Efficacia del trapianto di cellule staminali rispetto al trattamento riabilitativo dei pazienti con paralisi cerebrale (CP)

La paralisi cerebrale (CP) è descritta come un gruppo di disturbi permanenti che influenzano lo sviluppo motorio e la postura, con conseguente limitazione dell'attività attribuita a disturbi non progressivi del cervello fetale o infantile. La prevalenza della paralisi cerebrale è aumentata tra i bambini con basso peso alla nascita, ittero, distress respiratorio e infezione intrauterina e così via. L'incidenza della paralisi cerebrale sta aumentando gradualmente con l'aumento del tasso di sopravvivenza neonatale. Sebbene esistano molti tipi di programmi di terapia funzionale, in particolare il trattamento riabilitativo per la paralisi cerebrale, i loro effetti sono limitati. L'aumento dei pazienti con paralisi cerebrale diventa un pesante fardello per la famiglia e la società. La terapia basata sulle cellule staminali, una nuova terapia prospettica per i disturbi del sistema nervoso centrale, ha il potenziale per riparare il tessuto cerebrale danneggiato nei pazienti con paralisi cerebrale.

In questo studio, 300 pazienti con paralisi cerebrale saranno divisi in tre gruppi e gli investigatori utilizzeranno cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale per trattare in modo casuale 100 pazienti con CP. Seguiremo anche gli altri 100 pazienti che ricevono solo cure riabilitative e altri 100 pazienti che non accettano né la terapia con cellule staminali né il trattamento riabilitativo. Su questa base, come i ricercatori possiamo confrontare l'efficacia della terapia cellulare e dei trattamenti riabilitativi per i pazienti con paralisi cerebrale.

Molteplici fonti di valutazione sono state utilizzate per accertare e classificare tutti i casi di paralisi cerebrale. In particolare la misura della funzione motoria lorda (GMFM) come importante misura di esito valida e affidabile, ha permesso di valutare la gravità della disabilità motoria, il cambiamento nel tempo e gli effetti degli interventi clinici. Sarà anche la misura di esito primaria nell'analisi di follow-up di questo studio.