Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 2 HAE-profylaxstudie med rekombinant human C1-hämmare

7 november 2017 uppdaterad av: Pharming Technologies B.V.

En fas 2 multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, 3-perioders crossover-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av rekombinant human C1-hämmare vid profylax av angioödem attacker hos patienter med ärftligt angioödem (HAE)

Huvudmål:

För att utvärdera effekten av rekombinant human C1-hämmare (rhC1INH) vid profylax av angioödem attacker hos patienter med HAE

Sekundärt mål:

För att utvärdera säkerheten och immunogeniciteten av rekombinant human C1-hämmare (rhC1INH) vid profylax av angioödem attacker hos patienter med HAE

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studera design:

Detta är en multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, 3-periods crossover-studie av rhC1INH för profylax av angioödem attacker hos patienter med HAE.

Medicinsk screening (kliniska och laboratorieparametrar) kommer att utföras och patientens medicinska historia som är specifik för HAE-attacker kommer att samlas in för att bedöma lämpligheten. Varje patient kommer att få tre 4 veckors behandlingsperioder två gånger i veckan.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

32

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33613
        • University of South Florida Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33613
        • University of South Florida, Asthma, Allergy & Immunology Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63141
        • Washington University Division of Allergy and Immunology
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Förenta staterna, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center
  • Italien
      • Milan, Italien, 20157
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Luigi Sacco Di Milano
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1G6C6
        • Ottawa Allergy Research Corp
  • Makedonien, fd jugoslaviska republiken
      • Skopje, Makedonien, fd jugoslaviska republiken, 1000
        • PHI University Clinic of Dermatology
  • Rumänien
    • Mures
      • Sângeorgiu de Mureş, Mures, Rumänien, 547530
        • SC Centrul Clinic Mediquest SRL
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien
        • Clinical Center Serbia
  • Tjeckien
      • Brno, Tjeckien, 65691
        • Faculty Hospital by St. Anna Brno, Department of clinical Immunology and Allergology

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

13 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Patienter som uppfyller följande kriterier vid screening är berättigade att delta i studien:

  1. Ålder 13 år eller äldre
  2. Laboratoriebekräftad diagnos av HAE
  3. En historia av frekventa HAE-attacker (minst 4 attacker per månad under minst 3 månader i följd).
  4. Kvinnliga fertila patienter som är sexuellt aktiva måste vara villiga att använda en acceptabel form av preventivmedel.
  5. Ge skriftligt informerat samtycke (och skriftligt samtycke för minderåriga)
  6. Vilja och förmåga att följa alla protokollprocedurer

Exklusions kriterier:

Patienter som uppfyller något av följande kriterier vid screening ska uteslutas från studiedeltagande:

  1. Patienter med medicinsk historia av allergi mot kaniner eller kaninbaserade produkter (inklusive rhC1INH)
  2. Diagnos av förvärvat angioödem (AAE)
  3. Patienter som är gravida, ammar eller för närvarande avser att bli gravida
  4. Behandling med något prövningsläkemedel under de senaste 30 dagarna
  5. Patienter med något tillstånd eller behandling som, enligt utredarens åsikt, kan störa utvärderingen av studiemålen
  6. Patienter som för närvarande behandlas med angiotensin-konverterande enzym (ACE)-hämmare

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Förebyggande
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: rhC1INH två gånger i veckan
rhC1INH administreras två gånger i veckan
Biologisk: Rekombinant human C1-hämmare
Andra namn:
  • rhC1INH
  • Ruconest
  • Conestat alfa
Experimentell: rhC1INH en gång i veckan
rhC1INH administreras en gång i veckan
Biologisk: Rekombinant human C1-hämmare
Andra namn:
  • rhC1INH
  • Ruconest
  • Conestat alfa
Placebo-jämförare: Placebo (saltlösning) två gånger i veckan
Placebo (saltlösning) administreras två gånger i veckan
Övrig: Placebo
Andra namn:
  • Salin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal HAE-attacker
Tidsram: 28 dagar
Genomsnittligt antal HAE-attacker normaliserade till en 28-dagarsperiod
28 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med negativa händelser
Tidsram: 20 veckor
Antal deltagare som upplevde behandlingsuppkomna biverkningar observerade i säkerhetspopulationen
20 veckor
Andel deltagare som uppnår minst 50 % minskning av antalet attacker
Tidsram: 28 dagar
Andel deltagare som uppnår minst 50 % minskning av antalet attacker normaliserat till en 28-dagarsperiod jämfört med placebobehandlingsperioden
28 dagar

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Immunogenicitet
Tidsram: 20 veckor
Antal deltagare som analyserats för neutraliserande C1INH-specifika antikroppar och neutraliserande rhC1INH-specifika antikroppar efter bekräftade anti-C1INH och anti rhC1INH IgM eller IgG antikroppar
20 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pharming Technologies B.V.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

1 maj 2016

Avslutad studie (Faktisk)

1 september 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 september 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 september 2014

Första postat (Uppskatta)

25 september 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 december 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 november 2017

Senast verifierad

1 november 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • C1 3201

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera