Diaphragm Pacing System (DPS) hos deltakere med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) (DPS in ALS)
7. mars 2023 oppdatert av: Jeremy Shefner, Barrow Neurological Institute
Multisenter, randomisert kontrollert studie av NeuRx® Diaphragm Pacing System™ (DPS) hos deltakere med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)
Studien gjennomføres for å finne ut om DPS-behandling for personer med ALS og hypoventilasjon er assosiert med forbedret overlevelse eller diafragmafunksjon.
Hovedmålet med studien er å gjennomføre en multisenter, randomisert kontrollert klinisk studie som sammenligner standardbehandling (kontroll) med diafragmastimulatorbehandling med NeuRx® Diaphragm Pacing System™ (DPS) med hensyn til overlevelse.
Det sekundære målet med studien er å gjennomføre en multisenter, randomisert kontrollert klinisk studie for å sammenligne standardbehandling (kontroll) med DPS hos ALS-personer med hypoventilasjon.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studien er en randomisert kontrollert studie for å sammenligne standardbehandling (kontroll) med DPS (diafragmastimulator kalt The NeuRx® Diaphragm Pacing System™). Selv om det fortsatt er usikkert om DPS er effektivt for ALS-faget, gitt de foreløpige studiene utført av enhetsprodusenten, har den mottatt FDA-godkjenning for humanitært utstyr (HDE) som en humanitær bruksenhet (HUD). Denne studien vil bruke en 2:1 randomiseringsplan slik at kvalifiserte ALS-personer vil ha 2/3 sjanse for å motta DPS og 1/3 sjanse for standardbehandling (kontroll).
NeuRx® Diaphragm Pacing System™ (DPS) er et firekanals, implantert perkutant diafragma muskelstimuleringssystem. Under generell anestesi implanteres de intramuskulære elektrodene laparoskopisk i diafragma. Endene av de implanterte elektrodene er tunnelert subkutant til et utgangssted på brystet eller bukveggen og koblet til en ekstern stimulator.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
52
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater
- Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater
- Cedars-Sinai Medical Center
-
San Diego, California, Forente stater
- California Pacific Medical Center
-
Stanford, California, Forente stater
- Stanford University
-
-
Connecticut
-
New Britain, Connecticut, Forente stater
- Hospital For Special Care
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forente stater
- Mayo Clinic Florida
-
Jacksonville, Florida, Forente stater
- University of Florida, Jacksonville
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater
- University of Iowa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater
- Henry Ford Health Systems
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater
- St Louis University
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Forente stater
- Neurology Associates P.C.
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater
- Hospital for Special Surgery
-
Syracuse, New York, Forente stater
- SUNY Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forente stater
- Carolinas Health Care
-
Winston-Salem, North Carolina, Forente stater
- Wake Forest University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Forente stater
- Ohio State University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater
- Providence ALS Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater
- Drexel University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater
- University of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater
- University of Texas Southwestern
-
San Antonio, Texas, Forente stater
- University of Texas
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Forente stater
- University of Vermont
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater
- Virginia Mason Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
21 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder 21 år eller eldre.
- Sporadisk eller familiær ALS diagnostisert som sikker, sannsynlig eller mulig ALS som definert av reviderte El Escorial-kriterier.
Bevis på hypoventilasjon ved screening med minst ett av følgende:
- Maksimalt statisk inspirasjonstrykk (MIP) <60 cm H20.
- Oppreist eller liggende tvungen vitalkapasitet (FVC) <50 % spådd for kjønn, alder og høyde.
- Et frenisk nervepotensial bør kunne registreres bilateralt.
- Forsøkspersoner må ikke ha tatt riluzol i minst 30 dager, eller være på en stabil dose riluzol i minst 30 dager, før randomisering (riluzol-naive forsøkspersoner er tillatt i studien).
- I stand til å gi informert samtykke og følge prøveprosedyrer.
- Geografisk tilgjengelig for nettstedet.
- Negativ uringraviditetstest ved Screening hos kvinner i fertil alder (WOCBP). (Kvinner som er postmenopausale eller som har hatt en hysterektomi, anses som ikke i fertil alder).
- Kvinner i fertil alder må bruke en adekvat form for prevensjon: abstinens, hormonell prevensjon (oral prevensjon, implantert prevensjon, injisert prevensjon eller annen hormonell (for eksempel plaster eller prevensjonsring) prevensjon), intrauterin enhet (spiral) på plass for ≥ 3 måneder, barrieremetode i forbindelse med sæddrepende middel, eller annen adekvat metode.
Ekskluderingskriterier:
- Oppreist tvungen vitalkapasitet (FVC) ≤ 45 % av predikert for kjønn, alder og høyde.
- All tidligere bruk av ikke-invasiv ventilasjon (NIV) utenom søvn (natt eller lur).
- Enhver lunge- eller hjertelidelse eller annen medisinsk lidelse som vil være en kontraindikasjon for generell anestesi eller DPS-maskinvareimplantasjon i brystet.
- Implantert elektrisk enhet som en pacemaker eller hjertedefibrillator.
- Kjent diafragmaabnormitet som hiatal brokk eller para-esophageal brokk av abdominalt innhold inn i brysthulen.
- Deltakelse i en annen behandlingsforskningsstudie for personer med ALS.
- Eksponering for andre midler som for tiden er under utredning for behandling av personer med ALS (off-label bruk eller undersøkelse) innen 30 dager etter screeningbesøket.
- Klinisk signifikant historie med ustabil eller alvorlig hjerte-, onkologisk, lever-, psykiatrisk, nyresykdom eller annen medisinsk signifikant sykdom.
- Gravide kvinner eller kvinner som for tiden ammer.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Støttende omsorg
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: NeuRx® Diaphragm Pacing System™ (DPS)
Pasienter som er randomisert til den eksperimentelle armen vil motta enheten NeuRx® Diaphragm Pacing System™ (DPS).
Under generell anestesi implanteres de intramuskulære elektrodene kirurgisk i mellomgulvet.
|
NeuRx® Diaphragm Pacing System™ (DPS) er et firekanals, implantert perkutant diafragma muskelstimuleringssystem.
Bilder av enheten er gitt i klinikerens håndbok for NeuRx® DPS-prosedyren og teknikkveiledningen fra produsenten Synapse Biomedical, Inc.
Under generell anestesi implanteres de intramuskulære elektrodene laparoskopisk i diafragma.
Endene av de implanterte elektrodene er tunnelert subkutant til et utgangssted på brystet eller bukveggen og koblet til en ekstern stimulator.
|
|
Ingen inngripen: Velferdstandard
Pasienter som er randomisert til standardbehandlingsarmen vil ikke få diafragma-pacing-systemet kirurgisk implantert, men vil motta standard medisinsk behandling.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Overlevelse
Tidsramme: Emner vil bli vurdert på månedlig basis i en 18 måneders periode.
|
Emner vil bli vurdert på månedlig basis i en 18 måneders periode.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
livskvalitet
Tidsramme: Emner vil bli vurdert på månedlig basis i en 18 måneders periode.
|
Emner vil bli vurdert på månedlig basis i en 18 måneders periode.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Jeremy Shefner, MD, PhD, Barrow Neurological Institute
- Hovedetterforsker: Jonathan Katz, MD, California Pacific Medical Center
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. august 2013
Primær fullføring (Faktiske)
1. januar 2017
Studiet fullført (Faktiske)
1. april 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
23. august 2013
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
4. september 2013
Først lagt ut (Anslag)
10. september 2013
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
9. mars 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. mars 2023
Sist bekreftet
1. mars 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2013P001504
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .