Projekt výsledků kyčle mozkové obrny - mezinárodní multicentrická studie

Východiska: Děti s těžkou dětskou mozkovou obrnou (DMO) jsou vystaveny vysokému riziku vykloubení kyčlí. Tyto kyčle jsou spojeny s kontrakturami a bolestmi, které mohou narušovat poskytování péče, sezení, polohování, mobilitu a kvalitu života. Primárním účelem tohoto projektu (Cíl 2) je vyhodnotit účinnost různých intervenčních strategií k prevenci nebo zmírnění příznaků spojených s nestabilitou kyčle u dětí s těžkou ambulantní CP pomocí ověřených priorit pečovatele a indexu zdraví dítěte života s Dotazník zdravotních postižení (CPCHILD©) jako primární výstupní měřítko kvality života související se zdravím (HRQL) pro tuto populaci. Sekundárně bude tento projekt také měřit dopad posunu kyčle na HRQL těchto dětí. Tento projekt bude první svého druhu a této škály, který bude systematicky studovat dopad nestability kyčelního kloubu a její zvládání u dětí s těžkou CP, za použití smysluplného měřítka výsledků, které bylo vyvinuto speciálně pro tento účel. Mezinárodní síť zkoušejících/míst a infrastruktura vytvořená pro tento projekt usnadní dlouhodobé sledování účastníků této studie, jakož i provádění dalších multicentrických klinických studií a kohortových studií za účelem vyhodnocení účinnosti současných a budoucí intervence zaměřené na zlepšení kvality života dětí s těžkým postižením.

Design studie a účastníci: Mezinárodní multicentrická prospektivní longitudinální kohortová studie dětí s těžkou (neambulantní) dětskou mozkovou obrnou (úroveň GMFCS IV a V) ve věku od 3 do 18 let, které mají radiografický důkaz posunu kyčle [Reimer's Migration Percentage (MP) ≥ 30 %].

Opatření: Podrobné demografické informace a prognostické faktory, včetně komorbidních stavů, budou zaznamenávány na začátku, navíc k hlášením HRQL, kterou si rodiče sami podali, jak bylo měřeno CPCHILD. Stav kyčle bude klasifikován pomocí standardizovaných radiografických měření Reimerova MP a acetabulárního indexu (AI). Primární výsledné měření CPCHILD, stejně jako MP & AI budou měřeny 6, 12 a 24 měsíců po počáteční intervenci.

Cíl 1: Změřit dopad rostoucího posunu kyčle u dětí s těžkou (neambulantní) CP na jejich HRQL měřenou dotazníkem CPCHILD.

Cíl 2: (Primární účel): Změřit účinnost různých strategií intervencí pro posun kyčle u dětí s těžkou (neambulantní) CP v prospektivní longitudinální komparativní kohortové studii s použitím CPCHILD jako primárního výsledného měřítka HRQL.

Cíl 3: Porovnat typy a četnost nežádoucích příhod a komplikací spojených s každou z kohort léčby.

Metody: Observační studie obvyklé (specifické pro pracoviště/operátora) klinické praxe. Vyšetřovatelé na každém pracovišti zaregistrují způsobilé účastníky a každého přiřadí do jedné z následujících 5 kohort na základě individuálních preferencí ošetřujícího lékaře a/nebo rodičů:

A. „Přirozená“ historie nebo bdělé čekání (N=100)

B. Sériové botulotoxinové injekce +/- abdukční ortéza (N=100)

C. Samotné uvolnění adduktoru (+/- psoas) (N=100)

D. Rekonstrukční operace kyčle (N=100)

E. Záchranná operace kyčle (N=100)

Základní skóre MP a CPCHILD pro všechny účastníky budou analyzovány v průřezu, aby se vyhodnotila korelace mezi posunutím kyčle a skóre CPCHILD, aby posloužily Cíli 1. Pro Cíl 2 budou děti podstupující intervence pro nestabilitu kyčle (skupiny B, C, D a E) porovnány mezi sebou navzájem i s jejich odpovídajícími protějšky neléčených dětí (skupina A) pomocí opakovaných měření analýzy kovariance. (ANOCOVA) k měření průměrné změny skóre oproti výchozí hodnotě 6, 12 a 24 měsíců po intervenci.

Termíny: 500 účastníků bude přijato za 24 měsíců a sledováni po dobu 24 měsíců. Analýza, podávání zpráv o výsledcích, vývoj rukopisu a přenos znalostí bude trvat 12 měsíců. Celkově bude studie trvat 5 let.