Skuteczność kliniczna wydłużenia czasu stania u niechodzących dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym: badanie pilotażowe

Trzydzieścioro niechodzących dzieci z porażeniem mózgowym zostanie losowo przydzielonych do jednej z dwóch grup, które albo (a) utrzymują aktualny program pionizacji dziecka – grupa kontrolna (n=15) (b) podwajają czas stania – grupa interwencyjna (n =15). Pomiary wyników zostaną podjęte na początku badania iw odstępach 6-miesięcznych przez zaślepioną osobę oceniającą.

Proces i przebieg badania Rodziny, które wyrażą chęć wzięcia udziału w badaniu, otrzymają dzienniczek, który pozwoli im zapisywać przez 2 tygodnie, jak często ich dziecko stawało iw jakiej pozycji. Arkusz dziennika będzie dostępny w formacie Word lub w wersji papierowej. E-mail/zaadresowana koperta ze znaczkiem zostanie dostarczona w celu zwrotu dziennika pod koniec 2 tygodni. Uczestnicy otrzymają przypomnienie SMS-em/telefonem/e-mailem (w zależności od preferowanej metody komunikacji) po 1 tygodniu, jeśli nie zwrócą swoich arkuszy dziennika.

Po otrzymaniu arkuszy dzienniczka uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy interwencyjnej lub kontrolnej (patrz poniżej). Terapeuta wyjaśni przydział grup rodzinom w ich domu lub lokalnym CDC. Badanie potrwa 12 miesięcy, a oceny wyników zostaną podjęte przez oceniającego, który nie zna przydziału do grupy. Podstawowa miara wyniku (procent migracji stawu biodrowego) zostanie podjęta w 0 i 12 miesiącu, aby dopasować się do praktyki na południowym zachodzie i nie zwiększać ekspozycji na promieniowanie rentgenowskie. Wtórne pomiary wyniku zostaną podjęte na początku badania, po 6 i 12 miesiącach. Ostateczny RCT będzie obejmował 3-letnią fazę obserwacji.

Wielkość próby Naszym celem jest rekrutacja 15 osób na grupę. Audyt dokumentacji CDC sugeruje, że w 12-miesięcznym okresie rekrutacji jest od 5 do 6 kwalifikujących się uczestników. Przy 8 głównych centrach rekrutacyjnych dałoby to 40-48 potencjalnych uczestników i wymagany wskaźnik rekrutacji 75-63%. Trwające badanie dotyczące chodzenia dzieci ze starszymi dziećmi z CP na Uniwersytecie w Plymouth sugeruje, że taki wskaźnik rekrutacji jest wykonalny. Określenie faktycznego wskaźnika rekrutacji w tej konkretnej populacji pacjentów oraz wykonalności wykorzystania wielu ośrodków w jednym regionie jest jednym z celów badania pilotażowego.

Randomizacja

Trzydzieścioro dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym (w wieku 1-12 lat; GMFCS III-V) zostanie zrekrutowanych z oddziałów zlokalizowanych na południowym zachodzie. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do interwencji lub kontroli za pomocą systemu internetowego. Algorytm minimalizacji zostanie zastosowany w celu zapewnienia równowagi między grupami na podstawie:

• Wiek (<6 lat vs >6 lat)
• Zdolność funkcjonalna (GMFCS=III lub IVs GMFCS=V)
• Wyjściowy czas stania (<30 min vs >30 min)

Interwencja Wszyscy uczestnicy będą już wykonywać reżim stojący zgodnie z zaleceniami ich terapeuty. Projekt badania i przydział grup zostaną wyjaśnione przez asystenta badawczego (RA1) w lokalnym CDC lub w domu uczestników. Grupa kontrolna będzie kontynuować swój zwykły reżim oparty na stojaku. Grupa interwencyjna podwoi swój dzienny czas na stojąco.

W obu grupach zostaną dostarczone arkusze z wytycznymi na temat tego, jak wydłużyć czas stania w czasie trwania badania o 10%/miesiąc, maksymalnie do 1 godziny dziennie w grupie kontrolnej i 2 godzin dziennie w grupie interwencyjnej. Zgodnie z zaleceniami PPI wytyczne zostaną spersonalizowane i będą zawierały zdjęcia pokazujące, jak ustawić dziecko w pionizatorze oraz prawidłowe położenie pasów podtrzymujących / prawidłową postawę do przyjęcia.

Asystent naukowy odwiedzi obie grupy na początku badania i co 3 miesiące. Podczas każdej wizyty będą (a) sprawdzać pozycję, jaką dziecko przyjmuje w pionizatorze (b) sprawdzać obuwie i szyny pod kątem użytkowania i dopasowania (c) sprawdzać postęp leczenia (d) sprawdzać i rejestrować wszelkie zmiany w ich dodatkowej rutynie pielęgnacyjnej przez leczącego terapeutę. Informacja zwrotna o problemach w obuwiu/szynowaniu zostanie przekazana terapeucie prowadzącemu dziecko.

Pomiary wyników Podstawowy pomiar wyników zostanie przeprowadzony na początku badania (0 miesięcy) i po 12 miesiącach. Jest to zgodne z rutynową praktyką we wszystkich ośrodkach na południowym zachodzie, chociaż niektóre ośrodki wykonują dodatkowe zdjęcia rentgenowskie po 6 miesiącach. Wszystkie inne środki zostaną podjęte w 0, 6 i 12 miesiącu. Wyniki będą mierzone przez osobę oceniającą, która nie zna przydziału do grupy.