Klinisk effektivitet av økt ståtid hos ikke-ambulante barn med cerebral parese: en pilotstudie

Tretti ikke-ambulante barn med cerebral parese vil bli randomisert i en av to grupper som enten (a) opprettholder barnets gjeldende stående rammeprogram- kontrollgruppen (n=15) (b) dobler ståtiden- intervensjonsgruppen (n) =15). Resultatmål vil bli tatt ved baseline og med 6 månedlige intervaller av en blindet bedømmer.

Forskningsprosess og flyt Familier som er villige til å delta i studien vil bli utstyrt med et dagbokark som vil tillate dem å registrere over en basislinje på 2 uker hvor ofte barnet deres sto og i hvilken stilling. Dagbokarket vil være tilgjengelig i word- eller papirformat. En e-post/stemplet adressert konvolutt vil bli levert for å returnere dagboken etter 2 uker. Deltakerne vil bli påminnet via tekst/telefon/e-post (avhengig av foretrukket kommunikasjonsmåte) etter 1 uke dersom de ikke har returnert dagbokarkene sine.

Ved mottak av dagbokarkene vil deltakerne bli randomisert til en intervensjons- eller kontrollgruppe (se nedenfor). En terapeut vil forklare gruppetildelingen til familiene hjemme hos dem eller deres lokale CDC. Forsøket vil pågå i 12 måneder, og utfallsmålene blir tatt av en bedømmer som er blindet for gruppetildeling. Det primære utfallsmålet (hoftemigrasjonsprosent) vil bli tatt ved 0 og 12 måneder for å passe inn i praksis på tvers av Sørvestlandet og ikke øke røntgeneksponeringen. De sekundære utfallsmålene vil bli tatt ved baseline, 6 og 12 måneder. Den endelige RCT vil innebære en 3 års oppfølgingsfase.

Prøvestørrelse Vi har som mål å rekruttere 15 personer per gruppe. En revisjon av CDC-poster antyder at det er mellom 5-6 kvalifiserte deltakere over en 12 måneders rekrutteringsperiode. Med 8 hovedrekrutteringssentre vil dette resultere i 40-48 potensielle deltakere og en nødvendig rekrutteringsrate på 75-63%. En pågående studie som ser på gåing hos barn med eldre barn med CP ved Plymouth University antyder at denne rekrutteringsraten er gjennomførbar. Å bestemme den faktiske rekrutteringsraten i denne spesielle pasientpopulasjonen og muligheten for å bruke flere sentre på tvers av én region er et mål med pilotstudien.

Randomisering

Tretti barn med cerebral parese (alder 1-12 år; GMFCS III-V) vil bli rekruttert fra sørvestbaserte tjenester. Deltakerne vil bli tilfeldig allokert til intervensjonen eller kontrollen ved hjelp av et nettbasert system. En minimeringsalgoritme vil bli brukt for å sikre balanse mellom gruppene på grunnlag av følgende:

• Alder (<6 år vs >6 år)
• Funksjonsevne (GMFCS=III eller IVs GMFCS =V)
• Baseline ståtid (<30 minutter vs >30 minutter)

Intervensjon Alle deltakere vil allerede utføre et stående regime som foreskrevet av deres behandlende terapeut. Studiedesignet og gruppetildelingen vil bli forklart av forskningsassistenten (RA1) enten ved det lokale CDC eller hjemme hos deltakerne. Kontrollgruppen vil fortsette sitt vanlige stående-rammebaserte regime. Intervensjonsgruppen vil doble sin daglige ståtid.

I begge gruppene vil det bli gitt et veiledningsark om hvordan de kan øke ståtiden deres for varigheten av forsøket med 10 %/måned opp til maksimalt 1 time/dag i kontrollgruppen og 2 timer/dag i intervensjonsgruppen. Etter PPI-råd vil veiledningen bli personlig tilpasset til å inkludere bilder av hvordan de skal sette barnet opp i sin egen stående ramme og den riktige posisjonen til støttende stropper / riktig holdning å innta.

Forskningsassistenten vil besøke begge gruppene ved starten av forsøket og hver 3. måned. Ved hvert besøk vil de (a) sjekke posisjonen barnet inntar i stårammen (b) sjekke fottøy og skinner for bruk og passform (c) sjekke fremdriften av behandlingen (d) sjekke og registrere eventuelle endringer i deres ekstra omsorgsrutine av behandlende terapeut. Tilbakemelding om problemer med fottøy/skinne vil bli gitt videre til barnets behandlende terapeut.

Resultatmål Det primære utfallsmålet vil bli tatt ved baseline (0 måneder) og ved 12 måneder. Dette passer inn med rutinepraksis på tvers av alle sentre i sørvest, selv om noen sentre tar ytterligere røntgenbilder ved 6 måneder. Alle andre tiltak vil bli iverksatt ved 0, 6 og 12 måneder. Resultatene vil bli målt av en bedømmer som er blindet for gruppetildelingen.