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Diafragma Pacing System (DPS) em participantes com esclerose lateral amiotrófica (ALS) (DPS in ALS)

7 de março de 2023 atualizado por: Jeremy Shefner, Barrow Neurological Institute

Estudo multicêntrico, randomizado e controlado do NeuRx® Diaphragm Pacing System™ (DPS) em participantes com esclerose lateral amiotrófica (ALS)

O estudo está sendo conduzido para determinar se o tratamento DPS para pessoas com ELA e hipoventilação está associado a uma melhor sobrevivência ou função do diafragma.

O objetivo principal do estudo é conduzir um ensaio clínico multicêntrico, randomizado e controlado comparando o tratamento padrão (controle) com o tratamento com estimulador de diafragma com o NeuRx® Diafragma Pacing System™ (DPS) com relação à sobrevida.

O objetivo secundário do estudo é conduzir um ensaio clínico randomizado controlado multicêntrico para comparar o tratamento padrão (controle) com DPS em indivíduos com ELA com hipoventilação.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo é um estudo controlado randomizado para comparar o padrão de atendimento (controle) com o DPS (estimulador de diafragma chamado The NeuRx® Diaphragm Pacing System™). Embora permaneça incerto se o DPS é eficaz para o sujeito de ELA, dados os estudos preliminares realizados pelo fabricante do dispositivo, ele recebeu a aprovação de isenção de dispositivo humanitário (HDE) do FDA como um dispositivo de uso humanitário (HUD). Este estudo utilizará um cronograma de randomização 2:1, de modo que os indivíduos elegíveis com ELA tenham 2/3 de chance de receber DPS e 1/3 de chance de tratamento padrão (controle).

O NeuRx® Diafragma Pacing System™ (DPS) é um sistema de estimulação percutânea do músculo diafragma implantado de quatro canais. Sob anestesia geral, os eletrodos intramusculares são implantados por laparoscopia no diafragma. As extremidades dos eletrodos implantados são canalizadas subcutaneamente para um local de saída no tórax ou na parede abdominal e conectadas a um estimulador externo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

52

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Diego, California, Estados Unidos
        • California Pacific Medical Center
      • Stanford, California, Estados Unidos
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Estados Unidos
        • Hospital For Special Care
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos
        • Mayo Clinic Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos
        • University of Florida, Jacksonville
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos
        • Henry Ford Health Systems
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos
        • St Louis University
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos
        • Neurology Associates P.C.
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos
        • Hospital for Special Surgery
      • Syracuse, New York, Estados Unidos
        • Suny Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos
        • Carolinas Health Care
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
        • Drexel University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos
        • University of Texas Southwestern
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos
        • University of Texas
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos
        • University of Vermont
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
        • Virginia Mason Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

21 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Idade 21 anos ou mais.
  2. ELA esporádica ou familiar diagnosticada como ELA definitiva, provável ou possível, conforme definido pelos critérios revisados ​​do El Escorial.

  3. Evidência de hipoventilação na triagem com pelo menos um dos seguintes:

    1. Pressão inspiratória estática máxima (PIM) <60 cm H20.
    2. Capacidade vital forçada (CVF) vertical ou supina <50% do previsto para sexo, idade e altura.
  4. Um potencial do nervo frênico deve ser registrado bilateralmente.
  5. Os indivíduos não devem ter tomado riluzol por pelo menos 30 dias, ou estar em uma dose estável de riluzol por pelo menos 30 dias, antes da randomização (indivíduos sem experiência com riluzol são permitidos no estudo).
  6. Capaz de fornecer consentimento informado e seguir os procedimentos do estudo.
  7. Acessível geograficamente ao local.
  8. Teste de gravidez de urina negativo na triagem em mulheres com potencial para engravidar (WOCBP). (Mulheres pós-menopáusicas ou que fizeram histerectomia são consideradas sem potencial para engravidar).
  9. Mulheres com potencial para engravidar devem usar uma forma adequada de contracepção: abstinência, contracepção hormonal (contracepção oral, contracepção implantada, contracepção injetável ou outra contracepção hormonal (adesivo ou anel contraceptivo, por exemplo), dispositivo intra-uterino (DIU) colocado por ≥ 3 meses, método de barreira em conjunto com espermicida, ou outro método adequado.

