II. fázisú vizsgálat a magasabb kockázatú myelodysplasiás szindrómában (MDS) szenvedő betegek általános válaszának értékelésére, akiket azacitidinnel kezeltek deferasiroxszal vagy anélkül.

Bevételi kritériumok:

Férfi vagy nő, életkor ≥ 18 év Magasabb kockázatú MDS-ben szenvedő betegek, akiknél a blasztszám < 20% a szűrés idején IPSS Int-2 vagy High Risk Serum Ferritin ≥ 300 ng/ml a szűréskor.

A szexuálisan aktív nőknek hatékony fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk, vagy klinikailag dokumentált teljes méheltávolításon és/vagy peteeltávolításon vagy petevezeték-lekötésen kell átesniük, vagy posztmenopauzálisnak kell lenniük (amenorrhoeaként definiálva legalább 12 hónapig).

Kizárási kritériumok:

Azok a betegek, akik jelenleg az AZA-tól eltérő terápiát kapnak MDS miatt (a vizsgálati kezelés első adagja előtt ≥ 4 hetes kiürülési periódus szükséges az MDS kezelésére használt bármely szer esetében (az AZA kivételével).

Azok a betegek, akik több mint 2 ciklus AZA-t vagy decitabint kaptak a randomizálás időpontjában. Azok a betegek, akik a szűrést követő 1 hónapon belül vaskelátképző terápiában részesültek.

Azok a betegek, akik a szűrést követő 1 hónapon belül növekedési faktort kaptak. Azok a betegek, akik a szűrést követő 1 hónapon belül Revlimid-et kaptak. Hematopoietikus őssejt-transzplantáción átesett betegek. ECOG Performance Status > 2 Szisztémás betegségek (szív- és érrendszeri, vese-, máj- stb.), amelyek megakadályozzák a vizsgálati kezelést Nem kontrollált szisztémás magas vérnyomásban szenvedő betegek Súlyos szívelégtelenség (NYHA III vagy IV), kontrollálatlan és/vagy instabil szív- vagy koszorúér-betegségben. standard orvosi terápiával Betegek, akiknél vaskelátképződéssel kapcsolatos, klinikailag jelentős szemtoxicitást diagnosztizáltak vagy anamnézisben szerepelt Májcirrhosis diagnózisa (akár megállapított diagnózis, akár májbiopsziával vagy központi ultrahangos leolvasással) Aktív Hepatitis B vagy Hepatitis C klinikai vagy laboratóriumi bizonyítéka ( HBsAg HBsAb hiányában VAGY HCV Ab pozitív, HCV RNS pozitív és ALT a normál tartomány felett). HIV-pozitív teszteredmény anamnézisében (ELISA vagy Western blot) Olyan műtéti vagy egészségügyi állapot jelenléte, amely jelentősen megváltoztathatja a vizsgált gyógyszer felszívódását, eloszlását, metabolizmusát vagy kiválasztódását Aktív rosszindulatú daganatban (jelenleg vagy az elmúlt két évben) szenvedő betegek a bazálissejtes bőrkarcinóma vagy a méhnyakrák in situ vagy a teljesen reszekált vastagbélpolip carcinoma in situ kivételével. A kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés anamnézisében a beiratkozást megelőző 12 hónapon belül. Az orvosi kezelési rendek be nem tartása a kórtörténetben, vagy olyan betegek, akiket potenciálisan megbízhatatlannak és/vagy nem együttműködőnek tartanak.

Az azacitidinre, mannitra vagy deferaziroxra ismert túlérzékenységben szenvedő betegek. Számított kreatinin-clearance <40 ml/perc A szérum kreatininszintje nagyobb, mint 1,5-szerese a normálérték felső határának szűréskor Vizelet fehérje/kreatinin aránya> 1 AST vagy ALT nagyobb, mint 3x ULN a szűréskor Közvetlen bilirubin nagyobb, mint 1,5x ULN a szűréskor. Azok a betegek, akik az elmúlt 4 hétben szisztémás vizsgálati gyógyszerrel vagy az elmúlt 7 napban lokális vizsgálati gyógyszerrel kezeltek, vagy a vizsgálatban való részvétel során más vizsgálati gyógyszert terveznek. Más terápiás klinikai vizsgálatban részt vevő betegek Terhes vagy szoptató (szoptató) nők, ahol a terhességet a nőstény fogantatás utáni állapotaként határozzák meg a terhesség befejezéséig, amelyet pozitív hCG laboratóriumi teszt igazol. Fogamzóképes korú nők, minden olyan nő, aki fiziológiailag képes teherbe esni, kivéve, ha hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaznak a vizsgálati kezelés adagolása során. Szexuálisan aktív férfiak, kivéve, ha óvszert használnak a közösülés során a gyógyszer szedése közben és az AZA abbahagyása után 3 hónapig, és ebben az időszakban nem vállalhatnak gyermeket.