Klinisk effektivitet av ökad ståtid hos icke-ambulerande barn med cerebral pares: en pilotstudie

Trettio icke-ambulerande barn med cerebral pares kommer att randomiseras till en av två grupper som antingen (a) upprätthåller barnets nuvarande stående ramprogram- kontrollgruppen (n=15) (b) fördubblar ståtiden- interventionsgruppen (n) =15). Resultatmått kommer att vidtas vid baslinjen och med sex månaders intervall av en blindad bedömare.

Forskningsprocess och flöde Familjer som är villiga att delta i studien kommer att förses med ett dagboksblad som gör att de under en baslinjeperiod på två veckor kan registrera hur ofta deras barn stod och i vilken position. Dagboksbladet kommer att finnas tillgängligt i word- eller pappersformat. Ett e-post/frimärkt adresserat kuvert kommer att tillhandahållas för att returnera dagboken efter 2 veckor. Deltagarna kommer att påminnas via sms/telefon/e-post (beroende på deras föredragna kommunikationssätt) efter 1 vecka om de inte har lämnat tillbaka sina dagboksblad.

Vid mottagandet av dagboksbladen kommer deltagarna att randomiseras till en interventions- eller kontrollgrupp (se nedan). En terapeut kommer att förklara grupptilldelningen för familjerna i deras hem eller deras lokala CDC. Rättegången kommer att pågå i 12 månader med resultatmåtten som vidtas av en bedömare som är blind för grupptilldelning. Det primära utfallsmåttet (höftmigrationsprocent) kommer att tas vid 0 och 12 månader för att passa in i praktiken i sydväst och inte för att öka röntgenexponeringen. De sekundära utfallsmåtten kommer att vidtas vid baslinjen, 6 och 12 månader. Den sista RCT kommer att involvera en 3-årig uppföljningsfas.

Provstorlek Vi strävar efter att rekrytera 15 personer per grupp. En granskning av CDC-register tyder på att det finns mellan 5-6 kvalificerade deltagare under en 12 månaders rekryteringsperiod. Med 8 huvudsakliga rekryteringscentra skulle detta resultera i 40-48 potentiella deltagare och en rekryteringsgrad på 75-63%. En pågående studie som tittar på promenader hos barn med äldre barn med CP vid Plymouth University tyder på att denna rekryteringsgrad är genomförbar. Att fastställa den faktiska rekryteringsgraden i just denna patientpopulation och möjligheten att använda flera centra över en region är ett syfte med pilotstudien.

Randomisering

Trettio barn med cerebral pares (ålder 1-12 år; GMFCS III-V) kommer att rekryteras från South West-baserade tjänster. Deltagarna kommer att slumpmässigt fördelas till interventionen eller kontrollen med hjälp av ett webbaserat system. En minimeringsalgoritm kommer att användas för att säkerställa balans mellan grupperna på basis av följande:

• Ålder (<6 år vs >6 år)
• Funktionsförmåga (GMFCS=III eller IVs GMFCS =V)
• Baslinje stående tid (<30 min vs >30 min)

Intervention Alla deltagare kommer redan att utföra en stående regim som föreskrivs av sin behandlande terapeut. Studiedesignen och grupptilldelningen kommer att förklaras av forskningsassistenten (RA1) antingen på det lokala CDC eller hemma hos deltagarna. Kontrollgruppen kommer att fortsätta sin vanliga stående rambaserade regim. Interventionsgruppen kommer att fördubbla sin dagliga stående tid.

I båda grupperna kommer ett vägledningsblad att tillhandahållas om hur man kan utveckla sin stående tid under försökets varaktighet med 10 %/månad upp till maximalt 1 timme/dag i kontrollgruppen och 2 timmar/dag i interventionsgruppen. Efter PPI-råd kommer vägledningen att anpassas för att inkludera bilder på hur man ställer upp sitt barn i sin egen stående ram och den korrekta positionen för stödremmar/rätt hållning att anta.

Forskningsassistenten kommer att besöka båda grupperna i början av försöket och var tredje månad. Vid varje besök kommer de att (a) kontrollera ställningen barnet intar i ståramen (b) kontrollera att skor och skenor används och passar (c) kontrollera behandlingens fortskridande (d) kontrollera och registrera eventuella förändringar i deras extra vårdrutin av den behandlande terapeuten. Feedback om problem med skor/skena kommer att lämnas till barnets behandlande terapeut.

Resultatmått Det primära utfallsmåttet kommer att tas vid baslinjen (0 månader) och vid 12 månader. Detta passar in i rutinmässig praxis genom alla centra i sydväst, även om vissa centra tar ytterligare röntgen vid 6 månader. Alla andra åtgärder kommer att vidtas vid 0, 6 och 12 månader. Resultaten kommer att mätas av en bedömare som är blind för grupptilldelningen.