Efficacia clinica dell'aumento del tempo in piedi nei bambini non deambulanti con paralisi cerebrale: uno studio pilota

Trenta bambini non deambulanti con paralisi cerebrale saranno randomizzati in uno dei due gruppi che (a) mantiene l'attuale programma di standing frame del bambino - il gruppo di controllo (n = 15) (b) raddoppia il tempo in piedi - il gruppo di intervento (n =15). Le misure dei risultati saranno prese al basale ea intervalli di 6 mesi da un valutatore in cieco.

Processo e flusso della ricerca Alle famiglie che desiderano partecipare allo studio verrà fornito un foglio di diario che consentirà loro di registrare su un periodo di riferimento di 2 settimane la frequenza con cui il loro bambino si è alzato e in quale posizione. Il foglio del diario sarà disponibile in formato word o cartaceo. Verrà fornita una e-mail/busta con indirizzo affrancato per restituire l'agenda alla fine di 2 settimane. I partecipanti riceveranno un promemoria via SMS/telefono/e-mail (a seconda del metodo di comunicazione preferito) dopo 1 settimana se non hanno restituito i loro fogli di diario.

Al ricevimento dei fogli del diario, i partecipanti saranno randomizzati in un gruppo di intervento o di controllo (vedi sotto). Un terapista spiegherà l'allocazione del gruppo alle famiglie a casa loro o al loro CDC locale. Il processo durerà 12 mesi con le misure di esito prese da un valutatore cieco all'assegnazione del gruppo. La misura dell'esito primario (percentuale di migrazione dell'anca) sarà presa a 0 e 12 mesi in modo da adattarsi alla pratica in tutto il sud-ovest e non aumentare l'esposizione ai raggi X. Le misure di esito secondario saranno prese al basale, 6 e 12 mesi. L'RCT finale comporterà una fase di follow-up di 3 anni.

Dimensione del campione Il nostro obiettivo è reclutare 15 persone per gruppo. Un audit dei registri del CDC suggerisce che ci sono tra 5-6 partecipanti idonei in un periodo di reclutamento di 12 mesi. Con 8 centri di reclutamento principali, ciò comporterebbe 40-48 potenziali partecipanti e un tasso di reclutamento richiesto del 75-63%. Uno studio in corso che esamina i bambini che camminano con bambini più grandi con PC presso l'Università di Plymouth suggerisce che questo tasso di reclutamento è fattibile. Determinare il tasso di reclutamento effettivo in questa particolare popolazione di pazienti e la fattibilità dell'utilizzo di più centri in una regione è uno degli obiettivi dello studio pilota.

Randomizzazione

Trenta bambini con paralisi cerebrale (età 1-12 anni; GMFCS III-V) saranno reclutati dai servizi con sede nel sud-ovest. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale all'intervento o al controllo utilizzando un sistema basato sul web. Verrà utilizzato un algoritmo di minimizzazione per garantire l'equilibrio tra i gruppi sulla base di quanto segue:

• Età (<6 anni Vs >6 anni)
• Abilità funzionale (GMFCS=III o IVs GMFCS=V)
• Tempo di permanenza basale (<30 min Vs >30 min)

Intervento Tutti i partecipanti eseguiranno già un regime in piedi come prescritto dal loro terapista curante. Il disegno dello studio e l'allocazione del gruppo saranno spiegati dall'assistente di ricerca (RA1) presso il CDC locale oa casa dei partecipanti. Il gruppo di controllo continuerà il suo consueto regime basato sulla struttura in piedi. Il gruppo di intervento raddoppierà il proprio tempo giornaliero in piedi.

In entrambi i gruppi verrà fornito un foglio guida su come far progredire il tempo in piedi per la durata della prova del 10%/mese fino a un massimo di 1 ora/giorno nel gruppo di controllo e 2 ore/giorno nel gruppo di intervento. Seguendo i consigli del PPI, la guida sarà personalizzata per includere foto di come sistemare il bambino nella propria struttura in piedi e la corretta posizione delle cinghie di supporto / corretta postura da adottare.

L'assistente di ricerca visiterà entrambi i gruppi all'inizio della sperimentazione e ogni 3 mesi. Ad ogni visita (a) verificheranno la posizione adottata dal bambino nella posizione eretta (b) verificheranno l'uso e l'adattamento delle calzature e delle stecche (c) verificheranno la progressione del trattamento (d) verificheranno e registreranno eventuali modifiche alla loro routine di assistenza aggiuntiva dal terapeuta curante. Il feedback sui problemi nelle calzature / splint verrà trasmesso al terapista curante del bambino.

Misure di esito La misura di esito primaria sarà presa al basale (0 mesi) ea 12 mesi. Ciò si adatta alla pratica di routine in tutti i centri del sud-ovest, sebbene alcuni centri eseguano radiografie aggiuntive a 6 mesi. Tutte le altre misure saranno prese a 0, 6 e 12 mesi. I risultati saranno misurati da un valutatore cieco all'assegnazione del gruppo.