Fas 2a Dos-Ranging Studie för att utvärdera säkerhet och effektivitet av AA4500 vid behandling av Dupuytrens sjukdom noduler
7 september 2017 uppdaterad av: Endo Pharmaceuticals
En fas 2a, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, dosvarierande studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av AA4500 vid behandling av Dupuytrens sjukdomsknölar
Syftet med denna studie är att bedöma säkerheten och effektiviteten av AA4500 vid behandling av palmar Dupuytrens sjukdom knölar.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Cirka 13 platser i USA och Australien, cirka 90 studieämnen.
Efter att alla förinjektionsprocedurer har slutförts dag 1 kommer kvalificerade män och kvinnor att randomiseras i ett 1:1:1-förhållande till dosgrupp och sedan i ett 4:1-förhållande till behandlingsgrupp. Studieläkemedlet kommer att administreras i en palmar nodule på den valda handen.
AA4500 (kollagenas clostridium histolyticum) 3 doser (låg, medel och hög) efter beredning med sterilt spädningsmedel (0,3 mg/ml kalciumkloriddihydrat i 0,9 % natriumklorid). Varje dos av studieläkemedlet kommer att injiceras i knölen. Injektionen kommer att administreras i 3 olika volymer enligt randomisering.
Placebo efter beredning med sterilt spädningsmedel (0,3 mg/ml kalciumkloriddihydrat i 0,9 % natriumklorid). Varje dos av studieläkemedlet kommer att injiceras i knölen. Injektionen kommer att administreras i 3 olika volymer enligt randomisering.
Uppföljningsbesök för utvärdering av säkerhet och effekt kommer att krävas för alla försökspersoner dag 8, 29 och 57.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
76
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australien, 4000
- Brisbane Hand & Upper Limb Clinic
-
Kippa Ring, Queensland, Australien, 4021
- Houston Medical
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85712
- Tucson Orthopaedic Institute
-
-
California
-
Encinitas, California, Förenta staterna, 92024
- CORE Orthopaedic Medical Center
-
Greenbrae, California, Förenta staterna, 94904
- Marin Endocrine Care & Research, Inc.
-
Murrieta, California, Förenta staterna, 92563
- Brigid Freyne, MD, Inc.
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
- Indiana Hand to Shoulder Center
-
-
New York
-
Stony Brook, New York, Förenta staterna, 11794
- State University of New York
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28207
- OrthoCarolina Research Institute, Inc.
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73109
- Orthopedic and Reconstructive Center
-
-
Pennsylvania
-
Altoona, Pennsylvania, Förenta staterna, 16602
- Blair Orthopedic Associates, Inc.
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ge ett undertecknat och daterat informerat samtycke
- Var en man eller kvinna ≥ 18 år
Ha en diagnos på Dupuytrens sjukdom OCH ha minst en palmar nodule på den valda handen som är:
- Påtaglig
- Mäter mellan 0,5 cm och 2,0 cm i längd och mellan 0,5 cm och 2,0 cm i bredd med hjälp av handhållna bromsok n
- Inte direkt associerad med en Dupuytrens sladd
- Ta ett negativt uringraviditetstest vid screening och före injektion av studieläkemedlet och använd en mycket effektiv (dvs. < 1 % misslyckandefrekvens) preventivmetod enligt bedömningen av utredaren (t.ex. abstinens, intrauterin enhet [IUD], hormonell [östrogen] /progestin] preventivmedel eller barriärkontroll) under minst en menstruationscykel före studieregistrering och under studiens varaktighet eller vara kirurgiskt steril (om kvinna i fertil ålder); eller vara en postmenopausal kvinna (ingen mens på minst 1 år eller hysterektomi)
- Kunna följa studiebesöksschemat enligt protokollet
Exklusions kriterier:
- Fick steroidinjektioner (t.ex. tri-amcinolonacetonid) på den valda knölen inom 3 månader före administrering av studieläkemedlet
- Har en kronisk muskulär, neurologisk eller neuromuskulär störning som påverkar händerna
- Har en känd systemisk allergi mot kollagenas eller något annat hjälpämne av AA4500
- Har fått någon kollagenasbehandling (t.ex. Santyl® salva och/eller XIAFLEX®/XIAPEX®) inom 30 dagar före injektion av studieläkemedlet i handen som valts ut för behandling
- Får för närvarande eller planerar att få antikoagulerande medicin eller har fått antikoagulerande medicin (förutom ≤ 150 mg aspirin dagligen) inom 7 dagar före injektion av studieläkemedlet
- Har en nyligen känd historia av stroke, blödning eller annat medicinskt tillstånd, vilket enligt utredarens åsikt skulle göra försökspersonen olämplig för inskrivning i studien
- Fick ett prövningsläkemedel inom 30 dagar före injektion av studieläkemedlet
- Är gravid eller har för avsikt att bli gravid under studien eller ammar ett barn
- Har någon kliniskt signifikant medicinsk historia eller tillstånd, inklusive tillstånd som påverkar händerna, som, enligt utredarens åsikt, avsevärt skulle öka risken förknippad med försökspersonens deltagande i protokollet eller äventyra de vetenskapliga syftena med studien
- Opererade den valda handen inom 3 månader före screeningbesöket
- Har smycken på handen som ska behandlas som inte går att ta bort
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: RANDOMISERAD
- Interventionsmodell: PARALLELL
- Maskning: TRIPPEL
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: AA4500 0,25 mg
Kollagenas clostridium histolyticum, enkel 0,25 mg injektion
|
Enkel injektion i knöl
Andra namn:
|
|
EXPERIMENTELL: AA4500 0,40 mg
Kollagenas clostridium histolyticum, enkel 0,40 mg injektion
|
Enkel injektion i knöl
Andra namn:
|
|
EXPERIMENTELL: AA4500 0,60 mg
Kollagenas clostridium histolyticum, enkel 0,60 mg injektion
|
Enkel injektion i knöl
Andra namn:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo, enkel 0,25 mg, 0,40 mg eller 0,60 mg injektion
|
Enkel injektion i knöl
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentuell förändring från baslinjen i ytarea och volym av den behandlade knölen vid dag 57 med hjälp av tjockleksmätningar
Tidsram: Baslinje, dag 57
|
Procentuell förändring från baslinjen i ytarea och volym av den behandlade knölen bestämdes från handhållna tjockleksmätningar av längden och bredden av knölen.
Procentuell förändring = 100*(Dag 57 area [eller volym] - baslinjearea [eller volym])/baslinjearea [eller volym].
Ett negativt värde representerar förbättringen från baslinjen (minskad storlek) medan ett positivt värde representerar en försämring.
|
Baslinje, dag 57
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentuell förändring från baslinjen i ytarea och volym av den behandlade knölen vid dag 57 med ultraljud
Tidsram: Baslinje, dag 57
|
Procentuell förändring från baslinjen i ytarea och volym av den behandlade nodulen bestämdes från ultraljudsmätningar av nodulens längd, bredd och djup.
Procentuell förändring = 100*(Dag 57 area [eller volym] - baslinjearea [eller volym])/baslinjearea [eller volym].
Ett negativt värde representerar förbättringen från baslinjen (minskad storlek) medan ett positivt värde representerar en försämring.
|
Baslinje, dag 57
|
|
Ändring från baslinjen i konsistensen av de behandlade knölarna vid dag 57
Tidsram: Baslinje, dag 57
|
Utredarna fastställde knölens konsistens genom hjärtklappning med hjälp av en 5-gradig skala: 5 = hård (fast), 4 = fast genomgående, 3 = måttlig fasthet, 2 = mjuk och 1 = icke-palperbar.
Förändringspoängen kan variera från +4 (största försämringen av konsistensen) till -4 (största förbättringen av konsistensen); en negativ förändring från baslinjevärdet återspeglar förbättring från baslinjen (mjukare) medan ett positivt värde återspeglar försämring.
|
Baslinje, dag 57
|
|
Procentuell förändring från baslinjen i hårdhet för den behandlade knölen vid dag 57
Tidsram: Baslinje, dag 57
|
En durometer användes för att bedöma nodulhårdheten på en skala från 0 (mjuk) till 100 (hård).
Procentuell förändring = 100*(Dag 57 hårdhet - baslinjehårdhet)/baslinjehårdhet.
Ett negativt värde representerar förbättringen från baslinjen (mjukning) medan ett positivt värde representerar en försämring.
|
Baslinje, dag 57
|
|
Förändring från baslinjen i nodulär smärta i den behandlade nodulen vid dag 57
Tidsram: Baslinje, dag 57
|
Efter att knölen klämdes med en dynamometer ombads försökspersonerna att bedöma mängden smärta de kände på en 11-punkts visuell analog skala (VAS) från 0 (ingen smärta eller obehag) till 10 (extrem smärta eller obehag).
En negativ förändring från baslinjevärdet återspeglar förbättring från baslinjen (mindre smärta) medan ett positivt värde återspeglar försämring.
|
Baslinje, dag 57
|
|
Utredare global bedömning av förbättring med behandling
Tidsram: Dag 57
|
Utredarna ombads att fastställa graden av förbättring av patientens behandlade knöl jämfört med screening på en 7-gradig skala: 1 = mycket förbättrad, 2 = mycket förbättrad, 3 = minimalt förbättrad, 4 = ingen förändring, 5 = minimalt sämre, 6 = mycket sämre och 7 = mycket sämre.
|
Dag 57
|
|
Ämnesnöjdhet med behandlingen
Tidsram: Dag 57
|
Försökspersonerna fick bedöma sin tillfredsställelse med behandlingen på en 5-gradig skala: 1 = mycket nöjd, 2 = ganska nöjd, 3 = varken nöjd eller missnöjd, 4 = ganska missnöjd och 5 = mycket missnöjd.
|
Dag 57
|
|
Sammansatt svarsanalys
Tidsram: Dag 57
|
En sammansatt svarsperson är en försöksperson som hade en förbättrad bedömning [värden 1 (mycket förbättrad), 2 (mycket förbättrad) eller 3 (minimalt förbättrad)] på utredarens globala bedömning och hade en nöjd bedömning [värden 1 (mycket nöjd) eller 2 (ganska nöjd)] på ämnesbedömningen.
|
Dag 57
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Veronica Urdaneta, MD MPH, Endo Pharmaceuticals
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 juli 2014
Primärt slutförande (FAKTISK)
1 december 2014
Avslutad studie (FAKTISK)
1 december 2014
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
19 juni 2014
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 juli 2014
Första postat (UPPSKATTA)
18 juli 2014
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
5 oktober 2017
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
7 september 2017
Senast verifierad
1 september 2017
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AUX-CC-750
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .