Globale hemostatiske metoder ved hemofili og von Willebrands sykdom (GHMHW)

Pasienter med hemofili som har samme nivå av mangelfull(e) faktor(er) kan uttrykke ulik alvorlighetsgrad av klinisk presentasjon og blødningstendens. Derfor kan en test som kan bestemme total hemostase snarere enn enkel konsentrasjon av en enkelt mangelfull faktor korrelere bedre med klinisk fenotype hos disse pasientene.

Etterforskerne vil derfor studere nytten av globale hemostatiske metoder (endogent trombinpotensial (ETP), totalt hemostatisk potensial (OHP), fibrinproppstruktur) og mikropartikler i prediksjon av alvorlighetsgrad av blødninger og estimering av respons på behandlingen hos pasienter med hemofili. .

Siden hemofilipasienter på profylaktisk behandling praktisk talt ikke blør, vil tilleggspasienter som kun behandles ved behov inkluderes som gjør det mulig å studere mulige modulerende effekter av ulike hemostatiske faktorer (spesielt protrombotiske og trombinaktiverbare fibrinolysehemmere (TAFI)) ved klinisk presentasjon. Etterforskerne vil korrelere både disse faktorene og klinisk alvorlighetsgrad med globale hemostatiske metoder.

Etterforskerne forventer å bevise at individuell skreddersøm av behandlingen, som kan gjøre det mulig å redusere den profylaktiske dosen av faktorkonsentrat uten å øke risikoen for blødning, er berettiget hos enkelte hemofilipasienter. Denne tilnærmingen vil redusere mengden nødvendig faktorkonsentrat hos visse pasienter og redusere kostnadene (som representerer en omfattende belastning for helsevesenet) ved behandling uten potensiell risiko for pasientene.