Estudo de FF-10501-01 em pacientes com neoplasias hematológicas recidivantes ou refratárias

Critério de inclusão:

• Malignidades hematológicas avançadas confirmadas;

Fase 1:

• MDS/CMML de alto risco (definido como ≥ 10% de sangue periférico ou blastos de medula e/ou pontuação IPSS ≥ 1,5) e recidivante ou refratário à terapia anterior
• LMA recidivante ou refratária à terapia anterior, ou ≥ 60 anos de idade e não candidata a outras terapias

Fase 2a:

• MDS/CMML, reincidente ou refratário à terapia anterior de HMA; o último definido como falha em alcançar remissão clínica (CR), remissão parcial (PR) ou melhora hematológica (HI) após terapia prévia com HMA (≥ 4 ciclos de azacitidina ou decitabina), ou progressão durante, ou toxicidade para terapia anterior com HMA, impedindo mais tratamento com HMA e,

• Contagem de blastos na medula óssea ≥ 10% ou contagem de blastos periféricos ≥ 5%, ou pontuação IPSS-R ≥ 3,5.

  • Pelo menos 3 semanas após a última quimioterapia, agente anticâncer direcionado, cirurgia de grande porte ou tratamento experimental e recuperado de todas as toxicidades agudas (≤ Grau 1). A hidroxiureia usada para controlar a contagem de blastos periféricos é permitida até o dia 7 do tratamento no estudo.
  • Estado de desempenho adequado: ECOG ≤ 2;
  • Função renal e hepática adequadas:
• creatinina ≤ 2,0 mg/dL, ou depuração de creatinina calculada ≥ 45 mL/min
• bilirrubina total ≤ 2 vezes o limite superior do normal (LSN)

• ALT/AST ≤ 2 vezes LSN

  • teste de gravidez com soro negativo
  • Capacidade de fornecer consentimento informado por escrito

Critério de exclusão:

• História conhecida de doença arterial coronariana, angina, infarto do miocárdio, insuficiência cardíaca congestiva, arritmia cardíaca ou qualquer outro tipo de doença cardíaca presente nos últimos 6 meses
• História familiar conhecida de doença cardíaca hereditária
• Intervalo QT corrigido para frequência (QTc) > 450 ms no eletrocardiograma (ECG) obtido na triagem
• Medicação(ões) concomitante(s) que pode(m) causar prolongamento do intervalo QTc ou induzir Torsades de Pointes, com exceção de antimicrobianos que são usados ​​como padrão de cuidado para prevenir ou tratar infecções e outras drogas consideradas pelo investigador como essenciais para o cuidado do paciente.
• Presença de leucemia ativa do sistema nervoso central (SNC). Indivíduos adequadamente tratados para leucemia do SNC documentados por 2 amostras consecutivas de líquido cefalorraquidiano negativas para células de leucemia são elegíveis. Indivíduos sem histórico de leucemia do SNC não serão obrigados a passar por amostragem de líquido cefalorraquidiano para elegibilidade.
• Positivo positivo para HIV, antígeno de superfície do vírus da hepatite B (HBsAg) ou vírus da hepatite C (HCV).
• Infecção ativa requerendo uso de anti-infeccioso IV nos últimos 7 dias antes do tratamento do estudo.
• Qualquer outra intervenção ou condição médica que possa comprometer a adesão aos requisitos do estudo ou confundir a interpretação dos resultados do estudo.
• Grávida ou amamentando.
• Tratamento com qualquer produto experimental dentro de 28 dias antes da triagem.