Klinische Wirksamkeit einer längeren Stehzeit bei nicht gehfähigen Kindern mit Zerebralparese: eine Pilotstudie

Dreißig nicht gehfähige Kinder mit Zerebralparese werden randomisiert einer von zwei Gruppen zugeteilt, die entweder (a) das aktuelle Stehrahmenprogramm des Kindes beibehält – die Kontrollgruppe (n=15) (b) die Stehzeit verdoppelt – die Interventionsgruppe (n =15). Ergebnismessungen werden zu Studienbeginn und in Abständen von 6 Monaten von einem verblindeten Gutachter durchgeführt.

Forschungsprozess und -ablauf Familien, die bereit sind, an der Studie teilzunehmen, erhalten ein Tagebuchblatt, das es ihnen ermöglicht, über einen Zeitraum von zwei Wochen hinweg aufzuzeichnen, wie oft ihr Kind stand und in welcher Position. Das Tagebuchblatt wird im Word- oder Papierformat verfügbar sein. Für die Rücksendung des Tagebuchs nach Ablauf der 2 Wochen wird Ihnen ein per E-Mail zugesandter bzw. adressierter Rückumschlag zur Verfügung gestellt. Die Teilnehmer werden nach einer Woche per SMS, Telefon oder E-Mail (je nach bevorzugter Kommunikationsmethode) daran erinnert, wenn sie ihre Tagebuchblätter nicht zurückgegeben haben.

Nach Erhalt der Tagebuchblätter werden die Teilnehmer randomisiert einer Interventions- oder Kontrollgruppe zugeteilt (siehe unten). Ein Therapeut erklärt den Familien zu Hause oder bei ihrem örtlichen CDC die Gruppeneinteilung. Der Versuch wird 12 Monate dauern, wobei die Ergebnismessungen von einem Gutachter vorgenommen werden, der keine Kenntnis von der Gruppenzuteilung hat. Das primäre Ergebnismaß (Prozentsatz der Hüftmigration) wird nach 0 und 12 Monaten ermittelt, um der Praxis im gesamten Südwesten zu entsprechen und die Röntgenbelastung nicht zu erhöhen. Die sekundären Ergebnismessungen werden zu Studienbeginn, nach 6 und 12 Monaten, durchgeführt. Die endgültige RCT umfasst eine dreijährige Nachbeobachtungsphase.

Stichprobengröße Unser Ziel ist es, 15 Personen pro Gruppe zu rekrutieren. Eine Prüfung der CDC-Aufzeichnungen legt nahe, dass es innerhalb eines 12-monatigen Rekrutierungszeitraums zwischen 5 und 6 teilnahmeberechtigte Teilnehmer gibt. Bei 8 Hauptrekrutierungszentren würde dies zu 40–48 potenziellen Teilnehmern und einer erforderlichen Rekrutierungsquote von 75–63 % führen. Eine laufende Studie an der Plymouth University, die sich mit dem Gehen von Kindern mit älteren Kindern mit CP befasst, legt nahe, dass diese Rekrutierungsrate machbar ist. Ein Ziel der Pilotstudie besteht darin, die tatsächliche Rekrutierungsrate in dieser speziellen Patientenpopulation zu ermitteln und die Machbarkeit der Nutzung mehrerer Zentren in einer Region zu prüfen.

Randomisierung

Dreißig Kinder mit Zerebralparese (Alter 1–12 Jahre; GMFCS III–V) werden von Diensten im Südwesten rekrutiert. Die Teilnehmer werden über ein webbasiertes System nach dem Zufallsprinzip der Intervention oder Kontrolle zugewiesen. Ein Minimierungsalgorithmus wird verwendet, um das Gleichgewicht zwischen den Gruppen auf der Grundlage der folgenden Punkte sicherzustellen:

• Alter (<6 Jahre vs. >6 Jahre)
• Funktionsfähigkeit (GMFCS=III oder IVs GMFCS =V)
• Basis-Standzeit (<30 Min. vs. >30 Min.)

Intervention Alle Teilnehmer führen bereits eine Stehübung durch, wie von ihrem behandelnden Therapeuten verschrieben. Das Studiendesign und die Gruppenzuteilung werden vom wissenschaftlichen Mitarbeiter (RA1) entweder beim örtlichen CDC oder bei den Teilnehmern zu Hause erklärt. Die Kontrollgruppe wird ihr übliches auf Stehgestellen basierendes Regime fortsetzen. Die Interventionsgruppe verdoppelt ihre tägliche Stehzeit.

In beiden Gruppen wird ein Leitfaden zur Verbesserung der Stehzeit für die Dauer des Versuchs um 10 %/Monat bis zu einem Maximum von 1 Stunde/Tag in der Kontrollgruppe und 2 Stunden/Tag in der Interventionsgruppe bereitgestellt. Gemäß den Ratschlägen von PPI wird die Anleitung personalisiert und enthält Fotos, die zeigen, wie das Kind in seinem eigenen Stehgestell aufgestellt wird und wie die Stützgurte richtig positioniert bzw. die richtige Körperhaltung einzunehmen sind.

Der wissenschaftliche Mitarbeiter wird beide Gruppen zu Beginn des Versuchs und alle drei Monate besuchen. Bei jedem Besuch überprüfen sie (a) die Position, die das Kind im Stehgestell einnimmt, (b) überprüfen das Schuhwerk und die Schienen auf Gebrauch und Passform, (c) überprüfen den Fortschritt der Behandlung (d) überprüfen und protokollieren alle Änderungen ihrer zusätzlichen Pflegeroutine durch den behandelnden Therapeuten. Rückmeldungen zu Schuh-/Schienenproblemen werden an den behandelnden Therapeuten des Kindes weitergeleitet.

Ergebnismessungen Die primäre Ergebnismessung wird zu Studienbeginn (0 Monate) und nach 12 Monaten durchgeführt. Dies entspricht der Routinepraxis in allen Zentren im Südwesten, obwohl einige Zentren nach 6 Monaten zusätzliche Röntgenaufnahmen machen. Alle anderen Maßnahmen werden nach 0, 6 und 12 Monaten ergriffen. Die Ergebnisse werden von einem Prüfer gemessen, der für die Gruppenzuordnung blind ist.