Cerebral Palsy Hip Outcomes Project - Internationaal onderzoek in meerdere centra

Achtergrond: Kinderen met ernstige cerebrale parese (CP) lopen een hoog risico om hun heupen te ontwrichten. Deze heupen gaan gepaard met contracturen en pijn, die de zorgverlening, zitten, positionering, mobiliteit en kwaliteit van leven kunnen verstoren. Het primaire doel van dit project (doel 2) is het evalueren van de effectiviteit van verschillende interventiestrategieën om de symptomen geassocieerd met heupinstabiliteit bij kinderen met ernstige niet-ambulante CP te voorkomen of te verlichten, gebruikmakend van de gevalideerde Caregiver Priorities en Child Health Index of Life with Disabilities (CPCHILD©) vragenlijst als de primaire uitkomstmaat van gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQL) voor deze populatie. Ten tweede zal dit project ook de impact van heupverplaatsing op HRQL van deze kinderen meten. Dit project zal het eerste in zijn soort en op deze schaal zijn, waarin de impact van heupinstabiliteit en het beheer ervan bij kinderen met ernstige CP systematisch zal worden bestudeerd, met behulp van een zinvolle uitkomstmaat die speciaal voor dit doel is ontwikkeld. Het internationale netwerk van onderzoekers/locaties en de infrastructuur die voor dit project is opgezet, zullen de follow-up op lange termijn van de deelnemers aan deze studie vergemakkelijken, evenals de uitvoering van andere multicenter klinische onderzoeken en cohortstudies om de effectiviteit van de huidige en toekomstige interventies gericht op het verbeteren van de levenskwaliteit van kinderen met ernstige handicaps.

Onderzoeksopzet en deelnemers: internationaal multicentrisch prospectief longitudinaal cohortonderzoek bij kinderen met ernstige (niet-ambulante) cerebrale parese (GMFCS-niveaus IV en V) in de leeftijd van 3 tot 18 jaar met radiografisch bewijs van heupverplaatsing [Reimer's Migration Percentage (MP) ≥ 30%].

Maatregelen: Gedetailleerde demografische informatie en prognostische factoren, waaronder comorbide aandoeningen, zullen bij baseline worden geregistreerd, naast zelf-toegediende ouderrapporten van HRQL zoals gemeten door de CPCHILD. De heupstatus wordt geclassificeerd met behulp van gestandaardiseerde radiografische metingen van de MP van Reimer en de acetabulaire index (AI). De primaire uitkomstmaat CPCHILD, evenals de MP & AI worden gemeten op 6, 12 en 24 maanden na de eerste interventie.

Doel 1: Meet de impact van toenemende heupverplaatsing bij kinderen met ernstige (niet-ambulante) CP op hun HRQL zoals gemeten met de CPCHILD-vragenlijst.

Doel 2: (Primair doel): Meten van de effectiviteit van verschillende strategieën van interventies voor heupverplaatsing bij kinderen met ernstige (niet-ambulante) CP in een prospectieve longitudinale vergelijkende cohortstudie met de CPCHILD als de primaire uitkomstmaat van HRQL.

Doel 3: Vergelijk de soorten en percentages van bijwerkingen en complicaties geassocieerd met elk van de behandelingscohorten.

Methoden: Observationeel onderzoek van de gebruikelijke (lokale/chirurgspecifieke) klinische praktijk. Onderzoekers op elke locatie zullen in aanmerking komende deelnemers inschrijven en elk toewijzen aan een van de volgende 5 cohorten op basis van de voorkeuren van de individuele behandelend arts en/of ouders:

A. "Natuurlijke" geschiedenis of waakzaam wachten (N=100)

B. Seriële botulinetoxine-injecties +/- abductiebraces (N=100)

C. Adductoren (+/- psoas) spierafgifte alleen (N=100)

D. Heupreconstructieve chirurgie (N=100)

E. Salvage heupoperatie (N=100)

De baseline MP- en CPCHILD-scores voor alle deelnemers worden in dwarsdoorsnede geanalyseerd om de correlatie tussen heupverplaatsing en de CPCHILD-scores te evalueren om doel 1 te dienen. Voor Doel 2 zullen kinderen die interventies ondergaan voor heupinstabiliteit (Groep B, C, D en E) zowel met elkaar als met hun respectieve gematchte tegenhangers van onbehandelde kinderen (Groep A) worden vergeleken, met behulp van herhaalde metingen van covariantieanalyse (ANOCOVA) om de gemiddelde verandering in scores vanaf baseline te meten op 6, 12 en 24 maanden na interventie.

Tijdlijnen: 500 deelnemers worden binnen 24 maanden geworven en gedurende 24 maanden gevolgd. De analyse, rapportage van resultaten, manuscriptontwikkeling en kennisoverdracht zullen 12 maanden in beslag nemen. In totaal zal de studie 5 jaar in beslag nemen.