Studie av FF-10501-01 hos pasienter med residiverende eller refraktære hematologiske maligniteter

Inklusjonskriterier:

• Bekreftet avanserte hematologiske maligniteter;

Fase 1:

• Høyrisiko MDS/CMML (definert som ≥ 10 % perifert blod eller margeksplosering og/eller IPSS-score ≥ 1,5) og tilbakefall eller refraktær overfor tidligere behandling
• AML har fått tilbakefall eller refraktær overfor tidligere behandling, eller ≥ 60 år og ikke en kandidat for andre behandlinger

Fase 2a:

• MDS/CMML, tilbakefall fra, eller refraktær overfor, tidligere HMA-behandling; sistnevnte definert som manglende oppnåelse av klinisk remisjon (CR), partiell remisjon (PR) eller hematologisk forbedring (HI) etter tidligere HMA-behandling (≥ 4 sykluser med azacitidin eller decitabin), eller progresjon under eller toksisitet til tidligere HMA-behandling som utelukker ytterligere HMA-behandling, og,

• Benmargsblastantall ≥ 10 % eller perifert blastantall ≥ 5 %, eller IPSS-R-score ≥ 3,5.

  • Minst 3 uker etter siste kjemoterapi, målrettet antikreftmiddel, større kirurgi eller eksperimentell behandling og restituert fra alle akutte toksisiteter (≤ grad 1). Hydroxyurea brukt til å kontrollere perifere blasttellinger er tillatt opp til dag 7 av behandlingen i studien.
  • Tilstrekkelig ytelsesstatus: ECOG ≤ 2;
  • Tilstrekkelig nyre- og leverfunksjon:
• kreatinin ≤ 2,0 mg/dL, eller beregnet kreatininclearance ≥ 45 mL/min.
• total bilirubin ≤ 2 ganger øvre normalgrense (ULN)

• ALT/AST ≤ 2 ganger ULN

  • Negativ serumgraviditetstest
  • Evne til å gi skriftlig informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

• Kjent historie med koronarsykdom, angina, hjerteinfarkt, kongestiv hjertesvikt, hjertearytmi eller annen type hjertesykdom tilstede i løpet av de siste 6 månedene
• Kjent familiehistorie med arvelig hjertesykdom
• QT-intervall korrigert for frekvens (QTc) > 450 msek på elektrokardiogrammet (EKG) oppnådd ved screening
• Samtidig medikament(er) som kan forårsake QTc-forlengelse eller indusere Torsades de Pointes, med unntak av antimikrobielle midler som brukes som standardbehandling for å forebygge eller behandle infeksjoner og andre slike legemidler som etterforskeren anser som avgjørende for omsorg for pasienten.
• Tilstedeværelse av aktiv sentralnervesystem (CNS) leukemi. Personer som er tilstrekkelig behandlet for CNS-leukemi dokumentert av 2 påfølgende cerebrospinalvæskeprøver som er negative for leukemiceller, er kvalifisert. Personer uten historie med CNS-leukemi vil ikke være pålagt å gjennomgå prøvetaking av cerebrospinalvæske for å være kvalifisert.
• Kjent positiv for HIV, hepatitt B-virus overflateantigen (HBsAg), eller hepatitt C-virus (HCV).
• Aktiv infeksjon som krever intravenøs bruk av anti-infeksjon innen de siste 7 dagene før studiebehandling.
• Enhver annen medisinsk intervensjon eller tilstand som kan kompromittere overholdelse av studiekrav eller forvirre tolkningen av studieresultater.
• Gravid eller ammende.
• Behandling med ethvert undersøkelsesprodukt innen 28 dager før screening.