Vaiheen II tutkimus kokonaisvasteen arvioimiseksi potilailla, joilla on korkeamman riskin myelodysplastinen oireyhtymä (MDS), joita hoidetaan atsasitidiinilla deferasiroksilla tai ilman sitä.

Sisällyttämiskriteerit:

Mies tai nainen, ikä ≥ 18 vuotta Potilaat, joilla on korkeamman riskin MDS ja joiden blastien määrä on < 20 % seulonnan aikana IPSS Int-2 tai korkean riskin seerumin ferritiini ≥ 300 ng/ml seulonnassa.

Seksuaalisesti aktiivisten naisten on käytettävä tehokasta ehkäisymenetelmää tai heillä on oltava kliinisesti dokumentoitu täydellinen kohdun ja/tai munanpoisto tai munanjohtimien ligatointi tai heillä on oltava postmenopausaali (määritelty kuukautisten poistoksi vähintään 12 kuukauden ajan)

Poissulkemiskriteerit:

Potilaat, jotka saavat tällä hetkellä mitä tahansa muuta MDS-hoitoa kuin AZA-hoitoa (vaaditaan ≥ 4 viikon poistumisjakso kaikille MDS:n hoitoon käytetyille aineille (paitsi AZA) ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta).

Potilaat, jotka ovat saaneet > 2 AZA- tai desitabiinisykliä satunnaistamisen aikana. Potilaat, jotka ovat saaneet rautakelaatiohoitoa kuukauden sisällä seulonnasta.

Potilaat, jotka ovat saaneet kasvutekijöitä kuukauden sisällä seulonnasta. Potilaat, jotka ovat saaneet Revlimidia kuukauden sisällä seulonnasta. Potilaat, joille on tehty hematopoieettinen kantasolusiirto. ECOG Performance Status > 2 Systeemiset sairaudet (sydän- ja verisuonitaudit, munuaiset, maksa jne.), jotka estäisivät tutkimushoidon Potilaat, joilla on hallitsematon systeeminen verenpainetauti Vaikea sydämen vajaatoiminta (NYHA III tai IV), joilla on hallitsematon ja/tai epästabiili sydän- tai sepelvaltimotauti tavanomaisella lääkehoidolla Potilaat, joilla on diagnosoitu tai anamneesissa kliinisesti merkittävää raudan kelataatioon liittyvää silmätoksisuutta Maksakirroosin diagnoosi (joko vahvistettu diagnoosi tai diagnoosi maksan biopsialla tai keskusultraäänitutkimuksella) Kliininen tai laboratoriotodistus aktiivisesta hepatiitti B:stä tai hepatiitti C:stä ( HBsAg ilman HBsAb:tä TAI HCV Ab positiivinen, HCV RNA-positiivinen ja ALT normaalin alueen yläpuolella). HIV-positiivinen testitulos (ELISA tai Western blot) Sellainen kirurginen tai lääketieteellinen tila, joka saattaa merkittävästi muuttaa tutkimuslääkkeen imeytymistä, jakautumista, metaboliaa tai erittymistä Potilaat, joilla on aktiivinen pahanlaatuinen kasvain (tällä hetkellä tai viimeisen kahden vuoden aikana), joilla on lukuun ottamatta tyvisolukarsinoomaa tai kohdunkaulan karsinoomaa in situ tai kokonaan resektoitua paksusuolen polyyppikarsinoomaa in situ. Huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö 12 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista. Aiempi hoito-ohjeiden noudattamatta jättäminen tai potilaat, joiden katsotaan olevan mahdollisesti epäluotettavia ja/tai yhteistyöhaluttomia.

Potilaat, joiden tiedetään olevan yliherkkiä atsasitidiinille, mannitolille tai deferasiroksille. Laskettu kreatiniinipuhdistuma < 40 ml/min Seerumin kreatiniini yli 1,5 x ULN seulonnassa Virtsan proteiini/kreatiniini -suhde> 1 AST tai ALT yli 3 x ULN seulonnassa Suora bilirubiini yli 1,5 x ULN seulonnassa. Potilaat, jotka ovat saaneet hoitoa systeemisellä tutkimuslääkkeellä viimeisen 4 viikon aikana tai paikallisesti käytettävällä tutkimuslääkkeellä viimeisen 7 päivän aikana tai aikovat saada muita tutkimuslääkkeitä tutkimukseen osallistuessaan Potilaat, jotka osallistuvat toiseen terapeuttiseen kliiniseen tutkimukseen Raskaana olevat tai imettävät (imettävät) naiset, jossa raskaus määritellään naisen tilaksi hedelmöittymisen jälkeen ja tiineyden päättymiseen asti, mikä on vahvistettu positiivisella hCG-laboratoriotestillä. Hedelmällisessä iässä olevat naiset, määritellään kaikki naiset, jotka voivat fysiologisesti tulla raskaaksi, elleivät he käytä tehokkaita ehkäisymenetelmiä tutkimushoidon aikana. Seksuaalisesti aktiiviset miehet, elleivät he käytä kondomia yhdynnän aikana huumeiden käytön aikana ja 3 kuukauden ajan AZA:n lopettamisen jälkeen, eivätkä he saa synnyttää lasta tänä aikana.