Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Teriflunomids effekt, sikkerhed og farmakokinetik hos pædiatriske patienter med recidiverende former for multipel sklerose (TERIKIDS)

14. januar 2025 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

Et toårigt, multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelt gruppeforsøg til evaluering af effektivitet, sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af Teriflunomid administreret oralt én gang dagligt hos pædiatriske patienter med recidiverende former for multipel sklerose efterfulgt af en open-label Udvidelse

Primært mål:

At vurdere effekten af ​​teriflunomid sammenlignet med placebo på sygdomsaktivitet målt ved tid til første kliniske tilbagefald efter randomisering hos børn og unge i alderen 10 til 17 år med recidiverende former for multipel sklerose (MS).

Sekundært mål:

  • At vurdere effekten af ​​teriflunomid sammenlignet med placebo på sygdomsaktivitet/progression målt ved hjernemagnetisk resonansbilleddannelse (MRI) og på kognitiv funktion.
  • For at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​teriflunomid sammenlignet med placebo.
  • For at evaluere farmakokinetikken (PK) af teriflunomid.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsens varighed omfattede en screeningsperiode på op til 4 uger, en dobbeltblind behandlingsperiode på op til 96 uger, en åben periode, som omfattede resten af ​​de indledende 96 uger, hvor det var relevant, og en forlængelse på 96 uger, dvs. , op til maksimalt 192 uger efter randomisering. Der var en opfølgningsperiode på 4 uger for deltagere, der afbrød behandlingen.

Inden for den dobbeltblindede behandlingsperiode på 96 uger var de første 4 uger PK indkøringsfase, hvor PK-prøver (blodprøver) blev indsamlet fra deltagerne og derefter 4 ugers analyse (ingen prøver blev udtaget). Farmakokinetiske indkøringsfasen (i alt 8 uger) var beregnet til at give individuelle farmakokinetiske parametre for at muliggøre dosisjustering til den 14 milligram (mg) voksenækvivalente dosis for resten af ​​undersøgelsen.

Deltagere, der oplevede et tilbagefald efter PK-indkøringsfasen (8 uger) og bekræftet af tilbagefaldsbedømmelsespanelet og deltagere, der opfyldte MR-kriterier (højt antal nye læsioner i uge 36, 48 eller 72 sammenlignet med tidligere billeder) havde muligheden at fortsætte i en åben teriflunomid-behandlingsarm op til 192 uger fra randomisering.

En valgfri yderligere forlængelsesperiode er tilgængelig for unge deltagere med teriflunomid, indtil deltagerne er 18 år og/eller i stand til at skifte til kommercielt produkt, alt efter hvad der kommer først.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

166

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • Investigational Site Number : 056002
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Investigational Site Number : 056001
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1113
        • Investigational Site Number : 100001
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Investigational Site Number : 124001
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 127566
        • Investigational Site Number : 643001
      • Nizhny Novgorod, Den Russiske Føderation, 603155
        • Investigational Site Number : 643003
      • Novosibirsk, Den Russiske Føderation, 630087
        • Investigational Site Number : 643004
      • Saint-Petersburg, Den Russiske Føderation, 197022
        • Investigational Site Number : 643005
      • Saint-Petersburg, Den Russiske Føderation, 197110
        • Investigational Site Number : 643002
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Investigational Site Number : 826003
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Investigational Site Number : 826001
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 10617
        • Investigational Site Number : 233001
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Cullman, Alabama, Forenede Stater, 35058
        • North Central Neurology Associates, PC Site Number : 840003
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33609-4052
        • Axiom Clinical Research of Florida Site Number : 840012
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital Site Number : 840002
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Forenede Stater, 27607
        • Raleigh Neurology Associates Site Number : 840004
  • Frankrig
      • Le Kremlin Bicetre, Frankrig, 94270
        • Investigational Site Number : 250001
      • Lyon Cedex 03, Frankrig, 69394
        • Investigational Site Number : 250002
      • Rennes Cedex, Frankrig, 35033
        • Investigational Site Number : 250003
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Investigational Site Number : 250005
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 115 27
        • Investigational Site Number : 300002
      • Thessaloniki, Grækenland, 54642
        • Investigational Site Number : 300001
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 CN
        • Investigational Site Number : 528001
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Investigational Site Number : 376001
      • Tel HaShomer, Israel, 52621
        • Investigational Site Number : 376003
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 06100
        • Investigational Site Number : 792002
      • Ankara, Kalkun, 06500
        • Investigational Site Number : 792001
      • Istanbul, Kalkun, 34390
        • Investigational Site Number : 792006
      • Istanbul, Kalkun, 34688
        • Investigational Site Number : 792003
      • Izmir, Kalkun, 35210
        • Investigational Site Number : 792008
      • İzmir, Kalkun
        • Investigational Site Number : 792007
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100034
        • Investigational Site Number : 156001
      • Beijing, Kina, 100045
        • Investigational Site Number : 156002
      • Beijing, Kina, 100730
        • Investigational Site Number : 156010
      • Changchun, Kina, 130021
        • Investigational Site Number : 156006
      • Changsha, Kina, 410011
        • Investigational Site Number : 156007
      • Chengdu, Kina, 610041
        • Investigational Site Number : 156008
      • Chongqing, Kina, 400014
        • Investigational Site Number : 156005
      • Guangzhou, Kina, 510630
        • Investigational Site Number : 156012
      • Shanghai, Kina, 200092
        • Investigational Site Number : 156003
      • Shanghai, Kina, 201102
        • Investigational Site Number : 156004
      • Shijiazhuang, Kina, 050000
        • Investigational Site Number : 156011
      • Taiyuan, Kina, 030001
        • Investigational Site Number : 156009
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 11-0236
        • Investigational Site Number : 422001
  • Litauen
      • Kaunas, Litauen, 50161
        • Investigational Site Number : 440001
  • Marokko
      • FES, Marokko
        • Investigational Site Number : 504004
      • Marrakech, Marokko, 40000
        • Investigational Site Number : 504005
  • Nordmakedonien
      • Skopje, Nordmakedonien, 1000
        • Investigational Site Number : 807001
      • Stip, Nordmakedonien, 2000
        • Investigational Site Number : 807002
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-075
        • Investigational Site Number : 620001
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Investigational Site Number : 688002
  • Spanien
      • Murcia, Spanien, 30120
        • Investigational Site Number : 724002
  • Tunesien
      • La Manouba, Tunesien, 2020
        • Investigational Site Number : 788001
      • Sfax, Tunesien, 3029
        • Investigational Site Number : 788002
      • Sfax, Tunesien, 3029
        • Investigational Site Number : 788004
  • Ukraine
      • Kharkiv, Ukraine, 61068
        • Investigational Site Number : 804001
      • Kharkiv, Ukraine, 61068
        • Investigational Site Number : 804002

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

  • Deltagere med recidiverende MS var kvalificerede. Deltagere, der opfyldte kriterierne for MS baseret på McDonald-kriterierne 2010 og International Pediatric Multiple Sclerosis Study Group (IPMSSG) kriterier for pædiatrisk MS, version af 2012 og havde:

    • mindst ét ​​tilbagefald (eller anfald) i de 12 måneder forud for screening eller,
    • mindst to tilbagefald (eller anfald) i de 24 måneder forud for screeningen.
  • Under 18 år og større end eller lig med (>=) 10 år ved randomisering. Specifikt for Den Russiske Føderation fra 18. december 2014 til 26. juli 2016, under eller lig med 17 år og >= 13 år ved randomisering.
  • Underskrevet informeret samtykke/samtykke opnået fra deltager og deltagers juridiske repræsentant (forældre eller værger) i henhold til lokale regler.

Ekskluderingskriterier:

  • Udvidet handicapstatusskala scorer større end 5,5 ved screenings- eller randomiseringsbesøg.
  • Tilbagefald inden for 30 dage før randomisering.

  • Behandlet med:

    • glatirameracetat, interferoner eller dimethylfumarat inden for 1 måned før randomisering.
    • fingolimod eller intravenøse immunglobuliner inden for 3 måneder før randomisering.
    • natalizumab, andre immunsuppressive eller immunmodulerende midler såsom cyclophosphamid, azathioprin, cyclosporin, methotrexat, mycophenolat, inden for 6 måneder før randomisering.
    • cladribin eller mitoxantron inden for 2 år før randomisering.
  • Behandles med alemtuzumab til enhver tid.
  • Anamnese med human immundefektvirusinfektion.
  • Kontraindikation for MR.
  • Gravide eller ammende kvinder eller dem, der planlægger at blive gravide under undersøgelsen.
  • Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder, der ikke brugte højeffektiv præventionsmetode (prævention hos både kvinder og mænd var påkrævet).

Ovenstående information var ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en deltagers potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebotabletter
Medicin: Placebo
Lægemiddelform: tablet, Indgivelsesvej: oral
Eksperimentel: Teriflunomid
Teriflunomid oral tablet, tre doser (3,5, 7 eller 14 mg) for at nå 14 mg voksenækvivalent
Medicin: Teriflunomid
Farmaceutisk form: filmovertrukken tablet, indgivelsesvej: oral
Andre navne:
  • AUBAGIO, HMR1726

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til første bekræftede kliniske tilbagefald
Tidsramme: Baseline op til uge 96
Tid til første kliniske tilbagefald blev defineret som varigheden (i uger) mellem randomisering og første bekræftede kliniske tilbagefald. Kliniske tilbagefald blev defineret som nye eller tilbagevendende neurologiske symptomer, der ikke var forbundet med feber eller infektion, varede mindst 24 timer og ledsaget af nye objektive neurologiske fund efter neurologisk undersøgelse og dokumenteret ved en standardiseret, kvantificeret funktionelt systemscore (FSS'er), som omfattede 8 punkter. og emner blev vurderet på forskellige skalaer: hjernestamme, cerebellar og cerebrale funktioner vurderet på en skala fra 0 til 5; visuelle, pyramidale, sensoriske og tarm/blære vurderet på en skala fra 0 til 6 og ambulation på en skala fra 0 til 12, hvor højere score i hver skala indikerede forværret neurologisk funktion. Bekræftet klinisk tilbagefald blev gennemgået og bekræftet af et uafhængigt Relapse Adjudication Panel (RAP). En deltager uden bekræftet klinisk tilbagefald blev betragtet som klinisk tilbagefaldsfri indtil slutningen af ​​uge 96.
Baseline op til uge 96

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sandsynlighed for deltagere, der var fri for klinisk tilbagefald i uge 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 og 192
Tidsramme: Uge 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 og 192
Deltageren blev betragtet som fri for klinisk tilbagefald, hvis deltageren ikke havde noget bekræftet klinisk tilbagefald før behandlingsophør/afslutning i 192 ugers behandlingsperiode. Kliniske tilbagefald: nye/tilbagevendende neurologiske symptomer, der ikke er forbundet med feber/infektion, varede mindst 24 timer, og ledsaget af nye objektive neurologiske fund ved neurologisk undersøgelse og dokumenteret af standardiserede, kvantificerede FSS'er, som omfattede 8 punkter: bedømt på forskellige skalaer: hjernestamme , cerebellare og cerebrale funktioner vurderet på en skala fra 0 til 5; visuelle, pyramidale, sensoriske og tarm/blære vurderet på en skala fra 0 til 6 & ambulation på en skala fra 0 til 12, hvor højere score i hver skala indikerede forværret neurologisk funktion. Nye/tilbagevendende symptomer forekom mindre end 30 dage efter indtræden af ​​tilbagefald blev betragtet som en del af samme tilbagefald. Sandsynligheden for, at deltagere, der var klinisk tilbagefaldsfrie i bestemte uger, blev estimeret ved Kaplan-Meier-metoden og rapporteret.
Uge 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 og 192
Hjernemagnetisk resonansbilleddannelse (MRI) vurdering: Antal nye eller forstørrede T2-læsioner pr. MR-scanning
Tidsramme: Baseline op til uge 192
Antal nye eller forstørrede T2-læsioner pr. scanning blev defineret som det samlede antal nye eller forstørrede T2-læsioner, der opstod i løbet af den 192 ugers behandlingsperiode divideret med det samlede antal scanninger udført i løbet af 192 uger. For at tage højde for de forskellige antal scanninger, der blev udført blandt deltagerne, blev der brugt en negativ binomial regressionsmodel med robust variansestimering. Modellen inkluderede det samlede antal nye eller forstørrede T2-læsioner som responsvariabel, med behandlingsgruppe, region, pubertalstatus og alder som kovariater og log-transformeret antal scanninger som en offsetvariabel.
Baseline op til uge 192
Hjernemagnetisk resonansbilleddannelsesvurdering: Antal T1 Gadolinium (Gd)-forstærkende T1-læsioner pr. MR-scanning
Tidsramme: Baseline op til uge 192
Antallet af T1 Gd-forstærkende læsioner pr. scanning blev defineret som det samlede antal Gd-forstærkende læsioner, der opstod i løbet af den 192 ugers behandlingsperiode divideret med det samlede antal scanninger udført i løbet af 192 uger. For at tage højde for det forskellige antal scanninger, der blev udført blandt deltagerne, blev der brugt en negativ binomial regressionsmodel med robust variansestimering. Modellen inkluderede det samlede antal T1-læsioner som responsvariabel, med behandlingsgruppe, region, pubertalstatus og alder som kovariater og log-transformeret antal scanninger som offsetvariabel.
Baseline op til uge 192
Hjernemagnetisk resonansbilleddannelsesvurdering: Ændring fra baseline i volumen af ​​T2-læsioner i uge 24, 36, 48, 72, 96, 144 og 192
Tidsramme: Baseline, DB-periode: uge 24, 36, 48, 72 og 96; OL-periode: uge 48, 96, 144 og 192
Volumen af ​​T2-læsioner blev målt ved MR-scanning.
Baseline, DB-periode: uge 24, 36, 48, 72 og 96; OL-periode: uge 48, 96, 144 og 192
Hjernemagnetisk resonansbilleddannelsesvurdering: Ændring fra baseline i volumen af ​​T1 Hypointense læsioner
Tidsramme: Baseline, DB-periode: uge 24, 36, 48, 72 og 96; OL-periode: uge 48, 96, 144 og 192
Volumen af ​​T1 hypointense læsioner blev målt ved MR-scanning.
Baseline, DB-periode: uge 24, 36, 48, 72 og 96; OL-periode: uge 48, 96, 144 og 192
Hjernemagnetisk resonansbilleddannelsesvurdering: Antal nye T1 Hypointense-læsioner pr. MR-scanning
Tidsramme: Baseline op til uge 192
Antallet af nye T1 hypointense læsioner blev opnået fra MR-scanninger.
Baseline op til uge 192
Hjernemagnetisk resonansbilleddannelsesvurdering: Procentdel af deltagere fri for nye eller forstørrede MRI T2-læsioner
Tidsramme: Baseline, uge ​​24, 48, 72, 96, 144 og 192
Procentdel af deltagere, der var fri for nye eller forstørrede T2-læsioner i uge 24, 48, 72, 96, 144 og 192, blev rapporteret.
Baseline, uge ​​24, 48, 72, 96, 144 og 192
Hjernemagnetisk resonansbilleddannelsesvurdering: procentvis ændring fra baseline i hjernevolumen i uge 24, 36, 48, 72, 96, 144 og 192
Tidsramme: Baseline, DB-periode: uge 24, 36, 48, 72 og 96; OL-periode: uge 48, 96, 144 og 192
Procentvis ændring fra baseline i hjernevolumen (vurderet ved hjælp af MR-scanninger af hjernen) i uge 24, 36, 48, 72, 96, 144 og 192 blev rapporteret.
Baseline, DB-periode: uge 24, 36, 48, 72 og 96; OL-periode: uge 48, 96, 144 og 192
Kognitiv vurdering: Ændring fra baseline i det samlede antal korrekte substitutioner målt ved Symbol Digit Modalities Test (SDMT) i uge 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 og 192
Tidsramme: Baseline, DB-periode: uge 24, 48, 72 og 96; OL-periode: uge 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 og 192
SDMT måler tiden til at parre abstrakte symboler med specifikke tal. Det er en simpel substitutionsopgave, der giver eksaminanden 90 sekunder til at parre bestemte tal med givne geometriske figurer som et mål for screening af kognitiv svækkelse. SDMT-scoren er antallet af korrekte substitutioner og varierede fra 0 (dårligste resultat) til 110 (bedste resultat), hvor højere score indikerede bedre kognitiv funktion.
Baseline, DB-periode: uge 24, 48, 72 og 96; OL-periode: uge 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 og 192
Kognitiv vurdering: Ændring fra baseline i antal afsluttede emner målt ved symbolciffer-modalitetstest i uge 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 og 192
Tidsramme: Baseline, DB-periode: uge 24, 48, 72 og 96; OL-periode: uge 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 og 192
SDMT måler tiden til at parre abstrakte symboler med specifikke tal. Det er en simpel substitutionsopgave, der giver eksaminanden 90 sekunder til at parre bestemte tal med givne geometriske figurer som et mål for screening af kognitiv svækkelse. SDMT-score er antallet af afsluttede emner og varierede fra 0 (dårligste resultat) til 110 (bedste resultat), hvor højere score indikerede bedre kognitiv funktion.
Baseline, DB-periode: uge 24, 48, 72 og 96; OL-periode: uge 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 og 192
Kognitiv vurdering: Ændring fra baseline i korte træk Visuospatial Memory Test-Revised (BVMT-R) score i uge 96 og 192
Tidsramme: Baseline, uge ​​96 og 192
BVMT består af tre forsøg, hvor deltagerne skal genkalde figurer ved at tegne figurer på en blank side (svarhæfte) efter at have fået mulighed for at huske figurerne (givet i BMVT-R-form) i 10 sekunder. BMVT-R-formularen består af seks figurer. Point tildeles baseret på nøjagtigheden af ​​den tegnede figur og ved korrekt placering på den tomme side. Der gives minimum 0 til 12 point/scorer pr. forsøg, så en deltager kan score mellem 0 og 36 point for alle tre forsøg (ved at tilføje point/score fra hver prøve), hvor højere score indikerer et bedre resultat.
Baseline, uge ​​96 og 192
Kognitiv vurdering: Ændring fra baseline i Trail Making Test-Del A (TMT-A) testresultater (i sekunder) i uge 96 og 192
Tidsramme: Baseline, uge ​​96 og 192
'Trail Making Test Part A' er en neuropsykologisk test af visuel opmærksomhed og opgaveskift. Opgaven kræver, at en deltager 'forbinder prikkerne' af 25 på hinanden følgende numre (1,2, 3 osv.) i sekventiel rækkefølge på et ark papir eller computerskærm. Målet for deltageren er at afslutte testen så hurtigt som muligt, og den tid, det tager at gennemføre testen, bruges som den primære præstationsmåling (i sekunder). Dette er en tidsindstillet test, og antallet af sekunder for at fuldføre opgaven registreres. Den maksimale tilladte tid er 300 sekunder. En lavere score indikerede bedre kognitiv funktion.
Baseline, uge ​​96 og 192
Kognitiv vurdering: Ændring fra baseline i Trail Making Test B (TMT-B) testresultater (i sekunder) i uge 96 og 192
Tidsramme: Baseline, uge ​​96 og 192
TMT-B er en kognitiv test, der giver et mål for forskellige aspekter af kognitiv præstation. Det bruges til at måle kognitiv træthed. Testen bestod af 25 cirkler indeholdende 13 sekventielle tal (1 til 13) og 12 sekventielle bogstaver (A til L) placeret. Testen evaluerer tiden (i sekunder) til korrekt rækkefølge af bogstaver og tal i alternativ rækkefølge (1, A, 2, B osv.). Den maksimale tilladte tid er 300 sekunder, hvor mindre tid/lavere score indikerede bedre kognitiv funktion/præstation.
Baseline, uge ​​96 og 192
Kognitiv vurdering: Ændring fra baseline i Beery Visual-motor Integration (BVMI)-score i uge 96 og 192
Tidsramme: Baseline, uge ​​96 og 192
Beery VMI er en non-verbal vurdering, der vurderede, i hvilket omfang individer kan integrere deres visuelle og motoriske evner. Deltagerne blev forsynet med geometriske designs lige fra simple stregtegninger til mere komplekse figurer og blev bedt om at kopiere designs. Testen bestod af 24 figurer. Der blev opnået et point for hver vellykket kopi af tegninger, og der blev ikke givet point, når deltageren ikke kunne kopiere tegningerne korrekt. Hver vellykket kopiering af tegninger blev opsummeret, og totalen blev scoret på en skala fra 0 til 24, hvor højere score indikerede bedre visuelle konstruktionsevner/bedre visuelle og motoriske evner og lavere score indikerede dårlige visuelle konstruktionsevner/dårlige visuelle og motoriske evner .
Baseline, uge ​​96 og 192
Kognitiv vurdering: Ændring fra baseline i Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence-II (WASI-II) Vocabulary Total Raw Scores i uge 96 og 192
Tidsramme: Baseline, uge ​​96 og 192
WASI-II: Ordforrådstesten er et hurtigt estimat af en persons niveau af intellektuel funktion, som bestod af 31 samlede elementer, der krævede, at deltageren mundtligt definerede 3 billeder og 28 ord præsenteret både mundtligt og visuelt. Elementer 1 til 3 bedømt på en score på 0 eller 1, emner 4 og 5 bedømt på en score på 0 eller 2, emner 6 til 31 bedømt på en skala fra 0 til 2. Hver emnescore blev summeret for at udlede den samlede score som varierede fra 0 (minimumscore) til 59 (maksimumscore), hvor højere score indikerede bedre niveau af intellektuel funktion/højere intelligensniveau.
Baseline, uge ​​96 og 192
Kognitiv vurdering: Ændring fra baseline i Delis-Kaplan Executive Function System (D-KEFS) bogstavflydende Samlet korrekt råscore i uge 96 og 192
Tidsramme: Baseline, uge ​​96 og 192
Bogstav flydende er en tilstand målt i D-KEFS. Deltagerne blev bedt om at nævne så mange ord, som de kunne, begyndende med et bestemt bogstav i 60 sekunder. Ordene kan ikke være navne, steder, tal eller grammatiske varianter af tidligere svar. Gentagne svar blev ikke scoret som et korrekt svar. Der var 3 forsøg med 3 forskellige bogstaver. Det samlede antal korrekte svar blev lagt sammen for alle 3 forsøg, og der blev givet en bogstav flydende score. En højere score blev anset for at være bedre. Der var ingen fast rækkevidde, da scoren afhænger af, hvor mange rigtige ord deltageren videregiver i det givne tidsrum.
Baseline, uge ​​96 og 192
Kognitiv vurdering: Ændring fra baseline i Delis-Kaplan Executive Function System Kategori Flydende Samlet korrekt råscore i uge 96 og 192
Tidsramme: Baseline, uge ​​96 og 192
Kategori flydende er en tilstand målt i D-KEFS. Den målte deltagerens evne til at generere ord fra tre forskellige kategorier (f.eks. frugter, grøntsager og dyr) inden for et minut for hver kategori. Samlet score var antallet af rigtige ord for hver kategori uden point for gentagelser eller ikke-ord. Score varierede fra 0 til ubegrænset, hvor 0 = lav score, højere score indikerede bedre præstation.
Baseline, uge ​​96 og 192
Kognitiv vurdering - Selektiv påmindelsestest (SRT): Ændring fra baseline i det samlede antal ord ved forsinket genkaldelse i uge 96 og 192
Tidsramme: Baseline, uge ​​96 og 192
SRT er en test til at vurdere verbal indlæring og hukommelse. Under administrationen af ​​SRT bør kun eksaminator og deltager være i testlokalet. En liste med tolv ord blev læst op af eksaminator med en hastighed på et ord pr. to sekunder. Deltageren bliver bedt om at huske alle tolv ord efter 30 minutters forsinkelse. Kun de ord, der blev savnet i den foregående retssag, blev givet i den efterfølgende retssag. Den samlede score repræsenterede en sumscore på i alt 6 forsøg, derfor var scoreintervallet fra 0 til 72. Jo lavere score, jo dårligere resultat, højere score indikerede bedre tilbagekaldelse.
Baseline, uge ​​96 og 192
DB: Farmakokinetik: Steady-state dalkoncentration (Ctrough) af teriflunomid
Tidsramme: Foruddosis i uge 36
Ctrough blev defineret som den koncentration, som lægemidlet nåede før den næste administrerede dosis. Data for dette resultatmål var planlagt til at blive indsamlet og analyseret separat for hver dosis Teriflunomid. Farmakokinetiske prøver for teriflunomid 3,5 mg blev indsamlet i løbet af de første 8 uger, men alle deltagere blev skiftet til teriflunomid 7 mg efter uge 8. Derfor blev plasmakoncentrationer af teriflunomid 7 mg og 14 mg rapporteret.
Foruddosis i uge 36
OL: Tid til første bekræftede kliniske tilbagefald
Tidsramme: Baseline op til uge 192
Tid til første kliniske tilbagefald blev defineret som varighed (i uger) efter indskrivning i OL-perioden og første bekræftede kliniske tilbagefald. Kliniske tilbagefald blev defineret som nye eller tilbagevendende neurologiske symptomer, der ikke var forbundet med feber eller infektion, varede mindst 24 timer og ledsaget af nye objektive neurologiske fund ved neurologisk undersøgelse og dokumenteret af standardiserede, kvantificerede FSS'er, som omfattede 8 genstande, og emner blev vurderet på forskellige skalaer : hjernestamme, cerebellar og cerebrale funktioner vurderet på en skala fra 0 til 5; visuelle, pyramidale, sensoriske og tarm/blære vurderet på en skala fra 0 til 6 og ambulation på en skala fra 0 til 12, hvor højere score i hver skala indikerede forværret neurologisk funktion. Bekræftet klinisk tilbagefald blev gennemgået og bekræftet af uafhængig RAP. Deltager uden bekræftet klinisk tilbagefald blev betragtet som klinisk tilbagefaldsfri indtil slutningen af ​​uge 192.
Baseline op til uge 192
OL: Farmakokinetik: Steady-state dalkoncentration (Ctrough) af teriflunomid
Tidsramme: Fordosis i uge 36
Ctrough blev defineret som den koncentration, som lægemidlet nåede, før den næste dosis indgives. Data for dette resultatmål var planlagt til at blive indsamlet og analyseret separat for hver dosis teriflunomid. Farmakokinetiske prøver for teriflunomid 3,5 mg blev indsamlet i løbet af de første 8 uger, men alle deltagere blev skiftet til teriflunomid 7 mg efter uge 8. Derfor blev plasmakoncentrationer af teriflunomid 7 mg og 14 mg rapporteret.
Fordosis i uge 36

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. juli 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

25. oktober 2019

Studieafslutning (Faktiske)

29. juli 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. juli 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. juli 2014

Først opslået (Anslået)

25. juli 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. januar 2025

Sidst verificeret

1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EFC11759
  • 2011-005249-12 (EudraCT nummer)
  • U1111-1124-0983 (Registry Identifier: ICTRP)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Multipel sclerose

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ethiopia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner