Fase 2a Dose-rangeringsstudie for å evaluere sikkerhet og effektivitet av AA4500 i behandling av Dupuytrens sykdomsknuter
7. september 2017 oppdatert av: Endo Pharmaceuticals
En fase 2a, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie med dosenivå for å evaluere sikkerheten og effektiviteten til AA4500 i behandlingen av Dupuytrens sykdomsknuter
Målet med denne studien er å vurdere sikkerheten og effektiviteten til AA4500 ved behandling av palmar Dupuytrens sykdom knuter.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Omtrent 13 steder i USA og Australia, omtrent 90 studieemner.
Etter at alle pre-injeksjonsprosedyrer er fullført på dag 1, vil kvalifiserte menn og kvinner bli randomisert i et 1:1:1 forhold til dosegruppe og deretter i et 4:1 forhold til behandlingsgruppe. Studiemedikamentet vil bli administrert i en palmar nodule plassert på den valgte hånden.
AA4500 (collagenase clostridium histolyticum) 3 doser (lav, middels og høy) etter rekonstituering med sterilt fortynningsmiddel (0,3 mg/ml kalsiumkloriddihydrat i 0,9 % natriumklorid). Hver dose av studiemedikamentet vil bli injisert i knuten. Injeksjonen vil bli administrert i 3 forskjellige volumer i henhold til randomisering.
Placebo etter rekonstituering med sterilt fortynningsmiddel (0,3 mg/ml kalsiumkloriddihydrat i 0,9 % natriumklorid). Hver dose av studiemedikamentet vil bli injisert i knuten. Injeksjonen vil bli administrert i 3 forskjellige volumer i henhold til randomisering.
Oppfølgingsbesøk for evaluering av sikkerhet og effekt vil være nødvendig for alle forsøkspersoner på dag 8, 29 og 57.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
76
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4000
- Brisbane Hand & Upper Limb Clinic
-
Kippa Ring, Queensland, Australia, 4021
- Houston Medical
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Forente stater, 85712
- Tucson Orthopaedic Institute
-
-
California
-
Encinitas, California, Forente stater, 92024
- CORE Orthopaedic Medical Center
-
Greenbrae, California, Forente stater, 94904
- Marin Endocrine Care & Research, Inc.
-
Murrieta, California, Forente stater, 92563
- Brigid Freyne, MD, Inc.
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
- Indiana Hand to Shoulder Center
-
-
New York
-
Stony Brook, New York, Forente stater, 11794
- State University of New York
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28207
- OrthoCarolina Research Institute, Inc.
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73109
- Orthopedic and Reconstructive Center
-
-
Pennsylvania
-
Altoona, Pennsylvania, Forente stater, 16602
- Blair Orthopedic Associates, Inc.
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Gi et signert og datert informert samtykke
- Vær en mann eller kvinne ≥ 18 år
Ha en diagnose av Dupuytrens sykdom OG ha minst én palmar nodule på den valgte hånden som er:
- Håndgripelig
- Måler mellom 0,5 cm og 2,0 cm i lengden og mellom 0,5 cm og 2,0 cm i bredden med håndholdte skyvelære n
- Ikke direkte assosiert med en Dupuytrens ledning
- Ta en negativ uringraviditetstest ved screening og før injeksjon av studiemedikamentet og bruk en svært effektiv (dvs. < 1 % feilrate) prevensjonsmetode som vurderes av utrederen (f.eks. abstinens, intrauterin enhet [IUD], hormonell [østrogen] /progestin] prevensjonsmidler, eller barrierekontroll) i minst én menstruasjonssyklus før studieregistrering og for varigheten av studien eller være kirurgisk steril (hvis kvinne i fertil alder); eller være en postmenopausal kvinne (ingen menstruasjon på minst 1 år eller hysterektomi)
- Kunne overholde studiebesøksplanen som spesifisert i protokollen
Ekskluderingskriterier:
- Mottok steroidinjeksjoner (f.eks. tri-amcinolonacetonid) på den valgte knuten innen 3 måneder før administrering av studiemedikamentet
- Har en kronisk muskulær, nevrologisk eller nevromuskulær lidelse som påvirker hendene
- Har en kjent systemisk allergi mot kollagenase eller andre hjelpestoffer av AA4500
- Har mottatt noen kollagenasebehandlinger (f.eks. Santyl® salve og/eller XIAFLEX®/XIAPEX®) innen 30 dager før injeksjon av studiemedikamentet i hånden valgt for behandling
- Mottar eller planlegger å motta antikoagulerende medisiner eller har mottatt antikoagulasjonsmedisin (bortsett fra ≤ 150 mg aspirin daglig) innen 7 dager før injeksjon av studiemedisin
- Har en nylig kjent historie med hjerneslag, blødning eller annen medisinsk tilstand, som etter etterforskerens mening ville gjøre forsøkspersonen uegnet for registrering i studien
- Fikk et undersøkelsesmiddel innen 30 dager før injeksjon av studiemedisin
- Er gravid eller har tenkt å bli gravid under studien eller ammer et barn
- Har noen klinisk signifikant medisinsk historie eller tilstand(er), inkludert tilstander som påvirker hendene, som etter etterforskerens mening vil øke risikoen forbundet med forsøkspersonens deltakelse i protokollen betydelig eller kompromittere de vitenskapelige målene for studien
- Opererte den valgte hånden innen 3 måneder før screeningbesøket
- Har smykker på hånden som skal behandles som ikke kan fjernes
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: TRIPLE
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: AA4500 0,25 mg
Kollagenase clostridium histolyticum, enkelt 0,25 mg injeksjon
|
Enkelt injeksjon i knuten
Andre navn:
|
|
EKSPERIMENTELL: AA4500 0,40 mg
Kollagenase clostridium histolyticum, enkelt 0,40 mg injeksjon
|
Enkelt injeksjon i knuten
Andre navn:
|
|
EKSPERIMENTELL: AA4500 0,60 mg
Kollagenase clostridium histolyticum, enkelt 0,60 mg injeksjon
|
Enkelt injeksjon i knuten
Andre navn:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo, enkelt 0,25 mg, 0,40 mg eller 0,60 mg injeksjon
|
Enkelt injeksjon i knuten
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentvis endring fra baseline i overflateareal og volum av den behandlede knuten på dag 57 ved bruk av skyvelæremålinger
Tidsramme: Grunnlinje, dag 57
|
Prosentvis endring fra baseline i overflateareal og volum av den behandlede knuten ble bestemt fra håndholdte skyvelære målinger av knutens lengde og bredde.
Prosentvis endring = 100*(Dag 57 areal [eller volum] - grunnlinjeareal [eller volum])/grunnlinjeareal [eller volum].
En negativ verdi representerer forbedringen fra baseline (redusert størrelse) mens en positiv verdi representerer forverring.
|
Grunnlinje, dag 57
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentvis endring fra baseline i overflateareal og volum av den behandlede knuten på dag 57 ved bruk av ultralyd
Tidsramme: Grunnlinje, dag 57
|
Prosentvis endring fra baseline i overflateareal og volum av den behandlede knuten ble bestemt fra ultralydmålinger av knutens lengde, bredde og dybde.
Prosentvis endring = 100*(Dag 57 areal [eller volum] - grunnlinjeareal [eller volum])/grunnlinjeareal [eller volum].
En negativ verdi representerer forbedringen fra baseline (redusert størrelse) mens en positiv verdi representerer forverring.
|
Grunnlinje, dag 57
|
|
Endring fra baseline i konsistens av de behandlede knuter på dag 57
Tidsramme: Grunnlinje, dag 57
|
Undersøkere bestemte konsistensen til knuten gjennom hjertebank ved hjelp av en 5-punkts skala: 5 = hard (fast), 4 = fast gjennomgående, 3 = moderat fasthet, 2 = myk og 1 = ikke-palpabel.
Endringsskårene kan variere fra +4 (største forverring i konsistens) til -4 (største forbedring i konsistens); en negativ endring fra baseline verdi reflekterer forbedring fra baseline (mykning) mens en positiv verdi reflekterer forverring.
|
Grunnlinje, dag 57
|
|
Prosentvis endring fra baseline i hardheten til den behandlede knuten på dag 57
Tidsramme: Grunnlinje, dag 57
|
Et durometer ble brukt for å vurdere knutehardhet på en skala fra 0 (myk) til 100 (hard).
Prosentvis endring = 100*(Dag 57 hardhet - grunnlinjehardhet)/grunnlinjehardhet.
En negativ verdi representerer forbedringen fra baseline (mykning), mens en positiv verdi representerer forverring.
|
Grunnlinje, dag 57
|
|
Endring fra baseline i nodulær smerte i den behandlede knuten på dag 57
Tidsramme: Grunnlinje, dag 57
|
Etter at knuten ble klemt sammen med et dynamometer, ble forsøkspersonene bedt om å vurdere mengden smerte de følte på en 11-punkts visuell analog skala (VAS) fra 0 (ingen smerte eller ubehag) til 10 (ekstrem smerte eller ubehag).
En negativ endring fra baseline verdi reflekterer forbedring fra baseline (mindre smerte) mens en positiv verdi reflekterer forverring.
|
Grunnlinje, dag 57
|
|
Etterforsker global vurdering av forbedring med behandling
Tidsramme: Dag 57
|
Etterforskerne ble bedt om å bestemme graden av forbedring i forsøkspersonens behandlede knute sammenlignet med screening på en 7-punkts skala: 1 = veldig mye forbedret, 2 = mye forbedret, 3 = minimalt forbedret, 4 = ingen endring, 5 = minimalt dårligere, 6 = mye verre, og 7 = veldig mye verre.
|
Dag 57
|
|
Emnetilfredshet med behandling
Tidsramme: Dag 57
|
Forsøkspersonene ble bedt om å vurdere deres tilfredshet med behandlingen på en 5-punkts skala: 1 = veldig fornøyd, 2 = ganske fornøyd, 3 = verken fornøyd eller misfornøyd, 4 = ganske misfornøyd og 5 = veldig misfornøyd.
|
Dag 57
|
|
Sammensatt svaranalyse
Tidsramme: Dag 57
|
En sammensatt responder er et forsøksperson som hadde en forbedret vurdering [verdier på 1 (svært mye forbedret), 2 (mye forbedret) eller 3 (minimalt forbedret)] på etterforskerens globale vurdering og hadde en fornøyd vurdering [verdier på 1 (veldig forbedret) fornøyd) eller 2 (ganske fornøyd)] på fagvurderingen.
|
Dag 57
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Veronica Urdaneta, MD MPH, Endo Pharmaceuticals
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. juli 2014
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. desember 2014
Studiet fullført (FAKTISKE)
1. desember 2014
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. juni 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. juli 2014
Først lagt ut (ANSLAG)
18. juli 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
5. oktober 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. september 2017
Sist bekreftet
1. september 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- AUX-CC-750
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .