Cerebral Parese Hip Outcomes Project - Internasjonal multisenterstudie
Utfall av hofteintervensjoner for barn med cerebral parese – en internasjonal multisenter prospektiv komparativ kohortstudie
Studieoversikt
Status
Forhold
Detaljert beskrivelse
Bakgrunn: Barn med alvorlig cerebral parese (CP) har høy risiko for å gå av ledd i hoftene. Disse hoftene er assosiert med kontrakturer og smerter, som kan forstyrre omsorg, sitteplasser, posisjonering, mobilitet og livskvalitet. Hovedformålet med dette prosjektet (Mål 2) er å evaluere effektiviteten av ulike intervensjonsstrategier for å forebygge eller lindre symptomene forbundet med hofteinstabilitet hos barn med alvorlig ikke-ambulatorisk CP, ved å bruke den validerte Caregiver Priorities and Child Health Index of Life med Spørreskjema med funksjonshemminger (CPCHILD©) som det primære utfallsmålet på helserelatert livskvalitet (HRQL) for denne populasjonen. Sekundært vil dette prosjektet også måle effekten av hofteforskyvning på HRQL til disse barna. Dette prosjektet vil være det første i sitt slag og denne skalaen, som systematisk vil studere virkningen av hofteinstabilitet og dens håndtering hos barn med alvorlig CP, ved å bruke et meningsfullt resultatmål som ble utviklet spesielt for dette formålet. Det internasjonale nettverket av etterforskere/nettsteder og infrastrukturen etablert for dette prosjektet vil lette langsiktig oppfølging av deltakerne i denne studien, samt gjennomføringen av andre multisenter kliniske studier og kohortstudier for å evaluere effektiviteten av gjeldende og fremtidige intervensjoner rettet mot å forbedre livskvaliteten til barn med alvorlige funksjonshemninger.
Studiedesign og deltakere: Internasjonal multisenter prospektiv longitudinell kohortstudie av barn med alvorlig (ikke-ambulant) cerebral parese (GMFCS nivåer IV & V) i alderen 3 til 18 år som har radiografisk bevis på hofteforskyvning [Reimers migrasjonsprosent (MP) ≥ 30 %].
Tiltak: Detaljert demografisk informasjon og prognostiske faktorer, inkludert komorbide tilstander, vil bli registrert ved baseline, i tillegg til selvadministrerte foreldrerapporter om HRQL målt av CPCHILD. Hoftestatus vil bli klassifisert ved hjelp av standardiserte radiografiske mål på Reimers MP og acetabulære indeks (AI). Det primære utfallsmålet CPCHILD, samt MP og AI vil bli målt 6, 12 og 24 måneder etter første intervensjon.
Mål 1: Mål virkningen av økende hofteforskyvning hos barn med alvorlig (ikke-ambulant) CP på deres HRQL målt med CPCHILD-spørreskjemaet.
Mål 2: (Primært formål): Måle effektiviteten av ulike strategier for intervensjoner for hofteforskyvning hos barn med alvorlig (ikke-ambulant) CP i en prospektiv longitudinell komparativ kohortstudie ved å bruke CPCHILD som det primære utfallsmålet for HRQL.
Mål 3: Sammenlign typer og frekvenser av uønskede hendelser og komplikasjoner knyttet til hver av behandlingskohortene.
Metoder: Observasjonsstudie av vanlig (steds-/kirurgspesifikk) klinisk praksis. Etterforskere på hvert nettsted vil registrere kvalifiserte deltakere og tildele hver til en av følgende 5 kohorter basert på individuelle behandlende leges og/eller foreldres preferanser:
A. "Naturlig" historie eller vaktsom venting (N=100)
B. Serielle botulinumtoksininjeksjoner +/- abduksjonsavstivning (N=100)
C. Adduktor (+/- psoas) muskelfrigjøring alene (N=100)
D. Rekonstruktiv hoftekirurgi (N=100)
E. Bergingshofteoperasjon (N=100)
Baseline MP- og CPCHILD-skårene for alle deltakerne vil bli analysert i tverrsnitt for å evaluere korrelasjonen mellom hofteforskyvning og CPCHILD-skårene for å tjene mål 1. For mål 2 vil barn som gjennomgår intervensjoner for hoftelestabilitet (Grupper B, C, D og E) sammenlignes med hverandre så vel som med deres respektive matchede motparter av ubehandlede barn (Gruppe A), ved bruk av gjentatte mål for analyse av kovarians (ANOCOVA) for å måle gjennomsnittlig endring i skårer fra baseline ved 6, 12 og 24 måneder etter intervensjon.
Tidslinjer: 500 deltakere vil bli rekruttert i løpet av 24 måneder, og fulgt i 24 måneder. Analysen, rapporteringen av resultater, manuskriptutvikling og kunnskapsoverføring vil ta 12 måneder. Totalt vil studiet ta 5 år å gjennomføre.
Studietype
Registrering (Forventet)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Dr. Unni Narayanan, MBBS, MSc, FRCSC
- E-post: unni.narayanan@sickkids.ca
Studer Kontakt Backup
- Navn: Ashley Ferkul, BA
- E-post: ashley.ferkul@sickkids.ca
Studiesteder
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia
- Rekruttering
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada
- Rekruttering
- BC Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada
- Rekruttering
- The Hospital for Sick Children
-
Toronto, Ontario, Canada
- Rekruttering
- Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada
- Rekruttering
- Shriners Hospital for Children - Canada
-
-
-
-
-
Aarhus, Danmark
- Rekruttering
- Aarhus University Hospital
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Forente stater
- Rekruttering
- Shriners Hospitals for Children - Northern California
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater
- Rekruttering
- Children's Hospital Colorado
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Forente stater
- Rekruttering
- Alfred I. Dupont Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater
- Rekruttering
- Children's Hospital Boston
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Forente stater
- Rekruttering
- Gillette Children's Specialty Healthcare
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Forente stater
- Rekruttering
- Children's of Mississippi
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater
- Rekruttering
- Hospital for Special Surgery
-
New York, New York, Forente stater
- Rekruttering
- New York-Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater
- Rekruttering
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
-
-
Ramat Gan
-
Tel Hashomer, Ramat Gan, Israel
- Rekruttering
- Safra Hospital for Children
-
-
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam, Gyeonggi-do, Korea, Republikken
- Rekruttering
- Seoul National University Bundang Hospital
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand
- Rekruttering
- Starship Children's Hospital of New Zealand
-
-
-
-
-
Poznan, Polen
- Rekruttering
- K. Marcinkowski Medical University
-
-
-
-
England
-
Coventry, England, Storbritannia
- Rekruttering
- University Hospitals Coventry & Warwickshire NHS Trust
-
Liverpool, England, Storbritannia
- Rekruttering
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, England, Storbritannia
- Rekruttering
- Royal National Orthopaedic Hospital
-
London, England, Storbritannia
- Rekruttering
- The Royal London and St. Bartholomew's Hospitals
-
Oxford, England, Storbritannia
- Rekruttering
- Nuffield Orthopaedic Centre NHS Trust
-
-
Scotland
-
Edinburgh, Scotland, Storbritannia
- Rekruttering
- Royal Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Lund, Sverige
- Rekruttering
- Lund University Hospital
-
Stockholm, Sverige
- Har ikke rekruttert ennå
- Astrid Lindgren's Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Barn med en fungerende diagnose cerebral parese eller cerebral parese-lignende tilstand
- Mellom 2 til 18 år
- Har en migrasjonsprosent ≥ 30 %
- Ikke-ambulerende; den primære mobiliteten er rullestol
- Foreldre/primær omsorgsperson må forstå et av språkene som CPCHILD er oversatt, kulturelt tilpasset og validert til.
Ekskluderingskriterier:
- Historie om tidligere hofteoperasjoner
- Fikk botulinumtoksininjeksjon i løpet av de siste 3 månedene. Rekrutteringen vil bli forsinket til minst 3 måneder etter tidligere botulinumtoksininjeksjon.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
A. "Naturlig" historie eller vaktsom venting
|
|
B. Serielle botulinumtoksininjeksjoner +/- Abduksjonsavstivning
|
|
C. Adductor (+/- psoas) Muskelfrigjøring alene
|
|
D. Rekonstruktiv hoftekirurgi
|
|
E. Bergingshoftekirurgi
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
CPCHILD spørreskjema: Total poengsum (0-100)
Tidsramme: Endring fra baseline til 12 måneder etter behandling
|
Det primære utfallsmålet vil være basert på 12 måneders vurderingen.
CPCHILD-spørreskjemaet er et validert utfallsmål for helserelatert livskvalitet spesielt utviklet for barn med alvorlig, ikke-ambulant cerebral parese (GMFCS nivå IV og V) for å evaluere effektiviteten av ulike behandlingsalternativer.
|
Endring fra baseline til 12 måneder etter behandling
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
CPCHILD spørreskjema: Total poengsum (0-100)
Tidsramme: Endring fra baseline til 24 måneder etter behandling
|
CPCHILD-spørreskjemaet er et validert utfallsmål for helserelatert livskvalitet spesielt utviklet for barn med alvorlig, ikke-ambulant cerebral parese (GMFCS nivå IV og V) for å evaluere effektiviteten av ulike behandlingsalternativer.
|
Endring fra baseline til 24 måneder etter behandling
|
|
Reimers migrasjonsprosent (MP)
Tidsramme: Endring fra baseline til 24 måneder etter behandling
|
Reimer's Migration Percentage (MP) kvantifiserer størrelsen på forskyvningen av lårbenshodet som avdekkes av acetabulum.
|
Endring fra baseline til 24 måneder etter behandling
|
|
Acetabulær indeks (AI) i grader
Tidsramme: Endring fra baseline til 24 måneder etter behandling
|
Acetabulær indeks (AI) i grader kvantifiserer omfanget av acetabulær dysplasi.
|
Endring fra baseline til 24 måneder etter behandling
|
|
Morfologisk hofteklassifisering ved cerebral parese (MHC)
Tidsramme: Endring fra baseline til 24 måneder etter behandling
|
Morfologisk hofteklassifisering ved cerebral parese (MHC) beskriver sfærisiteten til lårhodet.
|
Endring fra baseline til 24 måneder etter behandling
|
|
CPCHILD Spørreskjema: Subscale Poeng (0 - 100)
Tidsramme: Endring fra baseline til 24 måneder etter behandling
|
Underskala-skårene til CPCHILD©-spørreskjemaet representerer følgende domener:
Standardiserte poengsummer genereres på en skala fra 0 (dårligst) til 100 (best) for hvert av de 6 domenene. |
Endring fra baseline til 24 måneder etter behandling
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Uønskede hendelser og komplikasjoner
Tidsramme: Bivirkninger vil bli registrert inntil 24 måneder etter behandling
|
Bivirkninger vil bli registrert inntil 24 måneder etter behandling
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Dr. Unni Narayanan, MBBS, MSc, FRCSC, Holland Bloorview Kids Rehab and The Hospital for Sick Children, Toronto, Canada
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 313575
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .