Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie profylaxe HAE fáze 2 s rekombinantním lidským C1 inhibitorem

7. listopadu 2017 aktualizováno: Pharming Technologies B.V.

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, 3dobá zkřížená studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti rekombinantního lidského C1 inhibitoru v profylaxi záchvatů angioedému u pacientů s hereditárním angioedémem (HAE)

Primární cíl:

Zhodnotit účinnost rekombinantního lidského inhibitoru C1 (rhC1INH) v profylaxi záchvatů angioedému u pacientů s HAE

Sekundární cíl:

Vyhodnotit bezpečnost a imunogenicitu rekombinantního lidského inhibitoru C1 (rhC1INH) v profylaxi záchvatů angioedému u pacientů s HAE

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studovat design:

Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, 3dobá zkřížená studie rhC1INH v profylaxi záchvatů angioedému u pacientů s HAE.

Bude proveden lékařský screening (klinické a laboratorní parametry) a bude shromážděna anamnéza pacienta specifická pro záchvaty HAE pro posouzení způsobilosti. Každý pacient dostane tři 4týdenní období léčby dvakrát týdně.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

32

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20157
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Luigi Sacco Di Milano
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1G6C6
        • Ottawa Allergy Research Corp
  • Makedonie, Bývalá jugoslávská republika
      • Skopje, Makedonie, Bývalá jugoslávská republika, 1000
        • PHI University Clinic of Dermatology
  • Rumunsko
    • Mures
      • Sângeorgiu de Mureş, Mures, Rumunsko, 547530
        • SC Centrul Clinic Mediquest SRL
  • Spojené státy
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33613
        • University of South Florida Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33613
        • University of South Florida, Asthma, Allergy & Immunology Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63141
        • Washington University Division of Allergy and Immunology
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Spojené státy, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko
        • Clinical Center Serbia
  • Česko
      • Brno, Česko, 65691
        • Faculty Hospital by St. Anna Brno, Department of clinical Immunology and Allergology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

13 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacienti splňující následující kritéria při screeningu jsou způsobilí k účasti ve studii:

  1. Věk 13 let nebo starší
  2. Laboratorně potvrzená diagnóza HAE
  3. Anamnéza častých záchvatů HAE (alespoň 4 záchvaty za měsíc během minimálně 3 po sobě jdoucích měsíců).
  4. Ženy ve fertilním věku, které jsou sexuálně aktivní, musí být ochotny používat přijatelnou formu antikoncepce.
  5. Poskytnutý písemný informovaný souhlas (a písemný souhlas pro nezletilé)
  6. Ochota a schopnost dodržet všechny protokolární postupy

Kritéria vyloučení:

Pacienti, kteří při screeningu splňují některé z následujících kritérií, budou vyloučeni z účasti ve studii:

  1. Pacienti s anamnézou alergie na králíky nebo produkty získané z králíků (včetně rhC1INH)
  2. Diagnostika získaného angioedému (AAE)
  3. Pacientky, které jsou těhotné, kojící nebo v současné době plánují otěhotnět
  4. Léčba jakýmkoliv hodnoceným lékem za posledních 30 dnů
  5. Pacienti s jakýmkoli stavem nebo léčbou, které by podle názoru zkoušejícího mohly narušovat hodnocení cílů studie
  6. Pacienti v současné době léčení inhibitory angiotenzin-konvertujícího enzymu (ACE).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: rhC1INH dvakrát týdně
rhC1INH podávaný dvakrát týdně
Biologický: Rekombinantní lidský inhibitor C1
Ostatní jména:
  • rhC1INH
  • Ruconest
  • Conestat alfa
Experimentální: rhC1INH jednou týdně
rhC1INH podávaný jednou týdně
Biologický: Rekombinantní lidský inhibitor C1
Ostatní jména:
  • rhC1INH
  • Ruconest
  • Conestat alfa
Komparátor placeba: Placebo (fyziologický roztok) dvakrát týdně
Placebo (fyziologický roztok) podávané dvakrát týdně
Jiný: Placebo
Ostatní jména:
  • Solný

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet HAE útoků
Časové okno: 28 dní
Průměrný počet záchvatů HAE normalizovaný na období 28 dnů
28 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: 20 týdnů
Počet účastníků, u kterých došlo k nežádoucím příhodám vzniklým při léčbě pozorovanými v bezpečnostní populaci
20 týdnů
Procento účastníků, kteří dosáhli alespoň 50% snížení počtu útoků
Časové okno: 28 dní
Procento účastníků, kteří dosáhli alespoň 50% snížení počtu záchvatů normalizovaných na 28denní období ve srovnání s obdobím léčby placebem
28 dní

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Imunogenicita
Časové okno: 20 týdnů
Počet účastníků analyzovaných na neutralizaci C1INH-specifických protilátek a neutralizaci rhC1INH-specifických protilátek po potvrzených anti-C1INH a anti rhC1INH IgM nebo IgG protilátkách
20 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pharming Technologies B.V.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. září 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. září 2014

První zveřejněno (Odhad)

25. září 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. prosince 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. listopadu 2017

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • C1 3201

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Nigeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit