Efficacia, sicurezza e farmacocinetica della teriflunomide nei pazienti pediatrici con forme recidivanti di sclerosi multipla (TERIKIDS)
30 agosto 2023 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company
Uno studio di due anni, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica della teriflunomide somministrata per via orale una volta al giorno in pazienti pediatrici con forme recidivanti di sclerosi multipla, seguita da una terapia in aperto Estensione
Obiettivo primario:
È stato valutato l'effetto di teriflunomide rispetto al placebo sull'attività della malattia misurata dal tempo alla prima recidiva clinica dopo la randomizzazione in bambini e adolescenti di età compresa tra 10 e 17 anni con forme recidivanti di sclerosi multipla (SM).
Obiettivo secondario:
- Per valutare l'effetto di teriflunomide rispetto al placebo sull'attività/progressione della malattia misurata mediante risonanza magnetica cerebrale (MRI) e sulla funzione cognitiva.
- Valutare la sicurezza e la tollerabilità di teriflunomide rispetto al placebo.
- Valutare la farmacocinetica (PK) di teriflunomide.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La durata dello studio comprendeva un periodo di screening fino a 4 settimane, un periodo di trattamento in doppio cieco fino a 96 settimane, un periodo in aperto che includeva il resto delle 96 settimane iniziali, ove applicabile, e un'estensione di 96 settimane, vale a dire , fino a un massimo di 192 settimane dopo la randomizzazione. C'è stato un periodo di follow-up di 4 settimane per i partecipanti che hanno interrotto il trattamento.
Durante il periodo di trattamento in doppio cieco di 96 settimane, le prime 4 settimane sono state una fase di run-in PK in cui sono stati raccolti campioni PK (campioni di sangue) dai partecipanti e quindi 4 settimane di analisi (nessun prelievo di campioni). La fase di run-in PK (in totale 8 settimane) aveva lo scopo di fornire parametri farmacocinetici individuali per consentire l'aggiustamento della dose alla dose equivalente per adulti di 14 milligrammi (mg) per il resto dello studio.
I partecipanti che hanno avuto una ricaduta dopo la fase di run-in PK (8 settimane) e confermata dal Relapse Adjudication Panel e i partecipanti che hanno soddisfatto i criteri MRI (numero elevato di nuove lesioni alle settimane 36, 48 o 72 rispetto alle immagini precedenti) avevano l'opzione continuare in un braccio di trattamento con teriflunomide in aperto fino a 192 settimane dalla randomizzazione.
Un ulteriore periodo di estensione facoltativo è disponibile per i giovani partecipanti con teriflunomide fino a quando i partecipanti hanno 18 anni e/o sono in grado di passare al prodotto commerciale, a seconda di quale condizione si verifichi per prima.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
166
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Gent, Belgio, 9000
- Investigational Site Number :056002
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Leuven, Belgio, 3000
- Investigational Site Number :056001
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Sofia, Bulgaria, 1113
- Investigational Site Number :100001
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
- Investigational Site Number :124001
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Beijing, Cina, 100034
- Investigational Site Number :156001
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Beijing, Cina, 100045
- Investigational Site Number :156002
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Beijing, Cina, 100730
- Investigational Site Number :156010
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Changchun, Cina, 130021
- Investigational Site Number :156006
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Changsha, Cina, 410011
- Investigational Site Number :156007
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Chengdu, Cina, 610041
- Investigational Site Number :156008
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Chongqing, Cina, 400014
- Investigational Site Number :156005
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Guangzhou, Cina, 510630
- Investigational Site Number :156012
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Shanghai, Cina, 200092
- Investigational Site Number :156003
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Shanghai, Cina, 201102
- Investigational Site Number :156004
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Shijiazhuang, Cina, 050000
- Investigational Site Number :156011
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Taiyuan, Cina, 030001
- Investigational Site Number :156009
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Tallinn, Estonia, 10617
- Investigational Site Number :233001
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Moscow, Federazione Russa, 127566
- Investigational Site Number :643001
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Nizhny Novgorod, Federazione Russa, 603155
- Investigational Site Number :643003
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Novosibirsk, Federazione Russa, 630087
- Investigational Site Number :643004
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Saint-Petersburg, Federazione Russa, 197022
- Investigational Site Number :643005
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Saint-Petersburg, Federazione Russa, 197110
- Investigational Site Number :643002
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Le Kremlin Bicetre, Francia, 94270
- Investigational Site Number :250001
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Lyon Cedex 03, Francia, 69394
- Investigational Site Number :250002
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Rennes Cedex, Francia, 35033
- Investigational Site Number :250003
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Toulouse, Francia, 31059
- Investigational Site Number :250005
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Athens, Grecia, 115 27
- Investigational Site Number :300002
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Thessaloniki, Grecia, 54642
- Investigational Site Number :300001
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Jerusalem, Israele, 91120
- Investigational Site Number :376001
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Tel HaShomer, Israele, 52621
- Investigational Site Number :376003
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Beirut, Libano
- Investigational Site Number :422001
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Kaunas, Lituania, 50161
- Investigational Site Number :440001
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FES, Marocco
- Investigational Site Number :504004
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Marrakech, Marocco, 40000
- Investigational Site Number :504005
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Rotterdam, Olanda, 3015 CN
- Investigational Site Number :528001
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Coimbra, Portogallo, 3000-075
- Investigational Site Number :620001
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Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
- Investigational Site Number :826003
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London, City Of
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London, London, City Of, Regno Unito, SE1 7EH
- Investigational Site Number :826001
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Belgrade, Serbia, 11000
- Investigational Site Number :688002
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Murcia, Spagna, 30120
- Investigational Site Number :724002
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Alabama
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Cullman, Alabama, Stati Uniti, 35058
- Investigational Site Number :840003
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Florida
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33609-4052
- Investigational Site Number :840012
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Investigational Site Number :840002
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North Carolina
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Raleigh, North Carolina, Stati Uniti, 27607
- Investigational Site Number :840004
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Ankara, Tacchino, 06100
- Investigational Site Number :792002
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Ankara, Tacchino, 06500
- Investigational Site Number :792001
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Istanbul, Tacchino, 34390
- Investigational Site Number :792006
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Istanbul, Tacchino, 34688
- Investigational Site Number :792003
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Izmir, Tacchino, 35210
- Investigational Site Number :792008
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İzmir, Tacchino
- Investigational Site Number :792007
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La Manouba, Tunisia, 2020
- Investigational Site Number :788001
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Sfax, Tunisia, 3029
- Investigational Site Number :788002
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Sfax, Tunisia, 3029
- Investigational Site Number :788004
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Kharkiv, Ucraina, 61068
- Investigational Site Number :804001
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Kharkiv, Ucraina, 61068
- Investigational Site Number :804002
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 10 anni a 17 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
I partecipanti con SM recidivante erano ammissibili. Partecipanti che hanno soddisfatto i criteri della SM in base ai criteri McDonald 2010 e ai criteri dell'International Pediatric Multiple Sclerosis Study Group (IPMSSG) per la SM pediatrica, versione del 2012 e avevano:
- almeno una ricaduta (o attacco) nei 12 mesi precedenti lo screening o,
- almeno due ricadute (o attacchi) nei 24 mesi precedenti lo screening.
- Età inferiore a 18 anni e maggiore o uguale a (>=) 10 anni alla randomizzazione. Specifico per la Federazione Russa dal 18 dicembre 2014 al 26 luglio 2016, età inferiore o uguale a 17 anni e >= 13 anni alla randomizzazione.
- Consenso/assenso informato firmato ottenuto dal partecipante e dal rappresentante legale del partecipante (genitori o tutori) secondo le normative locali.
Criteri di esclusione:
- Punteggio ampliato della scala dello stato di disabilità superiore a 5,5 alle visite di screening o di randomizzazione.
- Recidiva entro 30 giorni prima della randomizzazione.
Trattata con:
- glatiramer acetato, interferoni o dimetilfumarato entro 1 mese prima della randomizzazione.
- fingolimod o immunoglobuline per via endovenosa entro 3 mesi prima della randomizzazione.
- natalizumab, altri agenti immunosoppressori o immunomodulatori come ciclofosfamide, azatioprina, ciclosporina, metotrexato, micofenolato, nei 6 mesi precedenti la randomizzazione.
- cladribina o mitoxantrone entro 2 anni prima della randomizzazione.
- Trattati con alemtuzumab in qualsiasi momento.
- Storia di infezione da virus dell'immunodeficienza umana.
- Controindicazione per la risonanza magnetica.
- Donne incinte o che allattano o che pianificano una gravidanza durante lo studio.
- Partecipanti di sesso femminile in età fertile che non utilizzavano metodi contraccettivi altamente efficaci (era richiesta la contraccezione sia nelle donne che negli uomini).
Le informazioni di cui sopra non intendevano contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un partecipante a una sperimentazione clinica.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Placebo
Compresse placebo corrispondenti
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Forma farmaceutica: compressa, Via di somministrazione: orale
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Sperimentale: Teriflunomide
Teriflunomide compressa orale, tre dosaggi (3,5, 7 o 14 mg) per raggiungere l'equivalente di 14 mg per adulti
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Forma farmaceutica: compressa rivestita con film, Via di somministrazione: orale
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tempo alla prima recidiva clinica confermata
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 96
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Il tempo alla prima recidiva clinica è stato definito come la durata (in settimane) tra la randomizzazione e la prima recidiva clinica confermata.
Le recidive cliniche sono state definite come sintomi neurologici nuovi o ricorrenti non associati a febbre o infezione, della durata di almeno 24 ore e accompagnati da nuovi risultati neurologici oggettivi all'esame neurologico e documentati da un punteggio del sistema funzionale quantificato standardizzato (FSS) che includeva 8 elementi e gli elementi sono stati valutati su diverse scale: tronco encefalico, funzioni cerebellari e cerebrali valutate su una scala da 0 a 5; visivo, piramidale, sensoriale e intestino/vescica valutato su una scala da 0 a 6 e deambulazione su una scala da 0 a 12, dove il punteggio più alto in ciascuna scala indicava un peggioramento della funzione neurologica.
Le ricadute cliniche confermate sono state esaminate e confermate da un Relapse Adjudication Panel (RAP) indipendente.
Un partecipante senza recidiva clinica confermata è stato considerato libero da recidiva clinica fino alla fine della settimana 96.
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Basale fino alla settimana 96
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Probabilità di partecipanti senza recidiva clinica alle settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 e 192
Lasso di tempo: Settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 e 192
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Il partecipante è stato considerato privo di recidiva clinica se il partecipante non ha avuto recidive cliniche confermate prima dell'interruzione/completamento del trattamento nel periodo di trattamento di 192 settimane.
Recidive cliniche: sintomi neurologici nuovi/ricorrenti non associati a febbre/infezione, durati almeno 24 ore e accompagnati da nuovi reperti neurologici oggettivi all'esame neurologico e documentati da FSS standardizzati e quantificati che includevano 8 item: valutati su diverse scale: tronco encefalico , funzioni cerebellari e cerebrali valutate su una scala da 0 a 5; visivo, piramidale, sensoriale e intestino/vescica valutato su una scala da 0 a 6 e deambulazione su una scala da 0 a 12, dove il punteggio più alto in ciascuna scala indicava un peggioramento della funzione neurologica.
Sintomi nuovi/ricorrenti verificatisi meno di 30 giorni dopo l'insorgenza della recidiva sono stati considerati parte della stessa recidiva.
La probabilità di partecipanti liberi da ricadute cliniche a settimane specificate è stata stimata con il metodo Kaplan-Meier e riportata.
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Settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 e 192
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Valutazione della risonanza magnetica cerebrale (MRI): numero di lesioni T2 nuove o ingrandite per scansione MRI
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 192
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Il numero di lesioni T2 nuove o ingrandite per scansione è stato definito come il numero totale di lesioni T2 nuove o ingrandite che si sono verificate durante il periodo di trattamento di 192 settimane diviso per il numero totale di scansioni eseguite durante le 192 settimane.
Per tenere conto del diverso numero di scansioni eseguite tra i partecipanti, è stato utilizzato un modello di regressione binomiale negativo con stima della varianza robusta.
Il modello includeva il numero totale di lesioni T2 nuove o ingrandite come variabile di risposta, con gruppo di trattamento, regione, stato puberale ed età come covariate e numero di scansioni trasformato in log come variabile offset.
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Linea di base fino alla settimana 192
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Valutazione della risonanza magnetica cerebrale: numero di lesioni T1 potenzianti il gadolinio (Gd) per scansione MRI
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 192
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Il numero di lesioni captanti Gd in T1 per scansione è stato definito come il numero totale di lesioni captanti Gd che si sono verificate durante il periodo di trattamento di 192 settimane diviso per il numero totale di scansioni eseguite durante le 192 settimane.
Per tenere conto del diverso numero di scansioni eseguite tra i partecipanti, è stato utilizzato un modello di regressione binomiale negativo con stima della varianza robusta.
Il modello includeva il numero totale di lesioni T1 come variabile di risposta, con gruppo di trattamento, regione, stato puberale ed età come covariate e numero di scansioni trasformato in log come variabile offset.
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Linea di base fino alla settimana 192
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Valutazione della risonanza magnetica cerebrale: variazione rispetto al basale del volume delle lesioni T2 alle settimane 24, 36, 48, 72, 96, 144 e 192
Lasso di tempo: Basale, periodo DB: settimane 24, 36, 48, 72 e 96; Periodo OL: settimane 48, 96, 144 e 192
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Il volume delle lesioni T2 è stato misurato mediante risonanza magnetica.
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Basale, periodo DB: settimane 24, 36, 48, 72 e 96; Periodo OL: settimane 48, 96, 144 e 192
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Valutazione della risonanza magnetica cerebrale: variazione rispetto al basale nel volume delle lesioni ipointense T1
Lasso di tempo: Basale, periodo DB: settimane 24, 36, 48, 72 e 96; Periodo OL: settimane 48, 96, 144 e 192
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Il volume delle lesioni ipointense in T1 è stato misurato mediante risonanza magnetica.
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Basale, periodo DB: settimane 24, 36, 48, 72 e 96; Periodo OL: settimane 48, 96, 144 e 192
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Valutazione della risonanza magnetica cerebrale: numero di nuove lesioni ipointense T1 per scansione MRI
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 192
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Il numero di nuove lesioni ipointense T1 è stato ottenuto dalle scansioni MRI.
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Linea di base fino alla settimana 192
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Valutazione della risonanza magnetica cerebrale: percentuale di partecipanti senza lesioni MRI T2 nuove o ingrandite
Lasso di tempo: Basale, settimane 24, 48, 72, 96, 144 e 192
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È stata segnalata la percentuale di partecipanti che erano liberi da lesioni T2 nuove o ingrandite alle settimane 24, 48, 72, 96, 144 e 192.
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Basale, settimane 24, 48, 72, 96, 144 e 192
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Valutazione della risonanza magnetica cerebrale: variazione percentuale rispetto al basale del volume cerebrale alle settimane 24, 36, 48, 72, 96, 144 e 192
Lasso di tempo: Basale, periodo DB: settimane 24, 36, 48, 72 e 96; Periodo OL: settimane 48, 96, 144 e 192
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È stata segnalata la variazione percentuale rispetto al basale del volume cerebrale (valutata utilizzando scansioni MRI del cervello) alle settimane 24, 36, 48, 72, 96, 144 e 192.
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Basale, periodo DB: settimane 24, 36, 48, 72 e 96; Periodo OL: settimane 48, 96, 144 e 192
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Valutazione cognitiva: variazione rispetto al basale del numero totale di sostituzioni corrette misurate dal test delle modalità delle cifre dei simboli (SDMT) alle settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 e 192
Lasso di tempo: Basale, periodo DB: settimane 24, 48, 72 e 96; Periodo OL: Settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 e 192
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SDMT misura il tempo per accoppiare simboli astratti con numeri specifici.
È un semplice compito di sostituzione che dà all'esaminato 90 secondi per accoppiare numeri specifici con determinate figure geometriche come misura per lo screening del deterioramento cognitivo.
Il punteggio SDMT è il numero di sostituzione corretta e variava da 0 (risultato peggiore) a 110 (risultato migliore), dove il punteggio più alto indicava una migliore funzione cognitiva.
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Basale, periodo DB: settimane 24, 48, 72 e 96; Periodo OL: Settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 e 192
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Valutazione cognitiva: variazione rispetto al basale del numero di elementi completati misurati dal test delle modalità delle cifre dei simboli alle settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 e 192
Lasso di tempo: Basale, periodo DB: settimane 24, 48, 72 e 96; Periodo OL: Settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 e 192
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SDMT misura il tempo per accoppiare simboli astratti con numeri specifici.
È un semplice compito di sostituzione che dà all'esaminato 90 secondi per accoppiare numeri specifici con determinate figure geometriche come misura per lo screening del deterioramento cognitivo.
Il punteggio SDMT è il numero di elementi completati e variava da 0 (risultato peggiore) a 110 (risultato migliore), dove un punteggio più alto indicava una migliore funzione cognitiva.
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Basale, periodo DB: settimane 24, 48, 72 e 96; Periodo OL: Settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 e 192
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Valutazione cognitiva: variazione rispetto al basale nei punteggi rivisti del test di memoria visuospaziale breve (BVMT-R) alle settimane 96 e 192
Lasso di tempo: Basale, settimane 96 e 192
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Il BVMT consiste in tre prove in cui i partecipanti devono richiamare forme disegnando figure su una pagina bianca (libretto di risposta) dopo aver avuto l'opportunità di memorizzare le figure (fornite in forma BMVT-R) per 10 secondi.
Il modulo BMVT-R è composto da sei cifre.
I punti vengono assegnati in base alla precisione della figura disegnata e al corretto posizionamento sulla pagina bianca.
Per ogni prova vengono assegnati da un minimo di 0 a 12 punti/punteggi, quindi un partecipante può ottenere un punteggio compreso tra 0 e 36 punti per tutte e tre le prove (aggiungendo i punti/punteggio di ciascuna prova), dove un punteggio più alto indica un risultato migliore.
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Basale, settimane 96 e 192
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Valutazione cognitiva: variazione rispetto al basale nel test di trail making - Punteggi del test parte A (TMT-A) (in secondi) alla settimana 96 e 192
Lasso di tempo: Basale, settimane 96 e 192
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"Trail Making Test Part A" è un test neuropsicologico di attenzione visiva e cambio di attività.
L'attività richiede che un partecipante "unisca i puntini" di 25 numeri consecutivi (1,2, 3, ecc.) in ordine sequenziale su un foglio di carta o sullo schermo di un computer.
L'obiettivo del partecipante è terminare il test il più rapidamente possibile e il tempo impiegato per completare il test utilizzato come metrica primaria delle prestazioni (in secondi).
Questo è un test a tempo e viene registrato il numero di secondi per completare l'attività.
Il tempo massimo consentito è di 300 secondi.
Un punteggio inferiore indicava una migliore funzione cognitiva.
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Basale, settimane 96 e 192
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Valutazione cognitiva: variazione rispetto al basale nei punteggi del test Trail Making Test B (TMT-B) (in secondi) alle settimane 96 e 192
Lasso di tempo: Basale, settimane 96 e 192
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TMT-B è un test cognitivo che fornisce una misura di vari aspetti della performance cognitiva.
Viene utilizzato per misurare l'affaticamento cognitivo.
Il test consisteva in 25 cerchi contenenti 13 numeri sequenziali (da 1 a 13) e 12 lettere sequenziali (dalla A alla L) posizionati.
Il test valuta il tempo (in secondi) per ordinare correttamente lettere e numeri in ordine alternato (1, A, 2, B ecc.).
Il tempo massimo consentito è di 300 secondi, dove meno tempo/punteggio inferiore indicava una migliore funzione/prestazioni cognitive.
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Basale, settimane 96 e 192
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Valutazione cognitiva: cambiamento rispetto al basale nei punteggi Beery di integrazione visivo-motoria (BVMI) alle settimane 96 e 192
Lasso di tempo: Basale, settimane 96 e 192
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Il Beery VMI è una valutazione non verbale che valuta la misura in cui gli individui possono integrare le loro capacità visive e motorie.