Critério de exclusão:

  1. Capacidade vital forçada (CVF) em pé ≤ 45% do previsto para sexo, idade e altura.
  2. Qualquer uso anterior de ventilação não invasiva (VNI) fora do sono (noite ou cochilos).
  3. Qualquer distúrbio pulmonar ou cardíaco ou outro distúrbio médico que seja uma contraindicação para anestesia geral ou implante de hardware DPS no tórax.
  4. Dispositivo elétrico implantado, como marca-passo ou desfibrilador cardíaco.
  5. Anormalidade conhecida do diafragma, como hérnia de hiato ou hérnia paraesofágica de conteúdo abdominal na cavidade torácica.
  6. Participação em outro estudo de pesquisa de tratamento para pessoas com ELA.
  7. Exposição a qualquer outro agente atualmente sob investigação para o tratamento de pessoas com ELA (uso off-label ou experimental) dentro de 30 dias da visita de triagem.
  8. História clinicamente significativa de doença cardíaca, oncológica, hepática, psiquiátrica, renal ou outra doença clinicamente significativa.
  9. Mulheres grávidas ou mulheres que estão amamentando.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Cuidados de suporte
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: NeuRx® Diafragma Pacing System™ (DPS)
Os pacientes randomizados para o braço experimental receberão o dispositivo NeuRx® Diaphragm Pacing System™ (DPS). Sob anestesia geral, os eletrodos intramusculares são implantados cirurgicamente no diafragma.
Dispositivo: NeuRx® Diafragma Pacing System™ (DPS)
O NeuRx® Diafragma Pacing System™ (DPS) é um sistema de estimulação percutânea do músculo diafragma implantado de quatro canais. As imagens do dispositivo são fornecidas no Manual do clínico para o procedimento NeuRx® DPS e no guia técnico do fabricante Synapse Biomedical, Inc. Sob anestesia geral, os eletrodos intramusculares são implantados por laparoscopia no diafragma. As extremidades dos eletrodos implantados são canalizadas subcutaneamente para um local de saída no tórax ou na parede abdominal e conectadas a um estimulador externo.
Sem intervenção: Padrão de atendimento
os pacientes randomizados para o braço de tratamento padrão não terão o Diafragm Pacing System implantado cirurgicamente, mas receberão tratamento médico padrão.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Sobrevivência
Prazo: Os indivíduos serão avaliados mensalmente por um período de 18 meses.
Os indivíduos serão avaliados mensalmente por um período de 18 meses.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
qualidade de vida
Prazo: Os indivíduos serão avaliados mensalmente por um período de 18 meses.
Os indivíduos serão avaliados mensalmente por um período de 18 meses.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Barrow Neurological Institute

Colaboradores

ALS Association
Muscular Dystrophy Association
Synapse Biomedical

Investigadores

  • Investigador principal: Jeremy Shefner, MD, PhD, Barrow Neurological Institute
  • Investigador principal: Jonathan Katz, MD, California Pacific Medical Center

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de agosto de 2013

Conclusão Primária (Real)

1 de janeiro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

1 de abril de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de agosto de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de setembro de 2013

Primeira postagem (Estimativa)

10 de setembro de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

9 de março de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de março de 2023

Última verificação

1 de março de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 2013P001504

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA)

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    Peking University Third Hospital
    Ativo, não recrutando
    Estudo clínico de fase I para avaliar a segurança e eficácia de uma única injeção intratecal de RJK002 em pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ELA)
    Esclerose Lateral Amiotrófica Als
    China
  • ALS Therapy Development Institute
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  • Johns Hopkins University
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    Concluído
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    Doença do neurônio motor | Esclerose Lateral Amiotrófica | Esclerose Lateral Primária | Atrofia Muscular Progressiva | Controles Saudáveis | ALS de braço mangual | Amiotrofia monomélica | Portadores assintomáticos do gene da ELA
    Estados Unidos
  • Northwestern University
    Concluído
    Genética da ELA Familiar e Esporádica (ALS)
    Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) | Doença de Lou Gehrig | Esclerose Lateral Primária (PLS) | Esclerose Lateral Amiotrófica Familiar | ELA com Demência Frontotemporal (ALS/FTD) | Doença do Neurônio Motor (MND) | ELA Esporádica (SALS)
    Estados Unidos
  • University of California, San Francisco
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    Pesquisa avançada e tratamento para degeneração lobar frontotemporal (ARTFL) (ARTFL)
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    Estados Unidos, Canadá
  • Mayo Clinic
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Institute... e outros colaboradores
    Recrutamento
    ARTFL LEFFTDS Degeneração Lobar Frontotemporal Longitudinal (ALLFTD)
    Esclerose Lateral Amiotrófica | Paralisia Supranuclear Progressiva (PSP) | Degeneração corticobasal (CBD) | Demência Frontotemporal Relacionada ao GRN | Demência Frontotemporal Variante Comportamental (bvFTD) | Variante Semântica Afasia Progressiva Primária (svPPA) | Afasia Progressiva Primária... e outras condições
    Estados Unidos, Canadá
  • Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven
    Recrutamento
    PET de Ultra-Alta Resolução no Envelhecimento, Neurodegeneração e Perturbações Psicóticas
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    Bélgica

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