Diafragmový stimulační systém (DPS) u účastníků s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) (DPS in ALS)

Kritéria pro zařazení:

1. Věk 21 let nebo starší.
2. Sporadická nebo familiární ALS diagnostikovaná jako definitivní, pravděpodobná nebo možná ALS, jak je definováno revidovanými kritérii El Escorial.

3. Důkaz o hypoventilaci při screeningu s alespoň jedním z následujících:

   1. Maximální statický inspirační tlak (MIP) <60 cm H20.
   2. Usilovaná vitální kapacita ve vzpřímené poloze nebo vleže na zádech (FVC) <50 % předpokládaná pro pohlaví, věk a výšku.
4. Potenciál bráničního nervu by měl být zaznamenatelný bilaterálně.
5. Subjekty nesměly užívat riluzol po dobu alespoň 30 dnů nebo být na stabilní dávce riluzolu po dobu alespoň 30 dnů před randomizací (subjekty dosud neléčené riluzolem jsou ve studii povoleny).
6. Schopný poskytnout informovaný souhlas a dodržovat zkušební postupy.
7. Geograficky přístupné webu.
8. Negativní těhotenský test z moči při screeningu u žen ve fertilním věku (WOCBP). (Ženy, které jsou po menopauze nebo které prodělaly hysterektomii, nejsou považovány za ženy, které by mohly otěhotnět).
9. Ženy ve fertilním věku musí používat vhodnou formu antikoncepce: abstinenci, hormonální antikoncepci (perorální antikoncepci, implantovanou antikoncepci, injekční antikoncepci nebo jinou hormonální antikoncepci (např. náplast nebo antikoncepční kroužek), nitroděložní tělísko (IUD)) po dobu ≥ 3 měsíce, bariérová metoda ve spojení se spermicidem, nebo jiná adekvátní metoda.

Kritéria vyloučení:

1. Vzpřímená usilovná vitální kapacita (FVC) ≤ 45 % předpokládané pro pohlaví, věk a výšku.
2. Jakékoli předchozí použití neinvazivní ventilace (NIV) mimo spánek (v noci nebo zdřímnutí).
3. Jakákoli plicní nebo srdeční porucha nebo jiná zdravotní porucha, která by byla kontraindikací pro celkovou anestezii nebo implantaci hardwaru DPS do hrudníku.
4. Implantované elektrické zařízení, jako je kardiostimulátor nebo srdeční defibrilátor.
5. Známá abnormalita bránice, jako je hiátová kýla nebo paraezofageální kýla břišního obsahu do hrudní dutiny.
6. Účast na další výzkumné studii léčby pro lidi s ALS.
7. Expozice jakémukoli jinému činidlu, které je v současné době vyšetřováno pro léčbu lidí s ALS (použití off-label nebo výzkumné) do 30 dnů od screeningové návštěvy.
8. Klinicky významná anamnéza nestabilního nebo závažného srdečního, onkologického, jaterního, psychiatrického, renálního onemocnění nebo jiného medicínsky významného onemocnění.
9. Těhotné ženy nebo ženy, které v současné době kojí.