此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

使用重组人 C1 抑制剂的 2 期 HAE 预防研究

2017年11月7日 更新者：Pharming Technologies B.V.

一项 2 期多中心、随机、双盲、安慰剂对照、3 期交叉研究，以评估重组人 C1 抑制剂预防遗传性血管性水肿 (HAE) 患者血管性水肿发作的疗效和安全性

主要目标：

评估重组人 C1 抑制剂 (rhC1INH) 预防 HAE 患者血管性水肿发作的疗效

次要目标：

评估重组人 C1 抑制剂 (rhC1INH) 预防 HAE 患者血管性水肿发作的安全性和免疫原性

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

学习规划：

这是一项关于 rhC1INH 预防 HAE 患者血管性水肿发作的多中心、随机、双盲、安慰剂对照、3 期交叉研究。

将进行医学筛查（临床和实验室参数），并收集特定于 HAE 发作的患者病史以评估资格。 每位患者每周两次接受三个为期 4 周的治疗期。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

32

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、加拿大、K1G6C6
        • Ottawa Allergy Research Corp
  • 塞尔维亚
      • Belgrade、塞尔维亚
        • Clinical Center Serbia
  • 意大利
      • Milan、意大利、20157
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Luigi Sacco Di Milano
  • 捷克语
      • Brno、捷克语、65691
        • Faculty Hospital by St. Anna Brno, Department of clinical Immunology and Allergology
  • 罗马尼亚
    • Mures
      • Sângeorgiu de Mureş、Mures、罗马尼亚、547530
        • SC Centrul Clinic Mediquest SRL
  • 美国
    • Florida
      • Tampa、Florida、美国、33613
        • University of South Florida Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
      • Tampa、Florida、美国、33613
        • University of South Florida, Asthma, Allergy & Immunology Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63141
        • Washington University Division of Allergy and Immunology
    • Oregon
      • Lake Oswego、Oregon、美国、97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center
  • 马其顿，前南斯拉夫共和国
      • Skopje、马其顿，前南斯拉夫共和国、1000
        • PHI University Clinic of Dermatology

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

13年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

在筛选时满足以下标准的患者有资格参与研究：

  1. 13岁或以上
  2. HAE 的实验室确诊
  3. 频繁的 HAE 发作史（至少连续 3 个月每月至少发作 4 次）。
  4. 性活跃的育龄女性患者必须愿意使用可接受的避孕方式。
  5. 提供书面知情同意书（以及未成年人的书面同意书）
  6. 愿意并有能力遵守所有协议程序

排除标准：

在筛选时符合以下任何标准的患者将被排除在研究参与之外：

  1. 对兔或兔源性产品（包括rhC1INH）有过敏史的患者
  2. 获得性血管性水肿 (AAE) 的诊断
  3. 怀孕、哺乳或打算怀孕的患者
  4. 在过去 30 天内接受过任何研究药物的治疗
  5. 患有研究者认为可能干扰研究目标评估的任何病症或治疗的患者
  6. 目前接受血管紧张素转换酶 (ACE) 抑制剂治疗的患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：预防
  • 分配：随机化
  • 介入模型：交叉作业
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：rhC1INH 每周两次
每周两次 rhC1INH
生物：重组人C1抑制剂
其他名称：
  • rhC1INH
  • Ruconest
  • Conestat阿尔法
实验性的：rhC1INH 每周一次
rhC1INH 每周给药一次
生物：重组人C1抑制剂
其他名称：
  • rhC1INH
  • Ruconest
  • Conestat阿尔法
安慰剂比较：每周两次安慰剂（生理盐水）
安慰剂（生理盐水）每周给药两次
其他：安慰剂
其他名称：
  • 盐水

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
HAE 攻击次数
大体时间：28天
标准化为 28 天的 HAE 攻击平均次数
28天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
出现不良事件的参与者人数
大体时间：20周
在安全人群中观察到的经历治疗紧急不良事件的参与者人数
20周
攻击次数减少至少 50% 的参与者百分比
大体时间：28天
与安慰剂治疗期相比，标准化为 28 天的发作次数减少至少 50% 的参与者百分比
28天

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
免疫原性
大体时间：20周
在确认抗 C1INH 和抗 rhC1INH IgM 或 IgG 抗体后分析中和 C1INH 特异性抗体和中和 rhC1INH 特异性抗体的参与者人数
20周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Pharming Technologies B.V.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2014年12月1日

初级完成 (实际的)

2016年5月1日

研究完成 (实际的)

2016年9月1日

研究注册日期

首次提交

2014年9月16日

首先提交符合 QC 标准的

2014年9月19日

首次发布 (估计)

2014年9月25日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2017年12月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2017年11月7日

最后验证

2017年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • C1 3201

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

遗传性血管性水肿的临床试验

  • GenSight Biologics
    不再可用
    EAP_GS010_单个患者
    Leber遗传性视神经病变（Optic, Atrophy, Hereditary, Leber）

安慰剂的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Kenya

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

3
订阅