEMG
Délai: 14 semaines
Le muscle extenseur commun des orteils sera étudié chez chaque sujet et le muscle testé doit avoir une gigue accrue lors de l'étude initiale. Si l'examen de l'extenseur commun des orteils n'est pas réalisable ou si la gigue est normale lors de l'étude initiale, le muscle à étudier sera à la discrétion de l'investigateur effectuant le test SFEMG, de préférence frontal. Dans chaque étude SFEMG, la gigue de 20 potentiels de fibres musculaires appariées sera enregistrée chaque fois que possible. Les variables enregistrées comprendront le nombre total de paires de fibres musculaires étudiées, les paires de fibres musculaires anormales, les paires bloquantes et la différence consécutive moyenne (MCD).
14 semaines
Vaccination/anticorps protecteurs
Délai: 14 semaines
L'évolution temporelle de la récupération des niveaux d'anticorps protecteurs sélectionnés éliminés pendant le TPE sera résumée.
14 semaines
Évaluations des résultats cliniques
Délai: 14 semaines
Toutes les données d'évaluation des résultats cliniques (MG-Composite, MG-ADL, MG-QOL-15, MG-MMT) seront répertoriées et résumées par visite. Les scores peuvent être présentés graphiquement. Les mesures immunologiques seront corrélées avec les scores cliniques, le cas échéant.
14 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Duke University

Collaborateurs

UCB Pharma

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juillet 2013

Achèvement primaire (Réel)

1 octobre 2014

Achèvement de l'étude (Réel)

1 octobre 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 août 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 août 2013

Première publication (Estimation)

23 août 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

16 juillet 2015

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 juillet 2015

Dernière vérification

1 juin 2015

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Pro00043906

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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