Ai partecipanti sono stati forniti disegni geometrici che vanno da semplici disegni al tratto a figure più complesse ed è stato chiesto loro di copiare i disegni.
Il test consisteva in 24 cifre.
È stato assegnato un punto per ogni copia riuscita dei disegni e non è stato assegnato alcun punteggio quando il partecipante non è riuscito a copiare correttamente i disegni.
Ogni copia riuscita dei disegni è stata riassunta e il totale è stato valutato su una scala compresa tra 0 e 24, dove un punteggio più alto indicava migliori capacità di costruzione visiva/migliori capacità visive e motorie e un punteggio più basso indicava scarse capacità di costruzione visiva/scarse capacità visive e motorie .
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Basale, settimane 96 e 192
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Valutazione cognitiva: variazione rispetto al basale nel vocabolario Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence-II (WASI-II) Punteggi totali grezzi alle settimane 96 e 192
Lasso di tempo: Basale, settimane 96 e 192
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Il test WASI-II: Vocabulary è una rapida stima del livello di funzionamento intellettivo di un individuo che comprendeva 31 item totali che richiedevano al partecipante di definire oralmente 3 immagini e 28 parole presentate sia oralmente che visivamente.
Voci da 1 a 3 valutate su un punteggio di 0 o 1, voci 4 e 5 valutate su un punteggio di 0 o 2, voci da 6 a 31 valutate su una scala da 0 a 2. Il punteggio di ogni voce è stato sommato per ricavare il punteggio totale che variava da 0 (punteggio minimo) a 59 (punteggio massimo), dove il punteggio più alto indicava un migliore livello di funzionamento intellettivo/più alto livello di intelligenza.
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Basale, settimane 96 e 192
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Valutazione cognitiva: cambiamento rispetto al basale nel sistema delle funzioni esecutive Delis-Kaplan (D-KEFS) Fluenza nella lettera Punteggio grezzo totale corretto alle settimane 96 e 192
Lasso di tempo: Basale, settimane 96 e 192
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Letter Fluency è una condizione misurata nel D-KEFS.
Ai partecipanti è stato chiesto di nominare quante più parole possibile, iniziando con una lettera specificata per 60 secondi.
Le parole non possono essere nomi, luoghi, numeri o varianti grammaticali di risposte precedenti.
Le risposte ripetute non sono state valutate come risposte corrette.
C'erano 3 prove, con 3 lettere diverse.
Il numero totale di risposte corrette è stato sommato per tutte e 3 le prove ed è stato assegnato un punteggio di fluidità delle lettere.
Un punteggio più alto è stato considerato migliore.
Non c'era un intervallo prestabilito in quanto il punteggio dipende da quante parole corrette il partecipante trasmette nel periodo di tempo specificato.
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Basale, settimane 96 e 192
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Valutazione cognitiva: variazione rispetto al basale nella categoria Delis-Kaplan del sistema delle funzioni esecutive Fluenza Punteggio grezzo totale corretto alle settimane 96 e 192
Lasso di tempo: Basale, settimane 96 e 192
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La fluidità di categoria è una condizione misurata nel D-KEFS.
Ha misurato la capacità del partecipante di generare parole da tre diverse categorie (ad esempio, frutta, verdura e animali), entro un minuto per ciascuna categoria.
Il punteggio totale era il numero di parole corrette per ogni categoria senza punti per ripetizioni o non parole.
Il punteggio variava da 0 a illimitato, dove 0 = punteggio basso, punteggio più alto indicava prestazioni migliori.
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Basale, settimane 96 e 192
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Valutazione cognitiva - Test di promemoria selettivo (SRT): variazione rispetto al basale del numero totale di parole nel richiamo ritardato alle settimane 96 e 192
Lasso di tempo: Basale, settimane 96 e 192
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SRT è un test per valutare l'apprendimento verbale e la memoria.
Durante la somministrazione dell'SRT solo l'esaminatore e il partecipante dovrebbero trovarsi nella sala del test.
Un elenco di dodici parole è stato letto ad alta voce dall'esaminatore al ritmo di una parola ogni due secondi.
Al partecipante viene chiesto di ricordare tutte e dodici le parole dopo un ritardo di 30 minuti.
Nella prova consecutiva sono state date solo le parole che erano mancate nella prova precedente.
Il punteggio totale rappresentava un punteggio totale di 6 prove totali, quindi l'intervallo di punteggio era compreso tra 0 e 72.
Più basso è il punteggio, peggiore è il risultato, un punteggio più alto indica un migliore ricordo.
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Basale, settimane 96 e 192
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DB: Farmacocinetica: concentrazione minima allo stato stazionario (Ctrough) di teriflunomide
Lasso di tempo: Predosare alla settimana 36
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Ctrough è stata definita come la concentrazione raggiunta dal farmaco prima della successiva dose somministrata.
I dati per questa misura di esito dovevano essere raccolti e analizzati separatamente per ciascuna dose di Teriflunomide.
I campioni farmacocinetici per teriflunomide 3,5 mg sono stati raccolti durante le prime 8 settimane, ma tutti i partecipanti sono passati a teriflunomide 7 mg dopo la settimana 8. Pertanto, sono state riportate le concentrazioni plasmatiche di teriflunomide 7 mg e 14 mg.
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Predosare alla settimana 36
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OL: tempo alla prima recidiva clinica confermata
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 192
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Il tempo alla prima recidiva clinica è stato definito come la durata (in settimane) dopo l'arruolamento nel periodo OL e la prima recidiva clinica confermata.
Le ricadute cliniche sono state definite come sintomi neurologici nuovi o ricorrenti non associati a febbre o infezione, durati almeno 24 ore e accompagnati da nuovi risultati neurologici oggettivi all'esame neurologico e documentati da FSS standardizzati e quantificati che includevano 8 elementi e gli elementi sono stati valutati su diverse scale : tronco cerebrale, funzioni cerebellari e cerebrali valutate su una scala da 0 a 5; visivo, piramidale, sensoriale e intestino/vescica valutato su una scala da 0 a 6 e deambulazione su una scala da 0 a 12 dove il punteggio più alto in ciascuna scala indicava un peggioramento della funzione neurologica.
Le ricadute cliniche confermate sono state esaminate e confermate da RAP indipendente.
Il partecipante senza recidiva clinica confermata è stato considerato libero da recidiva clinica fino alla fine della settimana 192.
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Linea di base fino alla settimana 192
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OL: Farmacocinetica: concentrazione minima allo stato stazionario (Ctrough) di teriflunomide
Lasso di tempo: Pre-dose alla settimana 36
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Ctrough è stata definita come la concentrazione raggiunta dal farmaco prima che venga somministrata la dose successiva.
I dati per questa misura di esito dovevano essere raccolti e analizzati separatamente per ciascuna dose di teriflunomide.
I campioni farmacocinetici per teriflunomide 3,5 mg sono stati raccolti durante le prime 8 settimane, ma tutti i partecipanti sono passati a teriflunomide 7 mg dopo la settimana 8. Pertanto, sono state riportate le concentrazioni plasmatiche di teriflunomide 7 mg e 14 mg.
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Pre-dose alla settimana 36
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
16 luglio 2014
Completamento primario (Effettivo)
25 ottobre 2019
Completamento dello studio (Stimato)
25 giugno 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
17 luglio 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 luglio 2014
Primo Inserito (Stimato)
25 luglio 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
1 settembre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
30 agosto 2023
Ultimo verificato
1 agosto 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie autoimmuni demielinizzanti, SNC
- Malattie autoimmuni del sistema nervoso
- Malattie demielinizzanti
- Malattie autoimmuni
- Sclerosi multipla
- Sclerosi
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti del sistema nervoso periferico
- Analgesici
- Agenti del sistema sensoriale
- Agenti antinfiammatori, non steroidei
- Analgesici, non narcotici
- Agenti antinfiammatori
- Agenti antireumatici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Teriflunomide
Altri numeri di identificazione dello studio
- EFC11759
- 2011-005249-12 (Numero EudraCT)
- U1111-1124-0983 (Altro identificatore: WHO Universal Trial Reference Number (UTRN))
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati.
I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio.
Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org
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