Az őssejt-transzplantáció hatékonysága az agybénulásban szenvedő betegek rehabilitációs kezeléséhez képest (CP)

A cerebrális bénulást (CP) a mozgásfejlődést és a testtartást érintő állandó rendellenességek csoportjaként írják le, amelyek tevékenységkorlátozást eredményeznek a magzati vagy csecsemőagy nem progresszív zavarainak tulajdoníthatóan. Az agyi bénulás prevalenciája nőtt az alacsony születési súlyú gyermekek körében, sárgaság, légzési nehézség, méhen belüli fertőzés stb. A cerebrális bénulás előfordulása fokozatosan növekszik az újszülöttek túlélési arányának növekedésével. Bár sokféle funkcionális terápiás program létezik, különösen az agyi bénulás rehabilitációs kezelése, hatásuk korlátozott. Az agyi bénulásos betegek számának növekedése súlyos terhet jelent a család és a társadalom számára. Az őssejt alapú terápia, a központi idegrendszeri rendellenességek új prospektív terápiája, képes helyreállítani a sérült agyszövetet agyi bénulásban szenvedő betegeknél.

Ebben a vizsgálatban 300 cerebrális bénulásban szenvedő beteget három csoportra osztanak, és a kutatók köldökzsinórból származó mesenchymális őssejteket használnak 100 CP-s beteg véletlenszerű kezelésére. Ugyancsak nyomon követjük azt a további 100 beteget, akik csak rehabilitációs kezelésben részesülnek, és további 100 olyan beteget, akik sem őssejtterápiát, sem rehabilitációs kezelést nem fogadnak el. Ennek alapján, mint kutatók összevethetjük a sejtterápia és a rehabilitációs kezelések hatékonyságát agyi bénulásos betegeknél.

Az összes cerebrális bénulás esetének megállapítására és osztályozására többféle értékelési forrást használtak. Különösen a bruttó motoros funkció mérése (GMFM), mint fontos érvényes és megbízható eredménymérő, tette lehetővé a mozgáskorlátozottság súlyosságának, az idő múlásával bekövetkező változások és a klinikai beavatkozások hatásainak értékelését. Ez lesz az elsődleges eredménymérő is a tanulmány nyomon követési elemzésében.