Klinische effectiviteit van langere sta-tijd bij niet-ambulante kinderen met hersenverlamming: een pilotstudie

Dertig niet-ambulante kinderen met cerebrale parese worden gerandomiseerd in een van de twee groepen die ofwel (a) het huidige programma van het kind om te gaan staan ​​handhaaft - de controlegroep (n=15) (b) de tijd verdubbelt - de interventiegroep (n =15). Uitkomstmetingen zullen bij aanvang en met tussenpozen van 6 maanden worden genomen door een geblindeerde beoordelaar.

Onderzoeksproces en stroom Gezinnen die bereid zijn deel te nemen aan het onderzoek zullen een dagboekblad krijgen waarmee ze gedurende een basisperiode van 2 weken kunnen bijhouden hoe vaak hun kind heeft gestaan ​​en in welke houding. Het dagboekblad zal beschikbaar zijn in woord- of hardcopy-formaat. Een e-mail/gefrankeerde geadresseerde envelop zal worden verstrekt om de agenda aan het einde van 2 weken terug te sturen. Deelnemers worden er na 1 week aan herinnerd via sms/telefoon/e-mail (afhankelijk van hun gewenste communicatiemethode) als ze hun agendabladen niet hebben ingeleverd.

Na ontvangst van de dagboekbladen worden de deelnemers gerandomiseerd in een interventie- of controlegroep (zie hieronder). Een therapeut zal de groepstoewijzing uitleggen aan de gezinnen bij hen thuis of bij hun plaatselijke GGD. De proef duurt 12 maanden en de uitkomstmaten worden genomen door een beoordelaar die blind is voor groepstoewijzing. De primaire uitkomstmaat (heupmigratiepercentage) wordt genomen op 0 en 12 maanden om aan te sluiten bij de praktijk in het zuidwesten en om de blootstelling aan röntgenstralen niet te verhogen. De secundaire uitkomstmaten worden genomen bij baseline, 6 en 12 maanden. De definitieve RCT omvat een follow-upfase van 3 jaar.

Steekproefgrootte We streven ernaar om 15 mensen per groep te rekruteren. Een audit van CDC-records suggereert dat er tussen de 5-6 in aanmerking komende deelnemers zijn gedurende een wervingsperiode van 12 maanden. Met 8 grote wervingscentra zou dit resulteren in 40-48 potentiële deelnemers en een vereist wervingspercentage van 75-63%. Een lopend onderzoek naar lopen bij kinderen met oudere kinderen met CP aan de Plymouth University suggereert dat dit wervingspercentage haalbaar is. Het bepalen van het werkelijke rekruteringspercentage in deze specifieke patiëntenpopulatie en de haalbaarheid van het gebruik van meerdere centra in één regio is een van de doelstellingen van de pilootstudie.

Randomisatie

Dertig kinderen met cerebrale parese (leeftijd 1-12 jaar; GMFCS III-V) zullen worden gerekruteerd uit diensten in het zuidwesten. Deelnemers worden willekeurig toegewezen aan de interventie of controle met behulp van een webgebaseerd systeem. Een minimalisatie-algoritme zal worden gebruikt om de balans tussen de groepen te waarborgen op basis van het volgende:

• Leeftijd (<6 jaar versus >6 jaar)
• Functioneel vermogen (GMFCS=III of IVs GMFCS =V)
• Baseline standtijd (<30 min vs >30 min)

Interventie Alle deelnemers voeren al een sta-regime uit zoals voorgeschreven door hun behandelend therapeut. De onderzoeksopzet en groepstoewijzing worden door de onderzoeksassistent (RA1) toegelicht op de plaatselijke GGD of bij de deelnemers thuis. De controlegroep zal hun gebruikelijke op sta-frame gebaseerde regime voortzetten. De interventiegroep zal hun dagelijkse sta-frame tijd verdubbelen.

In beide groepen zal een begeleidingsblad worden verstrekt over hoe ze hun sta-tijd voor de duur van de proef kunnen verhogen met 10%/maand tot een maximum van 1 uur/dag in de controlegroep en 2 uur/dag in de interventiegroep. Op basis van PPI-advies zal de begeleiding worden gepersonaliseerd met foto's van hoe het kind in zijn eigen sta-frame moet worden geplaatst en de juiste positie van ondersteunende banden / juiste houding om aan te nemen.

De onderzoeksassistent bezoekt beide groepen aan het begin van de studie en om de 3 maanden. Bij elk bezoek zullen zij (a) de houding van het kind in het sta-frame controleren (b) schoeisel en spalken controleren op gebruik en pasvorm (c) het verloop van de behandeling controleren (d) eventuele wijzigingen in hun aanvullende zorgroutine controleren en vastleggen door de behandelend therapeut. Terugkoppeling over problemen met schoeisel/spalken wordt doorgegeven aan de behandelend therapeut van het kind.

Uitkomstmaten De primaire uitkomstmaat wordt genomen bij baseline (0 maanden) en na 12 maanden. Dit komt overeen met de routinepraktijk in alle centra in het zuidwesten, hoewel sommige centra na 6 maanden extra röntgenfoto's maken. Alle andere maatregelen worden genomen op 0, 6 en 12 maanden. De resultaten worden gemeten door een beoordelaar die blind is voor de groepstoewijzing.