Klinisk effektivitet af øget ståtid hos ikke-ambulante børn med cerebral parese: en pilotundersøgelse

Tredive ikke-ambulante børn med cerebral parese vil blive randomiseret i en af ​​to grupper, der enten (a) opretholder barnets nuværende stående rammeprogram - kontrolgruppen (n=15) (b) fordobler ståtiden - interventionsgruppen (n) =15). Resultatmål vil blive taget ved baseline og med 6 månedlige intervaller af en blindet bedømmer.

Forskningsproces og flow Familier, der er villige til at deltage i undersøgelsen, vil blive forsynet med et dagbogsark, der giver dem mulighed for at registrere over en basislinje på 2 uger, hvor ofte deres barn stod og i hvilken stilling. Dagbogsarket vil være tilgængeligt i word- eller papirformat. En e-mail/stemplet adresseret kuvert vil blive leveret til at returnere dagbogen efter 2 uger. Deltagerne vil blive påmindet via sms/telefon/e-mail (afhængigt af deres foretrukne kommunikationsmetode) efter 1 uge, hvis de ikke har returneret deres dagbogsark.

Ved modtagelse af dagbogsarkene vil deltagerne blive randomiseret til en interventions- eller kontrolgruppe (se nedenfor). En terapeut vil forklare gruppetildelingen til familierne i deres hjem eller deres lokale CDC. Forsøget vil løbe i 12 måneder, hvor resultatmålene tages af en bedømmer, der er blindet for gruppetildeling. Det primære resultatmål (hoftemigrationsprocent) vil blive taget efter 0 og 12 måneder for at passe ind i praksis på tværs af det sydvestlige og ikke for at øge røntgeneksponeringen. De sekundære resultatmål vil blive taget ved baseline, 6 og 12 måneder. Den endelige RCT vil involvere en 3-årig opfølgningsfase.

Prøvestørrelse Vi sigter efter at rekruttere 15 personer pr. gruppe. En revision af CDC-registre tyder på, at der er mellem 5-6 kvalificerede deltagere over en 12 måneders rekrutteringsperiode. Med 8 primære rekrutteringscentre ville dette resultere i 40-48 potentielle deltagere og en påkrævet rekrutteringsrate på 75-63%. En igangværende undersøgelse, der ser på gang hos børn med ældre børn med CP på Plymouth University, tyder på, at denne rekrutteringsrate er gennemførlig. At bestemme den faktiske rekrutteringsrate i denne særlige patientpopulation og muligheden for at bruge flere centre på tværs af én region er et mål med pilotundersøgelsen.

Randomisering

Tredive børn med cerebral parese (alder 1-12 år; GMFCS III-V) vil blive rekrutteret fra South West-baserede tjenester. Deltagerne vil blive tilfældigt allokeret til interventionen eller kontrollen ved hjælp af et webbaseret system. En minimeringsalgoritme vil blive brugt til at sikre balance mellem grupperne på baggrund af følgende:

• Alder (<6 år vs >6 år)
• Funktionel evne (GMFCS=III eller IVs GMFCS =V)
• Baseline stående tid (<30 minutter vs >30 minutter)

Intervention Alle deltagere vil allerede udføre et stående regime som foreskrevet af deres behandlende terapeut. Studiedesignet og gruppetildelingen vil blive forklaret af forskningsassistenten (RA1) enten på det lokale CDC eller hjemme hos deltagerne. Kontrolgruppen vil fortsætte deres sædvanlige stående-ramme-baserede regime. Interventionsgruppen vil fordoble deres daglige ståtid.

I begge grupper vil der blive udleveret et vejledningsark om, hvordan de fremskrider deres ståtid under forsøgets varighed med 10 %/måned op til maksimalt 1 time/dag i kontrolgruppen og 2 timer/dag i interventionsgruppen. Efter PPI-rådgivning vil vejledningen blive skræddersyet til at inkludere billeder af, hvordan de sætter deres barn op i deres egen ståramme og den korrekte position af støttende stropper/korrekt kropsholdning til at indtage.

Forskningsassistenten besøger begge grupper ved starten af ​​forsøget og hver 3. måned. Ved hvert besøg vil de (a) kontrollere den position barnet indtager i ståstellet (b) kontrollere fodtøj og skinner for brug og pasform (c) kontrollere forløbet af behandlingen (d) kontrollere og registrere eventuelle ændringer i deres ekstra plejerutine af den behandlende terapeut. Feedback om problemer i fodtøj/skinne vil blive givet videre til barnets behandlende behandler.

Resultatmål Det primære resultatmål vil blive taget ved baseline (0 måneder) og ved 12 måneder. Dette passer ind i rutinepraksis på tværs af alle centre i det sydvestlige, selvom nogle centre tager yderligere røntgenbilleder efter 6 måneder. Alle andre foranstaltninger vil blive truffet efter 0, 6 og 12 måneder. Resultaterne vil blive målt af en bedømmer, der er blindet over for gruppetildelingen.