Progetto Cerebral Parasy Hip Outcomes - Studio multicentrico internazionale

Contesto: i bambini con grave paralisi cerebrale (CP) sono ad alto rischio di lussazione delle anche. Queste anche sono associate a contratture e dolore, che possono interferire con l'assistenza, la posizione seduta, il posizionamento, la mobilità e la qualità della vita. Lo scopo principale di questo progetto (Obiettivo 2) è valutare l'efficacia di diverse strategie di intervento per prevenire o alleviare i sintomi associati all'instabilità dell'anca nei bambini con grave PC non deambulante, utilizzando le priorità del caregiver validate e l'indice di salute del bambino della vita con Questionario sulle disabilità (CPCHILD©) come misura dell'esito primario della qualità della vita correlata alla salute (HRQL) per questa popolazione. Secondariamente, questo progetto misurerà anche l'impatto dello spostamento dell'anca sulla HRQL di questi bambini. Questo progetto sarà il primo nel suo genere e questa scala, che studierà sistematicamente l'impatto dell'instabilità dell'anca e la sua gestione nei bambini con grave PC, utilizzando una misura di esito significativa che è stata sviluppata appositamente per questo scopo. La rete internazionale di ricercatori/siti e l'infrastruttura istituita per questo progetto faciliteranno il follow-up a lungo termine dei partecipanti a questo studio, nonché la conduzione di altri studi clinici multicentrici e studi di coorte per valutare l'efficacia dell'attuale e futuri interventi volti a migliorare la qualità della vita dei bambini con gravi disabilità.

Disegno dello studio e partecipanti: Studio di coorte longitudinale prospettico multicentrico internazionale di bambini con paralisi cerebrale grave (non ambulante) (GMFCS livelli IV e V) di età compresa tra 3 e 18 anni che presentano evidenza radiografica di spostamento dell'anca [Percentuale di migrazione di Reimer (MP) ≥ 30%].

Misure: al basale verranno registrate informazioni demografiche dettagliate e fattori prognostici, comprese le condizioni di comorbilità, oltre alle segnalazioni autosomministrate dei genitori di HRQL misurate dal CPCHILD. Lo stato dell'anca sarà classificato utilizzando misure radiografiche standardizzate di MP di Reimer e indice acetabolare (AI). La misura dell'esito primario CPCHILD, così come MP e AI sarà misurata a 6, 12 e 24 mesi dopo l'intervento iniziale.

Obiettivo 1: Misurare l'impatto dell'aumento della dislocazione dell'anca nei bambini con PC grave (non ambulante) sul loro HRQL misurato dal questionario CPCHILD.

Obiettivo 2: (Scopo primario): Misurare l'efficacia di diverse strategie di intervento per lo spostamento dell'anca nei bambini con PC grave (non ambulante) in uno studio di coorte comparativo longitudinale prospettico utilizzando il CPCHILD come misura di esito primaria di HRQL.

Obiettivo 3: confrontare i tipi e i tassi di eventi avversi e complicanze associati a ciascuna delle coorti di trattamento.

Metodi: Studio osservazionale della pratica clinica abituale (sito/chirurgo specifico). Gli investigatori di ciascun sito registreranno i partecipanti idonei e assegneranno ciascuno a una delle seguenti 5 coorti in base alle preferenze del singolo medico curante e/o dei genitori:

A. Storia "naturale" o vigile attesa (N=100)

B. Iniezioni seriali di tossina botulinica +/- tutore di abduzione (N=100)

C. Solo rilascio del muscolo adduttore (+/- psoas) (N=100)

D. Chirurgia ricostruttiva dell'anca (N=100)

E. Chirurgia di salvataggio dell'anca (N=100)

I punteggi MP e CPCHILD di base per tutti i partecipanti saranno analizzati in modo trasversale per valutare la correlazione tra lo spostamento dell'anca e i punteggi CPCHILD per servire l'obiettivo 1. Per l'Obiettivo 2, i bambini sottoposti a interventi per l'instabilità dell'anca (Gruppi B, C, D ed E) saranno confrontati tra loro e con le rispettive controparti abbinate di bambini non trattati (Gruppo A), utilizzando ripetute misure di analisi della covarianza (ANOCOVA) per misurare la variazione media dei punteggi rispetto al basale a 6, 12 e 24 mesi dopo l'intervento.

Tempistiche: 500 partecipanti saranno reclutati in 24 mesi e seguiti per 24 mesi. L'analisi, la comunicazione dei risultati, lo sviluppo del manoscritto e il trasferimento delle conoscenze richiederanno 12 mesi. In totale, lo studio richiederà 5 anni per essere completato.