Исследование фазы II для оценки общего ответа у пациентов с миелодиспластическим синдромом высокого риска (МДС), получавших азацитидин с деферасироксом или без него.

Критерии включения:

Мужчины или женщины, возраст ≥ 18 лет Пациенты с МДС высокого риска с количеством бластов < 20% на момент скрининга IPSS Int-2 или сывороточный ферритин высокого риска ≥ 300 нг/мл на момент скрининга.

Сексуально активные женщины должны использовать эффективный метод контрацепции или должны пройти клинически подтвержденную тотальную гистерэктомию и/или овариэктомию, или перевязку маточных труб, или быть в постменопаузе (определяется как аменорея в течение не менее 12 месяцев)

Критерий исключения:

Пациенты, получающие в настоящее время любую терапию, кроме AZA, для лечения МДС (требуется период вымывания ≥ 4 недель для любого агента (за исключением AZA), используемого для лечения МДС, до первой дозы исследуемого препарата).

Пациенты, которые на момент рандомизации получили > 2 курсов AZA или децитабина. Пациенты, получавшие железохелатирующую терапию в течение 1 месяца после скрининга.

Пациенты, получившие факторы роста в течение 1 месяца после скрининга. Пациенты, получавшие ревлимид в течение 1 месяца после скрининга. Пациенты, перенесшие трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток. Состояние по ECOG > 2 Системные заболевания (сердечно-сосудистые, почечные, печеночные и т. д.), препятствующие приему исследуемого препарата Пациенты с неконтролируемой системной гипертензией Тяжелая сердечная недостаточность (NYHA III или IV) с неконтролируемым и/или нестабильным заболеванием сердца или коронарной артерии без контроля при стандартной медикаментозной терапии Пациенты с диагнозом или историей клинически значимой глазной токсичности, связанной с хелатированием железа Диагноз цирроза печени (либо установленный диагноз, либо диагноз по результатам биопсии печени или центрального ультразвукового исследования) Клинические или лабораторные признаки активного гепатита В или гепатита С ( HBsAg в отсутствие HBsAb ИЛИ положительный результат на антитела к HCV с положительной реакцией на РНК HCV и уровнем АЛТ выше нормы). Наличие в анамнезе положительного результата теста на ВИЧ (ИФА или Вестерн-блот). Наличие хирургического или медицинского состояния, которое может значительно изменить абсорбцию, распределение, метаболизм или выведение исследуемого препарата. Пациенты с активным злокачественным новообразованием (в настоящее время или в течение последних двух лет) с за исключением базально-клеточного рака кожи или рака шейки матки in situ или полностью резецированного рака толстой кишки с полипом in situ. История злоупотребления наркотиками или алкоголем в течение 12 месяцев до регистрации. История несоблюдения медицинских режимов или пациентов, которые считаются потенциально ненадежными и / или не сотрудничающими.

Пациенты с известной повышенной чувствительностью к азацитидину, манниту или деферасироксу. Расчетный клиренс креатинина <40 мл/мин. Креатинин сыворотки выше 1,5х ВГН при скрининге. Соотношение белок/креатинин в моче > 1 АСТ или АЛТ выше 3х ВГН при скрининге. Прямой билирубин выше 1,5х ВГН при скрининге. Пациенты, которые получали лечение системным исследуемым препаратом в течение последних 4 недель или топическим исследуемым препаратом в течение последних 7 дней или планируют получать другие исследуемые препараты во время участия в исследовании Пациенты, участвующие в другом терапевтическом клиническом исследовании Беременные или кормящие (кормящие) женщины, где беременность определяется как состояние женщины после зачатия и до прекращения беременности, подтвержденное положительным лабораторным тестом на ХГЧ. Женщины детородного возраста, определяемые как все женщины, физиологически способные забеременеть, если только они не используют эффективные методы контрацепции во время приема исследуемого препарата. Сексуально активные мужчины, если они не используют презерватив во время полового акта во время приема препарата и в течение 3 месяцев после прекращения приема АЗА, и не должны быть отцами в этот период.