Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 2 HAE-profylaksestudie med rekombinant human C1-hemmer

7. november 2017 oppdatert av: Pharming Technologies B.V.

En fase 2 multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, 3-perioders crossover-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til rekombinant human C1-hemmer i profylakse av angioødemangrep hos pasienter med arvelig angioødem (HAE)

Hovedmål:

For å evaluere effekten av rekombinant human C1-hemmer (rhC1INH) i profylakse av angioødemanfall hos pasienter med HAE

Sekundært mål:

For å evaluere sikkerheten og immunogenisiteten til rekombinant human C1-hemmer (rhC1INH) i profylakse av angioødemanfall hos pasienter med HAE

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studere design:

Dette er en multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, 3-perioders crossover-studie av rhC1INH i profylakse av angioødemanfall hos pasienter med HAE.

Medisinsk screening (kliniske og laboratorieparametere) vil bli utført og pasientens medisinske historie som er spesifikk for HAE-anfall vil bli samlet inn for å vurdere kvalifisering. Hver pasient vil motta tre 4 ukers behandlingsperioder to ganger i uken.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

32

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1G6C6
        • Ottawa Allergy Research Corp
  • Forente stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33613
        • University of South Florida Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33613
        • University of South Florida, Asthma, Allergy & Immunology Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63141
        • Washington University Division of Allergy and Immunology
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Forente stater, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center
  • Italia
      • Milan, Italia, 20157
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Luigi Sacco Di Milano
  • Makedonia, Den tidligere jugoslaviske republikken
      • Skopje, Makedonia, Den tidligere jugoslaviske republikken, 1000
        • PHI University Clinic of Dermatology
  • Romania
    • Mures
      • Sângeorgiu de Mureş, Mures, Romania, 547530
        • SC Centrul Clinic Mediquest SRL
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • Clinical Center Serbia
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia, 65691
        • Faculty Hospital by St. Anna Brno, Department of clinical Immunology and Allergology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

13 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Pasienter som oppfyller følgende kriterier ved screening er kvalifisert for deltakelse i studien:

  1. Alder 13 år eller eldre
  2. Laboratoriebekreftet diagnose av HAE
  3. En historie med hyppige HAE-anfall (minst 4 angrep per måned over minimum 3 måneder på rad).
  4. Kvinnelige pasienter i fertil alder som er seksuelt aktive må være villige til å bruke en akseptabel form for prevensjon.
  5. Forutsatt skriftlig informert samtykke (og skriftlig samtykke for mindreårige)
  6. Vilje og evne til å overholde alle protokollprosedyrer

Ekskluderingskriterier:

Pasienter som oppfyller noen av følgende kriterier ved screening, skal ekskluderes fra studiedeltakelse:

  1. Pasienter med medisinsk historie med allergi mot kaniner eller kaninavledede produkter (inkludert rhC1INH)
  2. Diagnose av ervervet angioødem (AAE)
  3. Pasienter som er gravide, eller ammer, eller som for øyeblikket har til hensikt å bli gravide
  4. Behandling med et hvilket som helst undersøkelsesmiddel de siste 30 dagene
  5. Pasienter med enhver tilstand eller behandling som, etter etterforskerens mening, kan forstyrre evalueringen av studiemålene
  6. Pasienter som for tiden behandles med angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hemmere

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: rhC1INH to ganger i uken
rhC1INH administrert to ganger ukentlig
Biologisk: Rekombinant human C1-hemmer
Andre navn:
  • rhC1INH
  • Ruconest
  • Conestat alfa
Eksperimentell: rhC1INH en gang i uken
rhC1INH administrert en gang ukentlig
Biologisk: Rekombinant human C1-hemmer
Andre navn:
  • rhC1INH
  • Ruconest
  • Conestat alfa
Placebo komparator: Placebo (saltvann) to ganger i uken
Placebo (saltvann) administrert to ganger ukentlig
Annen: Placebo
Andre navn:
  • Saltvann

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall HAE-angrep
Tidsramme: 28 dager
Gjennomsnittlig antall HAE-anfall normalisert til en periode på 28 dager
28 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: 20 uker
Antall deltakere som opplevde behandlingsopptredende bivirkninger observert i sikkerhetspopulasjonen
20 uker
Prosentandel av deltakere som oppnår minst 50 % reduksjon i antall angrep
Tidsramme: 28 dager
Prosentandelen av deltakerne som oppnår minst 50 % reduksjon i antall angrep normalisert til en 28-dagers periode sammenlignet med placebobehandlingsperioden
28 dager

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Immunogenisitet
Tidsramme: 20 uker
Antall deltakere analysert for nøytraliserende C1INH-spesifikke antistoffer og nøytraliserende rhC1INH-spesifikke antistoffer etter bekreftede anti-C1INH og anti rhC1INH IgM eller IgG antistoffer
20 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pharming Technologies B.V.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. mai 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. september 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. september 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. september 2014

Først lagt ut (Anslag)

25. september 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. desember 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. november 2017

Sist bekreftet

1. november 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • C1 3201

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere