Diaphragm Pacing System (DPS) hos deltagare med amyotrofisk lateralskleros (ALS) (DPS in ALS)
7 mars 2023 uppdaterad av: Jeremy Shefner, Barrow Neurological Institute
Multicenter, randomiserad kontrollerad studie av NeuRx® Diaphragm Pacing System™ (DPS) hos deltagare med amyotrofisk lateralskleros (ALS)
Studien genomförs för att avgöra om DPS-behandling för personer med ALS och hypoventilation är associerad med förbättrad överlevnad eller diafragmafunktion.
Det primära syftet med studien är att genomföra en multicenter, randomiserad kontrollerad klinisk studie som jämför standardvård (kontroll) med diafragmastimulatorbehandling med NeuRx® Diaphragm Pacing System™ (DPS) med avseende på överlevnad.
Det sekundära målet med studien är att genomföra en multicenter, randomiserad kontrollerad klinisk studie för att jämföra standardbehandling (kontroll) med DPS hos ALS-patienter med hypoventilation.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Studien är en randomiserad kontrollerad studie för att jämföra standardvård (kontroll) med DPS (diafragmastimulator som heter The NeuRx® Diaphragm Pacing System™). Även om det förblir osäkert om DPS är effektivt för ALS-subjektet, med tanke på de preliminära studierna som utförts av enhetstillverkaren, har den fått FDA:s humanitarian device exemption (HDE) godkännande som en humanitarian use device (HUD). Denna studie kommer att använda ett 2:1 randomiseringsschema så att kvalificerade ALS-personer kommer att ha 2/3 chans att få DPS och 1/3 chans till standardbehandling (kontroll).
NeuRx® Diaphragm Pacing System™ (DPS) är ett fyrkanaligt implanterat perkutant diafragma muskelstimuleringssystem. Under allmän narkos implanteras de intramuskulära elektroderna laparoskopiskt i diafragman. Ändarna av de implanterade elektroderna tunnlas subkutant till ett utgångsställe på bröstet eller bukväggen och ansluts till en extern stimulator.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
52
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna
- Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna
- Cedars-Sinai Medical Center
-
San Diego, California, Förenta staterna
- California Pacific Medical Center
-
Stanford, California, Förenta staterna
- Stanford University
-
-
Connecticut
-
New Britain, Connecticut, Förenta staterna
- Hospital For Special Care
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna
- Mayo Clinic Florida
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna
- University of Florida, Jacksonville
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna
- University of Iowa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna
- Henry Ford Health Systems
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna
- St Louis University
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Förenta staterna
- Neurology Associates P.C.
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna
- Hospital for Special Surgery
-
Syracuse, New York, Förenta staterna
- SUNY Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Förenta staterna
- Carolinas Health Care
-
Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna
- Wake Forest University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna
- Ohio State University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna
- Providence ALS Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna
- Drexel University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna
- University of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna
- University of Texas Southwestern
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna
- University of Texas
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Förenta staterna
- University of Vermont
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna
- Virginia Mason Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
21 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder 21 år eller äldre.
- Sporadisk eller familjär ALS diagnostiserad som definitiv, sannolik eller möjlig ALS enligt reviderade El Escorial-kriterier.
Bevis på hypoventilation vid screening med minst ett av följande:
- Maximalt statiskt inandningstryck (MIP) <60 cm H20.
- Upprätt eller liggande forcerad vitalkapacitet (FVC) <50 % förutspått för kön, ålder och längd.
- En frenisk nervpotential bör kunna registreras bilateralt.
- Försökspersoner får inte ha tagit riluzol i minst 30 dagar, eller vara på en stabil dos av riluzol i minst 30 dagar, före randomisering (riluzolnaiva försökspersoner är tillåtna i studien).
- Kan ge informerat samtycke och följa testprocedurer.
- Geografiskt tillgänglig för webbplatsen.
- Negativt uringraviditetstest vid screening hos kvinnor i fertil ålder (WOCBP). (Kvinnor som är postmenopausala eller som har genomgått en hysterektomi anses inte vara i fertil ålder).
- Kvinnor i fertil ålder måste använda en adekvat form av preventivmedel: abstinens, hormonell preventivmetod (peroral preventivmedel, implanterad preventivmedel, injicerad preventivmedel eller annan hormonell (till exempel plåster eller p-ring) preventivmedel), intrauterin apparat (spiral) på plats för ≥ 3 månader, barriärmetod i kombination med spermiedödande medel, eller annan adekvat metod.
Exklusions kriterier:
- Upprätt påtvingad vitalkapacitet (FVC) ≤ 45 % av förutspått för kön, ålder och längd.
- All tidigare användning av icke-invasiv ventilation (NIV) utanför sömnen (natt eller tupplurar).
- Varje lung- eller hjärtsjukdom eller annan medicinsk störning som skulle vara en kontraindikation för generell anestesi eller implantation av DPS-hårdvara i bröstet.
- Implanterad elektrisk enhet som en pacemaker eller hjärtdefibrillator.
- Känd diafragmaavvikelse såsom hiatalbråck eller para-esofagusbråck av bukinnehåll in i brösthålan.
- Deltagande i ytterligare en behandlingsforskningsstudie för personer med ALS.
- Exponering för något annat medel som för närvarande undersöks för behandling av personer med ALS (off-label användning eller undersökning) inom 30 dagar efter screeningbesöket.
- Kliniskt signifikant historia av instabil eller allvarlig hjärtsjukdom, onkologisk sjukdom, leversjukdom, psykiatrisk sjukdom, njursjukdom eller annan medicinskt signifikant sjukdom.
- Gravida kvinnor eller kvinnor som för närvarande ammar.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Stödjande vård
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: NeuRx® Diaphragm Pacing System™ (DPS)
Patienter som randomiserats till den experimentella armen kommer att få enheten NeuRx® Diaphragm Pacing System™ (DPS).
Under allmän anestesi implanteras de intramuskulära elektroderna kirurgiskt i diafragman.
|
NeuRx® Diaphragm Pacing System™ (DPS) är ett fyrkanaligt implanterat perkutant diafragma muskelstimuleringssystem.
Bilder på enheten finns i läkarens manual för NeuRx® DPS-proceduren och teknikguiden från tillverkaren Synapse Biomedical, Inc.
Under allmän narkos implanteras de intramuskulära elektroderna laparoskopiskt i diafragman.
Ändarna av de implanterade elektroderna tunnlas subkutant till ett utgångsställe på bröstet eller bukväggen och ansluts till en extern stimulator.
|
|
Inget ingripande: Vårdstandard
Patienter som randomiserats till standardvårdsarmen kommer inte att få diafragmastimuleringssystemet kirurgiskt implanterat utan kommer att få standardsjukvård.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Överlevnad
Tidsram: Ämnen kommer att bedömas på månadsbasis under en 18 månaders period.
|
Ämnen kommer att bedömas på månadsbasis under en 18 månaders period.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
livskvalité
Tidsram: Ämnen kommer att bedömas på månadsbasis under en 18 månaders period.
|
Ämnen kommer att bedömas på månadsbasis under en 18 månaders period.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Jeremy Shefner, MD, PhD, Barrow Neurological Institute
- Huvudutredare: Jonathan Katz, MD, California Pacific Medical Center
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 augusti 2013
Primärt slutförande (Faktisk)
1 januari 2017
Avslutad studie (Faktisk)
1 april 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 augusti 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
4 september 2013
Första postat (Uppskatta)
10 september 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
9 mars 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
7 mars 2023
Senast verifierad
1 mars 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2013P001504
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .