- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT02167022
Intense fysioterapier for å forbedre funksjon hos små barn med cerebral parese
Cerebral parese (CP) er en ikke-progressiv lidelse forårsaket av en fornærmelse eller skade på hjernen når hjernen utvikler seg raskest og som resulterer i en viss motorisk dysfunksjon. Årsakene til skaden på hjernen er mange og kan oppstå før fødselen, under fødselsprosessen eller i løpet av de første månedene etter fødselen. Den motoriske dysfunksjonen kan involvere noen eller alle fire ekstremiteter, men påvirker oftest bena og forårsaker unormal ambulasjon. Alvorlighetsgraden avhenger av omfanget av skaden på hjernen og kan være mild til alvorlig. I alvorlige tilfeller er barnet avhengig av andre for all omsorg.
Det er ingen kjent kur for CP, men fysisk og arbeidsterapi gis i et forsøk på å forbedre funksjonen. Hyppigheten av disse terapiene varierer fra én gang i uken (standarden for omsorg på den vestlige halvkule) til fem ganger i uken (standarden for omsorg i Asia og noen østeuropeiske land). Den nåværende forståelsen av hjerneplastisitet tilbyr en teoretisk forklaring for å rettferdiggjøre den mer intense tilnærmingen. Aktiv repeterende motorisk ferdighetsrettet rehabilitering utnytter hjernens plastisitet og kan gjenopprette en viss funksjon. Intens aktiv fysioterapi kan stimulere ikke-skadde, men "sovende" nevroner og forhindre deres "naturlige" degenerasjon for at de skal erstatte funksjonen til skadde nevroner. Det er den svært unge hjernen som er mest sannsynlig å reagere på denne terapien.
Målet med dette forslaget er å evaluere effekten av å administrere både fysioterapi og ergoterapi fem ganger hver uke i 12 uker og sammenligne den med standardbehandlingsmetoden (SOC) en gang i uken hos barn mellom 12 måneder og 36 måneder. Dette er den første randomiserte crossover-forsøket som både registrerer denne unge populasjonen av barn med cerebral parese, samt for å evaluere denne tilnærmingen fra både terapeuten og foreldrenes perspektiv. Antall barn som denne studien vil ta opp er større enn i de fleste CP-studier. Barna vil bli evaluert klinisk med to validerte instrumenter, hvorav det ene ble designet spesielt for barn med CP og administreres og skåres av sertifiserte terapeuter og det andre som er designet for barn med utviklingshemming og skåres av barnets omsorgsperson. En undergruppe av barn vil ha en spesiell type MR for å evaluere eventuelle endringer i den nevrologiske strukturen i hjernen.
Barneavdelingen ved University of Arizona fullførte nylig en samarbeidsstudie med den nevrologiske avdelingen ved Beijing Children's Hospital, hvor den intense tilnærmingen til fem terapier per uke er SOC. De positive resultatene førte til en ny undersøkelse for å avgjøre om en slik tilnærming ville være gjennomførbar i USA. En etterlevelsesrate på 81 % bekreftet gjennomførbarhet og oppfatningen om at foreldre som har et barn diagnostisert med CP vil gjøre alt de kan for å forbedre barnets motoriske funksjon.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Spesifikt mål nr. 1: Å sammenligne effektiviteten til et intenst fysioterapiprogram med dagens standard for omsorg for behandling av barn med spastisk cerebral parese.
Hypotese #1: Barn som mottar en kort gruppe med intense terapier (5 ganger per uke i 12 uker) vil vise større funksjonelle gevinster som bestemt av Gross Motor Function Measure (GMFM-66) og Pediatric Evaluation Disability Inventory (PEDI) enn de mottar de samme terapiene en gang i uken, dagens standard for omsorg.
Spesifikt mål nr. 2: Å finne ut om funksjonsgevinsten til barn med spastisk cerebral parese oppnådd med et intenst fysioterapiprogram vil fortsette å forbedre seg mens de mottar mindre intense ukentlige standardterapier i minst 36 uker (9 måneder) etter fullføring av det intense programmet.
Hypotese #2: Motoriske ferdigheter oppnådd etter 12 uker med intenst administrerte fysioterapier som bestemt av GMFM og PEDI vil fortsette å forbedres med en hastighet som er større enn det som sees hos barn som får samme terapi en gang i uken, den nåværende standarden for omsorg.
Spesifikt mål nr. 3: Etter å ha mottatt det samme antall terapier ved slutten av 48-ukers protokollen, vil barn som mottar den intense serien med terapier i løpet av de første 12 ukene ha oppnådd større funksjonelle gevinster enn de som mottok dem i løpet av de siste 12- uker.
Hypotese #3: Barn som mottar intense fysioterapier i en tidligere alder, oppnår større gevinster enn de som mottar de samme terapiene i en senere alder.
Spesifikt mål #4: Å utvikle en klinisk profil som vil identifisere de barna som mest sannsynlig vil ha nytte av intenst administrerte fysioterapier.
Hypotese #4: Kliniske og radiologiske egenskaper spiller en stor rolle som respons på terapi.
Utforskende mål: Å vurdere sammenhengen mellom klinisk forbedring fra intense fysioterapier og anatomiske endringer ved bruk av magnetisk resonansavbildning (MRI).
Hypotese: Forbedringene fra intense fysioterapier sett i de kliniske vurderingene vil bli reflektert av endringer i hjernetilkoblingsparametere tilgjengelig fra nevroanatomisk MR og diffusjonstensoravbildning (DTI).
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85006
- Phoenix Children's Hospital
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85027
- United Cerebral Palsy-Central Arizona
-
Tucson, Arizona, Forente stater, 85712
- Tucson Medical Center
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder: 12 til 36 måneder (Diagnosen av CP er ofte usikker under 12 måneders alder. Cutoff ved 36 måneder er å ha en populasjon av små barn når hjernen er mest "plastisk" og mest utsatt for omorganisering).
- Diagnose: Diagnose av spastisk CP bekreftet av en pediatrisk nevrolog eller spesialist i pediatrisk rehabilitering.
- Etiologi: Fornærmelsen mot sentralnervesystemet som forårsaket den motoriske dysfunksjonen må ha skjedd under svangerskapet eller innen ett år etter fødselen uavhengig av svangerskapsalderen.
- Sykdomsgradsnivå: Gross Motor Function Classification System (GMFCS) nivåer I, II og III.
Ekskluderingskriterier:
- Diagnose: Diagnose av CP sekundært til nevronal migrasjon.
- Komorbiditeter: Medisinske tilstander som kan forhindre administrering av rehabiliteringsterapier med den intensiteten som kreves av studien, eller som kan kompromittere studiens evne til å opprettholde blindhet, eller som har en komorbiditet som ikke vanligvis er assosiert med CP (dvs. kreft, cystisk fibrose).
- Ko-intervensjoner: Forventet farmakologisk intervensjon eller prosedyre eller deltakelse i andre studier som kan forstyrre denne studien.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: CROSSOVER
- Masking: ENKELT
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Intens fysioterapi (gruppe 1)
30 minutter hver med fysio- og ergoterapi hver ukedag i 12 uker (intens fysioterapi) etterfulgt av de samme terapiene administrert en gang i uken i 36 uker (gjeldende standard for omsorg).
|
Typen fysioterapi som skal gis er Perception-Action (P-A).
P-A (motorisk) intervensjon er en barnedrevet tilnærming uten behov for spesialutstyr og vurderer barnet og miljøet som en enhet. Behandling er en kobling av barnet med miljøet.
Miljøet endres for å muliggjøre, forbedre eller stimulere bevegelse.
Handlingen settes i gang ved at barnet sammen med terapeuten forsterker barnets miljø ved hjelp av berøring (taktil informasjon) eller lett støtte (puter, pusser og forsiktig berøring eller trykk) for å hjelpe og/eller endre barnets aktive bevegelse.
Leker brukes og plasseres på forskjellige steder for å oppmuntre til bevegelse av øvre og nedre ekstremiteter og bagasjerommet; nå, snu, sitte balanse, krype, gå.
|
|
Eksperimentell: Forsinket intens fysioterapi (gruppe 2)
30 minutter hver med fysio- og ergoterapi en gang i uken i 36 uker (gjeldende standard for omsorg) etterfulgt av de samme terapiene administrert hver ukedag i 12 uker (intens fysioterapi).
|
Typen fysioterapi som skal gis er Perception-Action (P-A).
P-A (motorisk) intervensjon er en barnedrevet tilnærming uten behov for spesialutstyr og vurderer barnet og miljøet som en enhet. Behandling er en kobling av barnet med miljøet.
Miljøet endres for å muliggjøre, forbedre eller stimulere bevegelse.
Handlingen settes i gang ved at barnet sammen med terapeuten forsterker barnets miljø ved hjelp av berøring (taktil informasjon) eller lett støtte (puter, pusser og forsiktig berøring eller trykk) for å hjelpe og/eller endre barnets aktive bevegelse.
Leker brukes og plasseres på forskjellige steder for å oppmuntre til bevegelse av øvre og nedre ekstremiteter og bagasjerommet; nå, snu, sitte balanse, krype, gå.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i bruttomotorfunksjonsmål-66 (GMFM-66)
Tidsramme: Endring fra baseline ved 12 uker, 24 uker, 36 uker og 48 uker
|
Hovedmålet er å vurdere funksjon. Evalueringsinstrumentene vi valgte er standard i CP-forskning og inkluderer en vurdering av en sertifisert terapeut av Gross Motor Function Measure-66 (GMFM-66) og en foreldrevurdering av barnets funksjonsevne i hjemmemiljøet (PEDI-FS). For de primære og sekundære resultatene vil disse endepunktene bli vurdert ved baseline og ved 12 uker samt hver 12. uke i de neste 36 ukene. Evalueringen 48 uker etter fullføringen av den intense tidsplanen tillater en estimering av vedvarende endring. GMFM-66 er et kriteriereferert validert instrument som har vist seg å oppdage endring i grovmotorisk funksjon (ytelse) hos barn med CP som følge av ulike intervensjoner. De 66 testelementene er gruppert i fem dimensjoner: (1) liggende og rullende; (2) krypende og knelende; (3) sitte, stå og gå; (4) løping og (5) hopping. |
Endring fra baseline ved 12 uker, 24 uker, 36 uker og 48 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i pediatrisk evaluering av funksjonshemmingsinventar-funksjonelle ferdigheter (PEDI-FS)
Tidsramme: Endring fra baseline ved 12 uker, 24 uker, 36 uker og 48 uker
|
Hovedmålet er å vurdere funksjon. Evalueringsinstrumentene vi valgte er standard i CP-forskning og inkluderer en vurdering av en sertifisert terapeut av Gross Motor Function Measure-66 (GMFM-66) og en foreldrevurdering av barnets funksjonsevne i hjemmemiljøet (PEDI-FS). For de primære og sekundære resultatene vil disse endepunktene bli vurdert ved baseline og ved 12 uker samt hver 12. uke i de neste 36 ukene. Evalueringen 48 uker etter fullføringen av den intense tidsplanen tillater en estimering av vedvarende endring. PEDI-FS er et instrument utviklet spesielt for barn fra 6 måneder til 7 år som har en eller annen form for funksjonshemming. Det er et barns primærhelsepersons vurdering av hvilke ferdigheter barnet er i stand til å utføre. Ferdighetene er gruppert i tre domener: (1) egenomsorg, (2) mobilitet og (3) sosial funksjon. |
Endring fra baseline ved 12 uker, 24 uker, 36 uker og 48 uker
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i magnetisk resonanstomografi (MRI)/diffusjonstensor MR (DTI)
Tidsramme: Endring fra baseline ved 36 uker
|
Som en del av et utforskende mål vil avbildningsstudier bli gjort ved Barrow Neurological Institute ved Phoenix Children's Hospital på en liten undergruppe av registrerte barn med hemiplegi.
Ti barn fra hver av de to randomiserte gruppene stratifisert for alder og alvorlighetsgrad vil bli avbildet før behandling og 36 uker etter behandlingsstart.
Hensikten med denne undergruppen er å evaluere integritet og tilkobling av hvit substans gjennom hele hjernen.
Forskjeller ved 36 uker vil tyde på endringer i hvit substans og tilkoblingsscore på grunn av terapi.
|
Endring fra baseline ved 36 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Burris R Duncan, MD, University of Arizona
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 1401195212
- 1R01HD079498-01 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .