- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT01929434
Effekten av stamcelletransplantasjon sammenlignet med rehabiliteringsbehandling av pasienter med cerebral lammelse (CP)
Effekten av stamcelletransplantasjon sammenlignet med rehabiliteringsbehandling av barn med cerebral lammelse
Cerebral parese (CP) er beskrevet som en gruppe permanente lidelser som påvirker motorisk utvikling og holdning, noe som resulterer i aktivitetsbegrensning tilskrevet ikke-progressive forstyrrelser i foster- eller spedbarnshjernen. Prevalensen av cerebral parese har økt blant barn med lav fødselsvekt, gulsott, pustebesvær og intrauterin infeksjon og så videre. Forekomsten av cerebral parese øker gradvis med økt neonatal overlevelse. Selv om det finnes mange typer funksjonelle terapiprogrammer, spesielt rehabiliteringsbehandling for cerebral parese, er effektene begrenset. Tiltagende cerebral parese-pasienter blir en tung belastning for familien og samfunnet. Stamcellebasert terapi, en ny prospektiv terapi for lidelser i sentralnervesystemet, har potensial til å reparere skadet hjernevev hos pasienter med cerebral parese.
I denne studien vil 300 pasienter med cerebral parese bli delt inn i tre grupper, og etterforskerne vil bruke mesenkymale stamceller avledet fra navlestrengen for å behandle 100 CP-pasienter av dem tilfeldig. Vi skal også følge opp de andre 100 pasientene som kun får rehabiliteringsbehandling og ytterligere 100 pasienter som verken aksepterer stamcellebehandling eller rehabiliteringsbehandling. På dette grunnlaget kan vi som etterforskere sammenligne effekten av celleterapi og rehabiliteringsbehandlinger for cerebral paresepasienter.
Flere kilder til vurdering ble brukt for å fastslå og klassifisere alle tilfeller av cerebral parese. Spesielt Gross Motor Function Measure (GMFM) som et viktig gyldig og pålitelig resultatmål, har gjort det mulig å evaluere alvorlighetsgraden av bevegelseshemning, endring over tid og effekten av kliniske intervensjoner. Det vil også være det primære utfallsmålet i oppfølgingsanalysen av denne studien.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kina, 100050
- General Hospital of Chinese People's Armed Police Forces
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter med diagnosen cerebral parese.
- Pasientens kurator skal kunne gi frivillig samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Intrakraniell infeksjon.
- Alvorlige sykdommer i luftveiene og sirkulasjonssystemet.
- Hematologiske maligniteter.
- Positive serologiske tester som AIDS, hepatitt B-virus, hepatitt C-virus og syfilis (antigen eller antistoff).
- Tumorer.
- Genetiske og metabolske sykdommer.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Enkelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: rehabilitering
Pasienter i gruppen aksepterer rehabilitering i tre uker på sykehus og andre elleve måneder i hjemmet under veiledning av fysioterapeut.
|
Pasientene får kun rehabilitering av fysioterapi og ergoterapi.
Andre navn:
|
|
Ingen inngripen: kontroll
Pasienter får ingen profesjonell behandling på sykehus eller rehabiliteringssenter.
|
|
|
Eksperimentell: stamcelleinjeksjon
Pasienter i gruppen aksepterer celleterapi inkludert fire ganger stamcelletransplantasjon via intratekal injeksjon.
|
Mesenkymale stamceller avledet fra navlestrengen transplanteres direkte inn i subarachnoid ved lumbalpunktur.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Bruttomotorisk funksjonsmålscore
Tidsramme: Endring fra baseline ved 12 måneder etter registrering eller transplantasjon
|
Bruttomotorisk funksjonsmål-88 og bruttomotorfunksjonsmål-66
|
Endring fra baseline ved 12 måneder etter registrering eller transplantasjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Rutinemessig blodprøve og biokjemisk test
Tidsramme: Endring fra baseline ved 12 måneder etter registrering eller transplantasjon
|
|
Endring fra baseline ved 12 måneder etter registrering eller transplantasjon
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Magnetisk resonansavbildning (MRI)
Tidsramme: Endring fra baseline ved 12 måneder etter registrering eller transplantasjon
|
MR-repotene vil beskrive hjernevev, spesielt hvit substans og malacia.
|
Endring fra baseline ved 12 måneder etter registrering eller transplantasjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Studieleder: Yihua An, Doctor, the General Hospital of Chinese People's Armed Police Forces
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Rethlefsen SA, Ryan DD, Kay RM. Classification systems in cerebral palsy. Orthop Clin North Am. 2010 Oct;41(4):457-67. doi: 10.1016/j.ocl.2010.06.005.
- Pharoah PO, Platt MJ, Cooke T. The changing epidemiology of cerebral palsy. Arch Dis Child Fetal Neonatal Ed. 1996 Nov;75(3):F169-73. doi: 10.1136/fn.75.3.f169.
- Richards CL, Malouin F. Cerebral palsy: definition, assessment and rehabilitation. Handb Clin Neurol. 2013;111:183-95. doi: 10.1016/B978-0-444-52891-9.00018-X.
- Himmelmann K. Epidemiology of cerebral palsy. Handb Clin Neurol. 2013;111:163-7. doi: 10.1016/B978-0-444-52891-9.00015-4. No abstract available.
- Reddihough DS, Collins KJ. The epidemiology and causes of cerebral palsy. Aust J Physiother. 2003;49(1):7-12. doi: 10.1016/s0004-9514(14)60183-5.
- Lubis MU, Tjipta GD, Marbun MD, Saing B. Cerebral palsy. Paediatr Indones. 1990 Mar-Apr;30(3-4):65-70.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2013-05-13 CP III
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .