Fase II-studie for å evaluere generell respons hos pasienter med myelodysplastiske syndromer med høyere risiko (MDS) behandlet med azacitidin med eller uten deferasirox.

Inklusjonskriterier:

Mann eller kvinne, alder ≥ 18 år Pasienter med høyere risiko for MDS med et blastantall < 20 % på tidspunktet for screening IPSS Int-2 eller High Risk Serum Ferritin ≥ 300 ng/ml ved screening.

Seksuelt aktive kvinner må bruke en effektiv prevensjonsmetode, eller må ha gjennomgått klinisk dokumentert total hysterektomi og/eller oophorektomi, eller tubal ligering eller være postmenopausale (definert som amenoré i minst 12 måneder)

Ekskluderingskriterier:

Pasienter som for tiden mottar annen behandling enn AZA for MDS (en ≥ 4 ukers utvaskingsperiode for ethvert middel (unntatt AZA) som brukes til å behandle MDS før første dose av studiebehandling er nødvendig).

Pasienter som har mottatt > 2 sykluser med AZA eller decitabin ved randomiseringstidspunktet. Pasienter som har mottatt jernkelatbehandling innen 1 måned etter screening.

Pasienter som har fått vekstfaktorer innen 1 måned etter screening. Pasienter som har fått Revlimid innen 1 måned etter screening. Pasienter som har gjennomgått hematopoetisk stamcelletransplantasjon. ECOG Ytelsesstatus > 2 Systemiske sykdommer (kardiovaskulær, nyre, lever, etc.) som ville forhindre studiebehandling Pasienter med ukontrollert systemisk hypertensjon Alvorlig hjertesvikt (NYHA III eller IV), med ukontrollert og/eller ustabil hjerte- eller koronarsykdom som ikke er kontrollert ved standard medisinsk behandling Pasienter med diagnose eller historie med klinisk relevant okulær toksisitet relatert til jernkelering Diagnose av levercirrhose (enten etablert diagnose eller diagnose ved leverbiopsi eller sentral ultralydavlesning) Klinisk eller laboratoriebevis for aktiv hepatitt B eller hepatitt C ( HBsAg i fravær av HBsAb ELLER HCV Ab-positiv med HCV RNA-positiv og ALT over normalområdet). Anamnese med HIV-positive testresultater (ELISA eller Western blot) Tilstedeværelse av en kirurgisk eller medisinsk tilstand som kan endre absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av studiemedisin i betydelig grad Pasienter med aktiv malignitet (for øyeblikket eller i løpet av de siste to årene) med unntak av basalcellehudkarsinom eller livmorhalskarsinom in situ eller fullstendig resekert kolonpolypper karsinom in situ. Historie om narkotika- eller alkoholmisbruk innen 12 måneder før påmelding. Historie om manglende overholdelse av medisinske regimer eller pasienter som anses som potensielt upålitelige og/eller ikke samarbeidsvillige.

Pasienter med kjent overfølsomhet overfor azacitidin, mannitol eller deferasirox. Beregnet kreatininclearance <40mL/min Serumkreatinin større enn 1,5x ULN ved screening Urinprotein/kreatinin-forhold> 1 AST eller ALT større enn 3x ULN ved screening Direkte bilirubin større enn 1,5x ULN ved screening. Pasienter som har mottatt behandling med systemisk undersøkelseslegemiddel i løpet av de siste 4 ukene eller aktuell undersøkelseslegemiddel i løpet av de siste 7 dagene eller planlegger å motta andre undersøkelseslegemidler mens de deltok i studien Pasienter som deltar i en annen terapeutisk klinisk studie Gravide eller ammende (ammende) kvinner, hvor graviditet er definert som tilstanden til en kvinne etter unnfangelse og frem til svangerskapets avslutning, bekreftet av en positiv hCG-laboratorietest. Kvinner i fertil alder, definert som alle kvinner som er fysiologisk i stand til å bli gravide, med mindre de bruker effektive prevensjonsmetoder under dosering av studiebehandling. Seksuelt aktive menn med mindre de bruker kondom under samleie mens de tar stoffet og i 3 måneder etter at de har sluttet med AZA og bør ikke bli far til barn i denne perioden.