Un estudio de profilaxis de AEH de fase 2 con inhibidor de C1 humano recombinante
7 de noviembre de 2017 actualizado por: Pharming Technologies B.V.
Un estudio cruzado de fase 2, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 3 períodos para evaluar la eficacia y la seguridad del inhibidor de C1 humano recombinante en la profilaxis de los ataques de angioedema en pacientes con angioedema hereditario (AEH)
Objetivo primario:
Evaluar la eficacia del inhibidor de C1 humano recombinante (rhC1INH) en la profilaxis de los ataques de angioedema en pacientes con AEH
Objetivo secundario:
Evaluar la seguridad y la inmunogenicidad del inhibidor de C1 humano recombinante (rhC1INH) en la profilaxis de los ataques de angioedema en pacientes con AEH
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Diseño del estudio:
Este es un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, cruzado de 3 períodos de rhC1INH en la profilaxis de los ataques de angioedema en pacientes con AEH.
Se realizarán exámenes médicos (parámetros clínicos y de laboratorio) y se recopilará el historial médico del paciente específico de los ataques de AEH para evaluar la elegibilidad. Cada paciente recibirá tres períodos de tratamiento de 4 semanas dos veces por semana.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
32
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canadá, K1G6C6
- Ottawa Allergy Research Corp
-
-
-
-
-
Brno, Chequia, 65691
- Faculty Hospital by St. Anna Brno, Department of clinical Immunology and Allergology
-
-
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
- University of South Florida Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
- University of South Florida, Asthma, Allergy & Immunology Clinical Research Unit
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
- Washington University Division of Allergy and Immunology
-
-
Oregon
-
Lake Oswego, Oregon, Estados Unidos, 97035
- Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20157
- Azienda Ospedaliera Universitaria Luigi Sacco Di Milano
-
-
-
-
-
Skopje, Macedonia, la ex República Yugoslava de, 1000
- PHI University Clinic of Dermatology
-
-
-
-
Mures
-
Sângeorgiu de Mureş, Mures, Rumania, 547530
- SC Centrul Clinic Mediquest SRL
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia
- Clinical Center Serbia
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
13 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
Los pacientes que cumplan con los siguientes criterios en la selección son elegibles para participar en el estudio:
- 13 años o más
- Diagnóstico confirmado por laboratorio de AEH
- Un historial de ataques frecuentes de AEH (al menos 4 ataques por mes durante un mínimo de 3 meses consecutivos).
- Las pacientes en edad fértil que sean sexualmente activas deben estar dispuestas a utilizar un método anticonceptivo aceptable.
- Proporcionó consentimiento informado por escrito (y asentimiento por escrito para menores)
- Voluntad y capacidad para cumplir con todos los procedimientos del protocolo.
Criterio de exclusión:
Los pacientes que cumplan con cualquiera de los siguientes criterios en la selección serán excluidos de la participación en el estudio:
- Pacientes con antecedentes médicos de alergia al conejo o productos derivados del conejo (incluyendo rhC1INH)
- Diagnóstico de angioedema adquirido (AAE)
- Pacientes que están embarazadas, amamantando o que actualmente tienen la intención de quedar embarazadas
- Tratamiento con cualquier fármaco en investigación en los últimos 30 días
- Pacientes con cualquier condición o tratamiento que, en opinión del Investigador, pueda interferir con la evaluación de los objetivos del estudio.
- Pacientes actualmente tratados con inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina (ECA)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: rhC1INH dos veces por semana
rhC1INH administrado dos veces por semana
|
Otros nombres:
|
|
Experimental: rhC1INH una vez por semana
rhC1INH administrado una vez por semana
|
Otros nombres:
|
|
Comparador de placebos: Placebo (solución salina) dos veces por semana
Placebo (solución salina) administrado dos veces por semana
|
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número de ataques de AEH
Periodo de tiempo: 28 días
|
Número promedio de ataques de AEH normalizados a un período de 28 días
|
28 días
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: 20 semanas
|
Número de participantes que experimentaron eventos adversos emergentes del tratamiento observados en la población de seguridad
|
20 semanas
|
|
Porcentaje de participantes que lograron al menos una reducción del 50 % en el número de ataques
Periodo de tiempo: 28 días
|
Porcentaje de participantes que lograron una reducción de al menos el 50 % en el número de ataques normalizados a un período de 28 días en comparación con el período de tratamiento con placebo
|
28 días
|
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Inmunogenicidad
Periodo de tiempo: 20 semanas
|
Número de participantes analizados para anticuerpos neutralizantes específicos de C1INH y anticuerpos neutralizantes específicos de rhC1INH después de anticuerpos IgM o IgG anti-C1INH y anti rhC1INH confirmados
|
20 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Beard N, Frese M, Smertina E, Mere P, Katelaris C, Mills K. Interventions for the long-term prevention of hereditary angioedema attacks. Cochrane Database Syst Rev. 2022 Nov 3;11(11):CD013403. doi: 10.1002/14651858.CD013403.pub2.
- Riedl MA, Grivcheva-Panovska V, Moldovan D, Baker J, Yang WH, Giannetti BM, Reshef A, Andrejevic S, Lockey RF, Hakl R, Kivity S, Harper JR, Relan A, Cicardi M. Recombinant human C1 esterase inhibitor for prophylaxis of hereditary angio-oedema: a phase 2, multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled crossover trial. Lancet. 2017 Sep 30;390(10102):1595-1602. doi: 10.1016/S0140-6736(17)31963-3. Epub 2017 Jul 25.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de diciembre de 2014
Finalización primaria (Actual)
1 de mayo de 2016
Finalización del estudio (Actual)
1 de septiembre de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de septiembre de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de septiembre de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
25 de septiembre de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de diciembre de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de noviembre de 2017
Última verificación
1 de noviembre de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades de la piel
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Hipersensibilidad, Inmediata
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades De La Piel Vasculares
- Hipersensibilidad
- Urticaria
- Enfermedades hereditarias por deficiencia del complemento
- Enfermedades de inmunodeficiencia primaria
- Angioedema
- Angioedemas Hereditarios
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes inactivadores del complemento
- Proteína inhibidora del complemento C1
Otros números de identificación del estudio
- C1 3201
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .