Klinická účinnost prodloužené doby stání u nechodících dětí s dětskou mozkovou obrnou: pilotní studie

Třicet nechodících dětí s dětskou mozkovou obrnou bude náhodně rozděleno do jedné ze dvou skupin, které buď (a) udrží aktuální program ve stoje – kontrolní skupina (n=15) (b) zdvojnásobí dobu stání – intervenční skupina (n = 15). Měření výsledku bude prováděno na začátku a v 6měsíčních intervalech zaslepeným hodnotitelem.

Proces a průběh výzkumu Rodinám, které jsou ochotny se studie zúčastnit, bude poskytnut deník, který jim umožní zaznamenávat během základního dvoutýdenního období, jak často jejich dítě stálo a v jaké poloze. List deníku bude k dispozici ve formátu word nebo papírová kopie. Pro vrácení deníku bude po uplynutí 2 týdnů poskytnuta e-mailová/orazítkovaná obálka s adresou. Účastníci budou upozorněni prostřednictvím SMS/telefonu/e-mailu (v závislosti na preferovaném způsobu komunikace) po 1 týdnu, pokud nevrátí své listy diáře.

Po obdržení listů deníku budou účastníci náhodně rozděleni do intervenční nebo kontrolní skupiny (viz níže). Terapeut vysvětlí skupinové rozdělení rodinám u nich doma nebo v jejich místním CDC. Zkouška bude probíhat po dobu 12 měsíců, přičemž výsledná měření budou přijata hodnotitelem zaslepeným vůči rozdělení do skupin. Primární výsledné měření (procento migrace kyčle) bude provedeno v 0. a 12. měsíci, aby odpovídalo praxi na jihozápadě a nezvyšovalo expozici rentgenovým paprskům. Sekundární výsledná opatření budou přijata na začátku, po 6 a 12 měsících. Poslední RCT bude zahrnovat 3letou následnou fázi.

Velikost vzorku Naším cílem je přijmout 15 lidí do skupiny. Audit záznamů CDC naznačuje, že během 12měsíčního období náboru existuje 5–6 způsobilých účastníků. S 8 hlavními náborovými centry by to vedlo k 40–48 potenciálním účastníkům a požadované míře náboru 75–63 %. Probíhající studie zaměřená na chůzi u dětí se staršími dětmi s CP na Plymouth University naznačuje, že tato míra náboru je proveditelná. Jedním z cílů pilotní studie je stanovení skutečné míry náboru u této konkrétní populace pacientů a proveditelnosti využití více center v jednom regionu.

Randomizace

Třicet dětí s dětskou mozkovou obrnou (věk 1-12 let; GMFCS III-V) bude rekrutováno ze služeb na jihozápadě. Účastníci budou náhodně rozděleni do intervence nebo kontroly pomocí webového systému. Minimalizační algoritmus bude použit k zajištění rovnováhy mezi skupinami na základě následujícího:

• Věk (<6 let vs >6 let)
• Funkční schopnost (GMFCS=III nebo IVs GMFCS=V)
• Základní doba stání (<30 minut vs >30 minut)

Intervence Všichni účastníci již budou provádět režim ve stoje, který jim předepsal jejich ošetřující terapeut. Design studie a rozdělení do skupin vysvětlí asistent výzkumu (RA1) buď v místním CDC, nebo v domově účastníků. Kontrolní skupina bude pokračovat ve svém obvyklém režimu založeném na stálém rámci. Intervenční skupina zdvojnásobí svou denní dobu stání.

V obou skupinách bude poskytnut návod, jak prodloužit dobu stání po dobu trvání studie o 10 %/měsíc až na maximálně 1 hod/den v kontrolní skupině a 2 hod/den v intervenční skupině. Na základě doporučení PPI budou pokyny přizpůsobeny tak, aby obsahovaly fotografie, jak postavit své dítě do vlastního stojícího rámu a správnou polohu podpůrných popruhů / správné držení těla.

Výzkumný asistent navštíví obě skupiny na začátku studie a každé 3 měsíce. Při každé návštěvě (a) zkontrolují polohu, kterou dítě zaujímá ve stoje, b) zkontrolují, zda obuv a dlahy používají a zda sedí, c) zkontrolují průběh léčby d) zkontrolují a zaznamenají jakékoli změny v rutině další péče ošetřujícím terapeutem. Zpětná vazba o problémech s obuví / dlahováním bude předána ošetřujícímu terapeutovi dítěte.

Měření výsledku Primární měření výsledku bude provedeno na začátku (0 měsíců) a po 12 měsících. To zapadá do rutinní praxe napříč všemi centry na jihozápadě, i když některá centra provádějí další rentgenové snímky po 6 měsících. Všechna ostatní opatření budou přijata po 0, 6 a 12 měsících. Výsledky budou měřeny hodnotitelem, který je zaslepený vůči rozdělení do skupin.