Fas II-studie för att utvärdera övergripande respons hos patienter med högre risk för myelodysplastiska syndrom (MDS) som behandlas med azacitidin med eller utan Deferasirox.

Inklusionskriterier:

Man eller kvinna, ålder ≥ 18 år Patienter med högre risk MDS med ett blastantal < 20 % vid tidpunkten för screening IPSS Int-2 eller högriskserumferritin ≥ 300 ng/ml vid screening.

Sexuellt aktiva kvinnor måste använda en effektiv preventivmetod, eller måste ha genomgått kliniskt dokumenterad total hysterektomi och/eller ooforektomi, eller tubal ligering eller vara postmenopausala (definierad som amenorré i minst 12 månader)

Exklusions kriterier:

Patienter som för närvarande får annan behandling än AZA för MDS (en ≥ 4 veckors tvättperiod för alla medel (exklusive AZA) som används för att behandla MDS före första dosen av studiebehandling krävs).

Patienter som har fått > 2 cykler av AZA eller decitabin vid tidpunkten för randomiseringen. Patienter som har fått järnkelatbehandling inom 1 månad efter screening.

Patienter som har fått tillväxtfaktorer inom 1 månad efter screening. Patienter som har fått Revlimid inom 1 månad efter screening. Patienter som har genomgått hematopoetisk stamcellstransplantation. ECOG Performance Status > 2 Systemsjukdomar (kardiovaskulära, njur-, lever-, etc.) som skulle förhindra studiebehandling Patienter med okontrollerad systemisk hypertoni Svår hjärtinsufficiens (NYHA III eller IV), med okontrollerad och/eller instabil hjärt- eller kranskärlssjukdom som inte kontrolleras genom standardmedicinsk behandling Patienter med en diagnos av eller historia av kliniskt relevant okulär toxicitet relaterad till järnkelering Diagnos av levercirros (antingen fastställd diagnos eller diagnos genom leverbiopsi eller central ultraljudsavläsning) Kliniska eller laboratoriebevis på aktiv Hepatit B eller Hepatit C ( HBsAg i frånvaro av HBsAb ELLER HCV Ab-positiv med HCV RNA-positiv och ALT över det normala intervallet). Historik med HIV-positiva testresultat (ELISA eller Western blot) Förekomst av ett kirurgiskt eller medicinskt tillstånd som avsevärt kan förändra absorptionen, distributionen, metabolismen eller utsöndringen av studieläkemedlet. Patienter med aktiv malignitet (för närvarande eller under de senaste två åren) med undantag för basalcellshudkarcinom eller livmoderhalscancer in situ eller fullständigt resekerade kolonpolypercarcinom in situ. Historik om drog- eller alkoholmissbruk inom 12 månader före registreringen. Historik av bristande efterlevnad av medicinska regimer eller patienter som anses potentiellt opålitliga och/eller inte samarbeta.

Patienter med känd överkänslighet mot azacitidin, mannitol eller deferasirox. Beräknat kreatininclearance <40 ml/min Serumkreatinin högre än 1,5x ULN vid screening Urinprotein/kreatininförhållande> 1 ASAT eller ALT större än 3x ULN vid screening Direkt bilirubin högre än 1,5x ULN vid screening. Patienter som fått behandling med systemiskt prövningsläkemedel inom de senaste 4 veckorna eller topikalt prövningsläkemedel inom de senaste 7 dagarna eller planerar att få andra prövningsläkemedel medan de deltog i studien Patienter som deltar i en annan terapeutisk klinisk prövning Gravida eller ammande (ammande) kvinnor, där graviditet definieras som tillståndet hos en kvinna efter befruktning och fram till graviditetens avbrytande, bekräftat av ett positivt hCG-laboratorietest. Kvinnor i fertil ålder, definierade som alla kvinnor som är fysiologiskt kapabla att bli gravida, såvida de inte använder effektiva preventivmetoder under doseringen av studiebehandlingen. Sexuellt aktiva män såvida de inte använder kondom under samlag medan de tar droger och i 3 månader efter att ha slutat med AZA och bör inte avla barn under denna period.