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Uno studio di fase 2 sulla profilassi dell'HAE con inibitore C1 umano ricombinante

7 novembre 2017 aggiornato da: Pharming Technologies B.V.

Uno studio crossover di fase 2 multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di 3 periodi per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'inibitore umano C1 ricombinante nella profilassi degli attacchi di angioedema in pazienti con angioedema ereditario (HAE)

Obiettivo primario:

Per valutare l'efficacia del C1 inibitore umano ricombinante (rhC1INH) nella profilassi degli attacchi di angioedema nei pazienti con HAE

Obiettivo secondario:

Valutare la sicurezza e l'immunogenicità del C1 inibitore umano ricombinante (rhC1INH) nella profilassi degli attacchi di angioedema nei pazienti con HAE

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Disegno dello studio:

Questo è uno studio crossover multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di 3 periodi su rhC1INH nella profilassi degli attacchi di angioedema nei pazienti con HAE.

Verrà eseguito lo screening medico (parametri clinici e di laboratorio) e verrà raccolta la storia medica del paziente specifica per gli attacchi di HAE per valutare l'idoneità. Ogni paziente riceverà tre periodi di trattamento di 4 settimane due volte alla settimana.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

32

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1G6C6
        • Ottawa Allergy Research Corp
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 65691
        • Faculty Hospital by St. Anna Brno, Department of clinical Immunology and Allergology
  • Italia
      • Milan, Italia, 20157
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Luigi Sacco Di Milano
  • Macedonia, ex Repubblica iugoslava di
      • Skopje, Macedonia, ex Repubblica iugoslava di, 1000
        • PHI University Clinic of Dermatology
  • Romania
    • Mures
      • Sângeorgiu de Mureş, Mures, Romania, 547530
        • SC Centrul Clinic Mediquest SRL
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • Clinical Center Serbia
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33613
        • University of South Florida Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33613
        • University of South Florida, Asthma, Allergy & Immunology Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63141
        • Washington University Division of Allergy and Immunology
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Stati Uniti, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

13 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

I pazienti che soddisfano i seguenti criteri allo Screening sono idonei per la partecipazione allo studio:

  1. Età 13 anni o più
  2. Diagnosi confermata dal laboratorio di HAE
  3. Una storia di frequenti attacchi di HAE (almeno 4 attacchi al mese per un minimo di 3 mesi consecutivi).
  4. Le pazienti di sesso femminile in età fertile sessualmente attive devono essere disposte a utilizzare una forma accettabile di contraccezione.
  5. Fornito consenso informato scritto (e consenso scritto per i minori)
  6. Disponibilità e capacità di rispettare tutte le procedure del protocollo

Criteri di esclusione:

I pazienti che soddisfano uno dei seguenti criteri allo Screening devono essere esclusi dalla partecipazione allo studio:

  1. Pazienti con anamnesi di allergia ai conigli o prodotti derivati ​​dal coniglio (incluso rhC1INH)
  2. Diagnosi di angioedema acquisito (AAE)
  3. Pazienti in gravidanza, in allattamento o che stanno attualmente pianificando una gravidanza
  4. Trattamento con qualsiasi farmaco sperimentale negli ultimi 30 giorni
  5. Pazienti con qualsiasi condizione o trattamento che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe interferire con la valutazione degli obiettivi dello studio
  6. Pazienti attualmente in trattamento con inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: rhC1INH due volte alla settimana
rhC1INH somministrato due volte alla settimana
Biologico: Inibitore C1 umano ricombinante
Altri nomi:
  • rhC1INH
  • Ruconest
  • Conestat alfa
Sperimentale: rhC1INH una volta alla settimana
rhC1INH somministrato una volta alla settimana
Biologico: Inibitore C1 umano ricombinante
Altri nomi:
  • rhC1INH
  • Ruconest
  • Conestat alfa
Comparatore placebo: Placebo (soluzione salina) due volte alla settimana
Placebo (soluzione salina) somministrato due volte alla settimana
Altro: Placebo
Altri nomi:
  • Salino

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di attacchi HAE
Lasso di tempo: 28 giorni
Numero medio di attacchi di HAE normalizzato su un periodo di 28 giorni
28 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: 20 settimane
Numero di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi emergenti dal trattamento osservati nella popolazione di sicurezza
20 settimane
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione di almeno il 50% del numero di attacchi
Lasso di tempo: 28 giorni
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione di almeno il 50% del numero di attacchi normalizzati a un periodo di 28 giorni rispetto al periodo di trattamento con placebo
28 giorni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Immunogenicità
Lasso di tempo: 20 settimane
Numero di partecipanti analizzati per la neutralizzazione di anticorpi specifici per C1INH e per la neutralizzazione di anticorpi specifici per rhC1INH dopo la conferma di anticorpi IgM o IgG anti-C1INH e anti rhC1INH
20 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pharming Technologies B.V.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 settembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 settembre 2014

Primo Inserito (Stima)

25 settembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 dicembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 novembre 2017

Ultimo verificato

1 novembre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • C1 3201

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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