Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt, sikkerhet og farmakokinetikk av teriflunomid hos pediatriske pasienter med tilbakevendende former for multippel sklerose (TERIKIDS)

14. januar 2025 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company

En toårig, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallell gruppeforsøk for å evaluere effektivitet, sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk av Teriflunomid administrert oralt én gang daglig hos pediatriske pasienter med tilbakevendende former for multippel sklerose etterfulgt av en åpen etikett Utvidelse

Hovedmål:

Å vurdere effekten av teriflunomid sammenlignet med placebo på sykdomsaktivitet målt ved tid til første kliniske tilbakefall etter randomisering hos barn og ungdom 10 til 17 år med residiverende former for multippel sklerose (MS).

Sekundært mål:

  • For å vurdere effekten av teriflunomid sammenlignet med placebo på sykdomsaktivitet/progresjon målt ved hjernemagnetisk resonanstomografi (MRI) og på kognitiv funksjon.
  • For å evaluere sikkerheten og toleransen til teriflunomid sammenlignet med placebo.
  • For å evaluere farmakokinetikken (PK) til teriflunomid.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studiens varighet inkluderte en screeningperiode på opptil 4 uker, en dobbeltblind behandlingsperiode på opptil 96 uker, en åpen periode som inkluderte resten av de første 96 ukene, der det var aktuelt, og en forlengelse på 96 uker, dvs. , opptil maksimalt 192 uker etter randomisering. Det var en oppfølgingsperiode på 4 uker for deltakerne som avsluttet behandlingen.

Innenfor den dobbeltblindede behandlingsperioden på 96 uker var de første 4 ukene PK-innkjøringsfasen der PK-prøver (blodprøver) ble samlet inn fra deltakerne og deretter 4 ukers analyse (ingen prøver ble tatt). PK-innkjøringsfasen (totalt 8 uker) var ment å gi individuelle PK-parametre for å tillate dosejustering til 14 milligram (mg) voksenekvivalent dose for resten av studien.

Deltakere som opplevde et tilbakefall etter PK-innkjøringsfasen (8 uker) og bekreftet av tilbakefallsvurderingspanelet og deltakere som oppfylte MR-kriteriene (høyt antall nye lesjoner i uke 36, 48 eller 72 sammenlignet med tidligere bilder) hadde muligheten å fortsette i en åpen teriflunomid-behandlingsarm inntil 192 uker fra randomisering.

En valgfri ekstra forlengelsesperiode er tilgjengelig for unge deltakere med teriflunomid til deltakerne er 18 år og/eller kan bytte til kommersielt produkt, avhengig av hva som kommer først.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

166

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • Investigational Site Number : 056002
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Investigational Site Number : 056001
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1113
        • Investigational Site Number : 100001
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Investigational Site Number : 124001
  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 127566
        • Investigational Site Number : 643001
      • Nizhny Novgorod, Den russiske føderasjonen, 603155
        • Investigational Site Number : 643003
      • Novosibirsk, Den russiske føderasjonen, 630087
        • Investigational Site Number : 643004
      • Saint-Petersburg, Den russiske føderasjonen, 197022
        • Investigational Site Number : 643005
      • Saint-Petersburg, Den russiske føderasjonen, 197110
        • Investigational Site Number : 643002
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 10617
        • Investigational Site Number : 233001
  • Forente stater
    • Alabama
      • Cullman, Alabama, Forente stater, 35058
        • North Central Neurology Associates, PC Site Number : 840003
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33609-4052
        • Axiom Clinical Research of Florida Site Number : 840012
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital Site Number : 840002
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Forente stater, 27607
        • Raleigh Neurology Associates Site Number : 840004
  • Frankrike
      • Le Kremlin Bicetre, Frankrike, 94270
        • Investigational Site Number : 250001
      • Lyon Cedex 03, Frankrike, 69394
        • Investigational Site Number : 250002
      • Rennes Cedex, Frankrike, 35033
        • Investigational Site Number : 250003
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Investigational Site Number : 250005
  • Hellas
      • Athens, Hellas, 115 27
        • Investigational Site Number : 300002
      • Thessaloniki, Hellas, 54642
        • Investigational Site Number : 300001
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Investigational Site Number : 376001
      • Tel HaShomer, Israel, 52621
        • Investigational Site Number : 376003
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100034
        • Investigational Site Number : 156001
      • Beijing, Kina, 100045
        • Investigational Site Number : 156002
      • Beijing, Kina, 100730
        • Investigational Site Number : 156010
      • Changchun, Kina, 130021
        • Investigational Site Number : 156006
      • Changsha, Kina, 410011
        • Investigational Site Number : 156007
      • Chengdu, Kina, 610041
        • Investigational Site Number : 156008
      • Chongqing, Kina, 400014
        • Investigational Site Number : 156005
      • Guangzhou, Kina, 510630
        • Investigational Site Number : 156012
      • Shanghai, Kina, 200092
        • Investigational Site Number : 156003
      • Shanghai, Kina, 201102
        • Investigational Site Number : 156004
      • Shijiazhuang, Kina, 050000
        • Investigational Site Number : 156011
      • Taiyuan, Kina, 030001
        • Investigational Site Number : 156009
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 11-0236
        • Investigational Site Number : 422001
  • Litauen
      • Kaunas, Litauen, 50161
        • Investigational Site Number : 440001
  • Marokko
      • FES, Marokko
        • Investigational Site Number : 504004
      • Marrakech, Marokko, 40000
        • Investigational Site Number : 504005
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 CN
        • Investigational Site Number : 528001
  • Nord-Makedonia
      • Skopje, Nord-Makedonia, 1000
        • Investigational Site Number : 807001
      • Stip, Nord-Makedonia, 2000
        • Investigational Site Number : 807002
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-075
        • Investigational Site Number : 620001
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Investigational Site Number : 688002
  • Spania
      • Murcia, Spania, 30120
        • Investigational Site Number : 724002
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
        • Investigational Site Number : 826003
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Storbritannia, SE1 7EH
        • Investigational Site Number : 826001
  • Tunisia
      • La Manouba, Tunisia, 2020
        • Investigational Site Number : 788001
      • Sfax, Tunisia, 3029
        • Investigational Site Number : 788002
      • Sfax, Tunisia, 3029
        • Investigational Site Number : 788004
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia, 06100
        • Investigational Site Number : 792002
      • Ankara, Tyrkia, 06500
        • Investigational Site Number : 792001
      • Istanbul, Tyrkia, 34390
        • Investigational Site Number : 792006
      • Istanbul, Tyrkia, 34688
        • Investigational Site Number : 792003
      • Izmir, Tyrkia, 35210
        • Investigational Site Number : 792008
      • İzmir, Tyrkia
        • Investigational Site Number : 792007
  • Ukraina
      • Kharkiv, Ukraina, 61068
        • Investigational Site Number : 804001
      • Kharkiv, Ukraina, 61068
        • Investigational Site Number : 804002

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

  • Deltakere med residiverende MS var kvalifisert. Deltakere som oppfylte kriteriene for MS basert på McDonald-kriteriene 2010 og International Pediatric Multiple Sclerosis Study Group (IPMSSG) kriterier for pediatrisk MS, versjon av 2012 og hadde:

    • minst ett tilbakefall (eller angrep) i løpet av de 12 månedene før screening eller,
    • minst to tilbakefall (eller angrep) i løpet av de 24 månedene før screening.
  • Under 18 år og større enn eller lik (>=) 10 år ved randomisering. Spesifikt for den russiske føderasjonen fra 18. desember 2014 til 26. juli 2016, under eller lik 17 år og >= 13 år ved randomisering.
  • Signert informert samtykke/samtykke innhentet fra deltaker og deltakers juridiske representant (foreldre eller foresatte) i henhold til lokale forskrifter.

Ekskluderingskriterier:

  • Utvidet funksjonshemmingsstatusskala skårer høyere enn 5,5 ved screening eller randomiseringsbesøk.
  • Tilbakefall innen 30 dager før randomisering.

  • Behandlet med:

    • glatirameracetat, interferoner eller dimetylfumarat innen 1 måned før randomisering.
    • fingolimod eller intravenøse immunglobuliner innen 3 måneder før randomisering.
    • natalizumab, andre immundempende eller immunmodulerende midler som cyklofosfamid, azatioprin, cyklosporin, metotreksat, mykofenolat, innen 6 måneder før randomisering.
    • kladribin eller mitoksantron innen 2 år før randomisering.
  • Behandles med alemtuzumab når som helst.
  • Historie med humant immunsviktvirusinfeksjon.
  • Kontraindikasjon for MR.
  • Gravide eller ammende kvinner eller de som planlegger å bli gravide i løpet av studien.
  • Kvinnelige deltakere i fertil alder som ikke bruker svært effektiv prevensjonsmetode (prevensjon hos både kvinner og menn var nødvendig).

Informasjonen ovenfor var ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en deltakers potensielle deltakelse i en klinisk studie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebotabletter
Legemiddel: Placebo
Farmasøytisk form: tablett, Administrasjonsvei: oral
Eksperimentell: Teriflunomid
Teriflunomid oral tablett, tre doser (3,5, 7 eller 14 mg) for å nå 14 mg voksenekvivalent
Legemiddel: Teriflunomid
Farmasøytisk form: filmdrasjert tablett, Administrasjonsvei: oral
Andre navn:
  • AUBAGIO, HMR1726

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til første bekreftede kliniske tilbakefall
Tidsramme: Baseline frem til uke 96
Tid til første kliniske tilbakefall ble definert som varigheten (i uker) mellom randomisering og første bekreftede kliniske tilbakefall. Kliniske tilbakefall ble definert som nye eller tilbakevendende nevrologiske symptomer som ikke er assosiert med feber eller infeksjon, som varer i minst 24 timer, og ledsaget av nye objektive nevrologiske funn ved nevrologisk undersøkelse og dokumentert av en standardisert, kvantifisert funksjonell systemscore (FSS) som inkluderte 8 elementer og elementer ble vurdert på forskjellige skalaer: hjernestamme, cerebellar og cerebral funksjoner vurdert på en skala fra 0 til 5; visuell, pyramideformet, sensorisk og tarm/blære vurdert på en skala fra 0 til 6 og ambulasjon på en skala fra 0 til 12, hvor høyere skår i hver skala indikerte forverret nevrologisk funksjon. Bekreftet klinisk tilbakefall ble gjennomgått og bekreftet av et uavhengig Relapse Adjudication Panel (RAP). En deltaker uten bekreftet klinisk tilbakefall ble ansett som klinisk tilbakefallsfri frem til slutten av uke 96.
Baseline frem til uke 96

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sannsynligheten for deltakere som var klinisk tilbakefallsfrie i uke 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 og 192
Tidsramme: Uke 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 og 192
Deltakeren ble ansett som fri for klinisk tilbakefall dersom deltakeren ikke hadde noen bekreftet klinisk tilbakefall før behandlingsavbrudd/fullføring i 192 ukers behandlingsperiode. Kliniske tilbakefall: nye/residiverende nevrologiske symptomer som ikke er assosiert med feber/infeksjon, varte i minst 24 timer, og ledsaget av nye objektive nevrologiske funn ved nevrologisk undersøkelse og dokumentert av standardiserte, kvantifiserte FSSer som inkluderte 8 elementer: vurdert på forskjellige skalaer: hjernestamme , cerebellare og cerebrale funksjoner vurdert på en skala fra 0 til 5; visuell, pyramideformet, sensorisk og tarm/blære vurdert på en skala fra 0 til 6 og ambulasjon på en skala fra 0 til 12, hvor høyere skår i hver skala indikerte forverret nevrologisk funksjon. Nye/tilbakevendende symptomer oppsto mindre enn 30 dager etter tilbakefall ble ansett som en del av samme tilbakefall. Sannsynligheten for deltakere som var klinisk tilbakefallsfrie ved spesifiserte uker ble estimert ved Kaplan-Meier-metoden og rapportert.
Uke 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 og 192
Hjernemagnetisk resonanstomografi (MR)-vurdering: Antall nye eller forstørrede T2-lesjoner per MR-skanning
Tidsramme: Baseline frem til uke 192
Antall nye eller forstørrede T2-lesjoner per skanning ble definert som det totale antallet nye eller forstørrede T2-lesjoner som oppsto i løpet av den 192 uker lange behandlingsperioden delt på det totale antallet skanninger utført i løpet av 192 uker. For å ta hensyn til de forskjellige antall skanninger som ble utført blant deltakerne, ble en negativ binomial regresjonsmodell med robust variansestimering brukt. Modellen inkluderte det totale antallet nye eller forstørrede T2-lesjoner som responsvariabel, med behandlingsgruppe, region, pubertalstatus og alder som kovariater og log-transformert antall skanninger som offsetvariabel.
Baseline frem til uke 192
Hjernemagnetisk resonansavbildningsvurdering: Antall T1 Gadolinium (Gd)-forsterkende T1-lesjoner per MR-skanning
Tidsramme: Baseline frem til uke 192
Antall T1 Gd-forsterkende lesjoner per skanning ble definert som det totale antallet Gd-forsterkende lesjoner som oppsto i løpet av den 192 uker lange behandlingsperioden delt på det totale antallet skanninger utført i løpet av 192 uker. For å ta hensyn til det forskjellige antallet skanninger som ble utført blant deltakerne, ble en negativ binomial regresjonsmodell med robust variansestimering brukt. Modellen inkluderte totalt antall T1-lesjoner som responsvariabel, med behandlingsgruppe, region, pubertalstatus og alder som kovariater og log-transformert antall skanninger som offsetvariabel.
Baseline frem til uke 192
Hjernemagnetisk resonansbildevurdering: Endring fra baseline i volum av T2-lesjoner ved uke 24, 36, 48, 72, 96, 144 og 192
Tidsramme: Baseline, DB-periode: Uke 24, 36, 48, 72 og 96; OL-periode: Uke 48, 96, 144 og 192
Volum av T2-lesjoner ble målt ved MR-skanning.
Baseline, DB-periode: Uke 24, 36, 48, 72 og 96; OL-periode: Uke 48, 96, 144 og 192
Hjernemagnetisk resonansavbildningsvurdering: Endring fra baseline i volum av T1 Hypointense-lesjoner
Tidsramme: Baseline, DB-periode: Uke 24, 36, 48, 72 og 96; OL-periode: Uke 48, 96, 144 og 192
Volum av T1 hypointense lesjoner ble målt ved MR-skanning.
Baseline, DB-periode: Uke 24, 36, 48, 72 og 96; OL-periode: Uke 48, 96, 144 og 192
Hjernemagnetisk resonansavbildningsvurdering: Antall nye T1-hypointense-lesjoner per MR-skanning
Tidsramme: Baseline frem til uke 192
Antall nye T1 hypointense lesjoner ble hentet fra MR-skanninger.
Baseline frem til uke 192
Hjernemagnetisk resonansavbildningsvurdering: prosentandel av deltakerne fri for nye eller forstørrede MR T2-lesjoner
Tidsramme: Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96, 144 og 192
Prosentandelen av deltakerne som var fri for nye eller forstørrede T2-lesjoner i uke 24, 48, 72, 96, 144 og 192 ble rapportert.
Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96, 144 og 192
Hjernemagnetisk resonansbildevurdering: prosentvis endring fra baseline i hjernevolum ved uke 24, 36, 48, 72, 96, 144 og 192
Tidsramme: Baseline, DB-periode: Uke 24, 36, 48, 72 og 96; OL-periode: Uke 48, 96, 144 og 192
Prosentvis endring fra baseline i hjernevolum (vurdert ved hjelp av MR-skanninger av hjernen) i uke 24, 36, 48, 72, 96, 144 og 192 ble rapportert.
Baseline, DB-periode: Uke 24, 36, 48, 72 og 96; OL-periode: Uke 48, 96, 144 og 192
Kognitiv vurdering: Endring fra baseline i totalt antall korrekte substitusjoner målt ved symbolsiffermodalitetstest (SDMT) i uke 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 og 192
Tidsramme: Baseline, DB-periode: Uke 24, 48, 72 og 96; OL-periode: uke 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 og 192
SDMT måler tiden for å pare abstrakte symboler med spesifikke tall. Det er en enkel substitusjonsoppgave som gir eksaminanden 90 sekunder til å pare spesifikke tall med gitte geometriske figurer som et mål for screening av kognitiv svikt. SDMT-skåren er antall korrekte substitusjoner og varierte fra 0 (dårligste utfall) til 110 (beste resultat), der høyere poengsum indikerte bedre kognitiv funksjon.
Baseline, DB-periode: Uke 24, 48, 72 og 96; OL-periode: uke 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 og 192
Kognitiv vurdering: Endring fra baseline i antall fullførte elementer målt ved symbolsiffer-modalitetstest i uke 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 og 192
Tidsramme: Baseline, DB-periode: Uke 24, 48, 72 og 96; OL-periode: uke 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 og 192
SDMT måler tiden for å pare abstrakte symboler med spesifikke tall. Det er en enkel substitusjonsoppgave som gir eksaminanden 90 sekunder til å pare spesifikke tall med gitte geometriske figurer som et mål for screening av kognitiv svikt. SDMT-skåren er antall fullførte elementer og varierte fra 0 (dårligste utfall) til 110 (beste resultat), hvor høyere poengsum indikerte bedre kognitiv funksjon.
Baseline, DB-periode: Uke 24, 48, 72 og 96; OL-periode: uke 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 og 192
Kognitiv vurdering: Endring fra baseline i korte trekk Visuospatial Memory Test-Revised (BVMT-R) score i uke 96 og 192
Tidsramme: Baseline, uke 96 og 192
BVMT består av tre forsøk der deltakerne må huske figurer ved å tegne figurer på en blank side (svarhefte) etter å ha fått muligheten til å huske figurene (gitt i BMVT-R-form) i 10 sekunder. BMVT-R-skjemaet består av seks figurer. Poeng tildeles basert på nøyaktigheten til den tegnede figuren og ved riktig plassering på den tomme siden. Det gis minimum 0 til 12 poeng/poeng per prøve, så en deltaker kan score mellom 0 og 36 poeng for alle tre forsøk (ved å legge til poeng/poeng fra hver prøve), der høyere poengsum indikerer bedre resultat.
Baseline, uke 96 og 192
Kognitiv vurdering: Endring fra baseline i Trail Making Test- Del A (TMT-A) testresultater (i sekunder) i uke 96 og 192
Tidsramme: Baseline, uke 96 og 192
'Trail Making Test Part A' er en nevropsykologisk test av visuell oppmerksomhet og oppgavebytte. Oppgaven krever at en deltaker 'kobler-punktene' av 25 påfølgende tall (1,2, 3, osv.) i sekvensiell rekkefølge på et ark eller en dataskjerm. Målet til deltakeren er å fullføre testen så raskt som mulig, og tiden det tar å fullføre testen brukes som primær ytelsesberegning (i sekunder). Dette er en tidsbestemt test og antall sekunder for å fullføre oppgaven registreres. Maksimal tillatt tid er 300 sekunder. En lavere skåre indikerte bedre kognitiv funksjon.
Baseline, uke 96 og 192
Kognitiv vurdering: Endring fra baseline i Trail Making Test B (TMT-B) testresultater (i sekunder) i uke 96 og 192
Tidsramme: Baseline, uke 96 og 192
TMT-B er en kognitiv test som gir et mål på ulike aspekter ved kognitiv ytelse. Den brukes til å måle kognitiv tretthet. Testen besto av 25 sirkler som inneholdt 13 sekvensielle tall (1 til 13) og 12 sekvensielle bokstaver (A til L) plassert. Testen evaluerer tiden (i sekunder) for riktig rekkefølge av bokstaver og tall i vekslende rekkefølge (1, A, 2, B osv.). Maksimal tillatt tid er 300 sekunder, hvor mindre tid/lavere skår indikerte bedre kognitiv funksjon/ytelse.
Baseline, uke 96 og 192
Kognitiv vurdering: Endring fra baseline i Beery Visual-motor Integration (BVMI)-score i uke 96 og 192
Tidsramme: Baseline, uke 96 og 192
Beery VMI er en ikke-verbal vurdering som vurderer i hvilken grad individer kan integrere sine visuelle og motoriske evner. Deltakerne ble utstyrt med geometriske design som spenner fra enkle strektegninger til mer komplekse figurer og ble bedt om å kopiere designene. Testen besto av 24 figurer. Ett poeng ble scoret for hver vellykket kopi av tegninger, og ingen poeng ble gitt når deltakeren ikke klarte å kopiere tegningene på riktig måte. Hver vellykket kopiering av tegninger ble oppsummert og totalen ble skåret på en skala fra 0 til 24, der høyere poengsum indikerte bedre visuelle konstruksjonsevner/bedre visuelle og motoriske evner og lavere skåre indikerte dårlige visuelle konstruksjonsevner/dårlige visuelle og motoriske evner .
Baseline, uke 96 og 192
Kognitiv vurdering: Endring fra baseline i Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence-II (WASI-II) Vocabulary Total Raw Scores i uke 96 og 192
Tidsramme: Baseline, uke 96 og 192
WASI-II: Vocabulary-testen er et raskt estimat av en persons nivå av intellektuell funksjon som bestod av totalt 31 elementer som krevde at deltakeren muntlig definere 3 bilder og 28 ord presentert både muntlig og visuelt. Element 1 til 3 vurdert på en poengsum på 0 eller 1, element 4 og 5 vurdert på en poengsum på 0 eller 2, elementer 6 til 31 vurdert på en skala fra 0 til 2. Hver elementscore ble summert for å utlede den totale poengsummen som varierte fra 0 (minimumscore) til 59 (maksimal skåre), der høyere skår indikerte bedre nivå av intellektuell funksjon/høyere intelligensnivå.
Baseline, uke 96 og 192
Kognitiv vurdering: Endring fra baseline i Delis-Kaplan Executive Function System (D-KEFS) Bokstavflytende total korrekt råscore i uke 96 og 192
Tidsramme: Baseline, uke 96 og 192
Bokstavflyt er en tilstand som måles i D-KEFS. Deltakerne ble bedt om å nevne så mange ord de kunne, og startet med en spesifisert bokstav i 60 sekunder. Ordene kan ikke være navn, steder, tall eller grammatiske varianter av tidligere svar. Gjentatte svar ble ikke skåret som riktig svar. Det var 3 forsøk, med 3 forskjellige bokstaver. Det totale antallet korrekte svar ble summert for alle 3 forsøkene, og en poengsum for flytende bokstaver ble gitt. En høyere poengsum ble ansett som bedre. Det var ingen fast rekkevidde da poengsummen avhenger av hvor mange riktige ord deltakeren videresender i den gitte tidsperioden.
Baseline, uke 96 og 192
Kognitiv vurdering: Endring fra baseline i Delis-Kaplan Executive Function System Kategori Flytende Total korrekt råscore i uke 96 og 192
Tidsramme: Baseline, uke 96 og 192
Kategori flyt er en tilstand målt i D-KEFS. Den målte deltakerens evne til å generere ord fra tre forskjellige kategorier (f.eks. frukt, grønnsaker og dyr), innen et minutt for hver kategori. Total poengsum var antall riktige ord for hver kategori uten poeng for repetisjoner eller ikke-ord. Poengsummen varierte fra 0 til ubegrenset, der 0 = lav poengsum, høyere poengsum indikerte bedre ytelse.
Baseline, uke 96 og 192
Kognitiv vurdering - Selektiv påminnelsestest (SRT): Endring fra baseline i totalt antall ord ved forsinket tilbakekalling i uke 96 og 192
Tidsramme: Baseline, uke 96 og 192
SRT er en test for å vurdere verbal læring og hukommelse. Under administrasjonen av SRT skal kun sensor og deltaker være i testrommet. En liste på tolv ord ble lest opp av sensor med en hastighet på ett ord per to sekunder. Deltakeren blir bedt om å huske alle de tolv ordene etter 30 minutters forsinkelse. Bare ordene som ble savnet i den foregående rettssaken ble gitt i den påfølgende rettssaken. Den totale poengsummen representerte en sumpoengsum på totalt 6 forsøk, derfor var poengsummen fra 0 til 72. Jo lavere poengsum jo dårligere utfall, høyere poengsum indikerte bedre tilbakekalling.
Baseline, uke 96 og 192
DB: Farmakokinetikk: Steady-state bunnkonsentrasjon (Ctrough) av teriflunomid
Tidsramme: Forhåndsdosering uke 36
Ctrough ble definert som konsentrasjonen oppnådd av medikamentet før neste dose administrert. Data for dette utfallsmålet var planlagt å samles inn og analyseres separat for hver dose Teriflunomid. PK-prøver for teriflunomid 3,5 mg ble samlet inn i løpet av de første 8 ukene, men alle deltakerne ble byttet til teriflunomid 7 mg etter uke 8. Derfor ble plasmakonsentrasjoner av teriflunomid 7 mg og 14 mg rapportert.
Forhåndsdosering uke 36
OL: Tid til første bekreftede kliniske tilbakefall
Tidsramme: Baseline frem til uke 192
Tid til første kliniske tilbakefall ble definert som varighet (i uker) etter innmelding i OL-perioden og første bekreftede kliniske tilbakefall. Kliniske tilbakefall ble definert som nye eller tilbakevendende nevrologiske symptomer som ikke var assosiert med feber eller infeksjon, varte i minst 24 timer og ledsaget av nye objektive nevrologiske funn ved nevrologisk undersøkelse og dokumentert av standardiserte, kvantifiserte FSSer som inkluderte 8 elementer og elementer ble vurdert på forskjellige skalaer : hjernestamme, cerebellar og cerebrale funksjoner vurdert på en skala fra 0 til 5; visuell, pyramideformet, sensorisk og tarm/blære vurdert på en skala fra 0 til 6 og ambulasjon på en skala fra 0 til 12 der høyere skår i hver skala indikerte forverret nevrologisk funksjon. Bekreftet klinisk tilbakefall ble gjennomgått og bekreftet av uavhengig RAP. Deltaker uten bekreftet klinisk tilbakefall ble ansett som klinisk tilbakefallsfri frem til slutten av uke 192.
Baseline frem til uke 192
OL: Farmakokinetikk: Steady-state bunnkonsentrasjon (Ctrough) av teriflunomid
Tidsramme: Fordosering ved uke 36
Ctrough ble definert som konsentrasjonen som legemidlet nådde før neste dose ble administrert. Data for dette utfallsmålet var planlagt å samles inn og analyseres separat for hver dose teriflunomid. PK-prøver for teriflunomid 3,5 mg ble samlet inn i løpet av de første 8 ukene, men alle deltakerne ble byttet til teriflunomid 7 mg etter uke 8. Derfor ble plasmakonsentrasjoner av teriflunomid 7 mg og 14 mg rapportert.
Fordosering ved uke 36

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. juli 2014

Primær fullføring (Faktiske)

25. oktober 2019

Studiet fullført (Faktiske)

29. juli 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. juli 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. juli 2014

Først lagt ut (Antatt)

25. juli 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. januar 2025

Sist bekreftet

1. januar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EFC11759
  • 2011-005249-12 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1124-0983 (Registeridentifikator: ICTRP)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt case-rapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere